Leber Congenital Amaurosis Zkouška zděděné slepoty genové terapie (LIGHT)
Zkoušejícím iniciovaná otevřená, vícedávková klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie u 2Leberovy vrozené amaurózy s mutací RPE65 (LCA2)
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Director Study
- Telefonní číslo: +862125076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína
- Nábor
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Kontakt:
- Peiquan Zhao
- Telefonní číslo: +86 13311620396
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Muži nebo ženy ve věku od 8 do 50 let v době podpisu informovaného souhlasu.
Ochota dodržovat protokol doložený písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu.
Klinicky potvrzená diagnóza Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) a molekulární diagnóza LCA v důsledku mutací RPE65.
Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice. Zraková ostrost ≤ 20/160 nebo zorné pole menší než 20 stupňů v oku, do kterého má být aplikována injekce.
Přijatelné laboratorní parametry hematologie, klinické chemie a moči.
Kritéria vyloučení:
OCT vyšetření určilo, že vnější jaderná vrstva nebyla viditelná v plánované injekční oblasti (Bleb) ve studovaném oku.
Přítomnost epiretinální membrány pomocí OCT. Komplikující systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormální základní laboratorní hodnoty.
Komplikující systémová onemocnění by zahrnovala ty, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci.
Předchozí operace oka do šesti měsíců. Předchozí léčba genovou terapií nebo oligonukleotidovou terapií. Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu subjektu neumožňovala absolvovat navazující zkoušky v průběhu studia a podle názoru zkoušejícího by potenciálního subjektu činila nevhodným pro studium.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HG004
|
Způsob podání: Jednou jednostranná subretinální injekce; Doba trvání studie je přibližně 60 týdnů pro každý subjekt včetně 8týdenního skríningového období, návštěvy zařazování/základní návštěvy, návštěvy při léčbě a 52 týdnů následného období.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost očních a systémových nežádoucích účinků
Časové okno: 26 týdnů
|
Počet nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a toxicit omezujících dávku (DLT)
|
26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HG00401
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Leberova vrozená amauróza
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království
-
Abbott Medical DevicesDokončenoMrtvice | Onemocnění krční tepny | Amaurosis Fugax | Přechodný ischemický záchvat (TIA)Spojené státy
-
AdvanceCor GmbHDokončenoMrtvice | Ateroskleróza | Stenóza karotid | TIA | Přechodný ischemický záchvat | Amaurosis FugaxNěmecko, Spojené království
-
Lawson Health Research InstituteDokončenoUveitida | Makulární edém | Okluze retinální žíly | Retinitida | Orbitální onemocnění | Optická neuritida | Keratokonjunktivitida sicca | Zánět spojivek | Slepota | Xeroftalmie | Papiledém | Iridocyklitida | Okluze retinální tepny | Amaurosis Fugax | Skleritida | Oční krvácení | Chorioretinitida | Choroidní krvácení
Klinické studie na HG004
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of MedicineNáborLeberova vrozená amaurózaČína
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Cholgene Therapeutics, Inc.NáborLeberova vrozená amauróza | Dědičná onemocnění sítnice způsobená mutacemi RPE65Spojené státy, Čína