Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Leber Congenital Amaurosis ärvd blindhet av genterapiförsök (LIGHT)

12 oktober 2023 uppdaterad av: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En utredare initierad öppen etikett, klinisk studie med flera doser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av genterapi för 2Lebers medfödda amauros med RPE65-mutation (LCA2)

Syftet med studien är att avgöra om HG004 som genterapi är säker och effektiv för behandling av Leber Congenital Amaurosis orsakad av mutationer i RPE65-genen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

9

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekrytering
        • Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
        • Kontakt:
          • Peiquan Zhao
          • Telefonnummer: +86 13311620396

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Man eller kvinnor mellan 8 och 50 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.

Villig att följa protokollet, vilket framgår av skriftligt informerat samtycke eller förälders tillstånd och föremålets samtycke.

Klinisk bekräftad diagnos av Leber congenital amaurosis (LCA) och molekylär diagnos av LCA på grund av RPE65-mutationer.

Förmåga att utföra tester av syn- och retinalfunktion. Synskärpa ≤ 20/160 eller synfält mindre än 20 grader i ögat som ska injiceras.

Acceptabla hematologi, klinisk kemi och urinlaboratorieparametrar.

Exklusions kriterier:

OCT-undersökning visade att det yttre kärnskiktet inte var synligt i det planerade injektionsområdet (Bleb) i studieögat.

Närvaro av epiretinalt membran av OCT. Komplicerande systemiska sjukdomar eller kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid baslinjen.

Komplicerande systemiska sjukdomar skulle innefatta sådana där själva sjukdomen, eller behandlingen av sjukdomen, kan förändra ögonfunktionen.

Föregående ögonoperation inom sex månader. Tidigare genterapi eller oligonukleotidterapibehandlingar. Alla andra villkor som inte skulle tillåta den potentiella försökspersonen att genomföra uppföljningsundersökningar under studien och skulle, enligt utredarens uppfattning, göra det potentiella ämnet olämpligt för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HG004
Genetisk: HG004
Administreringssätt: En gång unilateral subretinal injektion; Studiens varaktighet är cirka 60 veckor för varje försöksperson inklusive en 8-veckors screeningperiod, inskrivning/baslinjebesök, behandlingsbesök och 52 veckors uppföljningsperiod.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar
Tidsram: 26 veckor
Antal biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dosbegränsande toxicitet (DLT)
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbetspartners

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

18 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HG00401

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera