Leber congenitale amaurosis erfelijke blindheid van gentherapie-onderzoek (LICHT)
Een door een onderzoeker geïnitieerd open-label klinisch onderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van gentherapie voor de congenitale amaurose van 2Leber met RPE65-mutatie (LCA2) te evalueren
Studie Overzicht
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Director Study
- Telefoonnummer: +862125076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- Werving
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Contact:
- Peiquan Zhao
- Telefoonnummer: +86 13311620396
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Man of vrouw tussen 8 en 50 jaar oud op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
Bereid om zich aan het protocol te houden, zoals blijkt uit schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming van de ouders en instemming van de betrokkene.
Klinisch bevestigde diagnose van Leber congenitale amaurose (LCA) en moleculaire diagnose van LCA als gevolg van RPE65-mutaties.
Mogelijkheid om tests uit te voeren van de visuele en retinale functie. Gezichtsscherpte van ≤ 20/160 of gezichtsveld minder dan 20 graden in het te injecteren oog.
Aanvaardbare hematologie-, klinische chemie- en urinelaboratoriumparameters.
Uitsluitingscriteria:
OCT-onderzoek wees uit dat de buitenste nucleaire laag niet zichtbaar was in het geplande injectiegebied (Bleb) in het onderzoeksoog.
Aanwezigheid van epiretinaal membraan door OCT. Complicerende systemische ziekten of klinisch significante abnormale uitgangslaboratoriumwaarden.
Tot complicerende systemische ziekten behoren ziekten waarbij de ziekte zelf, of de behandeling van de ziekte, de oogfunctie kan veranderen.
Eerdere oogchirurgie binnen zes maanden. Eerdere behandelingen met gentherapie of oligonucleotidetherapie. Elke andere omstandigheid waardoor de potentiële proefpersoon tijdens het onderzoek geen vervolgonderzoek kan doen en die, naar de mening van de onderzoeker, de potentiële proefpersoon ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HG004
|
Wijze van toediening: Eenmaal eenzijdige subretinale injectie; De duur van het onderzoek bedraagt voor elke proefpersoon ongeveer 60 weken, inclusief een screeningperiode van 8 weken, inschrijving/basisbezoek, behandelbezoek en een follow-upperiode van 52 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen
Tijdsspanne: 26 weken
|
Aantal bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
|
26 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HG00401
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .