Badanie terapii genowej wrodzonej ślepoty Lebera (ŚWIATŁO)
Zainicjowane przez badacza, otwarte badanie kliniczne z wielokrotnymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej w leczeniu 2 wrodzonej ślepoty Lebera z mutacją RPE65 (LCA2)
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Director Study
- Numer telefonu: +862125076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny
- Rekrutacyjny
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Kontakt:
- Peiquan Zhao
- Numer telefonu: +86 13311620396
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Mężczyźni lub kobiety w wieku od 8 do 50 lat w momencie podpisywania formularza świadomej zgody.
Chęć przestrzegania protokołu, potwierdzona pisemną świadomą zgodą lub zgodą rodziców i zgodą podmiotu.
Klinicznie potwierdzona diagnoza wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) i diagnoza molekularna LCA spowodowanej mutacjami RPE65.
Umiejętność wykonywania badań funkcji wzroku i siatkówki. Ostrość wzroku ≤ 20/160 lub pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w oku, w którym ma zostać wstrzyknięty lek.
Akceptowalne parametry hematologiczne, chemiczne kliniczne i laboratoryjne moczu.
Kryteria wyłączenia:
Badanie OCT wykazało, że w badanym oku w obszarze planowanej iniekcji (Bleb) nie była widoczna zewnętrzna warstwa jądrowa.
Obecność błony naskórkowej metodą OCT. Powikłane choroby ogólnoustrojowe lub klinicznie istotne nieprawidłowe wyjściowe wartości laboratoryjne.
Do powikłanych chorób ogólnoustrojowych zaliczają się te, w których sama choroba lub leczenie choroby może wpływać na czynność oczu.
Wcześniejsza operacja oka w ciągu sześciu miesięcy. Wcześniejsze leczenie terapią genową lub terapią oligonukleotydową. Każdy inny stan, który uniemożliwia potencjalnemu uczestnikowi pełne badania kontrolne w trakcie badania i w opinii badacza sprawia, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HG004
|
Sposób podawania: Jednorazowe wstrzyknięcie podsiatkówkowe; Czas trwania badania wynosi około 60 tygodni dla każdego uczestnika, włączając 8-tygodniowy okres badań przesiewowych, wizytę rejestracyjną/początkową, wizytę w ramach leczenia i 52-tygodniowy okres obserwacji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT)
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HG00401
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .