Amaurose congénitale de Leber Cécité héréditaire de l'essai de thérapie génique (LIGHT)
Une étude clinique ouverte à doses multiples lancée par un chercheur pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie génique pour l'amaurose congénitale de 2Leber avec mutation RPE65 (LCA2)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Director Study
- Numéro de téléphone: +862125076143
- E-mail: HG00401@huidagene.com
Lieux d'étude
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chine
- Recrutement
- Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
-
Contact:
- Peiquan Zhao
- Numéro de téléphone: +86 13311620396
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Homme ou femme âgé de 8 à 50 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
Disposé à adhérer au protocole comme en témoignent le consentement éclairé écrit ou l'autorisation parentale et l'assentiment du sujet.
Diagnostic clinique confirmé d'amaurose congénitale de Leber (LCA) et diagnostic moléculaire de LCA dû à des mutations RPE65.
Capacité à effectuer des tests de fonction visuelle et rétinienne. Acuité visuelle ≤ 20/160 ou champ visuel inférieur à 20 degrés dans l'œil à injecter.
Paramètres acceptables d'hématologie, de chimie clinique et de laboratoire d'urine.
Critère d'exclusion:
L'examen OCT a déterminé que la couche nucléaire externe n'était pas visible dans la zone d'injection prévue (Bleb) dans l'œil étudié.
Présence de membrane épirétinienne par OCT. Maladies systémiques compliquées ou valeurs de laboratoire de base anormales cliniquement significatives.
Les maladies systémiques compliquantes incluent celles dans lesquelles la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire.
Chirurgie oculaire antérieure dans les six mois. Traitements antérieurs de thérapie génique ou de thérapie par oligonucléotides. Toute autre condition qui ne permettrait pas au sujet potentiel de réaliser des examens de suivi au cours de l'étude et rendrait, de l'avis de l'enquêteur, le sujet potentiel inapte à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: HG004
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Mode d'administration : une injection sous-rétinienne unilatérale ; La durée de l'étude est d'environ 60 semaines pour chaque sujet, y compris une période de sélection de 8 semaines, une visite d'inscription/de référence, une visite de traitement et une période de suivi de 52 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence et gravité des événements indésirables oculaires et systémiques
Délai: 26 semaines
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Nombre d'événements indésirables (EI), d'événements indésirables graves (EIG) et de toxicités limitant la dose (DLT)
|
26 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Peiquan Zhao, Xinhua Hospital affiliated with Shanghai Jiao Tong UniversitySchool of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HG00401
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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