- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06688149
NASH-potilaan reittisuunnitelma: Diabeettisten potilaiden seulonnan, ohjaamisen ja hoidon strategioiden vertailu (NASH-PI)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
NAFLD on kasvava terveysongelma, ja maksafibroosin vakavuus määrää sen ennusteen. Tämän taudin taakka on arvioitu neljänneksellä Euroopan väestöstä, ja se on vielä korkeampi diabeetikoilla, missä se lisääntyy merkittävästi ja voi nousta jopa 80 prosenttiin. Se tosiasia, että vain 10 % näistä potilaista kehittää merkittävää fibroosia, joka on maksaspesifisen sairastuvuuden ja kokonaiskuolleisuuden vahvin ennustaja, johtaa ylivoimaiseen tilanteeseen perusterveydenhuollon ja endokriinisten yksiköiden yksiköissä, joissa lääkäreiden on seulottava suuri määrä potilaita yksilöiden tunnistamiseksi. joilla on suuri riski fibroosin kehittymiselle, joka tulee viedä erikoistuneeseen hepatologian yksikköön. Uusia ilmaisia ja tarkkoja ei-invasiivisia testejä on oltava saatavilla perusterveydenhuollon ja ei-hepatologian yksiköissä käytettäviksi tätä pettymystilannetta vastaan.
Useat seerumin ja kuvantamisen biomarkkereihin perustuvat non-invasiiviset menetelmät ovat pyrkineet tunnistamaan riskipotilaita NAFLD:hen liittyvän fibroosin suhteen, mutta epäselvät tulokset ja monet fenotyypit, jotka ovat olemassa tai eivät ole potilailla (diabetes mellitus, liikalihavuus ja ikä) vähentävät diagnostinen tarkkuus. Nykyiset fibroosin seurantastrategiat ovat siksi tehottomia, eivätkä ne usein pysty helposti erottamaan potilaita, joilla on lievä sairaus, jota voidaan seurata perusterveydenhuollossa, potilaista, joilla on pitkälle edenneen fibroosin tai kirroosin riski ja jotka tarvitsevat erikoishoitoa ja jotka voisivat hyötyä terapeuttisista toimenpiteistä. osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin ja maksasyövän seurantaohjelmiin.
Suurin osa NAFLD-potilaista seuraa yhteisössä yleislääkäreiden toimesta ilman varmaa diagnoosia, mikä on haaste tunnistaa potilaat, joilla on merkittävän fibroosin riski ja jotka voisivat hyötyä varhaisesta erityisestä interventiosta. Perusterveydenhuollon tai ei-hepatologian lääkäreiden suorittamaa tarkkaa fibroosin arviointia rajoittaa riippuvuus maksan toimintakokeista, jotka korreloivat huonosti fibroosin kanssa, ja rajallinen pääsy erotteleviin fibroositesteihin. Näin ollen nykyiset johtamisstrategiat eivät ole tehokkaita yksilöimään aiheita, joille lähetetään asiantuntija. Lievää sairautta sairastavat potilaat ohjataan usein NAFLD:n asiantuntijatarkastukseen, kun sen sijaan perusterveydenhuollossa voidaan toteuttaa asianmukaiset ennaltaehkäisevät toimenpiteet elintapojen muutoksilla. Sitä vastoin potilaat, joilla on pitkälle edennyt fibroosi tai kirroosi ja jotka hyötyvät NAFLD-spesifisistä interventioista, mukaan lukien kliiniset tutkimukset ja kirroosin seuranta, jäävät usein havaitsematta, kunnes heillä on kirroosin komplikaatioita, mukaan lukien hepatosellulaarinen karsinooma. Tämä tehoton hoito myötävaikuttaa maksasairauteen liittyviin huonoihin tuloksiin ja NAFLD:hen liittyvän sairastuvuuden ja kuolleisuuden lisääntyviin trendeihin.
NASH-PI pyrkii parantamaan NAFLD-potilaiden hoitoa muiden kuin hepatologien lääkäreiden toimesta kehittämällä uuden erityisen vaiheittaisen NAFLD-algoritmin ETC-prosessin (Education, tools and communication) mukaisesti, joka perustuu:
- Uusien, noninvasiivisten testien yhdistelmiin perustuvien hoitoreittien kehittäminen helpottaa diabeetikkojen johtamista endokriinisista ja perusterveydenhuollon yksiköistä erikoistuneisiin maksasairausosastoihin.
- Vertaisistunnot perusterveydenhuollon lääkäreiden ja diabetologien kanssa keskustellakseen käytettävissä olevista tekniikoista ja menetelmistä, joilla voidaan seuloa ja havaita diabeettisia potilaita, joilla on riski saada NAFLD:hen liittyvä merkittävä fibroosi.
- Helppokäyttöisten ja käyttövalmiiden työkalujen käyttöönotto, kuten automaattinen fNIT-laskenta keskuslaboratorioissa, jotta muut kuin hepatologit lääkärit voivat havaita tehokkaammin diabeettiset potilaat, joilla on merkittävän fibroosin riski.
Tämä ehdotus keskittyy diabeetikkoihin, jotta voidaan testata näiden diagnostisten strategioiden toteutettavuutta ja tarkkuutta tiiviissä ketjussa perusterveydenhuollon ja diabeetiklinikoista NAFLD:n erikoisyksiköihin (NSU). Päätavoitteemme on luoda NAFLD-hoidon jatkumo, joka parantaa fibroosi- ja kirroosipotilaiden valintaa toissijaiseen hoitoon, vähentää tarpeettomia lähetteitä, tehostaa terveydenhuollon resurssien käyttöä välittömillä kustannussäästöillä ja parantaa potilaiden kokemuksia välttämällä turhaa hoitoa. klinikan ajanvaraukset ja testit. NASH-PI parantaa NAFLD:n tunnistamista diabeetikoilla, jotta hoitoa voidaan hoitaa nykyisen hoitostandardin mukaisesti ja vaikuttaa taudin kulkuun, mikä auttaa vähentämään NAFLD:hen liittyvää sairastuvuutta ja kuolleisuutta sekä tarjoamaan tehokkaampaa potilaskeskeistä hoitoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ikä 18-75.
- Tyypin 2 diabetes mellitus. Potilaat katsotaan diabeetikoiksi, kun: A1C ≥ 6,5 % TAI FPG ≥ 126 mg/dl TAI 2 tunnin PG ≥ 200 mg/dl OGTT TAI diabeteslääkkeiden käyttäjien aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Huomattava alkoholinkäyttö (> 30 g päivässä miehillä ja > 20 g päivässä naisilla).
- Todisteet samanaikaisesta maksasairaudesta (eli virus- tai autoimmuunihepatiitti, HIV, lääkkeiden aiheuttama rasvamaksa, hemokromatoosi tai Wilsonin tauti).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi A: NAFLD-potilaiden nykyinen hoito päivittäisessä kliinisessä käytännössä
Sitä käytetään vertailun viitteenä, ja se sisältää diagnoosi- ja lähetekriteerit, joita on käytetty kahtena edellisenä vuonna.
CONSTANTS, EPOS European Projectiin kuuluva tutkimus on jo mahdollistanut tämän kokonaisuuden taakan lähestymisen kliinisen käytännön kahdessa konsortion toimipaikassa (Mainz ja Sevilla).
Suoritetaan yleinen analyysi nykyisen hoitostandardin (käsivarsi A) yhdenmukaistamiseksi keskuksissamme.
Kaikkien NAFLD-diagnoosin saaneiden potilaiden tapaustiedot tarkistetaan ja arvioidaan edenneen fibroosin/kirroosin todisteiden varalta historian, fyysisen tutkimuksen, kuvantamisen, ohimenevän elastografian ja maksan histologian yhdistelmän perusteella, jos mahdollista.
HFS-, NFS- ja FIB-4-pisteet lasketaan, ja potilailla, joilla on a priori pieni pitkälle edenneen fibroosin riski, katsotaan, että heillä ei ole merkkejä maksafibroosista, joten heidät lähetetään sopimattomasti.
|
Ei-invasiivisiin menetelmiin perustuva johtamisalgoritmi, jolla standardoidaan NAFLD-diabeettisten potilaiden hoidon jatkuvuus perusterveydenhuollosta ja endokrinologiasta NAFLD:n erikoisyksiköihin (NSU)
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi B: Veripohjaisten ei-invasiivisten testien (HFS, NFS ja FIB-4) yhdistelmä
Potilaat saavat seuraavat pisteet:
|
Ei-invasiivisiin menetelmiin perustuva johtamisalgoritmi, jolla standardoidaan NAFLD-diabeettisten potilaiden hoidon jatkuvuus perusterveydenhuollosta ja endokrinologiasta NAFLD:n erikoisyksiköihin (NSU)
|
|
Kokeellinen: Varsi C: HFS:n ja TE:n yhdistelmä
Potilaat luokitellaan käyttämällä veripohjaisia ei-invasiivisia testejä HFS:n määrittämiseksi ja ohimenevää elastografiaa (TE).
Potilaat, joiden HFS-pistemäärä on > 0,12 tai TE >8 kPa sekä M- että XL-koettimessa, tulee luokitella potilaiksi, joilla on keskitasoa tai korkea edenneen fibroosin riski, ja heidät lähetetään erikoislääkärille.
|
Ei-invasiivisiin menetelmiin perustuva johtamisalgoritmi, jolla standardoidaan NAFLD-diabeettisten potilaiden hoidon jatkuvuus perusterveydenhuollosta ja endokrinologiasta NAFLD:n erikoisyksiköihin (NSU)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Viittausprosentin tarkkuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Määrittää lähetteiden tarkkuus diabeetikoilla, joilla on pitkälle edenneen fibroosin riski, käyttämällä kutakin tutkittavaa strategiaa, ja määrittää kunkin niistä herkkyys, spesifisyys, PPV, NPV, todennäköisyyssuhteet ja yleinen tarkkuus.
|
Jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ei-invasiivisten fibroosin testien (fNIT) rajapisteet
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Määrittää parhaat rajapisteet fibroosin non-invasiivisille testeille (fNIT), kun kaikki nämä ei-invasiiviset testit yhdistetään niiden välillä.
Yhdistetty fibroosipistemäärä on yhdistetty pistemäärä, joka sisältää tulokset FIF4:stä, HFS:stä ja NFS:stä, ja se vaihtelee välillä 0 (ei fibroosin riskiä) ja 3 (kaikki 3 testiä ovat muuttuneet, ja siksi potilailla on yli 90 % fibroosin riskistä).
|
3 kuukautta
|
|
Hepamet-fibroosipisteen (HFS) + ohimenevän elastografian (TE) raja-arvo
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Hepamet-fibroosipisteen (HFS) parhaan raja-arvon määrittäminen yhdistettynä ohimenevään elastografiaan (TE).
Yli 0,12 korkeampi HFS tarkoittaa suurta maksafibroosiriskiä, ja TE korkeampi kuin 8 KPa tarkoittaa merkittävän maksafibroosin riskiä.
|
3 kuukautta
|
|
Laatumukaistettujen elinvuosien (QALY) arviointi
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
QALY-pisteet vertaavat kolmen eri strategian/haaran etuja.
QALY = Saadut elinvuodet × elämänlaatupisteet.
Elämänlaatupisteet lasketaan Short-Form Six-Dimension (SF-6D) -kyselylomakkeella, ja se vaihtelee 1:stä (täydellinen terveys) 0:aan (kuolema).
|
9 kuukautta
|
|
Inkrementaalisten kustannustehokkuussuhteiden (ICER) arviointi
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
ICER arvioi kustakin kolmesta tutkittavasta strategiasta saavutetun terveyshyödyn lisäyksikön kustannukset, jotka lasketaan euroina saatua QALY-arvoa kohti.
|
9 kuukautta
|
|
Potilas ilmoitti ruokailutottumuksistaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Potilaiden ilmoittamien ruokavaliotottumusten arvioimiseksi PREDIMED-kyselylomakkeella, validoidulla 14-kohdan välimerellisen ruokavalion noudattamista koskevalla kyselylomakkeella.
Pistemäärä alle 9 tarkoittaa vähäistä noudattamista Välimeren ruokavaliosta, ja pisteet yhtä suuri tai suurempi kuin 9 tarkoittaa hyvää välimerellisen ruokavalion noudattamista
|
6 kuukautta
|
|
Potilas ilmoitti fyysisestä aktiivisuudesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Arvioida potilaan ilmoittamaa fyysistä aktiivisuutta käyttämällä International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) -kyselylomaketta.
IPAQ luokittelee henkilöt kolmeen luokkaan heidän aineenvaihduntaekvivalenttiensa (MET) kokonaisminuuttien perusteella viikossa.
Alhainen fyysinen aktiivisuus: Alle 600 MET-minuuttia/viikko; kohtalainen fyysinen aktiivisuus: 600-3000 MET-minuuttia/viikko; tai korkea fyysinen aktiivisuus: Yli 3000 MET-minuuttia/viikko.
|
6 kuukautta
|
|
Potilas ilmoitti yksilöllisestä toiminnasta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Potilaan raportoiman yksilöllisen toiminnan arvioimiseksi Short-Form Six-Dimension (SF-6D) -kyselylomakkeella.
Pisteet lähempänä yhtä osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Pisteet lähempänä 0 kuvaa vakavampia terveysongelmia ja rajoituksia.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Manuel Romero-Gómez, Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NASH-PI
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .