- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06688149
Itinerário do paciente NASH: comparação de estratégias para triagem, encaminhamento e tratamento de pacientes diabéticos (NASH-PI)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A DHGNA é um problema de saúde crescente e a gravidade da fibrose hepática determina o seu prognóstico. A carga desta doença foi estimada num quarto da população europeia e é ainda maior nos pacientes diabéticos, onde aumenta significativamente e pode atingir até 80%. O facto de apenas 10% destes pacientes desenvolverem fibrose significativa, o mais forte preditor de morbilidade específica do fígado e mortalidade global, leva a uma situação esmagadora nos cuidados primários e nas unidades endócrinas, onde os médicos precisam de rastrear um grande número de pacientes para identificar indivíduos. com alto risco de desenvolver fibrose que devem ser encaminhados para unidade especializada em hepatologia. Novos testes não invasivos gratuitos e precisos precisam estar disponíveis para serem usados em unidades de cuidados primários e não hepatologistas para lutar contra esta situação decepcionante.
Vários métodos não invasivos, baseados em biomarcadores séricos e de imagem, têm como objetivo identificar pacientes em risco de fibrose relacionada à DHGNA, mas resultados inconclusivos e muitos fenótipos presentes ou não nos pacientes (diabetes mellitus, obesidade e idade) reduzem sua precisão diagnóstica. As estratégias actuais para monitorizar a fibrose são, portanto, ineficientes e muitas vezes não conseguem distinguir facilmente os pacientes com doença ligeira que podem ser monitorizados nos cuidados primários daqueles em risco de fibrose avançada ou cirrose que necessitam de receber cuidados especializados e que poderiam beneficiar de intervenções terapêuticas, como a participação em ensaios clínicos e programas de vigilância do cancro do fígado.
A maioria dos pacientes com DHGNA são acompanhados na comunidade por clínicos gerais sem diagnóstico definitivo, representando um desafio para identificar pacientes em risco de fibrose significativa que possam se beneficiar de uma intervenção específica precoce. A avaliação precisa da fibrose por médicos de cuidados primários ou não hepatologistas é limitada pela dependência de testes de função hepática, que se correlacionam mal com a fibrose, e pelo acesso limitado a testes discriminatórios de fibrose. Assim, as atuais estratégias de gestão são ineficientes na identificação de sujeitos para encaminhamento ao especialista. Pacientes com doença leve são frequentemente encaminhados para revisão especializada em DHGNA quando, em vez disso, as intervenções preventivas apropriadas de mudanças no estilo de vida podem ser realizadas de forma eficaz na atenção primária. Por outro lado, os pacientes com fibrose avançada ou cirrose que se beneficiarão de intervenções específicas da DHGNA, incluindo ensaios clínicos e vigilância da cirrose, muitas vezes permanecem não detectados até apresentarem complicações da cirrose, incluindo carcinoma hepatocelular. Esta gestão ineficaz contribui para os maus resultados associados às doenças hepáticas e para as tendências crescentes na morbilidade e mortalidade relacionadas com a NAFLD.
NASH-PI visa melhorar o tratamento de pacientes com DHGNA por médicos não hepatologistas através do desenvolvimento de um novo algoritmo específico de DHGNA passo a passo seguindo um processo ETC (Educação, ferramentas e comunicação) que será baseado em:
- O desenvolvimento de novas vias de cuidados baseadas em diferentes combinações de testes não invasivos que facilitam a derivação de pacientes diabéticos de unidades endócrinas e de cuidados primários para unidades especializadas em doenças hepáticas.
- Sessões entre pares com médicos de cuidados primários e diabetologistas para discutir as técnicas e métodos disponíveis para rastrear e detectar pacientes diabéticos em risco de desenvolver fibrose significativa relacionada à DHGNA.
- A implementação de ferramentas fáceis e prontas para usar, como um cálculo automático de fNITs em laboratórios centrais, para permitir que médicos não hepatologistas detectem de forma mais eficiente pacientes diabéticos com risco de fibrose significativa.
Esta proposta se concentrará em pacientes diabéticos para testar a viabilidade e precisão dessas estratégias diagnósticas em um circuito próximo, desde cuidados primários e clínicas de diabéticos até unidades especializadas em DHGNA (NSU). Nosso principal objetivo é criar um tratamento contínuo de DHGNA que melhore a seleção de pacientes com fibrose e cirrose para encaminhamento para cuidados secundários, reduzindo encaminhamentos desnecessários, melhorando o uso de recursos de saúde com economia imediata de custos e melhorando a experiência do paciente, evitando procedimentos desnecessários. consultas clínicas e exames. A NASH-PI melhorará a identificação da DHGNA em pacientes diabéticos para permitir o manejo de acordo com o padrão atual de atendimento e o impacto no curso da doença, ajudando a reduzir a morbimortalidade relacionada à DHGNA e proporcionando cuidados mais eficientes centrados no paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade entre 18 e 75 anos.
- Diabetes Mellitus tipo 2. Os pacientes serão considerados diabéticos quando: A1C ≥6,5% OU FPG ≥126 mg/dL OU PG de 2 horas ≥200 mg/dl durante o TOGTT OU usuários de drogas antidiabéticas.
Critérios de exclusão:
- Ingestão significativa de álcool (> 30 g por dia para homens e > 20 g por dia para mulheres).
- Evidência de doença hepática concomitante (isto é, hepatite viral ou autoimune, HIV, fígado gorduroso induzido por medicamentos, hemocromatose ou doença de Wilson).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Triagem
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço A: Manejo atual de pacientes com DHGNA na prática clínica diária
Será tomado como referência para comparações e incluirá os critérios de diagnóstico e encaminhamento utilizados nos dois anos anteriores.
CONSTANTS, um estudo incluído no Projeto Europeu EPOS já permitiu abordar a carga desta entidade na prática clínica em dois locais deste consórcio (Mainz e Sevilha).
Uma análise geral será realizada para harmonizar o padrão atual de atendimento (Braço A) em nossos centros.
Os registros de casos de todos os pacientes encaminhados com diagnóstico de DHGNA serão revisados e avaliados quanto à evidência de fibrose/cirrose avançada com base em uma combinação de história, exame físico, imagem, elastografia transitória e histologia hepática, quando disponível.
As pontuações HFS, NFS e FIB-4 serão calculadas, e os pacientes com baixo risco a priori de fibrose avançada serão considerados como sem evidência de fibrose hepática e, portanto, encaminhados de forma inadequada.
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Algoritmo de derivação baseado em métodos não invasivos, para padronizar o atendimento contínuo para pacientes diabéticos com DHGNA, desde cuidados primários e ambientes de endocrinologia até unidades especializadas em DHGNA (NSU)
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Experimental: Braço B: Combinação de testes não invasivos baseados em sangue (HFS, NFS e FIB-4)
Os pacientes receberão as seguintes pontuações:
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Algoritmo de derivação baseado em métodos não invasivos, para padronizar o atendimento contínuo para pacientes diabéticos com DHGNA, desde cuidados primários e ambientes de endocrinologia até unidades especializadas em DHGNA (NSU)
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Experimental: Braço C: Combinação de HFS e TE
Os pacientes serão classificados usando testes não invasivos baseados em sangue para determinar o HFS e uma elastografia transitória (TE).
Pacientes com pontuação HFS > 0,12 ou TE > 8 kPa para sonda M e XL devem ser classificados como pacientes com risco intermediário a alto de fibrose avançada e serão encaminhados a um especialista.
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Algoritmo de derivação baseado em métodos não invasivos, para padronizar o atendimento contínuo para pacientes diabéticos com DHGNA, desde cuidados primários e ambientes de endocrinologia até unidades especializadas em DHGNA (NSU)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Precisão na taxa de referência
Prazo: Até 6 meses
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Determinar a acurácia da taxa de encaminhamento para pacientes diabéticos com risco de fibrose avançada utilizando cada uma das estratégias em estudo, e determinar a sensibilidade, especificidade, VPP, VPN, razões de verossimilhança e acurácia global de cada uma delas.
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Até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuações de corte para testes não invasivos de fibrose (fNITs)
Prazo: 3 meses
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Definir os melhores escores de corte para testes não invasivos de fibrose (fNITs) quando todos esses testes não invasivos são combinados entre si.
O escore de fibrose combinado é um escore composto que inclui os resultados de FIF4, HFS e NFS, e varia de 0 (sem risco de fibrose) a 3 (todos os 3 testes estão alterados e, portanto, os pacientes apresentam mais de 90% de risco de fibrose).
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3 meses
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Pontuação de corte para Hepamet Fibrosis Score (HFS) + Elastografia Transitória (TE)
Prazo: 3 meses
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Definir a melhor pontuação de corte para o Hepamet Fibrosis Score (HFS) quando combinado com a Elastografia Transitória (TE).
HFS superior a 0,12 indica alto risco de fibrose hepática, e TE superior a 8 KPa indica risco de fibrose hepática significativa.
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3 meses
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Avaliação de anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs)
Prazo: 9 meses
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As pontuações QALY compararão os benefícios das 3 estratégias/braços diferentes.
QALY = Anos de Vida Ganhos × Índice de Qualidade de Vida.
O escore de qualidade de vida será calculado pelo questionário Short-Form Six-Dimension (SF-6D) e varia de 1 (saúde perfeita) a 0 (morte).
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9 meses
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Avaliação de Índices Incrementais de Custo-Efetividade (ICERs)
Prazo: 9 meses
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O ICER avaliará o custo por unidade adicional de benefício de saúde alcançado com cada uma das 3 estratégias em estudo, calculado como euros por QALY obtidos.
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9 meses
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Paciente relatou hábitos alimentares
Prazo: 6 meses
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Para avaliar os hábitos alimentares relatados pelo paciente pelo questionário PREDIMED, um questionário validado de 14 itens sobre adesão à dieta mediterrânea.
Pontuação inferior a 9 significa baixa adesão à dieta mediterrânica, e pontuação igual ou superior a 9 significa boa adesão à dieta mediterrânica
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6 meses
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Paciente relatou atividade física
Prazo: 6 meses
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Para avaliar a atividade física relatada pelo paciente usando o questionário International Physical Activity Questionnaire (IPAQ).
O IPAQ classifica os indivíduos em três categorias com base no total de minutos de Equivalente Metabólico de Tarefa (MET) por semana.
Baixa atividade física: Menos de 600 MET-minutos/semana; atividade física moderada: Entre 600 e 3.000 MET-minutos/semana; ou alta atividade física: Mais de 3.000 MET-minutos/semana.
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6 meses
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Paciente relatou funcionamento individual
Prazo: 6 meses
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Avaliar o funcionamento individual relatado pelo paciente pelo questionário Short-Form Six-Dimension (SF-6D).
Escores mais próximos de 1 indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Pontuações mais próximas de 0 refletem problemas e limitações de saúde mais graves.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Manuel Romero-Gómez, Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NASH-PI
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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