Vaiheen 1 yhden nousevan annoksen tutkimus ORT247:stä terveillä vapaaehtoisilla
maanantai 13. tammikuuta 2025 päivittänyt: Orthogonal Neuroscience Inc.
Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen tutkimus, jolla arvioidaan suonensisäisen ORT247:n turvallisuutta, siedettävyyttä, immunogeenisyyttä ja farmakokinetiikkaa terveillä vapaaehtoisilla
Tämä on yhden keskuksen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu yhden nousevan annoksen kliininen tutkimus, jonka ensisijaisena tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja immunohistokemiaa kasvavien suonensisäisten ORT247-annosten yhteydessä terveillä vapaaehtoisilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ensimmäisen vaiheen ORT247-tutkimus ihmisillä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Tutkittava suostuu vapaaehtoisesti osallistumaan tähän tutkimukseen ja antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden aloittamista
Miehet ja naiset, 18-65-vuotiaat seulontahetkellä
- Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa imettää eivätkä heillä ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana 120 päivään tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen. Heteroseksuaalisten hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten koehenkilöiden on suostuttava käyttämään ehkäisymenetelmää, jota pidetään erittäin tehokkaana (eli johtaa < 1 % epäonnistumiseen, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein) seulonnasta 120 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Naispuolisilla koehenkilöillä, jotka eivät ole raskaana, on oltava sairaushistoriansa perusteella todisteita siitä, että he eivät ole hedelmällisessä iässä eivätkä he saa tällä hetkellä imettää.
- Kaikkien miespuolisten koehenkilöiden, joille ei ole tehty vasektomia, on täytynyt suostua käyttämään esteehkäisyä ja spermisidiä 200 päivän ajan annostelun jälkeen.
- Miesten on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä 200 päivään annostelun jälkeen
- Naispuolisten on suostuttava olemaan säilyttämättä munia (munasoluja) 120 päivään annostelun jälkeen
- ei ole osallistunut kliiniseen lääketutkimukseen 30 päivän kuluessa tutkimuksen alkamisesta tai 5 puoliintumisajan kuluessa, ellei tutkimussokeutumista ole katkaistu ja koehenkilön tiedettiin saaneen lumelääkettä
- Painoindeksi 18-32
Poissulkemiskriteerit:
- Vasta-aihe LP:n suorittamiselle mukaan lukien kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,4 tai muu koagulopatia, verihiutaleiden määrä <120 000/μL, infektio halutussa LP-kohdassa, veren hyytymistä ehkäisevien lääkkeiden nykyinen käyttö paitsi pieniannoksinen aspiriini, rappeuttava niveltulehdus, selkäydin skolioosi, selkäleikkaus, epäilty kohonnut kallonsisäinen paine historiassa tai neurologisessa tutkimuksessa, ei-kommunikaatio vesipää tai kallonsisäinen massa tai aikaisempi selkärangan massa tai trauma
- Mikä tahansa merkittävä akuutti tai krooninen sairaus
- Mikä tahansa syöpähistoria 5 vuoden sisällä rekisteröinnistä, paitsi leikattu ihotyvisolusyöpä
- Mikä tahansa suuri leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta
- Veren tai seerumin >500 ml luovutus veripankkiin tai kliiniseen tutkimukseen (paitsi seulontakäyntiä) 3 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta
- Kyvyttömyys tehdä laskimopunktio tai sietää laskimopääsyä
- Polttanut tai käyttänyt tupakkatuotteita 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Alkoholin, huumeiden tai tupakan positiivinen huumeiden näyttö
- Äskettäinen (6 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta) huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö sellaisena kuin se on määritelty julkaisussa Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. painos (DSM-V), huumeiden ja alkoholin väärinkäytön diagnostiset kriteerit
- Todisteet kliinisesti merkittävistä neurologisista tai psykiatrisista häiriöistä, jotka voivat häiritä tutkijan ja sponsorin määrittämiä tutkimusarviointeja
- Aiemmin tai tällä hetkellä skitsofrenia, skitsoaffektiivinen häiriö tai kaksisuuntainen mielialahäiriö, hoitamaton vakava masennus (DSM-V tai kansainvälinen tilastollinen sairauksien ja niihin liittyvien terveysongelmien luokittelu, 10. painos [ICD-10] -kriteerit)
- Merkittävä sairaus tai infektio, joka vaatii puuttumista edeltävien 30 päivän aikana tutkijan ja sponsorin määrittämänä (täytyy testata negatiivinen aktiivisen koronavirustaudin 2019 [COVID-19] suhteen)
- Osoitus mahdollisesta itsemurhariskistä
- Mikä tahansa seuraavista poikkeavuuksista seulonnassa: seerumin kreatiniini > normaalin yläraja (ULN), maksan transaminaasit (aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi) > ULN, epänormaali verenpaine tutkijan kliinisen arvion perusteella, QTcF > 470 msek
- Tunnettu yliherkkyys jollekin ORT247-lääkevalmisteen tai lumelääkkeen aineosalle
- Tällä hetkellä käytät tai suunnittelet ottavansa mitä tahansa lääkettä (resepti tai käsikauppa), joka mahdollisesti vaikuttaa ORT247:n farmakokinetiikan (PK), farmakodynamiikkaan (PD) tai immunogeenisyyden arviointiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ORT247
Yksittäinen nouseva annos laskimonsisäistä ORT247:ää annettuna infuusiona 60 minuutin aikana.
Koehenkilöt, jotka on merkitty yhteen viidestä suunnitellusta kohortista, saavat 75 mg, 150 mg, 300 mg, 600 mg ja 1 200 mg annostelussa porrastettuna siten, että välissä on vähintään 30 minuuttia infuusiota yhdelle koehenkilölle ja infuusion aloitus toisessa koehenkilössä. .
|
ORT247 toimitetaan tutkimuskohteisiin kertakäyttöisissä, steriileissä infuusiopulloissa.
Jokainen annos valmistetaan tavallisella suolaliuoksella infuusiota varten.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Yksittäinen suonensisäinen annos vehikkeliä, jossa annostelu suoritetaan porrastetusti siten, että välissä on vähintään 30 minuuttia infuusiota yhdelle potilaalle ja infuusion aloitus toiselle henkilölle.
|
Placebo koostuu tavallisesta suolaliuoksesta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aiheuttamia haittatapahtumia, arvioituna vakavuuden, esiintymistiheyden ja syy-yhteyden perusteella
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta päivään 85 tai ennenaikaiseen lopettamiseen
|
Ilmoittautumisesta päivään 85 tai ennenaikaiseen lopettamiseen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika maksimaaliseen havaittuun seerumipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Lääkkeiden vastaisia vasta-aineita kehittävien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta päivään 85 tai ennenaikaiseen lopettamiseen
|
Lääkevasta-aineiden tiitteri ja neutraloiva aktiivisuus arvioidaan
|
Ilmoittautumisesta päivään 85 tai ennenaikaiseen lopettamiseen
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 - 168 tuntia (AUC0-168)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Käyrän alla oleva alue ajasta 0 viimeiseen näytteenottoaikaan (AUC0-t)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Aika puhdistukseen (CL) yhden i.v. ORT247-infuusio
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Jakautumistilavuus (Vd) yhden i.v. ORT247-infuusio
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
|
|
Terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) yhden i.v. ORT247-infuusio
Aikaikkuna: Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Ennen infuusiota ja sen lopussa (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 4, 8 ja 12, 24, 36 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Lisänäytteitä seerumipitoisuuksien arvioimiseksi kerättiin päivinä 8, 15, 29, 43, 57, 71 ja 85 / varhainen lopetus.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORT247:n aivo-selkäydinnesteen pitoisuudet yksittäisen i.v. infuusio
Aikaikkuna: Päivä 3
|
Päivä 3
|
|
|
ORT247:n pitoisuudet luurankolihasbiopsiakudoksessa
Aikaikkuna: Päivä 2
|
Päivä 2
|
|
|
ORT247:n lokalisointi neuromuskulaarisissa liitoksissa luurankolihasten biopsioista käyttämällä immunohistokemiaa
Aikaikkuna: Päivä 2
|
Päivä 2
|
|
|
PEphA4:n suhde kokonais-EphA4:ään ihmisen ääreisveren mononukleaarisoluissa (PMBC) ja luustolihasbiopsioissa farmakodynaamisen aktiivisuuden mittana
Aikaikkuna: PMBC: lähtötilanne, päivä 2 ja päivä 29. Luustolihasbiopsia: päivä 2
|
Ephrin Type-A Receptor 4 (EphA4) on proteiinia koodaava geeni, joka on vuorovaikutuksessa efriiniligandien kanssa ja säätelee erilaisia hermoston biologisia prosesseja.
|
PMBC: lähtötilanne, päivä 2 ja päivä 29. Luustolihasbiopsia: päivä 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ORT247-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .