Um estudo de fase 1 de dose única ascendente de ORT247 em voluntários saudáveis

Critérios de inclusão:

• O sujeito consente voluntariamente em participar deste estudo e fornece consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento específico do estudo

• Homens e mulheres, de 18 a 65 anos de idade no momento da triagem

  1. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar amamentando e não devem ter planos de engravidar durante o estudo até 120 dias após a infusão do medicamento do estudo. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar que sejam heterossexuais devem concordar em usar um método contraceptivo considerado altamente eficaz (ou seja, resulta em taxa de falha <1% quando usado de forma consistente e correta) desde a triagem até 120 dias após a última dose do medicamento do estudo
  2. Indivíduos do sexo feminino sem potencial para engravidar devem ter evidências de seu histórico médico indicando que não têm potencial para engravidar e não devem estar amamentando no momento.
• Qualquer sujeito do sexo masculino não vasectomizado deve ter concordado em usar contraceptivos de barreira mais espermicida por 200 dias após a dosagem.
• Os indivíduos do sexo masculino devem concordar em não doar esperma durante 200 dias após a dosagem
• As mulheres devem concordar em não preservar os óvulos (óvulos) por 120 dias após a dosagem
• Não participou de um estudo clínico de medicamento dentro de 30 dias do início do estudo, ou dentro de 5 meias-vidas, a menos que o estudo cego tenha sido quebrado e o sujeito fosse conhecido por estar tomando placebo
• Índice de massa corporal de 18-32

Critérios de exclusão:

• Contra-indicação para realizar PL, incluindo razão normalizada internacional (INR) >1,4 ou outra coagulopatia, contagem de células plaquetárias <120.000/μL, infecção no local de LP desejado, uso atual de medicação anticoagulante, exceto aspirina em dose baixa, artrite degenerativa, coluna vertebral escoliose, cirurgia nas costas, suspeita de aumento da pressão intracraniana na história ou exame neurológico, hidrocefalia não comunicante ou massa intracraniana, ou história prévia de massa ou trauma espinhal
• Qualquer doença médica aguda ou crônica significativa
• Qualquer história de câncer dentro de 5 anos após a inscrição, com exceção de carcinoma basocelular de pele ressecado
• Qualquer cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas após a administração do medicamento em estudo
• Doação de sangue ou soro >500 mL para um banco de sangue ou em um estudo clínico (exceto visita de triagem) dentro de 3 meses da administração do medicamento em estudo
• Incapacidade de se submeter a punção venosa ou tolerar acesso venoso
• Fumou ou usou produtos de tabaco nos 3 meses anteriores à administração do medicamento em estudo
• Teste de drogas positivo para álcool, drogas de abuso ou tabaco
• Abuso recente de drogas ou álcool (dentro de 6 meses da administração do medicamento em estudo), conforme definido no Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª edição (DSM-V), Critérios de Diagnóstico para Abuso de Drogas e Álcool
• Evidência de qualquer distúrbio neurológico ou psiquiátrico clinicamente significativo que possa interferir nas avaliações do estudo, conforme determinado pelo investigador e patrocinador
• História ou atualmente tem esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou transtorno bipolar, depressão maior não tratada (critérios do DSM-V ou Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde, 10ª edição [CID-10])
• Doença ou infecção significativa que requer intervenção nos últimos 30 dias, conforme determinado pelo investigador e patrocinador (deve testar negativo para doença por coronavírus ativa 2019 [COVID-19])
• Indicação de risco potencial de suicídio
• Qualquer uma das seguintes anormalidades na triagem: creatinina sérica > limite superior do normal (LSN), transaminases hepáticas (aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase) > LSN, pressão arterial anormal com base no julgamento clínico do investigador, QTcF >470 mseg
• História conhecida de hipersensibilidade a qualquer componente do medicamento ORT247 ou placebo
• Atualmente tomando, ou planejando tomar, qualquer medicamento (prescrição ou venda livre) que possa afetar potencialmente a avaliação da farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) ou imunogenicidade da ORT247.