Kaksoissokkoutettu vertaileva satunnaistettu monikeskus
Kaksoissokkoutettu vertaileva satunnaistettu tutkimus lääkkeen MioTox®: n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aivohalvausta sairastavilla lapsilla
Tutkimuksen nimi: on kaksoissokkoutettu vertaileva satunnaistettu tutkimus lääkkeen Miotox®: n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aivohalvauksen lasten osallistumiseen protokollan nro MTK-III-D-cebral PALLY -koodin/lukumäärän kanssa. -04/2019, versio 5.0 päivätty 09.01.2021.
Tutkimuksen huumekaupan nimi: Miotox®. Kuvaus: Läpinäkyvä tai hieman opalesoiva neste värittömästä vaaleankeltaiseen. Valmistaja: FSBI "M.P. Chumakov Fncrip Ras", Venäjä Vertailukyky: Kaupanimi: BOTOX® Kuvaus: Kuivattu valkoinen aine tuskin havaittavan kalvon muodossa pullon alaosassa. Valmistaja: Allergan Pharmaceuticals Irlanti, Irlanti.
Käytettävä tutkittu indikaatio on fokus spastisuus, joka liittyy "hevonen jalka" -tyypin dynaamiseen jalan epämuodostumaan 2-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, jotka ovat aivohalvaus, jotka ovat avohoitotutkimuksessa kaksoissokkoutettu vertaileva satunnaistettu monikeskustutkimuksen sponsori. INSOPARM LLC, Venäjä Kliininen kehitys: Vaihe III Tutkimuksen alkamispäivä on 15.10.2021. Tutkimuksen valmistumispäivä on 29.6.2022.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- SPb GBUZ "DGP No. 45 of the Nevsky district
-
Samara, Venäjän federaatio
- GBUZ SODKB named after N.N. Ivanova, Candidate of Medical Sciences;
-
Stavropol, Venäjän federaatio
- Limited Liability Company "Santerra" (LLC "Santerra")
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki potilaat tarkistettiin seuraavien sisällyttämiskriteerien noudattamiseksi:
- Lapsen vanhemman kirjallinen ja päivätty tietoinen suostumus osallistumaan kliiniseen tutkimukseen; Lapsen ikä on 2 - 12 vuotta (2 vuotta 0 kuukautta 0 päivää - 11 vuotta 11 kuukautta 29 päivää);
- Focal spastisuus, joka liittyy "hevosjalka" -tyypin dynaamiseen jalan epämuodostumaan, joka johtuu aivohalvauspotilasta kärsivillä lapsilla avohoidon hoidossa;
- Spastisuusaste modifioidussa Ashworth -asteikolla (MAS) vähintään 2;
- Aivohalvauksen, laajennetun ja hienostuneen version (GMFCS - E&R) I - III: n luokan taso;
- Lapset ja heidän vanhempansa, jotka kykenevät täyttämään pöytäkirjan vaatimukset (ts. Täytä itsetarkastuspäiväkirja, tulevat hallitsemaan vierailuja).
Poissulkemiskriteerit:
Tutkimuksen aikana potilaat jätettiin pois, jos jotain seuraavista kriteereistä olisi läsnä:
- Potilaan vanhemman tietoisen suostumuksen peruuttaminen;
- Vakavat haittavaikutukset tai haittavaikutukset, jotka eivät täytä vakavuuskriteerejä, joiden kehityksessä tutkijan mielestä tutkimukseen osallistuminen voi olla haitallista potilaan terveydelle tai hyvinvoinnille;
- Toimenpiteiden ja/tai huumehoitojen tarve, jota tämän tutkimuksen protokolla ei salli;
- Potilas sisällytettiin protokollan sisällyttämis-/ei-liittymistä koskevien kriteerien rikkomiseen;
- Ei-inkluusiokriteerien esiintyminen tutkimuksen aikana;
- Kirurgisen intervention tarve.
- Potilaan epäpätevyys tutkimusmenettelyjen kanssa.
- Potilaan mikä tahansa tila, joka vaatii tutkimuslääkärin kohtuullisessa mielipiteessä potilaan vetäytymistä tutkimuksesta;
- Potilas kieltäytyy tekemästä yhteistyötä tai ei ole kurinalaisuutta (esimerkiksi potilas ei näy suunnitellulla vierailulla varoittamatta tutkijaa ja/tai viestinnän menetystä potilaan kanssa);
- Potilas ei ole havainnointia;
- Potilaan noudattamatta jättäminen vakiintuneiden protokollavaatimusten kanssa, oleskelusäännöt kliinisessä tukikohdassa; Hallinnollisista syistä (sponsorin tai sääntelyviranomaisten tutkimuksen lopettaminen) sekä protokollan törkeiden rikkomusten tapauksessa, joka voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Miotox® (botuliinitoksiinin tyyppi A on hemagglutiniinikompleksi)
Nuoremman ikäryhmän lapset 2–12 vuotta (2 vuotta 0 kuukautta 0 päivää - 11 vuotta 11 kuukautta 29 päivää) Ryhmä 1 - 40 lasta, joille injektoitiin lääke Mioiox®;
|
Tutkimuksen aikana potilaille injektoitiin tutkintalääke Mioiox®. Jalan spastisuuden ja hevoseläinten vars -muodonmuutoksen hoidossa aivohalvauslapsissa, lääkkeet injektoitiin kahteen pisteeseen vasikan lihaksen jokaisesta pään (mediaalista ja lateraalista). Yhden raajan vaurioitumisen tapauksessa kokonaisannos oli 4 yksikköä / kg ruumiinpainoa kärsivällinen raajaa kohti. Diplegiassa kokonaisannos oli 6 yksikköä / kg ruumiinpainoa molemmille kärsiville raajoille. Kokonaisannos ei saa ylittää 200 yksikköä. Tämä hoitokurssi perustuu nykyisiin ohjeisiin Botox®: n lääketieteelliselle käytölle. |
|
Active Comparator: Botox (botulinum -tyypin A - hemagglutiniinikompleksi - 100 yksikköä)
Nuoremman ikäryhmän lapset 2 - 12 vuotta (2 vuotta 0 kuukautta 0 päivää - 11 vuotta 11 kuukautta 29 päivää) Ryhmä 2 - 40 lasta, joille injektoitiin Botox®.
|
Tutkimuksen aikana potilaille injektoitiin tutkittava vertailulääke Botox®. Jalan spastisuuden ja hevoseläinten vars -muodonmuutoksen hoidossa aivohalvauslapsissa, lääkkeet injektoitiin kahteen pisteeseen vasikan lihaksen jokaisesta pään (mediaalista ja lateraalista). Yhden raajan vaurioitumisen tapauksessa kokonaisannos oli 4 yksikköä / kg ruumiinpainoa kärsivällinen raajaa kohti. Diplegiassa kokonaisannos oli 6 yksikköä / kg ruumiinpainoa molemmille kärsiville raajoille. Kokonaisannos ei saa ylittää 200 yksikköä. Tämä hoitokurssi perustuu nykyisiin ohjeisiin Botox®: n lääketieteelliselle käytölle. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys tutkimuksen aikana: Välittömän tyypin haittavaikutukset (allergiset reaktiot), jotka tapahtuvat 2 tunnin kuluessa tutkittavan lääkkeen antamisesta ja tutkijan tunnistamista että potilaan vanhemman tutkijan toimittamien tietojen mukaan; Haittavaikutukset (paikalliset ja systeemiset reaktiot), jotka tapahtuvat 7 päivän kuluessa testilääkkeen antamisesta ja jotka tunnistavat potilaan vanhemman tutkijalle toimittamat tiedot; Muut haittavaikutukset, jotka tapahtuvat 7 päivän kuluttua testikääkkeen antamisesta (8-84 päivää testilääkkeen antamisen jälkeen ottamatta huomioon käyntiväliä), ja potilaan vanhempi huomautti sen itsensä tarkkailupäiväkirjassa. |
14 viikkoa
|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Spastisuuden (pistemäärän lasku) muutos modifioidulla Ashworth -asteikolla (MAS) viikolla 4 verrattuna lähtötasoon 1 - 4 pisteeseen.
|
14 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Vakavien haittavaikutusten tiheys tutkimuksen aikana.
|
14 viikkoa
|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittavaikutusten tiheys, ainakin todennäköisesti liittyvät tutkimuslääkkeeseen tutkimuksen aikana.
|
14 viikkoa
|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Tutkimuslääkkeiden käyttöön liittyvän NYA/NYA: n kehittymisen johtuen potilaiden osallistumisesta tutkimukseen.
|
14 viikkoa
|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Spastisuuden tason muutos modifioidulla Ashworth -asteikolla (MAS) asteikolla (pistemäärän lasku) 1, 8 ja 12 viikossa lähtötasoon verrattuna.
|
14 viikkoa
|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Kivun vakavuus 10 pisteen visuaalisessa analogisessa asteikolla (VAS) 1, 4, 8 ja 12 viikossa verrattuna lähtötasoon (kivun vakavuuden lasku).
|
14 viikkoa
|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Moottorifunktioiden tila aivohalvauksen (GMFCS - E&R) -moottorifunktioiden asteikon mukaan 1, 4, 8 ja 12 viikossa verrattuna lähtötasoon.
|
14 viikkoa
|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: 14 viikkoa
|
Spastisuuden mittaus henkisessä sitkeysasteikolla (MTS) (pistemäärän lasku) 1, 4, 8 ja 12 viikossa verrattuna lähtötasoon.
|
14 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aivovaurio, krooninen
- Aivohalvaus
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Koagulantit
- Neurotransmitterit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kolinergiset aineet
- Neuromuskulaariset aineet
- Asetyylikoliinin vapautumisen estäjät
- Agglutiniinit
- Botuliinitoksiinit, tyyppi A
- abobotuliinitoksiiniA
- Botuliinitoksiinit
- Hemagglutiniinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- № MTK-III-D-DCP-04/2019
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .