ALS Research -yhteistyö (ARC)
torstai 13. maaliskuuta 2025 päivittänyt: ALS Therapy Development Institute
ALS -translaatiotutkimusohjelma
Tämän luonnonhistoriallisen tutkimuksen tavoitteena on oppia lisää amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) biologisista ja kliinisistä näkökohdista.
Tämän tutkimuksen havainnot auttavat lääkkeiden löytämisessä, biomarkkereiden löytämisessä ja lopputuloksen validoinnissa.
ALS: n, muiden motoristen hermosolujen (MND) kanssa elävät aikuiset, tunnettu ALS: ään liittyvä mutaatio ja terveet vapaaehtoiset osallistuvat tulevaisuuden ja retrospektiivisiin tietoihin tähän tutkimukseen etäyhteydessä.
Tutkimusta tukee ja suorittaa ALS -terapian kehitysinstituutti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alan S Premasiri, M.S.
- Puhelinnumero: 7291 617-441-7200
- Sähköposti: apremasiri@als.net
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Beth Levine
- Puhelinnumero: 617-441-7200
- Sähköposti: blevine@als.net
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Watertown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02472
- Rekrytointi
- ALS Therapy Development Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Alan S Premasiri, M.S.
- Puhelinnumero: 7291 6174417200
- Sähköposti: apremasiri@als.net
-
Ottaa yhteyttä:
- Fernando G Vieira, M.D.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat voivat sijaita missä tahansa, mutta vaativat Internet -yhteyden.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 -vuotias tai vanhempi
- Voi kommunikoida kirjallisella englanniksi
- On diagnoosi ALS/MND: stä tai se on ALS -liittyvän mutaation tunnetuin kantaja
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä kognitiivinen heikkeneminen, joka estäisi yksilöiden valmistumisen ja ymmärtämisen tietoisen suostumusprosessista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
ALS/MND: n kanssa elävä henkilö
Yli 18 -vuotias aikuinen, joka on saanut diagnoosin ALS: stä tai muusta motorisesta neuronitaudista harjoittavalta lääkäriltä.
|
|
Oireettoman geenin kantaja
Yli 18 -vuotiaalla aikuisella, jolla ei ole ALS: n oireita ja jolla on mutaatio, jonka tiedetään liittyvän ALS: ään
|
|
Terveellinen vapaaehtoinen
Yli 18 -vuotiaalla aikuisella, jolla ei ole biologista yhteyttä ALS: ään tai muuhun motoriseen hermosoluihin, eikä merkittäviä terveysongelmia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALS Functional -luokitusasteikko - tarkistettu (ALSFRS -R)
Aikaikkuna: Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Osallistujan täyttämä kyselylomake, joka arvioi 12 päivittäistä asumistoimintoa 0: lla (vakavat oireet) - 4 (minimaalinen tai ei oireet) kokonaisluku.
|
Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koneoppimispohjainen puhepiste
Aikaikkuna: Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Osallistujat lähettävät käsikirjoitetun äänitallennuksen viidestä erilaisesta, lyhyestä lauseesta, jotka sitten pisteytetään koneoppimispohjaisella algoritmilla, jotka arvioivat dysartriaa ei-kokonaisluvussa 0 (täysin heikentynyt) 4 (normaali puhe)
|
Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
|
Raajapohjainen kiihtyvyys
Aikaikkuna: Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 6 kuukautta
|
Osallistujat käyttävät neljää, aktiviteettilaitetta jokaisessa raajassa.
Passiivinen ja aktiivinen (videoohjattu) kulumisaikatiedot kerätään viikon aikana.
Laitteet mittaavat kiihtyvyyttä ja edustavat kunkin raajan voimakkuutta liikkeen aikana.
Tulokset sisältävät aktiivisuusmäärät ja raa'at kiihtyvyystiedot.
|
Kuukausittainen tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 6 kuukautta
|
|
Lääkkeet, lisäravinteet ja kliinisen tutkimuksen osallistumistutkimukset
Aikaikkuna: Neljännesvuosi, tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 1 vuosi
|
Osallistujat täyttävät kyselylomakkeet, jotka kuvaavat käyttöä koskevia käyttöä koskevia käyttöä koskevia tietoja, joita he ovat käyttäneet ja ovat tällä hetkellä käyttämässään, sekä kliinisen tutkimuksen osallistumisessa.
|
Neljännesvuosi, tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 1 vuosi
|
|
Sosiaaliset ja ympäristötutkimukset
Aikaikkuna: Kertaluonteinen tai neljännesvuosi kuukausina 1, 4, 7, 10
|
Osallistujat täyttävät kyselylomakkeet heidän perhe-, koulutus- ja maantieteellisestä taustastaan sekä elämäntapoista sekä aiemmista sairauksista ja vammoista.
Nämä eivät ole virtaavia tekijöitä, joilla voi olla vaikutusta nykyisiin terveysvaikutuksiin.
|
Kertaluonteinen tai neljännesvuosi kuukausina 1, 4, 7, 10
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Fernando G Vieira, M.D., ALS Therapy Development Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Straczkiewicz M, Burke KM, Calcagno N, Premasiri A, Vieira FG, Onnela JP, Berry JD. Free-living monitoring of ALS progression in upper limbs using wearable accelerometers. J Neuroeng Rehabil. 2024 Dec 21;21(1):223. doi: 10.1186/s12984-024-01514-7.
- Gupta AS, Patel S, Premasiri A, Vieira F. At-home wearables and machine learning sensitively capture disease progression in amyotrophic lateral sclerosis. Nat Commun. 2023 Aug 21;14(1):5080. doi: 10.1038/s41467-023-40917-3.
- Vieira FG, Venugopalan S, Premasiri AS, McNally M, Jansen A, McCloskey K, Brenner MP, Perrin S. A machine-learning based objective measure for ALS disease severity. NPJ Digit Med. 2022 Apr 8;5(1):45. doi: 10.1038/s41746-022-00588-8.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 12. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2035
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Viestintähäiriöt
- Kielihäiriöt
- Afasia
- Puhehäiriöt
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Frontotemporaalinen dementia
- Afasia, ensisijaisesti progressiivinen
- Valitse Aivosairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALSTDI0103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .