ALS Research Colaborative (ARC)
13 de marzo de 2025 actualizado por: ALS Therapy Development Institute
Programa de investigación traslacional de ALS
El objetivo de este estudio de historia natural es aprender más sobre los aspectos biológicos y clínicos de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).
Los hallazgos de este estudio ayudarán con el descubrimiento de fármacos, el descubrimiento de biomarcadores y la validación de la medida de resultados.
Los adultos que viven con ELA, otras enfermedades de las neuronas motoras (MND), una mutación conocida relacionada con ELA y voluntarios sanos contribuyen con datos prospectivos y retrospectivos a este estudio de forma remota.
El estudio es patrocinado y realizado por el Instituto de Desarrollo de Terapia ALS.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
2000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alan S Premasiri, M.S.
- Número de teléfono: 7291 617-441-7200
- Correo electrónico: apremasiri@als.net
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Beth Levine
- Número de teléfono: 617-441-7200
- Correo electrónico: blevine@als.net
Ubicaciones de estudio
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-
Massachusetts
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Watertown, Massachusetts, Estados Unidos, 02472
- Reclutamiento
- ALS Therapy Development Institute
-
Contacto:
- Alan S Premasiri, M.S.
- Número de teléfono: 7291 6174417200
- Correo electrónico: apremasiri@als.net
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Contacto:
- Fernando G Vieira, M.D.
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes pueden ubicarse en cualquier lugar pero requieren acceso a Internet.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años de edad o más
- Puede comunicarse en inglés escrito
- Tiene un diagnóstico de ALS/MND o es un portador conocido de una mutación asociada a la ELA
Criterios de exclusión:
- Deterioro cognitivo significativo que evitaría la finalización individual y la comprensión del proceso de consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Persona que vive con ALS/MND
Un adulto mayor de 18 años, que ha recibido un diagnóstico de ELA u otra enfermedad de las neuronas motoras de un médico en ejercicio.
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Portador de genes asintomático
Un adulto mayor de 18 años que no tiene síntomas de ELA y tiene una mutación que se sabe que está asociada con ELA
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Voluntario saludable
Un adulto mayor de 18 años que no tiene ninguna conexión biológica con ELA u otra enfermedad de las neuronas motoras, y no hay problemas de salud significativos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de calificación funcional de ALS - Revisado (ALSFRS -R)
Periodo de tiempo: Mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Un cuestionario completado por el participante que evalúa 12 funciones diarias de vivir en una escala de 0 (síntomas graves) a 4 (mínimo o ningún síntoma) escala entera.
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Mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación del habla basada en el aprendizaje automático
Periodo de tiempo: Mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Los participantes presentan una grabación de voz con guión de 5 frases diferentes y cortas que luego son calificadas por un algoritmo basado en el aprendizaje automático que evalúa la disartria en una escala no inteligente de 0 (totalmente deteriorada) a 4 (discurso normal)
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Mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Acelerometría basada en la extremidad
Periodo de tiempo: mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Los participantes usan cuatro dispositivos de Actigraph en cada extremidad.
Los datos de desgaste pasivos y activos (dirigidos por video) se recopilan durante una semana.
Los dispositivos miden la aceleración y representan la fuerza de cada extremidad durante el movimiento.
Las salidas incluyen recuentos de actividad y datos de aceleración sin procesar.
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mensualmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Medicamentos, suplementos y encuestas de participación en ensayos clínicos
Periodo de tiempo: Trimestralmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Los participantes completan cuestionarios que describen la información de uso sobre medicamentos y suplementos que han tomado y actualmente están tomando, así como la participación de ensayos clínicos.
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Trimestralmente, a través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año
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Encuestas sociales y ambientales
Periodo de tiempo: Una vez o trimestralmente en los meses 1, 4, 7, 10
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Los participantes completan cuestionarios sobre sus antecedentes familiares, educativos y geográficos, así como los hábitos de estilo de vida y las condiciones y lesiones médicas pasadas.
Estos son factores no corrientes que pueden tener un efecto en los resultados de salud actuales.
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Una vez o trimestralmente en los meses 1, 4, 7, 10
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fernando G Vieira, M.D., ALS Therapy Development Institute
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Straczkiewicz M, Burke KM, Calcagno N, Premasiri A, Vieira FG, Onnela JP, Berry JD. Free-living monitoring of ALS progression in upper limbs using wearable accelerometers. J Neuroeng Rehabil. 2024 Dec 21;21(1):223. doi: 10.1186/s12984-024-01514-7.
- Gupta AS, Patel S, Premasiri A, Vieira F. At-home wearables and machine learning sensitively capture disease progression in amyotrophic lateral sclerosis. Nat Commun. 2023 Aug 21;14(1):5080. doi: 10.1038/s41467-023-40917-3.
- Vieira FG, Venugopalan S, Premasiri AS, McNally M, Jansen A, McCloskey K, Brenner MP, Perrin S. A machine-learning based objective measure for ALS disease severity. NPJ Digit Med. 2022 Apr 8;5(1):45. doi: 10.1038/s41746-022-00588-8.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de septiembre de 2014
Finalización primaria (Estimado)
31 de enero de 2035
Finalización del estudio (Estimado)
31 de enero de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Desordenes comunicacionales
- Trastornos del lenguaje
- Afasia
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
Otros números de identificación del estudio
- ALSTDI0103
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .