ALS Research Collaborative (ARC)
13 de março de 2025 atualizado por: ALS Therapy Development Institute
Programa de pesquisa translacional da ALS
O objetivo deste estudo de história natural é aprender mais sobre os aspectos biológicos e clínicos da esclerose lateral amiotrófica (ELA).
As descobertas deste estudo ajudarão na descoberta de medicamentos, na descoberta de biomarcadores e na validação da medida de resultados.
Adultos que vivem com ALS, outras doenças do neurônio motor (MND), uma mutação conhecida relacionada à ELA e voluntários saudáveis contribuem com dados prospectivos e retrospectivos para este estudo remotamente.
O estudo é patrocinado e conduzido pelo Instituto de Desenvolvimento de Terapia da ALS.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
2000
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alan S Premasiri, M.S.
- Número de telefone: 7291 617-441-7200
- E-mail: apremasiri@als.net
Estude backup de contato
- Nome: Beth Levine
- Número de telefone: 617-441-7200
- E-mail: blevine@als.net
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Watertown, Massachusetts, Estados Unidos, 02472
- Recrutamento
- ALS Therapy Development Institute
-
Contato:
- Alan S Premasiri, M.S.
- Número de telefone: 7291 6174417200
- E-mail: apremasiri@als.net
-
Contato:
- Fernando G Vieira, M.D.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes podem ser localizados em qualquer lugar, mas exigem acesso à Internet.
Descrição
Critérios de inclusão:
- 18 anos de idade ou mais
- Pode se comunicar em inglês escrito
- Tem um diagnóstico de ALS/MND ou é um portador conhecido de uma mutação associada à ALS
Critérios de exclusão:
- Comprometimento cognitivo significativo que impediria a conclusão e a compreensão individuais do processo de consentimento informado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pessoa que vive com ALS/MND
Um adulto com mais de 18 anos, que recebeu um diagnóstico de ELA ou outra doença do neurônio motor de um médico praticante.
|
|
Portador de genes assintomático
Um adulto com mais de 18 anos que não apresenta sintomas de ELA e carrega uma mutação conhecida por estar associada à ALS
|
|
Voluntário saudável
Um adulto com mais de 18 anos que não tem nenhuma conexão biológica com ALS ou outras doenças do neurônio motor e nenhum problema significativo de saúde.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Escala de classificação funcional da ALS - revisada (ALSFRS -R)
Prazo: Mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Um questionário concluído pelo participante que avalia 12 funções diárias de vida em um 0 (sintomas graves) a 4 (mínima ou sem sintomas) escala inteira.
|
Mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Pontuação de fala baseada em aprendizado de máquina
Prazo: Mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Os participantes enviam uma gravação de voz com script de 5 frases curtas diferentes, que são então pontuadas por um algoritmo baseado em aprendizado de máquina que avalia a disartria em uma escala não inteira de 0 (totalmente prejudicada) a 4 (fala normal)
|
Mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Acelerometria baseada em membros
Prazo: mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 6 meses
|
Os participantes usam quatro dispositivos actigrafos em cada membro.
Os dados de tempo de desgaste passivos e ativos (dirigidos por vídeo) são coletados em uma semana.
Os dispositivos medem a aceleração e representam a força de cada membro durante o movimento.
As saídas incluem contagens de atividades e dados de aceleração bruta.
|
mensalmente, através da conclusão do estudo, uma média de 6 meses
|
|
Medicamentos, suplementos e pesquisas de participação de ensaios clínicos
Prazo: trimestralmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
Os participantes completam questionários que descrevem informações de uso sobre medicamentos e suplementos que tomaram e estão atualmente tomando, bem como a participação do ensaio clínico.
|
trimestralmente, através da conclusão do estudo, uma média de 1 ano
|
|
Pesquisas sociais e ambientais
Prazo: Único ou trimestral nos meses 1, 4, 7, 10
|
Os participantes concluem questionários sobre seus antecedentes familiares, educacionais e geográficos, bem como hábitos de estilo de vida e condições médicas e ferimentos passados.
Esses são fatores não circulantes que podem afetar os resultados atuais da saúde.
|
Único ou trimestral nos meses 1, 4, 7, 10
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fernando G Vieira, M.D., ALS Therapy Development Institute
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Straczkiewicz M, Burke KM, Calcagno N, Premasiri A, Vieira FG, Onnela JP, Berry JD. Free-living monitoring of ALS progression in upper limbs using wearable accelerometers. J Neuroeng Rehabil. 2024 Dec 21;21(1):223. doi: 10.1186/s12984-024-01514-7.
- Gupta AS, Patel S, Premasiri A, Vieira F. At-home wearables and machine learning sensitively capture disease progression in amyotrophic lateral sclerosis. Nat Commun. 2023 Aug 21;14(1):5080. doi: 10.1038/s41467-023-40917-3.
- Vieira FG, Venugopalan S, Premasiri AS, McNally M, Jansen A, McCloskey K, Brenner MP, Perrin S. A machine-learning based objective measure for ALS disease severity. NPJ Digit Med. 2022 Apr 8;5(1):45. doi: 10.1038/s41746-022-00588-8.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2035
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de janeiro de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Neurocognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Distúrbios da Comunicação
- Distúrbios de Linguagem
- Afasia
- Distúrbios da fala
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Demência frontotemporal
- Afasia Primária Progressiva
- Escolha Doença do Cérebro
Outros números de identificação do estudo
- ALSTDI0103
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .