Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ALS Research Collaborative (ARC)

13 maart 2025 bijgewerkt door: ALS Therapy Development Institute

ALS translationeel onderzoeksprogramma

Het doel van deze natuurlijke geschiedenisstudie is om meer te leren over de biologische en klinische aspecten van amyotrofe laterale sclerose (ALS). De bevindingen van deze studie zullen helpen bij het ontdekken van geneesmiddelen, het ontdekken van biomarkers en validatie van de uitkomstmaat. Volwassenen die met ALS leven, andere motorneuronziekten (MND), een bekende mutatie met betrekking tot ALS en gezonde vrijwilligers dragen op afstand bij aan prospectieve en retrospectieve gegevens aan deze studie. De studie wordt gesponsord en uitgevoerd door het ALS Therapy Development Institute.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Alan S Premasiri, M.S.
Telefoonnummer: 7291 617-441-7200
E-mail: apremasiri@als.net

Studie Contact Back-up

Naam: Beth Levine
Telefoonnummer: 617-441-7200
E-mail: blevine@als.net

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Massachusetts
  - Watertown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02472
    - Werving
    - ALS Therapy Development Institute
    - Contact:
      
      Alan S Premasiri, M.S.
      
      Telefoonnummer: 7291 6174417200
      
      E-mail: apremasiri@als.net
    - Contact:
      
      Fernando G Vieira, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers kunnen overal worden geplaatst, maar vereisen internettoegang.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

18 jaar of ouder
Kan communiceren in geschreven Engels
Heeft een diagnose van ALS/MND of is een bekende drager van een ALS -geassocieerde mutatie

Uitsluitingscriteria:

Aanzienlijke cognitieve stoornissen die individuele voltooiing en begrip van het geïnformeerde toestemmingsproces zouden voorkomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Persoon die met ALS/MND leeft Een volwassene ouder dan 18 jaar, die een diagnose van ALS of andere motorische neuronziekte heeft ontvangen van een praktiserend arts.
Asymptomatisch gendrager Een volwassene ouder dan 18 jaar die geen symptomen van ALS heeft en een mutatie heeft waarvan bekend is dat het geassocieerd is met ALS
Gezonde vrijwilliger Een volwassene ouder dan 18 jaar die geen biologische verbinding heeft met ALS of andere motorische neuronziekte en geen significante gezondheidsproblemen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
ALS functionele beoordelingsschaal - herzien (ALSFRS -R) Tijdsspanne: Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar	Een vragenlijst ingevuld door de deelnemer die 12 dagelijkse functies van het leven beoordeelt op een 0 (ernstige symptomen) tot 4 (minimale tot geen symptomen) gehele getalschaal.	Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Op machine-learning gebaseerde spraakscore Tijdsspanne: Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar	Deelnemers dienen een gescripte spraakopname in van 5 verschillende, korte zinnen die vervolgens worden gescoord door een machine-learning gebaseerd algoritme dat dysarthrië beoordelen op een niet-integerschaal van 0 (volledig aangetast) tot 4 (normale spraak)	Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
Op ledematen gebaseerde versnellingsbak Tijdsspanne: Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden	Deelnemers dragen vier, Actigraph -apparaten op elk ledemaat. Passieve en actieve (video-geregisseerde) slijtagegegevens worden gedurende een week verzameld. De apparaten meten de versnelling en vertegenwoordigen de sterkte van elk ledemaat tijdens beweging. Uitgangen omvatten het aantal activiteiten en ruwe versnellingsgegevens.	Maandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
Medicijnen, supplementen en enquêtes voor participatie van klinische proeven Tijdsspanne: Driemaandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar	Deelnemers vullen vragenlijsten in die gebruiksinformatie beschrijven over medicijnen en supplementen die ze hebben ingenomen en die momenteel worden gebruikt, evenals de participatie van klinische proef.	Driemaandelijks, door de voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
Sociale en milieu -enquêtes Tijdsspanne: Eenmalig of driemaandelijks op maanden 1, 4, 7, 10	Deelnemers vullen vragenlijsten in over hun familiale, educatieve en geografische achtergrond, evenals levensstijlgewoonten en medische aandoeningen uit het verleden en verwondingen. Dit zijn niet-stimulerende factoren die mogelijk een invloed hebben op de huidige gezondheidsresultaten.	Eenmalig of driemaandelijks op maanden 1, 4, 7, 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ALS Therapy Development Institute

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Fernando G Vieira, M.D., ALS Therapy Development Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 september 2014

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2035

Studie voltooiing (Geschat)

31 januari 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)