Tutkimus fludarabiinin annostelusta lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on B-soluvälitteinen akuutti lymfoblastinen leukemia
keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
B-soluisen akuutin lymfoblastisen leukemian (INFLUENCE) sairastavien lasten ja nuorten aikuisten kohdalla tapahtumavapaan selviytymisen parantaminen FLUdarabiinialtistuksen optimoinnilla lymfodepletion aikana CAR T -soluhoidossa: satunnaistettu, monikeskuksinen tutkimus
Tutkijat tekevät tätä tutkimusta selvittääkseen, onko PK-kohdennettu fludarabiini tehokas lymfodepletoiva (LD) kemoterapiamenetelmä relapsoituneeseen/refraktaariseen B-soluvälinen akuuttiin lymfoblastiseen leukemiaan (B-ALL) sairastaville potilaille, jotka saavat tisagenlekleuseeli CAR T-soluterapiaa.
Vertaaamme PK-kohdennettua fludarabiiniannostusta standardifludarabiiniannostukseen nähdäksemme, kumpi hoitomenetelmä on tehokkaampi.
Tutkijat tarkastelevat myös, onko PK-kohdennettu fludarabiiniannostus toteuttamiskelpoinen (käytännöllinen), tutkimushoidon sivuvaikutuksia sekä sitä, miten tutkimushoito vaikuttaa potilaiden elämänlaatuun.
Tutkijat mittaavat elämänlaatua pyytämällä osallistujia täyttämään kyselylomakkeita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
130
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kevin Curran, MD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
- Sähköposti: currank@mskcc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Rekrytointi
- Prinses Máxima Centrum (Data Collection and Analysis)
-
Ottaa yhteyttä:
- Friso Calkoen, MD
- Puhelinnumero: +31 88 972 7272
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Päätutkija:
- Kevin Curran, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Kevin Curran, MD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
-
Ottaa yhteyttä:
- Jaap Jan Boelens, MD,PhD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine Phillips, MD
- Puhelinnumero: 513-636-4266
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection Only)
-
Ottaa yhteyttä:
- Regina Myers, MD
- Puhelinnumero: 267-426-0762
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ei vielä rekrytointia
- Texas Children's Hospital (Data Collection)
-
Ottaa yhteyttä:
- Rayne Rouce, M.D., B.S.
- Puhelinnumero: 832-822-4242
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ei vielä rekrytointia
- Baylor College Medical Center (Data Collection Only)
-
Ottaa yhteyttä:
- Rayne Rouce, MD
- Sähköposti: rouce@bcm.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Potilaat, joilla on B-ALL ja jotka ovat oikeutettuja saamaan kaupallista tisagenlekleuselia.
- Potilaan paino > 9 kg lymfodepletoivan kemoterapian aikana
Riittävä elinten toiminta LD-aikana vaaditaan ja määritellään:
- Maksa: seerumin bilirubiini ≤ 2 mg/dl, paitsi hyvänlaatuinen synnynnäinen hyperbilirubinemia
- Maksa: AST ja ALT < 5x ikään perustuvan ylärajan, paitsi jos arvellaan olevan leukemiaan liittyvää
- Munuaiset: Laskettu glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73m². (perustuu Schwartz-kaavaan GFR (ml/min/1,73 m²) = (36,2 × pituus cm:ssä) / kreatiniini μmol/l
- Sydän: LVEF ≥ 50 % multi-gated acquisition -skannauksella (MUGA), lepoekokardiogrammilla tai sydänmagneettikuvauksella (MRI) 6 viikon kuluena seulonnasta
- Keuhkot: Hapen kyllästymisarvo pulssioksimetrialla ≥ 90 % huoneilmassa
Riittävä suorituskyky:
- Ikä ≥ 16 vuotta: ECOG ≤ 1 tai Karnofsky > 60 % hoidon aikana
- Ikä < 16 vuotta: Lansky ≥ 60 % hoidon aikana
- Halukas osallistumaan tutkimuskoehenkilönä ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen vanhemmilta/laillisilta edustajilta, potilaalta ja ikään sopiva suostumus tarpeen mukaan ennen kuin mitään tutkimukseen liittyviä seulontamenettelyjä suoritetaan paikallisen, alueellisen tai kansallisen lain ja lainsäädännön mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut välittömät tai viivästyneet yliherkkyysreaktiot tai idiosynkrasiat tutkimuslääkkeitä kohtaan tai kemiallisesti tutkimushoitoon liittyviä lääkkeitä tai apuaineita, jotka estävät heidän osallistumisensa, mukaan lukien fludarabiini, syklofosfamidi ja tisagenlekleuseli.
- Potilaat, joiden tisagenlekleuseli katsotaan spesifikaatiosta poikkeavaksi (OOS), suljetaan pois tästä pöytäkirjasta
- Kliinisesti merkittävä aktiivinen ja hallitsematon infektio, joka vahvistetaan kliinisillä todisteilla, kuvauksella tai positiivisilla laboratoriotesteillä (esim. veriviljelyt, PCR DNA/RNA:lle jne.)
- Potilas/vanhempi/huoltaja ei kykene antamaan tietoon perustuvaa suostumusta tai noudattamaan hoitosuunnitelmaa.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Standardi Fludarabiini-hoitojaksoa seuraa CAR-T
Fludarabini 30 mg/m²/annos x 4 annosta päivinä -6–-3 (tai -7–-4)
|
Fludarabini 30 mg/m2/annos x 4 annosta päivinä -6 - -3 (tai -7 - -4)
Kaikki potilaat saavat syklofosfamidia 500 mg/m2 IV päivinä -6 ja -5 (tai -7 ja -6).
Kohdennettu fludarabiini LD: Fludarabiini 40 mg/m2/annos x 2 annosta päivinä -6 ja -5 (tai -7 ja -6), annokset päivinä -4 ja -3 (tai -5 ja -4, jos lymfodepletio aloitetaan päivänä -7) säädetään farmakokinetiikka-analyysin perusteella kohdentamaan kumulatiivinen käyrän alapuoli (AUC) 18 mg*h/L (alue 17.5-18.5 mg*h/L)
annetaan infuusiona institutionaalisten ohjeiden mukaisesti.
|
|
Kokeellinen: Kohdennettu fludarabiinihoidon jälkeinen CAR-T-soluhoidon räätälöity hoito
Fludarabiini 40 mg/m2/annos x 2 annosta päivinä -6 ja -5 (tai -7 ja -6), annokset päivinä -4 ja -3 (tai -5 ja -4, jos lymfodepletio aloitetaan päivänä -7) säädetään farmakokinetiikka-analyysin perusteella kohdatakseen kumulatiivinen pinta-ala käyrän alla (AUC) 18 mg*h/L (vaihteluväli 17.5-18.5 mg*h/L)
|
Fludarabini 30 mg/m2/annos x 4 annosta päivinä -6 - -3 (tai -7 - -4)
Kaikki potilaat saavat syklofosfamidia 500 mg/m2 IV päivinä -6 ja -5 (tai -7 ja -6).
Kohdennettu fludarabiini LD: Fludarabiini 40 mg/m2/annos x 2 annosta päivinä -6 ja -5 (tai -7 ja -6), annokset päivinä -4 ja -3 (tai -5 ja -4, jos lymfodepletio aloitetaan päivänä -7) säädetään farmakokinetiikka-analyysin perusteella kohdentamaan kumulatiivinen käyrän alapuoli (AUC) 18 mg*h/L (alue 17.5-18.5 mg*h/L)
annetaan infuusiona institutionaalisten ohjeiden mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
vertaa tapahtumavapaata selviytymistä (EFS)
Aikaikkuna: 28 päivää
|
EFS määritellään ajaksi satunnaistamisesta aina 28. päivänä CAR T-solusiirron jälkeen tapahtuneeseen vastaamattomuuteen, B-solujen aplasian menetykseen <6 kuukautta CAR T-solusiirron ajankohdasta, taudin uusiutumiseen, antileukeemisen hoidon aloittamiseen tai minkä tahansa syyn aiheuttamaan kuolemaan asti
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
eloonjääminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. lokakuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. lokakuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 31. lokakuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Infektiot
- Virussairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- DNA-virusinfektiot
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma, B-solu
- Lymfooma
- Epstein-Barr-virusinfektiot
- Herpesviridae-infektiot
- Kasvainvirusinfektiot
- Hemic- ja imusuutteet
- Burkittin lymfooma
- Orgaaniset kemikaalit
- Hiilivety
- Fosforamidi -sinapit
- Typpisinappiyhdisteet
- Sinappiyhdisteet
- Hiilivety, halogenoitu
- Fosforamidit
- Organofosforiyhdisteet
- Syklofosfamidi
- fludarabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 25-072
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Memorial Sloan Kettering Cancer Center tukee kansainvälisen lääketieteellisten aikakauslehtien toimituskunnan (ICMJE) eettistä velvollisuutta vastuullisesti jakaa kliinisten tutkimusten aineistoja.
Protokollan yhteenveto, tilastollinen yhteenveto ja tietoiseen suostumukseen perustuva lomake julkaistaan clinicaltrials.gov-sivustolla
kun se vaaditaan liittovaltion rahoitusehtona, muissa tutkimusta tukevissa sopimuksissa ja/tai muuten vaadittaessa.
Tunnistetietoja poistettuja yksittäisten osallistujen aineistoja koskevia pyyntöjä voidaan tehdä julkaisun jälkeen 12 kuukauden kuluttua ja enintään 36 kuukautta julkaisun jälkeen.
Käsikirjoituksessa raportoituja tunnistetietoja poistettuja yksittäisten osallistujen aineistoja jaetaan Data Use Agreement -sopimuksen ehtojen mukaisesti, ja niitä saa käyttää vain hyväksytyissä ehdotuksissa.
Pyyntöjä voi lähettää osoitteeseen: crdatashare@mskcc.org.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .