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Uno studio sul dosaggio della Fludarabina in bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B

13 agosto 2026 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Miglioramento della Sopravvivenza Libera da Eventi Ottimizzando l'Esposizione alla FLUdarabina Durante la Linfodeplezione per la Terapia con Cellule CAR-T: Uno Studio Randomizzato, Multicentrico su Bambini e Giovani Adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (INFLUENCE)

I ricercatori stanno conducendo questo studio per determinare se la fludarabina dosata in base alla PK sia un approccio chemioterapico di linfodeplezione (LD) efficace per le persone con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante/refrattaria (B-ALL) che riceveranno la terapia CAR T-cell con tisagenlecleucel. Confrontiamo il dosaggio della fludarabina basato sulla PK con il dosaggio standard della fludarabina per vedere quale approccio terapeutico sia più efficace. I ricercatori esamineranno anche se il dosaggio della fludarabina basato sulla PK sia fattibile (pratico), gli effetti collaterali del trattamento in studio e come il trattamento in studio influisca sulla qualità della vita delle persone. I ricercatori misureranno la qualità della vita facendo compilare questionari ai partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

65

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Kevin Curran, MD
        • Contatto:
          • Kevin Curran, MD
          • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS
        • Contatto:
          • Jaap Jan Boelens, MD,PhD
          • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Contatto:
          • Christine Phillips, MD
          • Numero di telefono: 513-636-4266
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection Only)
        • Contatto:
          • Regina Myers, MD
          • Numero di telefono: 267-426-0762
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Texas Children's Hospital (Data Collection)
        • Contatto:
          • Rayne Rouce, M.D., B.S.
          • Numero di telefono: 832-822-4242
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Baylor College Medical Center (Data Collection Only)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti con LLA-B e idonei a ricevere tisagenlecleucel commerciale.
  • Peso del paziente > 9 kg al momento della chemioterapia linfodepletiva

  • È richiesta una funzione d'organo adeguata al momento della LD ed è definita:

    • Epatica: Bilirubina sierica ≤ 2 mg/dL, a meno che non sia un'iperbilirubinemia congenita benigna
    • Epatica: AST e ALT < 5 volte il limite superiore della norma per l'età, a meno che non si ritenga correlata alla malattia leucemica
    • Renale: Filtrazione glomerulare calcolata (GFR) ≥ 70 ml/min/1.73m^2. (basata sulla formula di Schwartz GFR (mL/min/1.73 m²) = (36.2 × Altezza in cm) / Creatinina in μmol/L
    • Cardiaco: Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% mediante scan di acquisizione multipla (MUGA), ecocardiogramma a riposo o risonanza magnetica cardiaca (MRI) entro 6 settimane dallo screening
    • Polmonare: Saturazione di ossigeno registrata mediante pulsossimetria ≥ 90% in aria ambiente

  • Stato performante adeguato:

    • Età ≥ 16 anni: ECOG ≤ 1 o Karnofsky > 60% al trattamento
    • Età < 16 anni: Lansky ≥ 60% al trattamento
  • Disponibilità a partecipare come soggetto di ricerca e fornire consenso informato scritto da genitori/rappresentante legale, paziente e assenso appropriato all'età, ove opportuno, prima che vengano condotte procedure di screening specifiche dello studio, secondo le leggi e la legislazione locali, regionali o nazionali.

Criteri di esclusione:

  • Avere una reazione di ipersensibilità immediata o ritardata nota o un'idiosincrasia verso i farmaci dello studio, o farmaci chimicamente correlati al trattamento in studio o agli eccipienti che controindicano la loro partecipazione, inclusi fludarabina, ciclofosfamide e tisagenlecleucel.
  • I pazienti con tisagenlecleucel ritenuto non conforme alle specifiche (OOS) saranno esclusi da questo protocollo
  • Infezione attiva clinicamente significativa e non controllata confermata da evidenze cliniche, immagini o test di laboratorio positivi (es. emocolture, PCR per DNA/RNA ecc.)
  • Paziente/genitore/tutore incapace di fornire consenso informato o incapace di rispettare il protocollo di trattamento.
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Regime standard di Fludarabina seguito da CAR-T
Fludarabina 30 mg/m2/dose x 4 dosi nei giorni da -6 a -3 (o da -7 a -4)
Droga: Fludarabina
Fludarabina 30 mg/m²/dose x 4 dosi nei giorni da -6 a -3 (o da -7 a -4)
Droga: Ciclofosfamide
Tutti i pazienti riceveranno Ciclofosfamide 500 mg/m² per via endovenosa nei giorni -6 e -5 (o -7 e -6).
Droga: Fludarabina

Fludarabine mirata LD: Fludarabine 40 mg/m²/dose x 2 dosi nei giorni -6 e -5 (o

-7 e -6), con dosi nei giorni -4 e -3 (o -5 e -4, se si inizia la linfodeplezione il giorno -7) regolate in base all'analisi PK per mirare a un'area cumulativa sotto la curva (AUC) di 18 mg*h/L (intervallo 17,5-18,5 mg*h/L)

Biologico: CAR-T
sarà infusa in base alle linee guida istituzionali.
Sperimentale: Regime mirato a base di fludarabina seguito da CAR-T
Fludarabina 40 mg/m2/dose x 2 dosi nei giorni -6 e -5 (o -7 e -6), con dosi nei giorni -4 e -3 (o -5 e -4, se si inizia la linfodeplezione il giorno -7) regolate in base all'analisi farmacocinetica per raggiungere un'area sotto la curva (AUC) cumulativa di 18 mg*h/L (intervallo 17,5-18,5 mg*h/L)
Droga: Fludarabina
Fludarabina 30 mg/m²/dose x 4 dosi nei giorni da -6 a -3 (o da -7 a -4)
Droga: Ciclofosfamide
Tutti i pazienti riceveranno Ciclofosfamide 500 mg/m² per via endovenosa nei giorni -6 e -5 (o -7 e -6).
Droga: Fludarabina

Fludarabine mirata LD: Fludarabine 40 mg/m²/dose x 2 dosi nei giorni -6 e -5 (o

-7 e -6), con dosi nei giorni -4 e -3 (o -5 e -4, se si inizia la linfodeplezione il giorno -7) regolate in base all'analisi PK per mirare a un'area cumulativa sotto la curva (AUC) di 18 mg*h/L (intervallo 17,5-18,5 mg*h/L)

Biologico: CAR-T
sarà infusa in base alle linee guida istituzionali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
confrontare la sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 28 giorni
L'EFS è definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla mancata risposta al giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR T, alla perdita dell'aplasia delle cellule B <6 mesi dal momento dell'infusione di cellule CAR T, alla recidiva di malattia, all'inizio della terapia antileucemica o al decesso per qualsiasi causa
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
sopravvivenza
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Collaboratori

Princess Maxima Center for Pediatric Oncology

Investigatori

  • Investigatore principale: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 25-072

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale dei redattori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico della condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto come condizione per i finanziamenti federali, altri accordi a supporto della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati individuali dei partecipanti anonimi possono essere presentate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati individuali dei partecipanti anonimi riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo di Utilizzo dei Dati e potranno essere utilizzati solo per proposte approvate. Le richieste possono essere inviate a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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