Mikro- ja makroverisuonitoimintahäiriöiden vaikutus kliiniseen vakavuuteen aikuisilla, joilla on sirppisoluanemia (SS) ja sirppisoluhemoglobiini C -tauti (SC) (VASCUDREPA)
keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de la Guadeloupe
Mikro- ja makroverisuonitoiminnan häiriöiden vaikutus kliiniseen vakavuuteen aikuisilla, joilla on sirppisoluanemia (SS) ja sirppisoluhämoglobiini C -tauti (SC)
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää mikro- ja makroverisuonitoiminnan vaikutus SCD:n (SS, SC, Sβ°) aikuisten kliiniseen vakavuuteen.
Tämän tutkimuksen toissijainen tavoite on ymmärtää useiden tekijöiden, joiden tiedetään vaikuttavan verisuonitoimintaan ei-SCD-yksilöillä, osuus SCD:ssä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
TSCD-potilaita luonnehtivat verisuonimuutokset, ja verisuonitoiminta on vakavasti häiriintynyt. Kuitenkaan verisuonihäiriön tarkkaa osuutta TSCD:n kliinisessä vakavuudessa ja useiden verisuonitukosten riskissä ei tunneta. Lisäksi tähän epätasapainoon vaikuttavat tekijät jäävät epäselviksi, mutta oletetaan, että aivohypoksia, typpioksidin puutos, epänormaali verenvirtaus, lisääntyneet mikropartikkelitasot, autonominen hermoston epätasapaino sekä alhainen fyysinen aktiivisuustaso ja huono fyysinen kunto saattavat olla osallisena.
- Ensisijainen lopputulos: Tämän tutkimuksen ensisijainen lopputulos on kuvata mikro- ja makroverisuonitoiminnan häiriön tasoa TSCD:ssä (SS, SC ja Sβ0) aikuisilla mitattuna lämmön aiheuttaman verisuonien laajenemisen ja ääreisverenkierron (Laser Doppler -järjestelmä) sekä pulssiaallon nopeuden avulla ja testata suhteita tämän mitatun verisuonitoiminnan ja kliinisen vakavuuden välillä, joka perustuu verisuonitukkosten määrään (vakava, jos ≥ 3 vuodessa), akuutin rintakehäoireyhtymän määrään (vakava, jos > 0 vuodessa) ja/tai kroonisten komplikaatioiden esiintymiseen.
- Toissijaiset lopputulokset: Testata useiden tekijöiden välisten suhteiden olemassaoloa: biologisten (hematologia, verenvirtaus, typpioksidi ja mikropartikkelit), fysiologisten (autonominen hermoston aktiivisuus mitattuna Holter-sähkökardiogrammilla ja kudoksen hapettumisella (lihas- ja aivo)) sekä fyysisen aktiivisuustason (arvioitu kyselylomakkeella ja kiihtyvyysanturilla) ja fyysisen kunnon (arvioitu kuuden minuutin kävelytestillä hapenkulutusmittauksin).
- Tutkimussuunnittelu: Tämä tutkimus on suunniteltu biomedikaaliseksi, monisentriseksi prospektiiviseksi ja interventiotutkimukseksi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guadeloupe
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Guadeloupe, 97159
- Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- aikuiset ≥ 18-vuotiaat,
- lääketieteellisesti diagnosoitu SCD (genotyyppi SS, SC tai Sβ⁰) isoelektrisellä fokuksella tai HPLC:llä kliinisessä tasapainotilassa tutkimuksen aikana (eli ei verensiirtoa viimeisen kolmen kuukauden aikana,
- ei akuutteja infektiojaksoja, vasookklusiivisia kriisejä tai akuuttia rintakehän oireyhtymää vähintään kuukausi ennen tutkimukseen ottamista),
- säännöllisesti Pointe-à-Pitren yliopistollisen sairaalan sirppisoluyksikön (Guadeloupe) seurannassa ja allekirjoittaneet hyvin perustellusti suostumuskirjeen.
Poissulkemiskriteerit:
- ei "tasapainotilassa";
- raskaus tai imetys;
- potilaat, jotka eivät noudata tavanomaista hoitoa;
- ei allekirjoitettua tietoon perustuvaa suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: kliinisen yhteydessä olevat mikro- ja makroverisuonitoiminnot
Kuvata mikro- ja makroverisuonitoiminnan muutoksen tasoa SCD:ssä (SS, SC ja Sβ0) aikuisilla, mitattuna lämmön aiheuttaman vasodilataation ja perifeerisen perfuusion (Laser Doppler -järjestelmä) sekä pulssiaallon nopeuden avulla, ja testata suhteita mitatun verisuonitoiminnan ja kliinisen vaikeusasteen välillä, joka perustuu vasookklusiivisten kriisien määrään (vaikea, jos ≥ 3 vuodessa), akuutin rintakehän oireyhtymän määrään (vaikea, jos > 0 vuodessa) ja/tai kroonisten komplikaatioiden esiintymiseen.
|
Tutkimus sallii mikro- ja makroverisuonitoiminnan muutoksen tason karakterisoinnin aikuisilla SCD-potilailla (SS, SC ja Sβ0) lämmön välittämän verisuonilaajentumisen ja ääreisverenkierron (laser-Doppler-järjestelmä) sekä pulssiaallon nopeuden avulla mitattuna, ja testaa näiden mitattujen verisuonitoimintojen ja kliinisen vakavuuden välisiä suhteita, joka perustuu vaso-okluusiivisten kriisien määrään (vakava, jos ≥ 3 edellisen kahden vuoden aikana) ja akuutin rintakehäsyndrooman esiintymistiheyteen (vakava, jos > 0 viimeisen kahden vuoden aikana).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mikrovaskulaarinen toiminta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 3 vuotta
|
Mittauksen kohde: Perifeerista mikrovaskulaarista toimintaa arvioidaan käyttämällä Laser Doppler -virtausmittausta paikallisen lämmön aiheuttaman hyperemian reaktion mittaamiseksi. Yksiköt: Perfuusioyksiköt (PU) |
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 3 vuotta
|
|
Makrovaskulaarinen toiminta (valtimojen jäykkyys)
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Mittauskohteet: Arterien jäykkyyttä arvioidaan käyttämällä pulssiaaltonopeusmittauksia (PWV). Yksiköt: metriä sekunnissa (m/s) |
Arvioitu tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologinen ja hemorheologinen profiili Täydellinen verenkuva
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 3 vuotta
|
Yksiköt: g/dL (hemoglobiini),
|
Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 3 vuotta
|
|
Oksidatiivinen stressiprofiili
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Hapettavan stressin plasman ja erytrosyyttien merkkiaineet (esim. malondialdehydi, glutationi). Yksiköt: µmol/L tai standardoidut testausyksiköt |
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Kiertävän typpioksidin pitoisuudet
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Typpioksidimetaboliittien plasmakeskeisyys.
Yksiköt: µmol/L
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Kiertävät mikropartikkelit
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Kiertävien mikropartikkelien lukumäärä ja alkuperä (trombosyytti, leukosyytti, erytrosyytti, endoteliaalinen).
Yksikkö: partikkelit/µL
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Autonomisen hermoston toiminta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Sydämen syketaajuuden vaihtelu (HRV) Holter-EKG:n tallenteista. Yksiköt: ms (NN-välien keskihajonta), normalisoidut yksiköt (taajuusalueparametrit)
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Lihas- ja aivokudoksen hapettuminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Lihas- ja aivokudoksen happikyllästys lähi-infrapunaspektroskopian (NIRS) avulla.
Yksiköt: % happikyllästys
|
Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Fyysinen aktiivisuus ja suorituskyky 6 minuutin kävelytestin matka
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Yksiköt: metriä (kävelytestissä),
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Hydroxyurean vaikutus verenkiertoelimistön toimintaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Yksiköt: Perfuusioyksiköt (mikrovaskulaariset), m/s (pulssiaallon nopeus)
|
Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Hematologinen ja hemorreologinen profiili hematokriitti
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymisestä keskimäärin 3 vuotta
|
Yksiköt: % (hematokriitti),
|
Tutkimuksen päättymisestä keskimäärin 3 vuotta
|
|
Hematologinen ja hemorreologinen profiili veren viskositeettiparametrit
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen saakka, keskimäärin 3 vuotta
|
mPa·s (veren viskositeetti)
|
Tutkimuksen päättymiseen saakka, keskimäärin 3 vuotta
|
|
Fyysinen aktiivisuus ja kapasiteetti hapenkulutus (VO2)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
mL/kg/min (VO2)
|
Tutkimuksen loppuun saakka, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
|
Fyysinen aktiivisuus ja kapasiteetti kiihtyvyysanturi
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
aktiviteettimäärät
|
Tutkimuksen loppuun asti, keskimääräinen seuranta-aika 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Marie BILLAUD, Doctor in the Sickle Cell, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 29. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. lokakuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 11. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RBM-PAP-2015/108
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .