Innflytelsen av mikrovaskulær og makrovaskulær dysfunksjon på klinisk alvorlighetsgrad hos voksne med sigdcelleanemi (SS) og sigdcellehemoglobin C-sykdom (SC) (VASCUDREPA)

Pasienter med TSCD kjennetegnes av vaskulære endringer, der vaskulær funksjon er alvorlig påvirket. Men den nøyaktige bidraget av vaskulær dysfunksjon i den kliniske alvorlighetsgraden og risikoen for hyppige vaso-okklusive kriser ved SCD er ukjent. Dessuten forblir faktorene som er involvert i denne ubalansen uklare, men det antas at cerebral hypoksi, mangel på nitrogenoksid, unormal blodreologi, økte mikropartikkelnivåer, autonom nervesystemubalanse og et lavt fysisk aktivitetsnivå samt dårlig fysisk form kan være involvert.

• Primært resultatmål: Det primære resultatmålet i denne studien er å karakterisere nivået av forstyrrelse i mikro- og makrovaskulær funksjon hos voksne med SCD (SS, SC og Sß°) målt ved varmemediert vasodilatasjon og perifer perfusjon (laser Doppler-system) og pulsbølgehastighet, og å teste sammenhenger mellom denne målte vaskulære funksjonen og klinisk alvorlighetsgrad, som er basert på forekomsten av vaso-okklusive kriser (alvorlig hvis ≥ 3 per år), forekomsten av akutt brystsyndrom (alvorlig hvis > 0 per år) og/eller tilstedeværelsen av kroniske komplikasjoner.
• Sekundære resultatmål: Å teste eksistensen av sammenhenger mellom flere faktorer: biologiske (hematologi, blodreologi, nitrogenoksid og mikropartikler), fysiologiske (det autonome nervesystemets aktivitet målt ved Holter-EKG og vevsoxygenasjon (muskulær og cerebral)) og fysisk aktivitetsnivå (estimert ved spørreskjema og akselerometer) og fysisk form (estimert ved seks-minutters gangtest med oksygenforbruksmålinger).
• Studiedesign: Denne studien er utformet som en biomedisinsk, monosentrisk prospektiv og intervensjonsstudie.