De Invloed van Micro- en Macrovasculaire Dysfunctie op de Klinische Ernst bij Volwassenen met Sikkelcelanemie (SS) en Sikkelcelhemoglobine C-ziekte (SC) (VASCUDREPA)
10 december 2025 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Universitaire de la Guadeloupe
De invloed van micro- en macrovasculaire disfunctie op de klinische ernst bij volwassenen met sikkelcelanemie (SS) en sikkelcelhemoglobine C-ziekte (SC)
Het primaire doel van deze studie is om de implicatie van micro- en macrovasculaire functie op de klinische ernst van volwassenen met SCD (SS, SC, Sß⁰) te bepalen.
Het secundaire doel van deze studie is om de bijdrage te begrijpen van verschillende parameters, waarvan bekend is dat ze de vasculaire functie beïnvloeden bij niet-SCD-individuen, in SCD
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten met TSCD worden gekenmerkt door vasculaire veranderingen, waarbij de vasculaire functie ernstig is aangetast. Echter, de exacte bijdrage van vasculaire dysfunctie aan de klinische ernst en het risico op frequente vaso-occlusieve crises bij SCD is onbekend. Bovendien blijven de factoren die betrokken zijn bij deze disbalans onduidelijk, maar men vermoedt dat cerebrale hypoxie, het tekort aan stikstofoxide, abnormale bloedreologie, verhoogde niveaus van micropartikels, een disbalans van het autonome zenuwstelsel en een laag niveau van fysieke activiteit evenals een slechte fysieke conditie hierbij betrokken kunnen zijn.
- Primaire uitkomst: De primaire uitkomst van deze studie is het karakteriseren van het niveau van aantasting van de micro- en macrovasculaire functie bij volwassenen met SCD (SS, SC en Sβ0), gemeten door middel van door hitte gemedieerde vasodilatatie en perifere perfusie (Laser Doppler-systeem) en pulsgolfsnelheid, en het testen van relaties tussen deze gemeten vasculaire functie en de klinische ernst, die is gebaseerd op de frequentie van vaso-occlusieve crises (ernstig als ≥ 3 per jaar), de frequentie van acuut thorax-syndroom (ernstig als > 0 per jaar) en/of de aanwezigheid van chronische complicaties.
- Secundaire uitkomsten: Het testen van het bestaan van relaties tussen verschillende factoren: biologisch (hematologie, bloedreologie, stikstofoxide en micropartikels), fysiologisch (de activiteit van het autonome zenuwstelsel gemeten door Holter-elektrocardiogram en weefseloxygenatie (spier- en cerebraal)) en fysieke activiteitenniveau (geschat door vragenlijst en versnellingsmeter) en fysieke conditie (geschat door de zes-minuten-wandeltest met zuurstofverbruikmetingen).
- Studieontwerp: Deze studie is ontworpen als een biomedische, monocentrische prospectieve en interventionele studie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
49
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Guadeloupe
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Guadeloupe, 97159
- Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- volwassenen ≥ 18 jaar oud,
- medisch gediagnosticeerd met SCD (genotype SS, SC of Sβ⁰) door iso-elektrofocusing of HPLC in klinische stabiele toestand op het moment van de studie (d.w.z., geen bloedtransfusie in de afgelopen drie maanden,
- afwezigheid van acute episodes van infectie, vaso-occlusieve crisis of acuut thoraxsyndroom minstens één maand vóór inclusie in de studie),
- regelmatig gevolgd door de Sikkelcelunit van het Academisch Ziekenhuis van Pointe-à-Pitre (Guadeloupe) en het goed geïnformeerd ondertekenen van de toestemmingsverklaring.
Uitsluitingscriteria:
- niet in "stabiele toestand";
- zwangerschap of borstvoeding;
- patiënten die niet therapietrouw zijn aan de gebruikelijke zorg;
- geen ondertekende geïnformeerde toestemming
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: functies micro- en macrovasculair in verband met het klinische
Om het niveau van verandering van micro- en macrovascularie functie bij volwassenen met SCD (SS, SC en Sβ⁰) te karakteriseren, gemeten door middel van door warmte gemedieerde vasodilatatie en perifere perfusie (Laser Doppler-systeem) en pulsgolfsnelheid, en om de relaties te testen tussen deze gemeten vasculaire functie en de klinische ernst, die gebaseerd is op de frequentie van vaso-occlusieve crises (ernstig indien ≥ 3 per jaar), de frequentie van het acute chest syndrome (ernstig indien > 0 per jaar) en/of de aanwezigheid van chronische complicaties.
|
De studie heeft tot doel het niveau van verandering in micro- en macrovasculaire functie bij volwassenen met SCD (SS, SC en Sβ°) te karakteriseren, gemeten door warmte-gemedieerde vasodilatatie en perifere perfusie (Laser Doppler-systeem) en pulsgolfsnelheid, en om de relaties tussen deze gemeten vasculaire functie en de klinische ernst te testen, welke is gebaseerd op de frequentie van vaso-occlusieve crises (ernstig indien ≥ 3 binnen de 2 voorafgaande jaren) en de frequentie van acuut chest syndroom (ernstig indien > 0 in de laatste 2 jaar).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Microvasculaire Functie
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 3 jaar
|
Wat wordt gemeten: De perifere microvasculaire functie wordt beoordeeld met behulp van Laser Doppler-flowmetrie om de hyperemie-respons te meten die wordt veroorzaakt door gelokaliseerde warmte. Eenheden: Perfusie-eenheden (PU) |
Gedurende de studie, gemiddeld 3 jaar
|
|
Macrovasculaire Functie (Arteriële Stijfheid)
Tijdsspanne: Beoordeeld tijdens de studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Wat wordt gemeten: Arteriële rigiditeit wordt geëvalueerd met behulp van pulsgolfsnelheid (PWV) metingen. Eenheden: meter/seconde (m/s) |
Beoordeeld tijdens de studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hematologisch en Hemorheologisch Profiel Volledig bloedbeeld
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 3 jaar
|
Eenheden: g/dL (hemoglobine),
|
Gedurende de studie, gemiddeld 3 jaar
|
|
Oxidatieve Stress Profiel
Tijdsspanne: Gedurende de gehele studieduur, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Plasma- en erytrocytmarkers van oxidatieve stress (bijv. malondialdehyde, glutathion). Eenheden: μmol/L of gestandaardiseerde assay-eenheden |
Gedurende de gehele studieduur, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Niveaus van circulerend stikstofmonoxide
Tijdsspanne: Gedurende de volledige studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Plasmaconcentratie van stikstofoxide metabolieten.
Eenheden: μmol/L
|
Gedurende de volledige studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Circulerende Micropartikels
Tijdsspanne: Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Aantal en herkomst van circulerende micropartikels (plaatjes, leukocyten, erytrocyten, endotheel).
Eenheden: partikels/μL
|
Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Activiteit van het Autonome Zenuwstelsel
Tijdsspanne: Door de studie voltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Hartslagvariabiliteit (HRV) afgeleid van Holter-ECG-opnames.
Eenheden: ms (standaarddeviatie van NN-intervallen), genormaliseerde eenheden (frequentiedomeinparameters)
|
Door de studie voltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Spier- en cerebrale oxygenatie
Tijdsspanne: Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Zuurstofverzadiging van spier- en hersenweefsel met behulp van nabij-infraroodspectroscopie (NIRS).
Eenheden: % zuurstofverzadiging
|
Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Fysieke activiteit en capaciteit 6-minuten wandeltest afstand
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Eenheden: meters (looptest),
|
Tot voltooiing van de studie, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Effect van Hydroxyurea op vasculaire functie
Tijdsspanne: Door studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Eenheden: Perfusie-eenheden (microvasculair), m/s (pulsgolfsnelheid)
|
Door studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Hematologisch en hemorheologisch profiel hematocriet
Tijdsspanne: Thought studie voltooiing , een gemiddelde van 3 jaar
|
Eenheden: % (hematocriet),
|
Thought studie voltooiing , een gemiddelde van 3 jaar
|
|
Hematologisch en hemorheologisch profiel bloedviscositeitsparameters
Tijdsspanne: Gedurende de gehele studieduur, gemiddeld 3 jaar
|
mPa·s (bloedviscositeit)
|
Gedurende de gehele studieduur, gemiddeld 3 jaar
|
|
Fysieke activiteit en zuurstofopnamecapaciteit (VO2)
Tijdsspanne: Tot studie voltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
mL/kg/min (VO2)
|
Tot studie voltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
|
Fysieke Activiteit en Capaciteit Versnellingsmeter
Tijdsspanne: Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
activiteitentellingen
|
Tot studievoltooiing, gemiddelde follow-up 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Marie BILLAUD, Doctor in the Sickle Cell, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 april 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 oktober 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 oktober 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 november 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 december 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RBM-PAP-2015/108
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .