Wpływ mikro- i makronaczyniowej dysfunkcji na nasilenie objawów klinicznych u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SS) i hemoglobinopatią SC (SC) (VASCUDREPA)
10 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de la Guadeloupe
Wpływ mikro- i makroangiopatii na ciężkość kliniczną u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SS) i hemoglobinopatią SC (SC)
Głównym celem tego badania jest określenie wpływu funkcji mikro- i makronaczyniowej na ciężkość kliniczną SCD (SS, SC, Sβ0) u dorosłych.
Drugorzędnym celem tego badania jest zrozumienie wpływu kilku parametrów, o których wiadomo, że wpływają na funkcję naczyń u osób bez SCD, w kontekście SCD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Pacjenci z TSCD charakteryzują się zmianami naczyniowymi, przy czym funkcja naczyń jest poważnie upośledzona. Jednak dokładny wkład dysfunkcji naczyniowej w ciężkość kliniczną oraz ryzyko częstych kryzów naczyniowo-zatorowych w SCD jest nieznany. Ponadto czynniki zaangażowane w tę nierównowagę pozostają niejasne, ale przypuszcza się, że mogą być zaangażowane: niedotlenienie mózgu, niedobór tlenku azotu, nieprawidłowa reologia krwi, podwyższony poziom mikropęcherzyków, nierównowaga autonomicznego układu nerwowego oraz niski poziom aktywności fizycznej, a także słaba kondycja fizyczna.
- Wynik pierwszorzędowy: Głównym wynikiem niniejszego badania jest scharakteryzowanie poziomu zaburzenia funkcji mikro- i makronaczyniowej u dorosłych z SCD (SS, SC i Sß°), mierzonej za pomocą wazodylatacji termicznej i perfuzji obwodowej (system Laser Doppler) oraz prędkości fali tętna, oraz przetestowanie związków między tą zmierzoną funkcją naczyniową a ciężkością kliniczną, opartą na częstości kryzów naczyniowo-zatorowych (ciężkie, jeśli ≥ 3 rocznie), częstości ostrego zespołu klatki piersiowej (ciężki, jeśli > 0 rocznie) i/lub obecności przewlekłych powikłań.
- Wyniki drugorzędowe: Przetestowanie istnienia związków między kilkoma czynnikami: biologicznymi (hematologia, reologia krwi, tlenek azotu i mikropęcherzyki), fizjologicznymi (aktywność autonomicznego układu nerwowego mierzona za pomocą badania Holter EKG oraz utlenowanie tkanek (mięśniowe i mózgowe)) oraz poziomem aktywności fizycznej (oszacowanym za pomocą kwestionariusza i akcelerometru) oraz kondycją fizyczną (oszacowaną za pomocą sześciominutowego testu marszu z pomiarami zużycia tlenu).
- Projekt badania: To badanie zostało zaprojektowane jako biomedyczne, monocentryczne, prospektywne i interwencyjne.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Guadeloupe
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Gwadelupa, 97159
- Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- dorośli ≥ 18 lat,
- zdiagnozowani medycznie z SCD (genotyp SS, SC lub Sβ⁰) metodą izoelektroogniskowania lub HPLC w stanie klinicznej stabilności w czasie badania (tj. brak transfuzji krwi w ciągu ostatnich trzech miesięcy,
- brak ostrych epizodów infekcji, kryzysu naczyniowo-zatorowego lub ostrego zespołu klatki piersiowej co najmniej miesiąc przed włączeniem do badania),
- regularnie monitorowani przez Oddział Anemii Sierpowatej Akademickiego Szpitala w Pointe-à-Pitre (Gwadelupa) i podpisali dobrze poinformowaną zgodę.
Kryteria wykluczenia:
- nie w stanie "stabilności";
- ciąża lub karmienie piersią;
- pacjenci niestosujący się do standardowej opieki;
- brak podpisanej świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: funkcje mikro i makronaczyniowe w kontekście klinicznym
Określenie poziomu zaburzenia funkcji mikro- i makronaczyniowej u dorosłych z SCD (SS, SC i Sβ°) mierzonej za pomocą wazodylatacji termicznej i perfuzji obwodowej (system Laser Doppler) oraz prędkości fali tętna oraz zbadanie zależności między zmierzoną funkcją naczyniową a ciężkością kliniczną opartą na częstości występowania kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (ciężkie jeśli ≥ 3 rocznie), częstości występowania ostrego zespołu klatki piersiowej (ciężkie jeśli > 0 rocznie) i/lub obecności przewlekłych powikłań.
|
Badanie pozwala scharakteryzować poziom zaburzenia funkcji mikro- i makronaczyniowej u dorosłych z SCD (SS, SC i Sβ⁰), mierzony za pomocą wazodylatacji indukowanej ciepłem i perfuzji obwodowej (system Laser Doppler) oraz prędkości fali tętna, a także przetestować zależności między zmierzoną funkcją naczyniową a kliniczną ciężkością choroby, opartą na częstości występowania kryzysów naczyniowo-zatorowych (ciężkie, jeśli ≥ 3 w ciągu 2 poprzednich lat) oraz częstości występowania ostrego zespołu klatki piersiowej (ciężkie, jeśli > 0 w ciągu ostatnich 2 lat).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja mikronaczyniowa
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
Co jest mierzone: Funkcję mikronaczyniową obwodową ocenia się za pomocą laserowej przepływomierzy Dopplera do pomiaru reakcji przekrwienia wywołanej miejscowym ciepłem. Jednostki: Jednostki perfuzji (PU) |
Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
|
Funkcja makronaczyniowa (Sztywność Tętnic)
Ramy czasowe: Oceniane przez cały okres trwania badania, średni czas obserwacji 3 lata
|
Co jest mierzone: Sztywność tętnic zostanie oceniona za pomocą pomiarów prędkości fali tętna (PWV). Jednostki: metry/sekundę (m/s) |
Oceniane przez cały okres trwania badania, średni czas obserwacji 3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kompletny profil hematologiczny i hemoreologiczny Morfologia krwi
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
Jednostki: g/dL (hemoglobina),
|
Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
|
Profil Stresu Oksydacyjnego
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Markery stresu oksydacyjnego w osoczu i erytrocytach (np. malondialdehyd, glutation). Jednostki: μmol/L lub jednostki standaryzowanego testu |
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Poziom krążącego tlenku azotu
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Stężenie metabolitów tlenku azotu w osoczu.
Jednostki: μmol/L
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Krążące Mikrocząsteczki
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Liczba i pochodzenie krążących mikropęcherzyków (płytkowych, leukocytarnych, erytrocytarnych, śródbłonkowych).
Jednostki: cząstki/µL
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Aktywność autonomicznego układu nerwowego
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Zmienność rytmu serca (HRV) uzyskana z zapisów Holtera EKG.
Jednostki: ms (odchylenie standardowe odstępów NN), jednostki znormalizowane (parametry domeny częstotliwości)
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Natlenienie mięśni i mózgu
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Wysycenie tlenem tkanki mięśniowej i mózgowej przy użyciu spektroskopii bliskiej podczerwieni (NIRS).
Jednostki: % wysycenia tlenem
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Aktywność fizyczna i wydolność – odległość w teście 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Jednostki: metry (test marszu),
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Wpływ hydroksymocznika na funkcję naczyniową
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Jednostki: Jednostki perfuzji (mikronaczyniowe), m/s (prędkość fali tętna)
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Profil hematologiczny i hemorheologiczny hematokryt
Ramy czasowe: Średnio 3 lata po zakończeniu badania
|
Jednostki: % (hematokryt),
|
Średnio 3 lata po zakończeniu badania
|
|
Parametry lepkości krwi w profilu hematologicznym i hemoreologicznym
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
mPa·s (lepkość krwi)
|
Do zakończenia badania, średnio 3 lata
|
|
Aktywność fizyczna i wydolność konsumpcja tlenu (VO2)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
mL/kg/min (VO2)
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
|
Akcelerometr aktywności i wydolności fizycznej
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
liczba aktywności
|
Do zakończenia badania, średni okres obserwacji 3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Marie BILLAUD, Doctor in the Sickle Cell, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 października 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 października 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 listopada 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RBM-PAP-2015/108
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .