A Influência da Disfunção Micro e Macrovascular na Gravidade Clínica em Adultos com Anemia Falciforme (SS) e Doença da Hemoglobina C Falciforme (SC) (VASCUDREPA)

Os doentes com TSCD são caracterizados por alterações vasculares, sendo a função vascular gravemente afetada. No entanto, a contribuição exata da disfunção vascular na gravidade clínica e no risco de crises vaso-oclusivas frequentes na DFC é desconhecida. Além disso, os fatores envolvidos neste desequilíbrio permanecem pouco claros, mas supõe-se que a hipoxia cerebral, o défice de óxido nítrico, a reologia sanguínea anormal, o aumento dos níveis de micropartículas, o desequilíbrio do sistema nervoso autónomo e um baixo nível de atividade física, bem como uma má condição física, possam estar envolvidos.

• Resultado primário: O resultado primário do presente estudo é caracterizar o nível de alteração da função vascular micro e macro em adultos com DFC (SS, SC e Sβ⁰) medido por vasodilatação mediada por calor e perfusão periférica (sistema Laser Doppler) e velocidade da onda de pulso, e testar as relações entre esta função vascular medida e a gravidade clínica, que se baseia na taxa de crise vaso-oclusiva (grave se ≥ 3 por ano), na taxa de síndrome torácica aguda (grave se > 0 por ano) e/ou na presença de complicações crónicas.
• Resultados secundários: Testar a existência de relações entre vários fatores: biológicos (hematologia, reologia sanguínea, óxido nítrico e micropartículas), fisiológicos (a atividade do sistema nervoso autónomo medida por eletrocardiograma Holter e oxigenação tecidual (muscular e cerebral)) e nível de atividade física (estimado por questionário e acelerómetro) e condição física (estimada pelo teste de caminhada de seis minutos com medições de consumo de oxigénio).
• Desenho do estudo: Este estudo foi concebido como um estudo biomédico, prospetivo, monocêntrico e interventivo.