Primaarisen siiliöpöytäliikkeen häiriön aiheuttaman keuhkoputken hyperresponsiivisuuden tutkiminen (BHR)
keskiviikko 3. joulukuuta 2025 päivittänyt: Evans Machogu, Indiana University
Monikeskuksinen tutkimus keuhkoputkien hyperreaktivisuudesta primaarisessa siimaelinsairaudessa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia lapsia, joilla on PCD, ja selvittää, onko heillä toista sairautta nimeltä "bronkiaalinen hyperresponsiivisuus".
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarkastella PCD-tautia sairastavia lapsia ja selvittää, onko heillä toista sairautta nimeltä "bronkiaalinen hyperresponsiivisuus". Tämä tarkoittaa, että jotkut hengitysteistä ("bronkit") ovat erittäin herkkiä ("hyperresponsiivisia") tietyille ympäristön tekijöille, kuten siitepölylle, homeelle, lemmikkien karvoille, lämpötilan muutoksille ja viruksille. PCD-tautia sairastaville lapsille määrätään usein päivittäisiä inhalaatiosteroidihoitoja hengitysteiden herkkyyden vähentämiseksi, mutta vain harvat tutkimukset osoittavat, että PCD-tautia sairastavat lapset todella tarvitsevat tätä lääkitystä.
Tässä tutkimuksessa tutkijat jäljittelevät edellä mainittuja herkkien hengitysteiden laukaisevia tekijöitä lääkeaineella nimeltä metakoliini. Hengitysnopeuden tarkistaminen metakoliinin antamisen jälkeen tehdään joskus, kun lääkärit epäilevät lapsella olevan astmaa, tilaa, jossa hengitysteet ovat erittäin herkkiä. Mittaamalla osallistujan hengitystä ennen ja jälkeen tämän lääkkeen antamisen tutkijat näkevät, ovatko heidän hengitysteensä herkkiä eli "hyperresponsiivisia". On mahdollista, että metakoliini saattaa aiheuttaa osallistujille tilapäistä hengenahdistusta tai wheezing-hengitystä. Tämän välttämiseksi tutkijat antavat aluksi pienen annoksen metakoliinia ja mittaavat osallistujien hengitystä, sitten suurempia annoksia metakoliinia, kunnes tutkijat näkevät tiettyjä muutoksia osallistujien hengityksessä tai kunnes suurin sallittu annos on saavutettu. Jos osallistujalla alkaa olla oireita, kuten hengenahdistusta, rintakipua tai wheezing-hengitystä, tutkijat antavat heille lääkkeen nimeltä albuteroli, joka avaa välittömästi hengitysteet ja poistaa oireet. Metakoliinin aiheuttama epämukavuus on tilapäistä, eikä sen käytöllä ole pitkäaikaisia vaikutuksia.
Jos osallistujat suostuvat osallistumaan tutkimukseen, he tulevat Riley Hospital for Children -sairaalaan vähintään kahdelle käynnille, ja heillä on mahdollisuus kolmanteen käyntiin. Jokaisen käynnin tulisi kestää 2–2,5 tuntia. Käyntien aikana he suorittavat useita hengitystestejä, hengittävät sisään tiettyjä lääkkeitä, täyttävät perheselvityskyselyn, suorittavat ihonallergiatestin ja antavat verinäytteen.
Tutkijat keräävät myös tietoja osallistujista heidän sairauskirjastaan, mukaan lukien demografiset tiedot, sairaushistoria ja tautihistoria. Jos he ovat aiemmin suorittaneet keuhkotoimintatestauksen (testi, joka osoittaa keuhkojen toiminnan), he saattavat olla oikeutettuja vain käyntiin 1.
Aikataulun mukavuuden vuoksi käynnit 1 ja 2 voivat tapahtua samana päivänä. Osallistujat ovat tässä tutkimuksessa jopa kuukauden, jos he osallistuvat käynteihin 1 ja 2, ja jopa viisi kuukautta, jos he ovat oikeutettuja käyntiin 3.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fanmuyi Yang, PhD
- Puhelinnumero: 317-274-8895
- Sähköposti: fy5@iu.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Lisa Bendy
- Puhelinnumero: 317-278-7152
- Sähköposti: lbendy@iu.edu
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Fanmuyi Yang, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Vahvistettu PCD-diagnoosi standardien diagnoosikriteerien4 mukaisesti ja positiivinen geneettinen testi
- Ikä vähintään 6 vuotta (ei yläikärajaa)
- Mikä tahansa sukupuoli tai rotu
- Kykene suorittamaan keuhkotoimintatestit (aiempia palautuvuustodistuksia hyväksytään)
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai aiempi ilmarinta
- Kyvyttömyys suorittaa keuhkotoimintatestejä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Potilaat, joilla on primaarinen siimaelinsairaus
Osallistujat tulevat Riley Hospital for Children -lastensairaalaan vähintään kahdeksi käynniksi, ja heillä on mahdollisuus kolmanteen käyntiin.
Jokainen käynti kestää noin 2–2,5 tuntia.
Käyntien aikana osallistujat suorittavat useita hengitystestejä, hengittävät tiettyjä lääkkeitä, täyttävät perhetaustakyselyn, heille tehdään ihonallergiatestit ja verinäyte.
|
sisältää perustason spirometriaa (ennen ja jälkeen maksimaalisen bronkodilataattorin).
Kaikki testaukset suoritetaan American Thoracic Society/European Respiratory Society -ohjeiden mukaisesti.
Osallistujia pyydetään välttämään minkä tahansa astmalääkkeiden käyttöä, mukaan lukien inhalaatiokortikosteroidit, lyhyt- ja pitkävaikutteiset bronkodilataattorit, leukotrieenireseptoriantagonistit ja pitkävaikutteiset muskariniantagonistit, 24 tuntia ennen mitä tahansa spirometriaa.
Tämä toiminta tapahtuu kunkin osallistuvan laitoksen kliinisessä tutkimuskeskuksessa.
Muut nimet:
saadaan toisella käynnillä. Korkeintaan kymmenen (10) ml verta kerätään atopian seerumin biomarkkerien mittaamiseksi sen perusteella, haluavatko osallistujat saada allergiatestin ihon pistotestillä vai testata antigeenispesifisiä IgE-tasoja.
Jos koehenkilö kieltäytyy verenottohistoriasta, historiallisia tuloksia jopa vuoden ikäisistä voidaan käyttää suunnitelmallisten tulosten sijaan.
Kaikki jäljellä olevat verinäytteet arkistoidaan joko tulevia tutkimuksia varten tai siinä tapauksessa, että tähän tutkimukseen lisätään muita seerumin biomarkkereita.
Muut nimet:
voidaan suorittaa käynnillä 2. Koehenkilöitä ohjeistetaan pidättäytymään ensimmäisen sukupolven antihistamiineista 3 päivää ja toisen sukupolven antihistamiineista 7 päivää ennen testiä.
Jos potilaat haluavat, että seerumin antigeenispesifiset IgE-tasot määritetään vaadittujen atopian seerumibiomarkkereiden ohella, ihon pistotestaus jätetään pois.
Jos koehenkilö ei osoita 10 %:n tai suurempaa bronkodilataattorivastausta FEV1:ssä eikä hänellä ole MCT-historiaa arkistossa, suoritetaan MCT.
Suolan hengityksen jälkeen metakoliinia (MCh) hengitetään nelinkertaistuvina pitoisuuksina alkaen 0,0625 mg/ml:stä ja jatketaan, kunnes saavutetaan FEV1:n laskemiseen 20 %:lla perusarvosta (PD20) vaadittu MCh-pitoisuus tai hengitetään enintään 16 mg/ml MCh-pitoisuus.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Terveet koehenkilöt
Osallistujat tulevat Riley Hospital for Childreniin vähintään kahdeksi käynniksi, mahdollisuus kolmanteen käyntiin.
Jokaisen käynnin tulisi kestää 2-2,5 tuntia.
Käyntien aikana osallistujat suorittavat useita hengitystestejä, hengittävät tiettyjä lääkkeitä, täyttävät perhehistoria-kyselyn, käyvät ihonallergiatestissä ja antavat verinäytteen.
|
sisältää perustason spirometriaa (ennen ja jälkeen maksimaalisen bronkodilataattorin).
Kaikki testaukset suoritetaan American Thoracic Society/European Respiratory Society -ohjeiden mukaisesti.
Osallistujia pyydetään välttämään minkä tahansa astmalääkkeiden käyttöä, mukaan lukien inhalaatiokortikosteroidit, lyhyt- ja pitkävaikutteiset bronkodilataattorit, leukotrieenireseptoriantagonistit ja pitkävaikutteiset muskariniantagonistit, 24 tuntia ennen mitä tahansa spirometriaa.
Tämä toiminta tapahtuu kunkin osallistuvan laitoksen kliinisessä tutkimuskeskuksessa.
Muut nimet:
saadaan toisella käynnillä. Korkeintaan kymmenen (10) ml verta kerätään atopian seerumin biomarkkerien mittaamiseksi sen perusteella, haluavatko osallistujat saada allergiatestin ihon pistotestillä vai testata antigeenispesifisiä IgE-tasoja.
Jos koehenkilö kieltäytyy verenottohistoriasta, historiallisia tuloksia jopa vuoden ikäisistä voidaan käyttää suunnitelmallisten tulosten sijaan.
Kaikki jäljellä olevat verinäytteet arkistoidaan joko tulevia tutkimuksia varten tai siinä tapauksessa, että tähän tutkimukseen lisätään muita seerumin biomarkkereita.
Muut nimet:
voidaan suorittaa käynnillä 2. Koehenkilöitä ohjeistetaan pidättäytymään ensimmäisen sukupolven antihistamiineista 3 päivää ja toisen sukupolven antihistamiineista 7 päivää ennen testiä.
Jos potilaat haluavat, että seerumin antigeenispesifiset IgE-tasot määritetään vaadittujen atopian seerumibiomarkkereiden ohella, ihon pistotestaus jätetään pois.
Jos koehenkilö ei osoita 10 %:n tai suurempaa bronkodilataattorivastausta FEV1:ssä eikä hänellä ole MCT-historiaa arkistossa, suoritetaan MCT.
Suolan hengityksen jälkeen metakoliinia (MCh) hengitetään nelinkertaistuvina pitoisuuksina alkaen 0,0625 mg/ml:stä ja jatketaan, kunnes saavutetaan FEV1:n laskemiseen 20 %:lla perusarvosta (PD20) vaadittu MCh-pitoisuus tai hengitetään enintään 16 mg/ml MCh-pitoisuus.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Bronkiaalisen hyperreaktivisuuden esiintyvyys
Aikaikkuna: Keuhkojen toimintakapasiteetin perusmittauksesta (Käynti 2) maksimaalisen bronchodilataattoritestin suorittamiseen asti (Käynti 2) (<1h)
|
Tutki, kuinka monella PCD-potilaalla on bronkiaalinen hyperresponsiivisuus, mikä ilmenee FEV1:n kasvuna 10 % tai enemmän ennen ja jälkeen maksimaalisen bronhodilaattoritestin.
|
Keuhkojen toimintakapasiteetin perusmittauksesta (Käynti 2) maksimaalisen bronchodilataattoritestin suorittamiseen asti (Käynti 2) (<1h)
|
|
Bronkiaali hyperresponsiivisuuden esiintyvyys
Aikaikkuna: Spirometrian perusmittauksesta (Käynti 3) metakoliinihaastekoetestin suorittamiseen (Käynti 3) (<1 t)
|
Tutki, kuinka monella PCD-potilaalla on bronkiaalinen hyperreaktivisuus, mikä ilmenee FEV1:n laskuna 20 % lähtöarvosta metakoliiniprovokaatiotestin aikana.
|
Spirometrian perusmittauksesta (Käynti 3) metakoliinihaastekoetestin suorittamiseen (Käynti 3) (<1 t)
|
|
Bronkiaalisen hyperreaktivisuuden esiintyvyys
Aikaikkuna: Spirometrian perusmittauksesta (Käynti 2) post-maksimaalisen bronkodilataattoritestin valmistumiseen (Käynti 2) (<1 h)
|
Tutki, kuinka monella terveellä koehenkilöllä on keuhkoputkien hyperreaktivisuus, mikä ilmenee FEV1:n nousuna 10 % tai enemmän ennen ja jälkeen maksimaalisen bronkodilataattoritestin.
|
Spirometrian perusmittauksesta (Käynti 2) post-maksimaalisen bronkodilataattoritestin valmistumiseen (Käynti 2) (<1 h)
|
|
Bronkiaalisen hyperreaktiviteetin esiintyvyyden vertailu
Aikaikkuna: Ensimmäisen rekisteröidyn koehenkilön ensimmäisestä Visit 2 -perusmittauksesta joko: PCD-koehenkilön viimeiseen Visit 3 -käyntiin, joka voi suorittaa Visit 3:n; tai PCD-koehenkilön tai terveen koehenkilön viimeiseen Visit 2 -käyntiin, kumpi tahansa tulee viimeiseksi rekisteröinnissä (enintään viisi vuotta)
|
Vertaa PCD-potilaiden bronkiaaliyliherkkyyden esiintyvyyttä (tutkittu lopputuloksessa 1, lopputuloksessa 2) ikä- ja sukupuolivastineisiin terveisiin verrokkeihin.
|
Ensimmäisen rekisteröidyn koehenkilön ensimmäisestä Visit 2 -perusmittauksesta joko: PCD-koehenkilön viimeiseen Visit 3 -käyntiin, joka voi suorittaa Visit 3:n; tai PCD-koehenkilön tai terveen koehenkilön viimeiseen Visit 2 -käyntiin, kumpi tahansa tulee viimeiseksi rekisteröinnissä (enintään viisi vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PCD-genotyypin/fenotyypin tiedonkeruu
Aikaikkuna: Ensimmäisen rekisteröidyn potilaan ensimmäisen Vastaanotto 2 -baselimittauksesta joko: viimeiseen Vastaanotto 3 -kertaan PCD-potilaalla, joka saattaa suorittaa Vastaanotto 3:n; tai viimeiseen Vastaanotto 2 -kertaan PCD-potilaalla tai terveellä koehenkilöllä, riippuen siitä, kumpi on rekisteröinnin viimeisin (enintään viisi vuotta)
|
Nämä datapisteet kootaan kroonisesta rinosinusiitista, hengitysvaikeuksista syntymässä, toistuvista ylä- ja alahengitystieinfektioista ja/tai hedelmällisyysongelmista, atopian seerumibiomarkkereista ja muista kliinisistä piirteistä ja tutkitaan suhdetta PCD:n ja bronkiaalisen hyperreaktiivisuuden välillä, joka voi ilmetä yskänä, vinkumisena ja/tai rintakehän tiukkuutena.
|
Ensimmäisen rekisteröidyn potilaan ensimmäisen Vastaanotto 2 -baselimittauksesta joko: viimeiseen Vastaanotto 3 -kertaan PCD-potilaalla, joka saattaa suorittaa Vastaanotto 3:n; tai viimeiseen Vastaanotto 2 -kertaan PCD-potilaalla tai terveellä koehenkilöllä, riippuen siitä, kumpi on rekisteröinnin viimeisin (enintään viisi vuotta)
|
|
PCD:n ja atopian välisen suhteen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisen rekisteröidyn potilaan ensimmäisestä Vastaanotto 2 -perusmittauksesta joko: viimeiseen Vastaanotto 3 -käyntiin PCD-potilaalla, joka saattaa suorittaa Vastaanoton 3; tai viimeiseen Vastaanotto 2 -käyntiin PCD-potilaalla tai terveellä koehenkilöllä, kumpi tahansa tulee myöhäisempänä rekisteröinnissä (enintään viisi vuotta)
|
Tämä käsittelee sitä, onko keuhkoputkien yliherkkyys PCD:ssä peräisin taipumuksesta, joka muistuttaa astmassa esiintyvää, ja liittyykö se johonkin muuhun mekanismiin, kuten antigeeniseen mukopostaasiin.
|
Ensimmäisen rekisteröidyn potilaan ensimmäisestä Vastaanotto 2 -perusmittauksesta joko: viimeiseen Vastaanotto 3 -käyntiin PCD-potilaalla, joka saattaa suorittaa Vastaanoton 3; tai viimeiseen Vastaanotto 2 -käyntiin PCD-potilaalla tai terveellä koehenkilöllä, kumpi tahansa tulee myöhäisempänä rekisteröinnissä (enintään viisi vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kiliopatiat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkoputken sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Siliaarisen liikkuvuuden häiriöt
- Keuhkoputkien hyperreaktiivisuus
- Tutkintatekniikat
- Terapeuttiset lääkkeet
- Näytteenkäsittely
- Kliiniset laboratoriotekniikat
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Puhkaisut
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Flebotomia
- Verinäytteen kokoelma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16122
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .