Esaminando l'Iperreattività Bronchiale nella Discinesia Ciliare Primaria (BHR)
Uno Studio Multicentrico che Esamina l'Iperreattività Bronchiale nella Discinesia Ciliare Primaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è di esaminare i bambini con discinesia ciliare primaria (PCD) e verificare se presentano un'altra condizione chiamata "iperresponsività bronchiale". Questa condizione si verifica quando alcuni dei tubi dell'aria ("bronchi") sono molto sensibili ("iperresponsivi") a determinati fattori ambientali come polline, muffe, peli di animali domestici, variazioni di temperatura e virus. Ai bambini con PCD vengono spesso prescritti steroidi inalatori giornalieri per aiutare a ridurre la sensibilità dei loro tubi dell'aria, ma esistono pochi studi di ricerca che dimostrano che i bambini con PCD abbiano effettivamente bisogno di questo farmaco.
In questo studio, i ricercatori simuleranno i suddetti fattori scatenanti per i tubi dell'aria sensibili con un farmaco chiamato metacolina. La verifica della velocità con cui i bambini possono espirare dopo la somministrazione di metacolina viene talvolta eseguita quando i medici sospettano che un bambino possa soffrire di asma, una condizione in cui i tubi respiratori sono molto sensibili. Misurando la respirazione dei partecipanti prima e dopo la somministrazione di questo farmaco, i ricercatori valuteranno se i loro tubi dell'aria sono sensibili o "iperresponsivi". È possibile che la metacolina possa causare temporaneamente nei partecipanti una sensazione di fiato corto o l'insorgenza di sibili respiratori. Per evitare ciò, i ricercatori inizieranno somministrando una piccola dose di metacolina e misurando la respirazione dei partecipanti, quindi somministreranno quantità maggiori di metacolina fino a quando non osserveranno determinati cambiamenti nella respirazione dei partecipanti o fino al raggiungimento della dose massima consentita. Se il partecipante inizia a manifestare sintomi come fiato corto, costrizione toracica o sibili respiratori, i ricercatori somministreranno un farmaco chiamato albuterolo che apre immediatamente i tubi dell'aria e fa scomparire i sintomi. Qualsiasi disagio causato dalla metacolina è temporaneo e non ci sono effetti a lungo termine associati al suo utilizzo.
Se i partecipanti accettano di partecipare allo studio, si recheranno al Riley Hospital for Children per almeno due visite, con la possibilità di una terza visita. Ogni visita dovrebbe durare tra le 2 e le 2,5 ore. Durante le visite, completeranno più test respiratori, inaleranno determinati farmaci, compileranno un questionario sulla storia familiare, si sottoporranno a test cutanei per le allergie e preleveranno un campione di sangue.
I ricercatori raccoglieranno anche informazioni sui partecipanti dalla loro cartella clinica, inclusi dati demografici, storia medica e storia della malattia. Se in passato hanno completato test di funzionalità polmonare (test che mostrano quanto bene funzionano i polmoni), potrebbero essere idonei solo per la Visita 1.
Per comodità di programmazione, le visite 1 e 2 potrebbero svolgersi nello stesso giorno. I partecipanti saranno coinvolti in questo studio fino a un mese se parteciperanno alle visite 1 e 2, e fino a cinque mesi se saranno idonei per la visita 3.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Fanmuyi Yang, PhD
- Numero di telefono: 317-274-8895
- Email: fy5@iu.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Lisa Bendy
- Numero di telefono: 317-278-7152
- Email: lbendy@iu.edu
Luoghi di studio
-
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Riley Hospital for Children
-
Contatto:
- Fanmuyi Yang, PhD
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Diagnosi confermata di PCD secondo i criteri diagnostici standard4 e genetica positiva
- Età superiore o uguale a 6 anni (nessun limite di età massima)
- Qualsiasi genere o razza
- In grado di eseguire test di funzionalità polmonare (sarà accettata la documentazione storica della reversibilità)
Criteri di esclusione:
- storia di pneumotorace attuale
- incapacità di eseguire test di funzionalità polmonare
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Soggetti con Dischinesia Ciliare Primaria
I soggetti si recheranno al Riley Hospital for Children per almeno due visite, con la possibilità di una terza visita.
Ogni visita dovrebbe durare tra le 2 e le 2,5 ore.
Durante le visite, i soggetti completeranno più test respiratori, inaleranno determinati farmaci, completeranno un questionario sulla storia familiare, effettueranno test allergici cutanei e prelievi di sangue.
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comprenderà la spirometria basale (pre- e post- massimo broncodilatatore).
Tutti i test saranno eseguiti secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society.
Ai partecipanti sarà chiesto di astenersi dall'assumere qualsiasi farmaco per l'asma, inclusi corticosteroidi inalatori, broncodilatatori a breve e lunga durata d'azione, antagonisti del recettore dei leucotrieni e antagonisti muscarinici a lunga durata d'azione, per 24 ore prima di qualsiasi spirometria.
Questa attività avrà luogo presso un centro di ricerca clinica presso la rispettiva istituzione partecipante.
Altri nomi:
sarà ottenuta alla visita 2. Verranno prelevati fino a dieci (10) ml di sangue per la misurazione dei biomarcatori sierici dell'atopia, in base alla preferenza dei partecipanti di ricevere un test cutaneo per allergie o di sottoporsi al test dei livelli di IgE antigene-specifiche.
Nel caso in cui un soggetto rifiuti la flebotomia, i risultati storici fino a un anno di età possono essere utilizzati al posto dei risultati prospettici.
Eventuali campioni di sangue rimanenti saranno conservati in banca per l'uso in studi futuri o nel caso in cui vengano aggiunti ulteriori biomarcatori sierici a questo studio.
Altri nomi:
potrebbe essere completato alla visita 2. Ai soggetti verrà richiesto di sospendere gli antistaminici di prima generazione per 3 giorni e quelli di seconda generazione per 7 giorni prima del test.
Se i pazienti preferiscono far eseguire i livelli di IgE specifiche per l'antigene nel siero insieme ai biomarcatori sierici richiesti per l'atopia, allora il test cutaneo (skin prick test) verrà omesso.
Se il soggetto non dimostra una risposta broncodilatatrice nel FEV1 del 10% o superiore, e non ha un MCT storico registrato, verrà eseguito l'MCT.
Dopo l'inalazione di soluzione salina, la metacolina (MCh) verrà inalata in concentrazioni quadruplicate a partire da 0,0625 mg/ml e continuando fino a quando non viene raggiunta la concentrazione di MCh necessaria per ridurre il FEV1 del 20% rispetto al basale (PD20) o viene inalata una concentrazione massima di MCh di 16 mg/ml.
Altri nomi:
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Sperimentale: Soggetti Sani
I partecipanti si recheranno al Riley Hospital for Children per almeno due visite, con la possibilità di una terza visita.
Ogni visita dovrebbe durare tra le 2 e le 2,5 ore.
Durante le visite, i partecipanti eseguiranno diversi test respiratori, inaleranno alcuni farmaci, compileranno un questionario sulla storia familiare, si sottoporranno a test allergologici cutanei e effettueranno un prelievo di sangue.
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comprenderà la spirometria basale (pre- e post- massimo broncodilatatore).
Tutti i test saranno eseguiti secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society.
Ai partecipanti sarà chiesto di astenersi dall'assumere qualsiasi farmaco per l'asma, inclusi corticosteroidi inalatori, broncodilatatori a breve e lunga durata d'azione, antagonisti del recettore dei leucotrieni e antagonisti muscarinici a lunga durata d'azione, per 24 ore prima di qualsiasi spirometria.
Questa attività avrà luogo presso un centro di ricerca clinica presso la rispettiva istituzione partecipante.
Altri nomi:
sarà ottenuta alla visita 2. Verranno prelevati fino a dieci (10) ml di sangue per la misurazione dei biomarcatori sierici dell'atopia, in base alla preferenza dei partecipanti di ricevere un test cutaneo per allergie o di sottoporsi al test dei livelli di IgE antigene-specifiche.
Nel caso in cui un soggetto rifiuti la flebotomia, i risultati storici fino a un anno di età possono essere utilizzati al posto dei risultati prospettici.
Eventuali campioni di sangue rimanenti saranno conservati in banca per l'uso in studi futuri o nel caso in cui vengano aggiunti ulteriori biomarcatori sierici a questo studio.
Altri nomi:
potrebbe essere completato alla visita 2. Ai soggetti verrà richiesto di sospendere gli antistaminici di prima generazione per 3 giorni e quelli di seconda generazione per 7 giorni prima del test.
Se i pazienti preferiscono far eseguire i livelli di IgE specifiche per l'antigene nel siero insieme ai biomarcatori sierici richiesti per l'atopia, allora il test cutaneo (skin prick test) verrà omesso.
Se il soggetto non dimostra una risposta broncodilatatrice nel FEV1 del 10% o superiore, e non ha un MCT storico registrato, verrà eseguito l'MCT.
Dopo l'inalazione di soluzione salina, la metacolina (MCh) verrà inalata in concentrazioni quadruplicate a partire da 0,0625 mg/ml e continuando fino a quando non viene raggiunta la concentrazione di MCh necessaria per ridurre il FEV1 del 20% rispetto al basale (PD20) o viene inalata una concentrazione massima di MCh di 16 mg/ml.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Prevalenza dell'iperresponsività bronchiale
Lasso di tempo: Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 2) al completamento del test post-broncodilatatore massimale (Visita 2) (<1 ora)
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Esamina quanti soggetti con PCD presentano iperresponsività bronchiale, evidenziata da un aumento del FEV1 del 10% o superiore durante il test pre- e post-broncodilatatore massimale.
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Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 2) al completamento del test post-broncodilatatore massimale (Visita 2) (<1 ora)
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Prevalenza dell'Iperreattività Bronchiale
Lasso di tempo: Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 3) al completamento del test di provocazione con metacolina (Visita 3) (<1ora)
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Esaminare quanti soggetti con PCD presentano iperreattività bronchiale, come evidenziato da una riduzione del FEV1 del 20% rispetto al basale durante il test di provocazione con metacolina.
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Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 3) al completamento del test di provocazione con metacolina (Visita 3) (<1ora)
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Prevalenza dell'Iperreattività Bronchiale
Lasso di tempo: Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 2) al completamento del test post-broncodilatatore massimo (Visita 2) (<1 ora)
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Esaminare quanti soggetti sani presentano iperresponsività bronchiale, come evidenziato da un aumento del FEV1 del 10% o superiore durante il test pre- e post- massimo broncodilatatore.
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Dalla misurazione basale della spirometria (Visita 2) al completamento del test post-broncodilatatore massimo (Visita 2) (<1 ora)
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Confronto della prevalenza dell'iperreattività bronchiale
Lasso di tempo: Dal primo Visita 2 misurazione basale del primo soggetto arruolato fino a: l'ultima Visita 3 del soggetto PCD che può completare la Visita 3; o l'ultima Visita 2 del soggetto PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifichi per ultimo nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Confrontare la prevalenza dell'iperresponsività bronchiale (esaminata nell'Esito 1, Esito 2) nei soggetti con PCD con quella dell'iperresponsività bronchiale in controlli sani abbinati per età e genere.
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Dal primo Visita 2 misurazione basale del primo soggetto arruolato fino a: l'ultima Visita 3 del soggetto PCD che può completare la Visita 3; o l'ultima Visita 2 del soggetto PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifichi per ultimo nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Raccolta dei dati sul genotipo/fenotipo della PCD
Lasso di tempo: Dal primo basale della Visita 2 del primo soggetto arruolato fino a: l'ultima Visita 3 del soggetto PCD che può completare la Visita 3; o l'ultima Visita 2 del soggetto PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifica più tardi nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Questi punti dati saranno una compilazione di rinosinusite cronica, distress respiratorio alla nascita, infezioni ricorrenti delle vie aeree superiori e inferiori e/o problemi di fertilità, biomarcatori sierici per l'atopia e altre caratteristiche cliniche e esploreranno la relazione tra PCD e iperreattività bronchiale, che può manifestarsi come tosse, respiro sibilante e/o senso di costrizione toracica.
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Dal primo basale della Visita 2 del primo soggetto arruolato fino a: l'ultima Visita 3 del soggetto PCD che può completare la Visita 3; o l'ultima Visita 2 del soggetto PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifica più tardi nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Analisi della relazione tra PCD e atopia
Lasso di tempo: Dal primo Visita 2 (misurazione basale) del primo soggetto arruolato fino a: l'ultimo Visita 3 del soggetto con PCD che potrebbe completare la Visita 3; o l'ultimo Visita 2 del soggetto con PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifichi più tardi nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Questo permetterà di stabilire se l'iperreattività bronchiale nella PCD sia dovuta a una predisposizione sottostante simile a quella osservata nell'asma e se possa essere correlata ad altri meccanismi, come la mucostasi antigenica.
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Dal primo Visita 2 (misurazione basale) del primo soggetto arruolato fino a: l'ultimo Visita 3 del soggetto con PCD che potrebbe completare la Visita 3; o l'ultimo Visita 2 del soggetto con PCD o del soggetto sano, a seconda di quale si verifichi più tardi nell'arruolamento (fino a cinque anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Ciliopatie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie bronchiali
- Anomalie congenite
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Anomalie multiple
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Disturbi della motilità ciliare
- Iperreattività bronchiale
- Tecniche investigative
- Terapie
- Gestione dei campioni
- Tecniche di laboratorio clinico
- Tecniche e procedure diagnostiche
- Diagnosi
- Forature
- Procedure chirurgiche, operative
- Flebotomia
- Collezione di campioni di sangue
Altri numeri di identificazione dello studio
- 16122
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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