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Examen de l'hyperréactivité bronchique dans la dyskinésie ciliaire primitive (BHR)

3 décembre 2025 mis à jour par: Evans Machogu, Indiana University

Une étude multicentrique examinant l'hyperréactivité bronchique dans la dyskinésie ciliaire primitive

Le but de cette étude est d'examiner les enfants atteints de DCP et de voir s'ils présentent une autre affection appelée « hyperréactivité bronchique ».

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'examiner les enfants atteints de dyskinésie ciliaire primitive (DCP) et de déterminer s'ils présentent une autre affection appelée « hyperréactivité bronchique ». Il s'agit d'une situation où certaines des voies respiratoires (« bronches ») sont très sensibles (« hyperréactives ») à certains éléments de l'environnement tels que le pollen, les moisissures, les squames d'animaux, les changements de température et les virus. Les enfants atteints de DCP se voient souvent prescrire des stéroïdes inhalés quotidiens pour aider à rendre leurs voies respiratoires moins sensibles, mais il existe peu d'études de recherche montrant que les enfants atteints de DCP ont réellement besoin de ce médicament.

Dans cette étude, les chercheurs simuleront les déclencheurs ci-dessus pour les voies respiratoires sensibles avec un médicament appelé méthacholine. Vérifier la vitesse à laquelle les enfants peuvent expirer après l'administration de méthacholine est parfois effectué lorsque les médecins pensent qu'un enfant peut souffrir d'asthme, une affection où les voies respiratoires sont très sensibles. En mesurant la respiration des participants avant et après l'administration de ce médicament, les chercheurs verront si leurs voies respiratoires sont sensibles, ou « hyperréactives ». Il est possible que la méthacholine puisse provoquer temporairement chez les participants une sensation d'essoufflement ou déclencher une respiration sifflante. Pour éviter cela, les chercheurs commenceront par administrer une faible dose de méthacholine et mesureront la respiration des participants, puis administreront des doses plus importantes de méthacholine jusqu'à ce que les chercheurs observent certains changements dans la respiration des participants ou jusqu'à ce que la dose maximale autorisée soit atteinte. Si le participant commence à présenter des symptômes tels qu'un essoufflement, une oppression thoracique ou une respiration sifflante, les chercheurs lui administreront un médicament appelé albutérol qui ouvre immédiatement les voies respiratoires et fait disparaître les symptômes. Tout inconfort causé par la méthacholine est temporaire et il n'y a aucun effet à long terme associé à son utilisation.

Si les participants acceptent de participer à l'étude, ils se rendront au Riley Hospital for Children pour au moins deux visites avec la possibilité d'une troisième visite. Chaque visite devrait durer entre 2 et 2,5 heures. Pendant les visites, ils effectueront plusieurs tests respiratoires, inhaleront certains médicaments, rempliront un questionnaire sur les antécédents familiaux, subiront des tests cutanés d'allergie et effectueront une prise de sang.

Les chercheurs recueilleront également des informations sur les participants à partir de leur dossier médical, y compris des informations démographiques, des antécédents médicaux et des antécédents de maladie. S'ils ont déjà effectué des tests de fonction pulmonaire (tests qui montrent le fonctionnement des poumons) dans le passé, ils ne pourront peut-être participer qu'à la visite 1.

Pour des raisons de commodité de planification, les visites 1 et 2 peuvent avoir lieu le même jour. Les participants seront dans cette étude jusqu'à un mois s'ils participent aux visites 1 et 2, et jusqu'à cinq mois s'ils sont éligibles pour la visite 3.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Fanmuyi Yang, PhD
  • Numéro de téléphone: 317-274-8895
  • E-mail: fy5@iu.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Lisa Bendy
  • Numéro de téléphone: 317-278-7152
  • E-mail: lbendy@iu.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Fanmuyi Yang, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic confirmé de PCD selon les critères diagnostiques standard4 et génétique positive
  • Âge supérieur ou égal à 6 ans (pas de limite d'âge supérieure)
  • Tout genre ou origine ethnique
  • Capable d'effectuer des tests de fonction pulmonaire (une documentation historique de réversibilité sera acceptée)

Critères d'exclusion :

  • Antécédents de pneumothorax actuel
  • Incapacité à effectuer des tests de fonction pulmonaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sujets atteints de dyskinésie ciliaire primitive
Les sujets se rendront au Riley Hospital for Children pour au moins deux visites avec la possibilité d'une troisième visite. Chaque visite devrait durer entre 2 et 2,5 heures. Lors des visites, les sujets effectueront plusieurs tests respiratoires, inhaleront certains médicaments, rempliront un questionnaire sur les antécédents familiaux, subiront des tests cutanés d'allergie et feront une prise de sang.
Procédure: Test de fonction pulmonaire
comprendra une spirométrie de base (avant et après administration maximale de bronchodilatateur). Tous les tests seront réalisés conformément aux directives de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society. Les participants devront s'abstenir de prendre tout médicament contre l'asthme, y compris les corticostéroïdes inhalés, les bronchodilatateurs à courte et longue durée d'action, les antagonistes des récepteurs des leucotriènes et les antagonistes muscariniques à longue durée d'action, pendant 24 heures avant toute spirométrie. Cette activité se déroulera dans un centre de recherche clinique au sein de l'institution participante respective.
Autres noms:
  • spirométrie
Procédure: Phlébotomie
sera obtenu lors de la visite 2. Jusqu'à dix (10) ml de sang seront prélevés pour la mesure des biomarqueurs sériques de l'atopie, selon que les participants préfèrent recevoir un test cutané d'allergie ou faire tester les niveaux d'IgE spécifiques à l'antigène. En cas de refus de phlébotomie par un sujet, des résultats historiques datant de moins d'un an peuvent être utilisés à la place des résultats prospectifs. Tous les échantillons de sang restants seront conservés en biobanque, soit pour une utilisation dans de futures études, soit en cas d'ajout de biomarqueurs sériques supplémentaires à cette étude.
Autres noms:
  • prise de sang
Procédure: Tests cutanés d'allergie par prick
peut être effectué lors de la visite 2. Les sujets seront informés de suspendre les antihistaminiques de première génération pendant 3 jours et les antihistaminiques de deuxième génération pendant 7 jours avant le test. Si les patients préfèrent que les taux d'IgE spécifiques d'antigène sérique soient analysés avec les biomarqueurs sériques requis de l'atopie, alors les tests cutanés par piqûre seront omis.
Procédure: Test à la méthacholine
Si le sujet ne démontre pas une réponse bronchodilatatrice du VEMS de 10 % ou plus, et ne dispose pas d'une MCT historique dans son dossier, une MCT sera effectuée. Après l'inhalation de sérum physiologique, la méthacholine (MCh) sera inhalée à des concentrations quadruples, en commençant par 0,0625 mg/ml et en continuant jusqu'à ce que la concentration de MCh nécessaire pour réduire le VEMS de 20 % par rapport à la valeur de base (PD20) soit atteinte ou qu'une concentration maximale de MCh de 16 mg/ml soit inhalée.
Autres noms:
  • MCT
Expérimental: Sujets sains
Les sujets se rendront au Riley Hospital for Children pour au moins deux visites, avec la possibilité d'une troisième visite. Chaque visite devrait durer entre 2 et 2,5 heures. Lors des visites, les sujets effectueront plusieurs tests respiratoires, inhaleront certains médicaments, rempliront un questionnaire sur les antécédents familiaux, subiront des tests cutanés d'allergie et effectueront une prise de sang.
Procédure: Test de fonction pulmonaire
comprendra une spirométrie de base (avant et après administration maximale de bronchodilatateur). Tous les tests seront réalisés conformément aux directives de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society. Les participants devront s'abstenir de prendre tout médicament contre l'asthme, y compris les corticostéroïdes inhalés, les bronchodilatateurs à courte et longue durée d'action, les antagonistes des récepteurs des leucotriènes et les antagonistes muscariniques à longue durée d'action, pendant 24 heures avant toute spirométrie. Cette activité se déroulera dans un centre de recherche clinique au sein de l'institution participante respective.
Autres noms:
  • spirométrie
Procédure: Phlébotomie
sera obtenu lors de la visite 2. Jusqu'à dix (10) ml de sang seront prélevés pour la mesure des biomarqueurs sériques de l'atopie, selon que les participants préfèrent recevoir un test cutané d'allergie ou faire tester les niveaux d'IgE spécifiques à l'antigène. En cas de refus de phlébotomie par un sujet, des résultats historiques datant de moins d'un an peuvent être utilisés à la place des résultats prospectifs. Tous les échantillons de sang restants seront conservés en biobanque, soit pour une utilisation dans de futures études, soit en cas d'ajout de biomarqueurs sériques supplémentaires à cette étude.
Autres noms:
  • prise de sang
Procédure: Tests cutanés d'allergie par prick
peut être effectué lors de la visite 2. Les sujets seront informés de suspendre les antihistaminiques de première génération pendant 3 jours et les antihistaminiques de deuxième génération pendant 7 jours avant le test. Si les patients préfèrent que les taux d'IgE spécifiques d'antigène sérique soient analysés avec les biomarqueurs sériques requis de l'atopie, alors les tests cutanés par piqûre seront omis.
Procédure: Test à la méthacholine
Si le sujet ne démontre pas une réponse bronchodilatatrice du VEMS de 10 % ou plus, et ne dispose pas d'une MCT historique dans son dossier, une MCT sera effectuée. Après l'inhalation de sérum physiologique, la méthacholine (MCh) sera inhalée à des concentrations quadruples, en commençant par 0,0625 mg/ml et en continuant jusqu'à ce que la concentration de MCh nécessaire pour réduire le VEMS de 20 % par rapport à la valeur de base (PD20) soit atteinte ou qu'une concentration maximale de MCh de 16 mg/ml soit inhalée.
Autres noms:
  • MCT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence de l'hyperréactivité bronchique
Délai: De la mesure de spirométrie de référence (Visite 2) jusqu'à l'achèvement du test post-bronchodilatateur maximal (Visite 2) (<1h)
Examiner combien de sujets atteints de PCD présentent une hyperréactivité bronchique, mise en évidence par une augmentation de la VEMS de 10 % ou plus lors du test de bronchodilatation maximal avant et après administration.
De la mesure de spirométrie de référence (Visite 2) jusqu'à l'achèvement du test post-bronchodilatateur maximal (Visite 2) (<1h)
Prévalence de l'hyperréactivité bronchique
Délai: De la mesure de base par spirométrie (Visite 3) jusqu'à la fin du test de provocation à la méthacholine (Visite 3) (<1h)
Examiner combien de sujets atteints de DCP présentent une hyperréactivité bronchique, mise en évidence par une diminution de la FEV1 de 20 % par rapport à la valeur initiale lors du test de provocation à la méthacholine.
De la mesure de base par spirométrie (Visite 3) jusqu'à la fin du test de provocation à la méthacholine (Visite 3) (<1h)
Prévalence de l'hyperréactivité bronchique
Délai: De la mesure de base par spirométrie (Visite 2) à la fin du test post-bronchodilatateur maximal (Visite 2) (<1h)
Examiner combien de sujets sains présentent une hyperréactivité bronchique, attestée par une augmentation de la VEMS de 10 % ou plus lors du test de bronchodilatation maximal avant et après.
De la mesure de base par spirométrie (Visite 2) à la fin du test post-bronchodilatateur maximal (Visite 2) (<1h)
Comparaison de la prévalence de l'hyperréactivité bronchique
Délai: Du premier sujet inscrit à la mesure de référence de la visite 2 jusqu'à : soit la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; soit la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon la date la plus tardive dans le recrutement (jusqu'à cinq ans)
Comparez la prévalence de l'hyperréactivité bronchique (examinée dans le Résultat 1, le Résultat 2) chez les sujets atteints de dyskinésie ciliaire primitive à celle de l'hyperréactivité bronchique chez des témoins sains appariés selon l'âge et le sexe.
Du premier sujet inscrit à la mesure de référence de la visite 2 jusqu'à : soit la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; soit la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon la date la plus tardive dans le recrutement (jusqu'à cinq ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Collecte de données sur le génotype/phénotype des PCD
Délai: De la première visite 2 (mesure de référence) du premier sujet inscrit jusqu'à : la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; ou la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon celle qui survient le plus tard dans l'inscription (jusqu'à cinq ans)
Ces points de données constitueront une compilation de la rhinosinusite chronique, de la détresse respiratoire à la naissance, d'infections récurrentes des voies respiratoires supérieures et inférieures, et/ou de problèmes de fertilité, de biomarqueurs sériques pour l'atopie, et d'autres caractéristiques cliniques, et exploreront la relation entre la dyskinésie ciliaire primitive (PCD) et l'hyperréactivité bronchique, qui peut se manifester par de la toux, des sifflements et/ou une oppression thoracique.
De la première visite 2 (mesure de référence) du premier sujet inscrit jusqu'à : la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; ou la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon celle qui survient le plus tard dans l'inscription (jusqu'à cinq ans)
Analyse de la relation entre la PCD et l'atopie
Délai: Depuis la première visite 2 (mesure de référence) du premier sujet inscrit jusqu'à : la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; ou la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon la dernière occurrence dans l'inscription (jusqu'à cinq ans)
Cela permettra de déterminer si l'hyperréactivité bronchiale dans la DCP est due à une prédisposition sous-jacente similaire à celle observée dans l'asthme et si elle pourrait être liée à un autre mécanisme tel que la mucostase antigénique.
Depuis la première visite 2 (mesure de référence) du premier sujet inscrit jusqu'à : la dernière visite 3 du sujet PCD qui peut compléter la visite 3 ; ou la dernière visite 2 du sujet PCD ou du sujet sain, selon la dernière occurrence dans l'inscription (jusqu'à cinq ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Indiana University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16122

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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