- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07288827
Examinando a Hiperreatividade Brônquica na Discinesia Ciliar Primária (BHR)
Um Estudo Multicêntrico que Examina a Hiperresponsividade Brônquica na Discinesia Ciliar Primária
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é observar crianças com DCP e verificar se têm outra condição chamada "hiperreatividade brônquica". Isto acontece quando alguns dos tubos de ar ("brônquios") são muito sensíveis ("hiperreativos") a certas coisas no ambiente, como pólen, bolor, caspa de animais, mudanças de temperatura e vírus. As crianças com DCP frequentemente recebem prescrição de esteróides inalados diários para ajudar a tornar os seus tubos de ar menos sensíveis, mas existem poucos estudos de investigação que mostrem que as crianças com DCP realmente precisam deste medicamento.
Neste estudo, os investigadores irão simular os desencadeadores acima mencionados para tubos de ar sensíveis com um medicamento chamado metacolina. Verificar a rapidez com que as crianças conseguem expirar após a administração de metacolina é por vezes feito quando os médicos pensam que uma criança pode ter asma, uma condição em que os tubos respiratórios são muito sensíveis. Ao medir a respiração do participante antes e depois da administração deste medicamento, os investigadores verificarão se os seus tubos de ar são sensíveis, ou "hiperreativos". É possível que a metacolina possa fazer com que os participantes se sintam temporariamente com falta de ar ou comecem a chiar. Para evitar isto, os investigadores começarão por administrar uma pequena dose de metacolina e medir a respiração dos participantes, depois administrarão quantidades maiores de metacolina até que os investigadores vejam certas mudanças na respiração dos participantes ou até que seja atingida a dose máxima permitida. Se o participante começar a ter sintomas como falta de ar, aperto no peito ou chiadeira, os investigadores dar-lhe-ão um medicamento chamado albuterol que abre imediatamente os tubos de ar e faz com que os sintomas desapareçam. Qualquer desconforto causado pela metacolina é temporário e não existem efeitos a longo prazo associados à sua utilização.
Se os participantes concordarem em participar no estudo, irão ao Riley Hospital for Children para pelo menos duas visitas, com a oportunidade de uma terceira visita. Cada visita deverá demorar entre 2 e 2,5 horas. Durante as visitas, irão completar múltiplos testes respiratórios, inalar certos medicamentos, completar um questionário de história familiar, fazer testes cutâneos de alergia e fazer uma colheita de sangue.
Os investigadores também irão recolher informações sobre os participantes a partir do seu registo médico, incluindo informações demográficas, história médica e história da doença. Se tiverem realizado testes de função pulmonar (testes que mostram o quão bem os pulmões estão a funcionar) no passado, poderão apenas ser elegíveis para a Visita 1.
Por conveniência de agendamento, as visitas 1 e 2 podem ocorrer no mesmo dia. Os participantes estarão neste estudo até um mês se participarem nas visitas 1 e 2, e até cinco meses se forem elegíveis para a visita 3.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Fanmuyi Yang, PhD
- Número de telefone: 317-274-8895
- E-mail: fy5@iu.edu
Estude backup de contato
- Nome: Lisa Bendy
- Número de telefone: 317-278-7152
- E-mail: lbendy@iu.edu
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Riley Hospital for Children
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Contato:
- Fanmuyi Yang, PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico confirmado de PCD de acordo com os critérios de diagnóstico padrão4 e genética positiva
- Idade superior ou igual a 6 anos (sem limite máximo de idade)
- Qualquer género ou raça
- Capaz de realizar testes de função pulmonar (será aceite documentação histórica de reversibilidade)
Critérios de Exclusão:
- história de pneumotórax atual
- incapacidade de realizar testes de função pulmonar
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sujeitos com Discinesia Ciliar Primária
Os sujeitos irão ao Riley Hospital for Children para pelo menos duas visitas, com a possibilidade de uma terceira visita.
Cada visita deverá demorar entre 2 e 2,5 horas.
Durante as visitas, os sujeitos realizarão vários testes respiratórios, inalarão certos medicamentos, preencherão um questionário de história familiar, farão testes cutâneos de alergia e farão uma colheita de sangue.
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incluirá espirometria basal (pré e pós broncodilatador máximo).
Todos os testes serão realizados de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society/European Respiratory Society.
Será pedido aos participantes que se abstenham de tomar qualquer medicação para asma, incluindo corticosteroides inalados, broncodilatadores de ação curta e longa, antagonistas dos recetores de leucotrienos e antagonistas muscarínicos de ação longa, durante 24 horas antes de qualquer espirometria.
Esta atividade terá lugar num centro de investigação clínica na respetiva instituição participante.
Outros nomes:
será obtido na visita 2. Até dez (10) ml de sangue serão recolhidos para medição de biomarcadores séricos de atopia, com base na preferência dos participantes em receber um teste cutâneo de alergia ou ter os níveis de IgE específicos para antigénio testados.
No caso de um sujeito recusar a flebotomia, resultados históricos com até um ano de idade poderão ser utilizados em vez de resultados prospetivos.
Quaisquer amostras de sangue remanescentes serão armazenadas para uso em estudos futuros ou no caso de serem adicionados biomarcadores séricos adicionais a este estudo.
Outros nomes:
pode ser completado na visita 2. Será instruído aos sujeitos que suspendam os anti-histamínicos de primeira geração durante 3 dias e os anti-histamínicos de segunda geração durante 7 dias antes do teste.
Se os doentes preferirem que os níveis séricos de IgE específica para antigénio sejam analisados com os biomarcadores séricos obrigatórios de atopia, então o teste de picada cutânea será omitido.
Se o sujeito não demonstrar uma resposta broncodilatadora no FEV1 de 10% ou superior, e não tiver um MCT histórico em arquivo, o MCT será realizado.
Após a inalação de solução salina, a metacolina (MCh) será inalada em concentrações quadruplicadas, começando com 0,0625 mg/ml e continuando até que seja alcançada a concentração de MCh necessária para que o FEV1 diminua 20% em relação à linha de base (PD20) ou até que seja inalada uma concentração máxima de MCh de 16 mg/ml.
Outros nomes:
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Experimental: Sujeitos Saudáveis
Os sujeitos irão ao Riley Hospital for Children para pelo menos duas visitas, com a possibilidade de uma terceira visita.
Cada visita deverá demorar entre 2 e 2,5 horas.
Durante as visitas, os sujeitos realizarão múltiplos testes respiratórios, inalarão certos medicamentos, preencherão um questionário de história familiar, farão testes cutâneos de alergia e realizarão uma colheita de sangue.
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incluirá espirometria basal (pré e pós broncodilatador máximo).
Todos os testes serão realizados de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society/European Respiratory Society.
Será pedido aos participantes que se abstenham de tomar qualquer medicação para asma, incluindo corticosteroides inalados, broncodilatadores de ação curta e longa, antagonistas dos recetores de leucotrienos e antagonistas muscarínicos de ação longa, durante 24 horas antes de qualquer espirometria.
Esta atividade terá lugar num centro de investigação clínica na respetiva instituição participante.
Outros nomes:
será obtido na visita 2. Até dez (10) ml de sangue serão recolhidos para medição de biomarcadores séricos de atopia, com base na preferência dos participantes em receber um teste cutâneo de alergia ou ter os níveis de IgE específicos para antigénio testados.
No caso de um sujeito recusar a flebotomia, resultados históricos com até um ano de idade poderão ser utilizados em vez de resultados prospetivos.
Quaisquer amostras de sangue remanescentes serão armazenadas para uso em estudos futuros ou no caso de serem adicionados biomarcadores séricos adicionais a este estudo.
Outros nomes:
pode ser completado na visita 2. Será instruído aos sujeitos que suspendam os anti-histamínicos de primeira geração durante 3 dias e os anti-histamínicos de segunda geração durante 7 dias antes do teste.
Se os doentes preferirem que os níveis séricos de IgE específica para antigénio sejam analisados com os biomarcadores séricos obrigatórios de atopia, então o teste de picada cutânea será omitido.
Se o sujeito não demonstrar uma resposta broncodilatadora no FEV1 de 10% ou superior, e não tiver um MCT histórico em arquivo, o MCT será realizado.
Após a inalação de solução salina, a metacolina (MCh) será inalada em concentrações quadruplicadas, começando com 0,0625 mg/ml e continuando até que seja alcançada a concentração de MCh necessária para que o FEV1 diminua 20% em relação à linha de base (PD20) ou até que seja inalada uma concentração máxima de MCh de 16 mg/ml.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Prevalência da Hiperresponsividade Brônquica
Prazo: Desde a medição basal por espirometria (Visita 2) até à conclusão do teste pós-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Examine quantos sujeitos com PCD têm hiperresponsividade brônquica, evidenciada por um aumento no FEV1 de 10% ou mais durante o teste pré e pós broncodilatador máximo.
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Desde a medição basal por espirometria (Visita 2) até à conclusão do teste pós-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Prevalência de Hiperresponsividade Brônquica
Prazo: Da medição basal da espirometria (Visita 3) até à conclusão do teste de provocação com metacolina (Visita 3) (<1h)
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Examinar quantos doentes com DCP têm hiperresponsividade brônquica, evidenciada por um declínio de 20% no VEF1 em relação ao valor basal durante o teste de provocação com metacolina.
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Da medição basal da espirometria (Visita 3) até à conclusão do teste de provocação com metacolina (Visita 3) (<1h)
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Prevalência da Hiperresponsividade Brônquica
Prazo: Desde a medição basal por espirometria (Visita 2) até à conclusão do teste pós-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Examine quantos indivíduos saudáveis apresentam hiperresponsividade brônquica, evidenciada por um aumento de 10% ou mais no VEF1 durante os testes pré e pós-broncodilatador máximo.
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Desde a medição basal por espirometria (Visita 2) até à conclusão do teste pós-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Comparação da prevalência de Hiperreatividade Brônquica
Prazo: Desde a primeira medição basal da Visita 2 do primeiro sujeito inscrito até: a última Visita 3 do sujeito com PCD que possa completar a Visita 3; ou a última Visita 2 do sujeito com PCD ou sujeito saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Compare a prevalência de hiperresponsividade brônquica (examinada no Desfecho 1, Desfecho 2) em indivíduos com PCD com a hiperresponsividade brônquica em controlos saudáveis emparelhados por idade e género.
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Desde a primeira medição basal da Visita 2 do primeiro sujeito inscrito até: a última Visita 3 do sujeito com PCD que possa completar a Visita 3; ou a última Visita 2 do sujeito com PCD ou sujeito saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recolha de Dados do Genótipo/Fenótipo da PCD
Prazo: Desde a primeira Visita 2 (medição inicial do primeiro sujeito inscrito) até: a última Visita 3 de um sujeito com PCD que pode completar a Visita 3; ou a última Visita 2 de um sujeito com PCD ou de um sujeito Saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Estes pontos de dados serão uma compilação de rinosinusite crónica, dificuldade respiratória ao nascimento, infeções recorrentes das vias aéreas superiores e inferiores e/ou problemas de fertilidade, biomarcadores séricos para atopia, e outras características clínicas e explorar a relação entre PCD e hiperresponsividade brônquica, que se pode manifestar como tosse, pieira e/ou aperto no peito.
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Desde a primeira Visita 2 (medição inicial do primeiro sujeito inscrito) até: a última Visita 3 de um sujeito com PCD que pode completar a Visita 3; ou a última Visita 2 de um sujeito com PCD ou de um sujeito Saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Análise da relação entre PCD e atopia
Prazo: Desde a primeira medição de base da Visita 2 do primeiro sujeito inscrito até: a última Visita 3 do sujeito com PCD que pode completar a Visita 3; ou a última Visita 2 do sujeito com PCD ou do sujeito Saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Isto abordará se a hiperresponsividade brônquica na PCD se deve a uma predisposição subjacente semelhante à observada na asma e se poderá estar relacionada com algum outro mecanismo, como a mucostase antigénica.
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Desde a primeira medição de base da Visita 2 do primeiro sujeito inscrito até: a última Visita 3 do sujeito com PCD que pode completar a Visita 3; ou a última Visita 2 do sujeito com PCD ou do sujeito Saudável, o que ocorrer mais tarde na inscrição (até cinco anos)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Ciliopatias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças brônquicas
- Anomalias congénitas
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distúrbios da Motilidade Ciliar
- Hiperreatividade brônquica
- Técnicas de investigação
- Terapêutica
- Manipulação de amostras
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Perfurações
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Flebotomia
- Coleção de amostras de sangue
Outros números de identificação do estudo
- 16122
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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