Examinando la Hiperreactividad Bronquial en la Discinesia Ciliar Primaria (BHR)
3 de diciembre de 2025 actualizado por: Evans Machogu, Indiana University
Un Estudio Multicéntrico que Examina la Hiperreactividad Bronquial en la Discinesia Ciliar Primaria
El propósito de este estudio es examinar a niños con PCD y ver si tienen otra afección llamada "hiperreactividad bronquial".
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
El propósito de este estudio es observar a niños con DCP y ver si tienen otra condición llamada "hiperreactividad bronquial". Esto ocurre cuando algunos de los conductos de aire ("bronquios") son muy sensibles ("hiperreactivos") a ciertas cosas en el entorno como el polen, el moho, la caspa de mascotas, los cambios de temperatura y los virus. A los niños con DCP a menudo se les recetan esteroides inhalados diarios para ayudar a que sus conductos de aire sean menos sensibles, pero hay pocos estudios de investigación que demuestren que los niños con DCP realmente necesitan esta medicación.
En este estudio, los investigadores simularán los desencadenantes anteriores para conductos de aire sensibles con un medicamento llamado metacolina. Comprobar la rapidez con la que los niños pueden exhalar después de administrar metacolina a veces se hace cuando los médicos piensan que un niño puede tener asma, una condición en la que los conductos respiratorios son muy sensibles. Al medir la respiración del participante antes y después de administrar este medicamento, los investigadores verán si sus conductos de aire son sensibles o "hiperreactivos". Es posible que la metacolina pueda hacer que los participantes se sientan temporalmente sin aliento o comiencen a tener sibilancias. Para evitar esto, los investigadores comenzarán administrando una dosis pequeña de metacolina y midiendo la respiración de los participantes, luego administrarán cantidades mayores de metacolina hasta que los investigadores vean ciertos cambios en la respiración de los participantes o hasta que se alcance la dosis máxima permitida. Si el participante comienza a tener síntomas como falta de aliento, opresión en el pecho o sibilancias, los investigadores les administrarán un medicamento llamado albuterol que abre inmediatamente los conductos de aire y hace que los síntomas desaparezcan. Cualquier molestia causada por la metacolina es temporal y no hay efectos a largo plazo asociados con su uso.
Si los participantes aceptan participar en el estudio, acudirán al Hospital Riley para Niños para al menos dos visitas con la oportunidad de una tercera visita. Cada visita debería durar entre 2 y 2,5 horas. Durante las visitas, completarán múltiples pruebas de respiración, inhalarán ciertos medicamentos, completarán un cuestionario de antecedentes familiares, se someterán a pruebas cutáneas de alergia y se realizarán una extracción de sangre.
Los investigadores también recopilarán información sobre los participantes de su historial médico, incluida información demográfica, antecedentes médicos e historial de enfermedades. Si han completado pruebas de función pulmonar (pruebas que muestran qué tan bien funcionan los pulmones) en el pasado, solo podrán ser elegibles para la Visita 1.
Para conveniencia de programación, las visitas 1 y 2 pueden ocurrir el mismo día. Los participantes estarán en este estudio hasta un mes si participan en las visitas 1 y 2, y hasta cinco meses si son elegibles para la visita 3.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Fanmuyi Yang, PhD
- Número de teléfono: 317-274-8895
- Correo electrónico: fy5@iu.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Lisa Bendy
- Número de teléfono: 317-278-7152
- Correo electrónico: lbendy@iu.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Riley Hospital for Children
-
Contacto:
- Fanmuyi Yang, PhD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de PCD según los criterios diagnósticos estándar4 y genética positiva
- Edad mayor o igual a 6 años (sin límite máximo de edad)
- Cualquier género o raza
- Capacidad para realizar pruebas de función pulmonar (se aceptará documentación histórica de reversibilidad)
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de neumotórax actual
- Incapacidad para realizar pruebas de función pulmonar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sujetos con Disquinesia Ciliar Primaria
Los sujetos acudirán al Riley Hospital for Children para al menos dos visitas, con la posibilidad de una tercera visita.
Cada visita deberá durar entre 2 y 2,5 horas.
Durante las visitas, los sujetos realizarán múltiples pruebas respiratorias, inhalarán ciertos medicamentos, completarán un cuestionario de antecedentes familiares, se someterán a pruebas cutáneas de alergia y se realizarán una extracción de sangre.
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incluirá espirometría basal (pre- y post- broncodilatador máximo).
Todas las pruebas se realizarán de acuerdo con las directrices de la Sociedad Torácica Americana/Sociedad Respiratoria Europea.
Se pedirá a los participantes que se abstengan de tomar cualquier medicamento para el asma, incluidos corticosteroides inhalados, broncodilatadores de acción corta y larga, antagonistas de los receptores de leucotrienos y antagonistas muscarínicos de acción prolongada, durante las 24 horas previas a cualquier espirometría.
Esta actividad tendrá lugar en un centro de investigación clínica en la respectiva institución participante.
Otros nombres:
se obtendrá en la visita 2. Se recogerán hasta diez (10) ml de sangre para la medición de biomarcadores séricos de atopia, según si los participantes prefieren recibir una prueba cutánea de alergia (prick test) o que se analicen los niveles de IgE específica de antígeno.
En caso de que un sujeto rechace la flebotomía, se podrán utilizar resultados históricos de hasta un año de antigüedad en lugar de resultados prospectivos.
Las muestras de sangre restantes se almacenarán para su uso en futuros estudios o en caso de que se añadan biomarcadores séricos adicionales a este estudio.
Otros nombres:
puede completarse en la visita 2. Se indicará a los sujetos que suspendan los antihistamínicos de primera generación durante 3 días y los antihistamínicos de segunda generación durante 7 días antes de la prueba.
Si los pacientes prefieren que se analicen los niveles de IgE específica de antígeno en suero junto con los biomarcadores séricos requeridos de atopia, entonces se omitirá la prueba cutánea de punción.
Si el sujeto no demuestra una respuesta broncodilatadora en FEV1 del 10% o superior, y no tiene una PDM (prueba de provocación con metacolina) histórica en el archivo, se realizará la PDM.
Tras la inhalación de solución salina, se inhalará metacolina (MCh) en concentraciones cuádruples comenzando con 0,0625 mg/ml y continuando hasta que se alcance la concentración de MCh necesaria para que el FEV1 disminuya un 20% respecto al valor basal (PD20) o se inhale una concentración máxima de MCh de 16 mg/ml.
Otros nombres:
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Experimental: Sujetos Sanos
Los sujetos acudirán al Riley Hospital for Children durante al menos dos visitas, con la posibilidad de una tercera visita.
Cada visita deberá durar entre 2 y 2,5 horas. Durante las visitas, los sujetos realizarán múltiples pruebas respiratorias, inhalarán ciertos medicamentos, completarán un cuestionario de antecedentes familiares, se someterán a pruebas cutáneas de alergia y se realizarán una extracción de sangre. |
incluirá espirometría basal (pre- y post- broncodilatador máximo).
Todas las pruebas se realizarán de acuerdo con las directrices de la Sociedad Torácica Americana/Sociedad Respiratoria Europea.
Se pedirá a los participantes que se abstengan de tomar cualquier medicamento para el asma, incluidos corticosteroides inhalados, broncodilatadores de acción corta y larga, antagonistas de los receptores de leucotrienos y antagonistas muscarínicos de acción prolongada, durante las 24 horas previas a cualquier espirometría.
Esta actividad tendrá lugar en un centro de investigación clínica en la respectiva institución participante.
Otros nombres:
se obtendrá en la visita 2. Se recogerán hasta diez (10) ml de sangre para la medición de biomarcadores séricos de atopia, según si los participantes prefieren recibir una prueba cutánea de alergia (prick test) o que se analicen los niveles de IgE específica de antígeno.
En caso de que un sujeto rechace la flebotomía, se podrán utilizar resultados históricos de hasta un año de antigüedad en lugar de resultados prospectivos.
Las muestras de sangre restantes se almacenarán para su uso en futuros estudios o en caso de que se añadan biomarcadores séricos adicionales a este estudio.
Otros nombres:
puede completarse en la visita 2. Se indicará a los sujetos que suspendan los antihistamínicos de primera generación durante 3 días y los antihistamínicos de segunda generación durante 7 días antes de la prueba.
Si los pacientes prefieren que se analicen los niveles de IgE específica de antígeno en suero junto con los biomarcadores séricos requeridos de atopia, entonces se omitirá la prueba cutánea de punción.
Si el sujeto no demuestra una respuesta broncodilatadora en FEV1 del 10% o superior, y no tiene una PDM (prueba de provocación con metacolina) histórica en el archivo, se realizará la PDM.
Tras la inhalación de solución salina, se inhalará metacolina (MCh) en concentraciones cuádruples comenzando con 0,0625 mg/ml y continuando hasta que se alcance la concentración de MCh necesaria para que el FEV1 disminuya un 20% respecto al valor basal (PD20) o se inhale una concentración máxima de MCh de 16 mg/ml.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia de la hiperreactividad bronquial
Periodo de tiempo: Desde la medición basal de la espirometría (Visita 2) hasta la finalización de la prueba post-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Examinar cuántos sujetos con DCP tienen hiperreactividad bronquial, evidenciada por un aumento en el FEV1 del 10% o mayor durante las pruebas pre- y post- broncodilatador máximo.
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Desde la medición basal de la espirometría (Visita 2) hasta la finalización de la prueba post-broncodilatador máximo (Visita 2) (<1h)
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Prevalencia de la hiperreactividad bronquial
Periodo de tiempo: Desde la medición basal de espirometría (Visita 3) hasta la finalización de la prueba de provocación con metacolina (Visita 3) (<1h)
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Examinar cuántos sujetos con PCD tienen hiperreactividad bronquial, evidenciada por una disminución del FEV1 del 20% respecto al valor basal durante la prueba de provocación con metacolina.
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Desde la medición basal de espirometría (Visita 3) hasta la finalización de la prueba de provocación con metacolina (Visita 3) (<1h)
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Prevalencia de la Hiperreactividad Bronquial
Periodo de tiempo: Desde la medición basal de espirometría (Visita 2) hasta la finalización de la prueba post-broncodilatador máxima (Visita 2) (<1hr)
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Examine cuántos sujetos sanos presentan hiperrespuesta bronquial, evidenciada por un aumento del FEV1 del 10% o mayor durante las pruebas pre y post broncodilatador máximo.
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Desde la medición basal de espirometría (Visita 2) hasta la finalización de la prueba post-broncodilatador máxima (Visita 2) (<1hr)
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Comparación de prevalencia de hiperreactividad bronquial
Periodo de tiempo: Desde la primera Visita 2 medición basal del primer sujeto inscrito hasta: la última Visita 3 del sujeto con PCD que pueda completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Compare la prevalencia de la hiperreactividad bronquial (examinada en el Resultado 1, Resultado 2) en sujetos con DCP con la hiperreactividad bronquial en controles sanos emparejados por edad y género.
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Desde la primera Visita 2 medición basal del primer sujeto inscrito hasta: la última Visita 3 del sujeto con PCD que pueda completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recopilación de datos de genotipo/fenotipo de PCD
Periodo de tiempo: Desde la primera Visita 2 (medición basal) del primer sujeto inscrito hasta cualquiera de las siguientes opciones: la última Visita 3 del sujeto con PCD que pueda completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o del sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Estos puntos de datos serán una compilación de rinosinusitis crónica, dificultad respiratoria al nacer, infecciones recurrentes de las vías respiratorias superiores e inferiores y/o problemas de fertilidad, biomarcadores séricos de atopia y otras características clínicas, y explorarán la relación entre la DCP y la hiperreactividad bronquial, que puede manifestarse como tos, sibilancias y/o opresión en el pecho.
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Desde la primera Visita 2 (medición basal) del primer sujeto inscrito hasta cualquiera de las siguientes opciones: la última Visita 3 del sujeto con PCD que pueda completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o del sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Análisis de la relación entre PCD y atopia
Periodo de tiempo: Desde la primera Visita 2, medición basal del primer sujeto inscrito, hasta: la última Visita 3 del sujeto con PCD que puede completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Esto abordará si la hiperreactividad bronquial en la DCP se debe a una predisposición subyacente similar a la observada en el asma y si podría relacionarse con algún otro mecanismo, como la mucostasis de antígenos.
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Desde la primera Visita 2, medición basal del primer sujeto inscrito, hasta: la última Visita 3 del sujeto con PCD que puede completar la Visita 3; o la última Visita 2 del sujeto con PCD o sujeto sano, lo que ocurra más tarde en la inscripción (hasta cinco años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de abril de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
30 de abril de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
17 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Ciliopatías
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades bronquiales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Trastornos de la motilidad ciliar
- Hiperreactividad bronquial
- Técnicas de investigación
- Terapéutica
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Flebotomía
- Recolección de muestras de sangre
Otros números de identificación del estudio
- 16122
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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