Undersøkelse av bronkial hyperresponsivitet ved primær ciliær dyskinesi (BHR)

Formålet med denne studien er å se på barn med PCD og undersøke om de har en annen tilstand som kalles "bronkial hyperresponsivitet". Dette er når noen av luftrørene ("bronkier") er svært følsomme ("hyperresponsive") for visse ting i miljøet som pollen, mugg, husdyrhår, temperaturendringer og virus. Barn med PCD får ofte foreskrevet daglige inhalerte steroider for å gjøre luftrørene deres mindre følsomme, men det er få forskningsstudier som viser at barn med PCD virkelig trenger denne medisinen.

I denne studien vil forskerne simulere de ovennevnte utløserne for følsomme luftrør med en medisin som kalles metakolin. Å sjekke hvor raskt barn kan puste ut etter å ha gitt metakolin gjøres noen ganger når leger tror et barn kan ha astma, en tilstand der pusterørene er svært følsomme. Ved å måle deltakerens pust før og etter å ha gitt denne medisinen, vil forskerne se om luftrørene deres er følsomme, eller "hyperresponsive". Det er mulig at metakolin kan få deltakerne til midlertidig å føle seg kortpustet eller begynne å hvese. For å unngå dette vil forskerne starte med å gi en liten dose metakolin og måle deltakernes pust, deretter gi større mengder metakolin til forskerne ser visse endringer i deltakernes pust eller til den største tillatte dosen er nådd. Hvis deltakeren begynner å få symptomer som kortpustethet, brysttetthet eller hvesing, vil forskerne gi dem en medisin som kalles albuterol som umiddelbart åpner luftrørene og får symptomene til å forsvinne. Eventuell ubehag forårsaket av metakolin er midlertidig, og det er ingen langsiktige effekter forbundet med bruk av det.

Hvis deltakerne samtykker til å delta i studien, vil de komme til Riley Hospital for Children for minst to besøk med mulighet for et tredje besøk. Hvert besøk bør ta mellom 2 og 2,5 timer. Under besøkene vil de fullføre flere pustetester, inhalere visse medisiner, fullføre et familiehistorisk spørreskjema, gjennomgå hudallergitesting og ta en blodprøve.

Forskerne vil også samle inn informasjon om deltakerne fra deres medisinske journal, inkludert demografisk informasjon, medisinsk historie og sykdomshistorie. Hvis de har fullført lungefunksjonstesting (testing som viser hvor godt lungene fungerer) tidligere, kan de kun være kvalifisert for Besøk 1.

For planleggingsmessig bekvemmelighet kan besøk 1 og 2 finne sted på samme dag. Deltakerne vil være i denne studien i opptil én måned hvis de deltar i besøk 1 og 2, og opptil fem måneder hvis de er kvalifisert for besøk 3.