Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nadreaktywności oskrzeli w pierwotnej dyskinezji rzęsek (BHR)

3 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Evans Machogu, Indiana University

Wieloośrodkowe badanie oceniające nadreaktywność oskrzeli w pierwotnej dyskinezji rzęsek

Celem tego badania jest przyjrzenie się dzieciom z PCD i sprawdzenie, czy mają one inną chorobę zwaną "nadreaktywnością oskrzeli".

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest przyjrzenie się dzieciom z PCD i sprawdzenie, czy mają one inną chorobę zwaną „nadreaktywnością oskrzeli”. Jest to sytuacja, w której niektóre rurki powietrzne („oskrzela”) są bardzo wrażliwe („nadreaktywne”) na określone czynniki środowiskowe, takie jak pyłki, pleśń, sierść zwierząt, zmiany temperatury i wirusy. Dzieciom z PCD często przepisuje się codzienne wdychane steroidy, aby pomóc uczynić ich rurki powietrzne mniej wrażliwymi, ale istnieje niewiele badań naukowych pokazujących, że dzieci z PCD naprawdę potrzebują tego leku.

W tym badaniu badacze zasymulują powyższe wyzwalacze dla wrażliwych rurek powietrznych za pomocą leku zwanego metacholiną. Sprawdzanie, jak szybko dzieci mogą wydychać powietrze po podaniu metacholiny, jest czasami wykonywane, gdy lekarze podejrzewają, że dziecko może mieć astmę, chorobę, w której drogi oddechowe są bardzo wrażliwe. Mierząc oddech uczestnika przed i po podaniu tego leku, badacze zobaczą, czy ich rurki powietrzne są wrażliwe, czy „nadreaktywne”. Możliwe jest, że metacholina może spowodować, że uczestnicy będą tymczasowo odczuwać duszność lub zaczną świszczeć. Aby tego uniknąć, badacze zaczną od podania małej dawki metacholiny i zmierzenia oddechu uczestników, a następnie podadzą większe ilości metacholiny, aż badacze zobaczą określone zmiany w oddechu uczestników lub aż zostanie osiągnięta największa dozwolona dawka. Jeśli uczestnik zacznie mieć objawy, takie jak duszność, ucisk w klatce piersiowej lub świszczący oddech, badacze podadzą mu lek o nazwie albuterol, który natychmiast otwiera rurki powietrzne i powoduje ustąpienie objawów. Wszelki dyskomfort spowodowany metacholiną jest tymczasowy i nie ma długoterminowych skutków związanych z jej stosowaniem.

Jeśli uczestnicy zgodzą się wziąć udział w badaniu, przyjdą do Szpitala Dziecięcego Riley na co najmniej dwie wizyty z możliwością trzeciej wizyty. Każda wizyta powinna trwać od 2 do 2,5 godziny. Podczas wizyt wykonają wiele testów oddechowych, wdychają określone leki, wypełnią kwestionariusz dotyczący historii rodzinnej, wykonają testy alergiczne skóry i pobiorą krew.

Badacze zbiorą również informacje o uczestnikach z dokumentacji medycznej, w tym dane demograficzne, historię medyczną i historię choroby. Jeśli w przeszłości wykonali badania czynnościowe płuc (badania pokazujące, jak dobrze działają płuca), mogą kwalifikować się tylko do wizyty 1.

Dla wygody planowania wizyty 1 i 2 mogą odbyć się tego samego dnia. Uczestnicy będą w tym badaniu do jednego miesiąca, jeśli wezmą udział w wizytach 1 i 2, oraz do pięciu miesięcy, jeśli kwalifikują się do wizyty 3.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Fanmuyi Yang, PhD
  • Numer telefonu: 317-274-8895
  • E-mail: fy5@iu.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Lisa Bendy
  • Numer telefonu: 317-278-7152
  • E-mail: lbendy@iu.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Fanmuyi Yang, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza PCD według standardowych kryteriów diagnostycznych4 i pozytywny wynik badań genetycznych
  • Wiek większy lub równy 6 lat (brak górnej granicy wieku)
  • Dowolna płeć lub rasa
  • Zdolność do wykonania badania czynności płuc (przyjmowana będzie historyczna dokumentacja odwracalności)

Kryteria wyłączenia:

  • historia obecnej odmy opłucnowej
  • niezdolność do wykonania badania czynności płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Osoby z pierwotną dyskinezą rzęsek
Uczestnicy przyjadą do Riley Hospital for Children na co najmniej dwie wizyty z możliwością trzeciej wizyty. Każda wizyta powinna trwać od 2 do 2,5 godziny. Podczas wizyt uczestnicy wykonają wiele testów oddechowych, wdychają określone leki, wypełnią kwestionariusz dotyczący historii rodzinnej, przejdą testy alergiczne skórne oraz zostanie im pobrana krew.
Procedura: Badanie czynności płuc
będzie obejmować spirometrię wyjściową (przed i po maksymalnym zastosowaniu leku rozszerzającego oskrzela). Wszystkie badania będą przeprowadzane zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej/Europejskiego Towarzystwa Oddechowego. Uczestników poprosi się o zaprzestanie przyjmowania jakichkolwiek leków na astmę, w tym wziewnych glikokortykosteroidów, krótko- i długodziałających leków rozszerzających oskrzela, antagonistów receptora leukotrienowego oraz długodziałających antagonistów muskarynowych, na 24 godziny przed każdą spirometrią. Ta czynność będzie miała miejsce w ośrodku badań klinicznych w odpowiedniej uczestniczącej instytucji.
Inne nazwy:
  • spirometria
Procedura: Flebotomia
będzie pobrana podczas wizyty 2. Do dziesięciu (10) ml krwi zostanie pobrane do pomiaru biomarkerów surowicy atopii, w zależności od tego, czy uczestnicy wolą otrzymać test skórny na alergię, czy mieć sprawdzone poziomy IgE specyficzne dla antygenu. W przypadku, gdy badany odmówi pobrania krwi, można wykorzystać historyczne wyniki do roku wstecz zamiast prospektywnych wyników. Wszystkie pozostałe próbki krwi zostaną zdeponowane w banku do wykorzystania w przyszłych badaniach lub w przypadku dodania dodatkowych biomarkerów surowicy do tego badania.
Inne nazwy:
  • rysunek krwi
Procedura: Test skórny punktowy na alergię
może zostać zakończona podczas wizyty 2. Uczestnicy badania zostaną poinstruowani, aby wstrzymać się od przyjmowania leków przeciwhistaminowych pierwszej generacji przez 3 dni oraz leków przeciwhistaminowych drugiej generacji przez 7 dni przed testem. Jeśli pacjenci wolą wykonać pomiar poziomu swoistych przeciwciał IgE w surowicy wraz z wymaganymi biomarkerami atopii w surowicy, wówczas testy skórne zostaną pominięte.
Procedura: Test prowokacyjny z metacholiną
Jeśli badany nie wykazuje odpowiedzi rozkurczowej oskrzeli w FEV1 o 10% lub więcej i nie ma w dokumentacji historycznego MCT, zostanie przeprowadzony MCT. Po inhalacji soli fizjologicznej, metacholina (MCh) będzie wdychana w czterokrotnie zwiększających się stężeniach, zaczynając od 0,0625 mg/ml i kontynuując aż do osiągnięcia stężenia MCh wymaganego do zmniejszenia FEV1 o 20% od wartości wyjściowej (PD20) lub aż do wdychania maksymalnego stężenia MCh wynoszącego 16 mg/ml.
Inne nazwy:
  • MCT
Eksperymentalny: Zdrowi Ochotnicy
Uczestnicy przyjdą do Riley Hospital for Children na co najmniej dwie wizyty z możliwością trzeciej wizyty. Każda wizyta powinna trwać od 2 do 2,5 godziny. Podczas wizyt uczestnicy wykonają wiele testów oddechowych, wdychają określone leki, wypełnią kwestionariusz dotyczący historii rodzinnej, przejdą testy skórne na alergie i pobiorą krew.
Procedura: Badanie czynności płuc
będzie obejmować spirometrię wyjściową (przed i po maksymalnym zastosowaniu leku rozszerzającego oskrzela). Wszystkie badania będą przeprowadzane zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej/Europejskiego Towarzystwa Oddechowego. Uczestników poprosi się o zaprzestanie przyjmowania jakichkolwiek leków na astmę, w tym wziewnych glikokortykosteroidów, krótko- i długodziałających leków rozszerzających oskrzela, antagonistów receptora leukotrienowego oraz długodziałających antagonistów muskarynowych, na 24 godziny przed każdą spirometrią. Ta czynność będzie miała miejsce w ośrodku badań klinicznych w odpowiedniej uczestniczącej instytucji.
Inne nazwy:
  • spirometria
Procedura: Flebotomia
będzie pobrana podczas wizyty 2. Do dziesięciu (10) ml krwi zostanie pobrane do pomiaru biomarkerów surowicy atopii, w zależności od tego, czy uczestnicy wolą otrzymać test skórny na alergię, czy mieć sprawdzone poziomy IgE specyficzne dla antygenu. W przypadku, gdy badany odmówi pobrania krwi, można wykorzystać historyczne wyniki do roku wstecz zamiast prospektywnych wyników. Wszystkie pozostałe próbki krwi zostaną zdeponowane w banku do wykorzystania w przyszłych badaniach lub w przypadku dodania dodatkowych biomarkerów surowicy do tego badania.
Inne nazwy:
  • rysunek krwi
Procedura: Test skórny punktowy na alergię
może zostać zakończona podczas wizyty 2. Uczestnicy badania zostaną poinstruowani, aby wstrzymać się od przyjmowania leków przeciwhistaminowych pierwszej generacji przez 3 dni oraz leków przeciwhistaminowych drugiej generacji przez 7 dni przed testem. Jeśli pacjenci wolą wykonać pomiar poziomu swoistych przeciwciał IgE w surowicy wraz z wymaganymi biomarkerami atopii w surowicy, wówczas testy skórne zostaną pominięte.
Procedura: Test prowokacyjny z metacholiną
Jeśli badany nie wykazuje odpowiedzi rozkurczowej oskrzeli w FEV1 o 10% lub więcej i nie ma w dokumentacji historycznego MCT, zostanie przeprowadzony MCT. Po inhalacji soli fizjologicznej, metacholina (MCh) będzie wdychana w czterokrotnie zwiększających się stężeniach, zaczynając od 0,0625 mg/ml i kontynuując aż do osiągnięcia stężenia MCh wymaganego do zmniejszenia FEV1 o 20% od wartości wyjściowej (PD20) lub aż do wdychania maksymalnego stężenia MCh wynoszącego 16 mg/ml.
Inne nazwy:
  • MCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania nadreaktywności oskrzelowej
Ramy czasowe: Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 2) do zakończenia testu po maksymalnym rozkurczu oskrzeli (Wizyta 2) (<1 godz.)
Zbadaj, u ilu pacjentów z PCD występuje nadreaktywność oskrzeli, co potwierdza wzrost FEV1 o 10% lub więcej w trakcie testu przed i po maksymalnym podaniu leku rozszerzającego oskrzela.
Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 2) do zakończenia testu po maksymalnym rozkurczu oskrzeli (Wizyta 2) (<1 godz.)
Częstość występowania nadreaktywności oskrzelowej
Ramy czasowe: Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 3) do zakończenia testu prowokacji metacholiną (Wizyta 3) (<1 godz.)
Przeanalizuj, u ilu pacjentów z PCD występuje nadreaktywność oskrzeli, potwierdzona spadkiem FEV1 o 20% od wartości wyjściowej podczas testu prowokacyjnego z metacholiną.
Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 3) do zakończenia testu prowokacji metacholiną (Wizyta 3) (<1 godz.)
Częstość występowania nadreaktywności oskrzeli
Ramy czasowe: Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 2) do zakończenia testu po maksymalnym rozkurczu oskrzeli (Wizyta 2) (<1 godz.)
Zbadaj, ilu zdrowych osób wykazuje nadreaktywność oskrzeli, o czym świadczy wzrost FEV1 o 10% lub więcej podczas testu przed i po maksymalnym podaniu leku rozszerzającego oskrzela.
Od pomiaru wyjściowego spirometrii (Wizyta 2) do zakończenia testu po maksymalnym rozkurczu oskrzeli (Wizyta 2) (<1 godz.)
Porównanie częstości występowania nadreaktywności oskrzeli
Ramy czasowe: Od pierwszej wizyty 2 (pomiaru wyjściowego) pierwszego włączonego pacjenta do: ostatniej wizyty 3 pacjenta PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 pacjenta PCD lub zdrowego ochotnika, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)
Porównaj częstość występowania nadreaktywności oskrzeli (badanej w Wyniku 1, Wyniku 2) u osób z PCD z nadreaktywnością oskrzeli u zdrowych osób kontrolnych dobranych pod względem wieku i płci.
Od pierwszej wizyty 2 (pomiaru wyjściowego) pierwszego włączonego pacjenta do: ostatniej wizyty 3 pacjenta PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 pacjenta PCD lub zdrowego ochotnika, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Gromadzenie danych dotyczących genotypu/fenotypu PCD
Ramy czasowe: Od pierwszej wizyty 2, pomiaru wyjściowego pierwszego włączonego pacjenta do: ostatniej wizyty 3 pacjenta PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 pacjenta PCD lub zdrowego uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)
Punkty danych będą obejmować zestawienie przewlekłego zapalenia zatok przynosowych, niewydolności oddechowej przy urodzeniu, nawracających infekcji górnych i dolnych dróg oddechowych i/lub problemów z płodnością, biomarkerów surowicy dla atopii oraz innych cech klinicznych, a także zbadają zależność między PCD a nadreaktywnością oskrzeli, która może objawiać się kaszlem, świszczącym oddechem i/lub uczuciem ucisku w klatce piersiowej.
Od pierwszej wizyty 2, pomiaru wyjściowego pierwszego włączonego pacjenta do: ostatniej wizyty 3 pacjenta PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 pacjenta PCD lub zdrowego uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)
Analiza związku między PCD a atopią
Ramy czasowe: Od pierwszego pomiaru wyjściowego wizyty 2 pierwszego włączonego uczestnika do: ostatniej wizyty 3 uczestnika PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 uczestnika PCD lub uczestnika zdrowego, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)
To określi, czy nadreaktywność oskrzeli w PCD wynika z podstawowej predyspozycji podobnej do obserwowanej w astmie i czy może być związana z jakimś innym mechanizmem, takim jak zastój śluzu antygenowego.
Od pierwszego pomiaru wyjściowego wizyty 2 pierwszego włączonego uczestnika do: ostatniej wizyty 3 uczestnika PCD, który może ukończyć wizytę 3; lub ostatniej wizyty 2 uczestnika PCD lub uczestnika zdrowego, w zależności od tego, co nastąpi później w rekrutacji (do pięciu lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 16122

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj