Onderzoek naar bronchiale hyperreactiviteit bij primaire ciliaire dyskinesie (BHR)

Het doel van deze studie is om kinderen met PCD te onderzoeken en te bepalen of zij een andere aandoening hebben die "bronchiale hyperreactiviteit" wordt genoemd. Dit is wanneer sommige luchtwegen ("bronchiën") erg gevoelig ("hyperreactief") zijn voor bepaalde omgevingsfactoren zoals pollen, schimmel, huidschilfers van huisdieren, temperatuurveranderingen en virussen. Kinderen met PCD krijgen vaak dagelijks inhalatiecorticosteroïden voorgeschreven om hun luchtwegen minder gevoelig te maken, maar er zijn weinig onderzoeken die aantonen dat kinderen met PCD deze medicatie echt nodig hebben.

In deze studie zullen de onderzoekers de bovengenoemde triggers voor gevoelige luchtwegen simuleren met een medicijn genaamd methacholine. Het controleren van hoe snel kinderen kunnen uitademen na toediening van methacholine wordt soms gedaan wanneer artsen denken dat een kind astma heeft, een aandoening waarbij de luchtwegen erg gevoelig zijn. Door de ademhaling van de deelnemer te meten voor en na toediening van dit medicijn, zullen de onderzoekers zien of hun luchtwegen gevoelig of "hyperreactief" zijn. Het is mogelijk dat methacholine ervoor zorgt dat de deelnemers tijdelijk kortademig worden of beginnen te piepen. Om dit te voorkomen, zullen de onderzoekers beginnen met het toedienen van een kleine dosis methacholine en de ademhaling van de deelnemers meten, waarna grotere hoeveelheden methacholine worden toegediend totdat de onderzoekers bepaalde veranderingen in de ademhaling van de deelnemers zien of totdat de maximaal toegestane dosis is bereikt. Als de deelnemer symptomen krijgt zoals kortademigheid, beklemming op de borst of piepen, zullen de onderzoekers hen een medicijn genaamd albuterol geven dat de luchtwegen onmiddellijk opent en de symptomen doet verdwijnen. Elk ongemak veroorzaakt door methacholine is tijdelijk en er zijn geen langetermijneffecten verbonden aan het gebruik ervan.

Als de deelnemers ermee instemmen deel te nemen aan de studie, komen zij naar het Riley Hospital for Children voor minimaal twee bezoeken met de mogelijkheid voor een derde bezoek. Elk bezoek duurt tussen de 2 en 2,5 uur. Tijdens de bezoeken zullen zij meerdere ademtesten uitvoeren, bepaalde medicijnen inhaleren, een vragenlijst over de familiegeschiedenis invullen, huidallergietesten ondergaan en bloed laten afnemen.

De onderzoekers zullen ook informatie over de deelnemers uit uw medisch dossier verzamelen, waaronder demografische gegevens, medische geschiedenis en ziektegeschiedenis. Als zij in het verleden longfunctietesten (testen die aantonen hoe goed de longen werken) hebben ondergaan, komen zij mogelijk alleen in aanmerking voor Bezoek 1.

Voor het planningsgemak kunnen bezoek 1 en 2 op dezelfde dag plaatsvinden. De deelnemers zullen maximaal één maand in deze studie blijven als zij deelnemen aan bezoek 1 en 2, en maximaal vijf maanden als zij in aanmerking komen voor bezoek 3.