Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hoitokäytännöt ja keskeiset päätepisteet kroonisen vaiheen kroonisen myelooisen leukemiaa sairastavilla potilailla yhteisön onkologiaympäristössä

torstai 29. tammikuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Hoitokäytännöt ja keskeiset päätepisteet kroonisen vaiheen kroonisen myelooisen leukemian (CML-CP) potilailla yhteisön onkologiaympäristössä

Tämä oli retrospektiivinen havainnointitutkimus, jossa tarkasteltiin hoitokäytäntöjä, molekyylitestauskäytäntöjä, hoidon vastetta ja kliinisiä lopputuloksia potilailla, jotka aloittivat ensimmäisen linjan (1L) tyrosiinikinaasin estäjän (TKI) hoidon kroonisen myelooisen leukemia-kronisen vaiheen (CML-CP) hoidossa Yhdysvaltojen (US) Oncology Network -käytännöissä.

Tutkimukseen otettiin mukaan potilaat, jotka aloittivat 1L-hoidon 1. tammikuuta 2016 ja 31. joulukuuta 2022 välisenä aikana. Tutkimukseen kelvollisia potilaita seurattiin pitkittäisesti indeksipäivän jälkeen kuolemaan asti (jos potilaalla oli kuoleman dokumentointi tutkimushavaintojakson aikana) tai viimeiseen saatavilla olevaan potilasraporttiin, joka tapahtui ennen tutkimushavaintojakson päättymistä tai sen aikana. Tutkimushavaintojakso oli 1. tammikuuta 2016 – 30. marraskuuta 2023. Indeksipäiväksi määriteltiin 1L-hoidon alkamispäivä CML-CP:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Leukemia, myelooinen, krooninen vaihe

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1480

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- New Jersey
  - East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
    - Novartis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä oli retrospektiivinen, ei-interventiivinen kohorttitutkimus.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Potilaat, joiden tiedot olivat tutkimuskäyttöön saatavilla tutkimuksen tarkkailujakson aikana.
Potilaat, joilla todettiin CML-CP ensimmäisessä CML:n diagnoosissa.
Potilaat, jotka olivat ≥ 18-vuotiaita ensimmäisen CML-diagnoosin yhteydessä.
Potilaat, jotka aloittivat kelvollisen 1. linjan hoidon CML-CP:lle tutkimuksen tunnistusjakson aikana. Kelvolliset 1. linjan hoidot koostuivat imatiniibista, dasatiniibista, bosutiniibista tai nilotiniibista monoterapiana.
Potilaat, joilla oli ≥1 käynti The US Oncology Network -käytännöissä 1. linjan hoidon aloittamisen jälkeen ja tutkimuksen tarkkailujakson loppuun saakka.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka osallistuivat interventiivisiin kliinisiin tutkimuksiin tutkimuksen tarkkailujakson aikana.
Potilaat, jotka saivat mitään systeemistä hoitoa, joka on tarkoitettu toiselle primaarille syöpätaudille, tutkimuksen tarkkailujakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
CML-CP-ryhmä Potilaat, joilla on diagnosoitu CML-CP ja jotka aloittivat 1L TKI-hoidon The US Oncology Network -käytännöissä 1. tammikuuta 2016 ja 31. joulukuuta 2022 välisenä aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Aika alkuperäisen CML-diagnoosin ja 1. linjan TKI-hoidon aloituksen välillä Aikaikkuna: Perustaso		Perustaso
Potilaiden määrä, jotka saivat kantasolusiirron (SCT) Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta		Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä ensimmäisen linjan (1L) ja toisen linjan (2L) TKI-hoidon tyypeittäin Aikaikkuna: Enintään noin 7 vuotta		Enintään noin 7 vuotta
Potilaiden määrä alkuperäisen TKI-annoksen mukaan 1. ja 2. linjan hoidoissa Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta		Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä hoidonjakson mukaan 1. linjan TKI:sta 2. linjan TKI-hoitoon Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta		Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä 1L- ja 2L-TKI-hoidon annosmuutosten mukaan Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Annoksen muutoksiin sisältyi annoksen kohottaminen, alentaminen tai lykkääminen.	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä 1. ja 2. linjan TKI-hoidon annoksen muutoksen syyn mukaan Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Annoksen muutoksiin sisältyi annoksen nostaminen, alentaminen tai väliaikainen keskeyttäminen.	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä, jotka keskeyttivät 1L- ja 2L-TKI-hoidon Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta		Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä 1. ja 2. linjan TKI-hoidon keskeyttämisen syiden mukaan Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta		Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä kiinnostuksen kohteena olevien kliinisten tapahtumien mukaan 1L- ja 2L-TKI-hoidon aikana Aikaikkuna: Enintään noin 7 vuotta	Kiinnostavia kliinisiä tapahtumia olivat: Alopeci Anemia Artratalgia/Myalgia Ripuli Kohonnut maksaentsyymi Kohonnut seerumin kreatiniini Väsymys Febriili neutropenia Neutropeniasta johtuva infektio Interstitiaalisen keuhkosairauden kaltaiset tapahtumat Leukopenia Pahoinvointi Neutropenia Kipu QT-välin pidentyminen Trombosytopenia Venuusembolia (mukaan lukien keuhkoembolia ja/tai syvä laskimotukos) Oksentelu	Enintään noin 7 vuotta
Potilaiden määrä parhaan kokonaismolekyylivasteen (MR) mukaan, joka saavutettiin 1L- ja 2L-TKI-hoidon aikana Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	MR perustui BCR::ABL (International Scale [IS]) qPCR-testaustuloksiin. Molekulaarinen vastaus luokiteltiin seuraavasti: MR 2: jos BCR::ABL (IS) >0,1 % - ≤ 1 % Suuri MR (MMR)/MR 3: jos BCR::ABL(IS) >0,01 % - ≤0,1 % MR 4: jos BCR::ABL1 (IS) >0,0032 % - ≤0,01 % MR 4.5: jos BCR::ABL (IS) ≤0,0032 % Ei dokumentoitu	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä parhaan saavutetun MR:n mukaan 12 kuukauden sisällä 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisesta Aikaikkuna: Alkutasosta aina 12 kuukauteen	MR perustui BCR::ABL (IS) qPCR-testituloksiin. Molekyylivaste luokiteltiin seuraavasti: MR 2: jos BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Suuri MR (MMR)/MR 3: jos BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: jos BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: jos BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Ei dokumentoitu	Alkutasosta aina 12 kuukauteen
Potilaiden määrä MR:n saavuttamisen jälkeen 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen yhteydessä Aikaikkuna: 6, 12, 18 ja 24 kuukautta	MR perustui BCR::ABL (IS) qPCR-testituloksiin. Molekyylivaste luokiteltiin seuraavasti: MR 2: jos BCR::ABL (IS) >0,1 % - ≤ 1 % Suuri MR (MMR)/MR 3: jos BCR::ABL (IS) >0,01 % - ≤0,1 % MR 4: jos BCR::ABL1 (IS) >0,0032 % - ≤0,01 % MR 4.5: jos BCR::ABL (IS) ≤0,0032 % Ei dokumentoitu	6, 12, 18 ja 24 kuukautta
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat BCR::ABL (IS) -tuloksen ≤10 % 6 kuukauden kuluessa 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisesta Aikaikkuna: Alkupisteestä jopa 6 kuukauteen		Alkupisteestä jopa 6 kuukauteen
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat tai ylläpitivät BCR::ABL (IS) -tuloksen <1 % 6 ja 12 kuukauden välillä 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen Aikaikkuna: Kuudennesta kuukaudesta kahdenteentoista kuukauteen		Kuudennesta kuukaudesta kahdenteentoista kuukauteen
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat tai säilyttivät BCR::ABL (IS) -tuloksen ≤0,1 % 13 ja 24 kuukauden välillä 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen Aikaikkuna: Kuukaudesta 13 kuukauteen 24		Kuukaudesta 13 kuukauteen 24
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat tai ylläpitivät BCR::ABL (IS) -tuloksen ≤0,1 % 24 kuukauden kuluttua 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisesta Aikaikkuna: Kuukaudesta 24 tutkimuksen loppuun, noin 6 vuoden ajan		Kuukaudesta 24 tutkimuksen loppuun, noin 6 vuoden ajan
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen vastauksen (CHR) 1L- ja 2L-TTK-hoidon aikana Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	CHR havaittiin, kun valkosolut, hemoglobiini ja verihiutaleiden määrät olivat kaikki kunkin vastaavan normaalilaboratorioalueen sisällä.	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat CHR:n 12 kuukauden kuluessa 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisesta Aikaikkuna: Perusarvosta jopa 12 kuukauteen	CHR havaittiin, kun valkosolujen, hemoglobiinin ja verihiutaleiden määrät olivat kaikki kunkin vastaavan normaalin laboratoriotuloksen rajoissa.	Perusarvosta jopa 12 kuukauteen
Potilaiden määrä, jotka saavuttivat täydellisen sytogeneettisen vasteen (CCyR) 1. ja 2. linjan TKI-hoidon aikana Aikaikkuna: Enintään noin 7 vuotta	Sytogeneettinen vaste perustui Philadelphia-kromosomin tuloksiin. CCyR määriteltiin siten, ettei Philadelphia-kromosomipositiivisia metafaaseja esiintynyt.	Enintään noin 7 vuotta
Potilaiden lukumäärä, jotka saavuttivat CCyR:n 12 kuukauden kuluessa 1. ja 2. linjan TKI-hoidon aloittamisesta Aikaikkuna: Alkuarvosta jopa 12 kuukauteen	Sytogeneettinen vaste perustui Philadelphia-kromosomin tuloksiin. CCyR määriteltiin siten, ettei ollut Philadelphia-kromosomin positiivisia metafaaseja.	Alkuarvosta jopa 12 kuukauteen
1. linjan TKI-hoidon terapian kesto (DOT) Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	DOT määriteltiin aikaväliksi ensimmäisen linjan terapian alkupäivän (indeksipäivä) ja ensimmäisen linjan terapian päättymispäivän välillä, mukaan lukien mahdolliset hoidon keskeytykset tai muut tauot.	Jopa noin 7 vuotta
DOT 2L TKI-hoidolle Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	DOT määriteltiin aikaväliksi 2. linjan terapian alkupäivämäärän ja 2. linjan terapian päättymispäivämäärän välillä, mukaan lukien mahdolliset hoitokatkokset tai muut keskeytykset.	Jopa noin 7 vuotta
Tukihoitoa vailla oleva selviytyminen (PFS) 1. linjan TKI-hoidossa Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	PFS määriteltiin lääkärin dokumentoimaksi etenemiseksi, MR2:n menetykseksi, BCR::ABL (IS) ≤1%:ksi, BCR::ABL1-transkriptin nousuksi >1%:iin tai BCR::ABL1-transkriptitasojen 1-log:n nousuksi MMR:n menetyksellä.	Jopa noin 7 vuotta
PFS toiselle linjalle TKI-hoidolle Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	PFS määriteltiin lääkärin todentamaksi eteneväksi sairaudeksi, MR2:n menetykseksi, BCR::ABL (IS) ≤1 %, tai BCR::ABL1-transkriptin nousuksi yli 1 %:iin, tai BCR::ABL1-transkriptitasojen 1-logaritminen nousu MMR:n menetyksellä.	Jopa noin 7 vuotta
Yleinen elossaolo (OS) 1. linjan TKI-hoidossa Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	OS määriteltiin aikaväliksi ensimmäisen linjan terapian alkamispäivän (indeksipäivä) ja kuolinpäivän (minkä tahansa syyn takia) välillä.	Jopa noin 7 vuotta
Kokonaiselossaolo (OS) 2. linjan TKI-hoidossa Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	OS määriteltiin aikaväliksi, joka alkaa 2L-hoidon aloituspäivästä ja päättyy kuolinpäivään (mistä tahansa syystä).	Jopa noin 7 vuotta
Hoitovapaa aika (TFI) Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	TFI määriteltiin aikaväliksi 1. linjan hoidon keskeytyspäivän ja 2. linjan hoidon aloituspäivän tai kuolinpäivän välillä.	Jopa noin 7 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on BCR::ABL-tutkimus (National Comprehensive Cancer Network (NCCN) -ohjeiden mukaisesti) diagnoosivaiheessa Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden määrä, joille suoritettiin BCR::ABL-testaus (NCCN-ohjeistuksen mukaisesti) 3 kuukauden välein 1. ja 2. linjan TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤1% saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen potilaiden määrä, joille suoritettiin BCR::ABL-tutkimus (NCCN-ohjeistuksen mukaisesti) 3 kuukauden välein 2 vuoden aikana sen jälkeen, kun BCR::ABL1 ≤1% saavutettiin Aikaikkuna: 2 vuotta	2 vuotta
1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, potilaiden lukumäärä, joilla tehtiin BCR::ABL-testaus (NCCN-ohjeistuksen mukaisesti) 1–3 kuukauden sisällä kahden vuoden kuluttua siitä, kun BCR::ABL1 ≤1% saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta	Jopa noin 5 vuotta
BCR::ABL-testien määrä (NCCN-ohjeistuksen mukaisesti) 1. ja 2. linjan TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤1% saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen BCR::ABL-testien määrä (NCCN-ohjeiden mukaisesti) kahden vuoden kuluessa BCR::ABL1 ≤1%:n saavuttamisesta Aikaikkuna: 2 vuotta	2 vuotta
Seuraavien 1. ja 2. linjan TKI-hoitojen aloittamisen jälkeen suoritettujen BCR::ABL-testien määrä (NCCN-ohjeiden mukaisesti) 2 vuoden kuluttua BCR::ABL1 ≤1%:n saavuttamisesta Aikaikkuna: Enintään noin 5 vuotta	Enintään noin 5 vuotta
Potilaiden lukumäärä, joilla on BCR::ABL-testaus (Euroopan leukemiaverkoston (ELN) ohjeistuksen mukaisesti) diagnoosivaiheessa Aikaikkuna: Perustaso	Perustaso
Potilaiden määrä, joille tehtiin BCR::ABL-testaus (ELN-ohjeistuksen mukaisesti) 3 kuukauden välein 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä, joilla suoritettiin BCR::ABL-testaus (ELN-ohjeiden mukaisesti) 3 kuukauden välein 1L-aloituksen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin, ja testaus 2–6 kuukauden välein, kunnes CCyR saavutettiin Aikaikkuna: 5 kuukautta	5 kuukautta
Potilaiden määrä, joille suoritettiin BCR::ABL-testaus (ELN-ohjeiden mukaisesti) 3 kuukauden välein 2L:n aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin, ja testattiin 2–6 kuukauden välein, kunnes CCyR saavutettiin Aikaikkuna: 5 kuukautta	5 kuukautta
Potilaiden määrä, joille tehtiin BCR::ABL-testaus (ELN-ohjeiden mukaisesti) 3 kuukauden välein 1L-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin, ja testaus suoritettiin 12 kuukauden välein, kunnes CCyR saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
Potilaiden määrä, joille suoritettiin BCR::ABL-testaus (ELN-ohjeiden mukaisesti) 3 kuukauden välein 2L:n aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin, ja testattiin 12 kuukauden välein, kunnes CCyR saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
BCR::ABL-testien määrä (ELN-ohjeiden mukaan) 1. ja 2. linjan TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes BCR::ABL1 ≤0,1% saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
Määrä BCR::ABL-testejä (ELN-ohjeistuksen mukaisesti) 1L- ja 2L-TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, kunnes CCyR saavutettiin Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta
Molekyylitestauksen määrä vuosittain 1. linjan TKI-hoidon aloittamisen jälkeen, jolloin T315I-mutaatio todettiin Aikaikkuna: Enintään noin 7 vuotta	Enintään noin 7 vuotta
Potilaiden lukumäärä, joilla on T3151-mutaation testaus 1L- ja 2L-TKI-hoidon aikana Aikaikkuna: Jopa noin 7 vuotta	Jopa noin 7 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Link to study results

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit