Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsmønstre og viktige endepunkter blant pasienter med kronisk-fase kronisk myelogen leukemi i et samfunnsbasert onkologimiljø

29. januar 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Behandlingsmønstre og hovedendepunkter blant pasienter med kronisk myelogen leukemi i kronisk fase (CML-CP) i et lokalt onkologimiljø

Dette var en retrospektiv observasjonsstudie for å undersøke behandlingsmønstre, molekylære testmønstre, behandlingsrespons og kliniske utfall blant pasienter som startet første-linje (1L) tyrosinkinasehemmer (TKI) behandling for CML-CP i The United States (US) Oncology Network-praksiser.

Pasienter som startet 1L-terapi mellom 1. januar 2016 og 31. desember 2022 var kvalifisert for inkludering i studien. Studie-kvalifiserte pasienter ble fulgt longitudinelt post-indeks til død (hvis pasienten hadde dokumentasjon på død i studieobservasjonsperioden) eller sist tilgjengelige pasientjournal som fant sted på eller før slutten av studieobservasjonsperioden. Studieobservasjonsperioden var fra 1. januar 2016 til 30. november 2023. Indeksdatoen ble definert som startdatoen for 1L-terapi for CML-CP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Leukemi, Myeloid, Kronisk fase

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1480

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- New Jersey
  - East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
    - Novartis

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Dette var en retrospektiv, ikke-intervensjonell kohortstudie.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter hvis data var tilgjengelige for forskningsformål i løpet av studieobservasjonsperioden.
Pasienter diagnostisert med CML-CP ved første registrerte diagnose av CML.
Pasienter ≥ 18 år ved første registrerte diagnose av CML.
Pasienter som startet kvalifiserende 1L-terapi for CML-CP i løpet av studieidentifikasjonsperioden. Kvalifiserende 1L-terapibehandlinger bestod av imatinib, dasatinib, bosutinib eller nilotinib som monoterapi.
Pasienter med ≥1 konsultasjon innenfor The US Oncology Network-praksiser etter start av 1L-terapi og frem til slutten av studieobservasjonsperioden.

Eksklusjonskriterier:

Pasienter som deltok i intervensjonelle kliniske studier i løpet av studieobservasjonsperioden.
Pasienter som mottok systemisk behandling indikert for en annen primær krefttype i løpet av studieobservasjonsperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
CML-CP Gruppe Pasienter med en diagnose av CML-CP som startet 1. linje TKI-behandling i The US Oncology Network-klinikker mellom 1. januar 2016 og 31. desember 2022.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Tid fra første CML-diagnose til start av 1. linje TKI-behandling Tidsramme: Utgangspunkt		Utgangspunkt
Antall pasienter som mottok en stamcelletransplantasjon (SCT) Tidsramme: Opptil omtrent 7 år		Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter type 1L og andrelinje (2L) TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år		Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter startdose av hver TKI i 1. og 2. behandlingslinje Tidsramme: Opptil omtrent 7 år		Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter behandlingssekvens fra 1L TKI til 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år		Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter doseendring av 1. og 2. linjes TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Dosejusteringer inkluderte doseøkning, reduksjon eller utsettelse.	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter årsak til dosejustering for 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Dosejusteringer inkluderte doseøkning, -reduksjon eller -pause.	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter som avbrøt 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år		Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter årsak til avbrutt 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil cirka 7 år		Opptil cirka 7 år
Antall pasienter etter kliniske hendelser av interesse under 1L- og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Kliniske hendelser av interesse inkluderte: Alopecia Anemi Artralgi/Myalgi Diarré Forhøyede leverenzymer Forhøyet serumkreatinin Fatigue Febril neutropeni Infeksjon sekundært til neutropeni Interstitielle lungesykdom-lignende hendelser Leukopeni Kvalme Neutropeni Smerte Forlengelse av QT-intervallet Trombocytopeni Venøs emboli (inkludert lungeemboli og/eller dyp venetrombose) Oppkast	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter beste oppnådde molekylære respons (MR) under 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	MR ble basert på BCR::ABL (International Scale [IS]) qPCR-testresultater. Molekylært svar ble kategorisert som: MR 2: hvis BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Stort MR (MMR)/MR 3: hvis BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: hvis BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: hvis BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Ikke dokumentert	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter etter beste oppnådde MR innen 12 måneder etter start av 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Fra utgangspunktet opp til 12 måneder	MR var basert på BCR::ABL (IS) qPCR testresultater. Molekylær respons ble kategorisert som: MR 2: hvis BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Major MR (MMR)/MR 3: hvis BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: hvis BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: hvis BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Ikke dokumentert	Fra utgangspunktet opp til 12 måneder
Antall pasienter etter oppnådd MR etter initiering av 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: 6, 12, 18 og 24 måneder	MR ble basert på BCR::ABL (IS) qPCR-testresultater. Molekylært respons ble kategorisert som: MR 2: hvis BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Stor MR (MMR)/MR 3: hvis BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: hvis BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: hvis BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Ikke dokumentert	6, 12, 18 og 24 måneder
Antall pasienter som oppnådde et BCR::ABL (IS)-resultat ≤10 % innen 6 måneder etter start på 1L- og 2L TKI-behandling Tidsramme: Fra baseline opp til 6 måneder		Fra baseline opp til 6 måneder
Antall pasienter som oppnådde eller opprettholdt et BCR::ABL (IS)-resultat <1 % mellom 6 og 12 måneder etter start av 1L- og 2L TKI-behandling Tidsramme: Fra måned 6 til måned 12		Fra måned 6 til måned 12
Antall pasienter som oppnådde eller opprettholdt et BCR::ABL (IS)-resultat ≤0,1 % mellom 13 og 24 måneder etter påbegynnelse av 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Fra måned 13 til måned 24		Fra måned 13 til måned 24
Antall pasienter som oppnådde eller opprettholdt et BCR::ABL (IS)-resultat ≤0,1 % etter 24 måneder etter å ha startet 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Fra måned 24 til studiens slutt, opptil ca. 6 år		Fra måned 24 til studiens slutt, opptil ca. 6 år
Antall pasienter som oppnådde komplett hematologisk respons (CHR) under 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	CHR ble observert når hvite blodceller, hemoglobin og blodplatelettall alle var innenfor sine respektive normale laboratorieområder.	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter som oppnådde CHR innen 12 måneder etter start på 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Fra baseline opp til 12 måneder	CHR ble observert når hvite blodceller, hemoglobin og trombocytter alle var innenfor hvert sitt normale laboratorieområde.	Fra baseline opp til 12 måneder
Antall pasienter som oppnådde komplett cytogenetisk respons (CCyR) under 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Cytogenetisk respons var basert på resultatene av Philadelphia-kromosomet. CCyR ble definert som å ha ingen Philadelphia-kromosom-positive metafaser.	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter som oppnådde CCyR innen 12 måneder etter start på 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Fra utgangspunktet og opp til 12 måneder	Cytogenetisk respons var basert på resultatene for Philadelphia-kromosomet. CCyR ble definert som å ha ingen Philadelphia-kromosom-positive metafaser.	Fra utgangspunktet og opp til 12 måneder
Behandlingsvarighet (DOT) for 1. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	DOT ble definert som intervallet mellom startdatoen for 1L-terapien (indeksdato) og sluttdatoen for 1L-terapien, inkludert eventuelle behandlingsavbrudd eller andre pauser.	Opptil omtrent 7 år
DOT for 2L TKI-behandling Tidsramme: Opp til omtrent 7 år	DOT ble definert som intervallet mellom startdatoen for 2L-terapien og sluttdatoen for 2L-terapien, inkludert eventuelle behandlingsavbrudd eller andre pauser.	Opp til omtrent 7 år
Progressjonsfri overlevelse (PFS) for 1L TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	PFS ble definert som legeattestert progresjon, tap av MR2, BCR::ABL (IS) ≤1 %, eller en økning i BCR::ABL1-transkript til >1 %, eller en 1-log økning i BCR::ABL1-transkriptnivåer med tap av MMR.	Opptil omtrent 7 år
PFS for 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	PFS ble definert som legedokumentert progresjon, tap av MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, eller en økning i BCR::ABL1-transkript til >1%, eller en 1-log økning i BCR::ABL1-transkriptnivåer med tap av MMR.	Opptil omtrent 7 år
Total overlevelse (OS) for 1. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	OS ble definert som intervallet mellom startdatoen for 1L-terapi (indeksdato) og dødsdatoen (uansett årsak).	Opptil omtrent 7 år
Samlet overlevelse (OS) for 2. linjes TKI-behandling Tidsramme: Opptil cirka 7 år	OS ble definert som tidsintervallet mellom startdato for 2L-terapi og dødsdato (uansett årsak).	Opptil cirka 7 år
Behandlingsfri intervall (TFI) Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	TFI ble definert som intervallet mellom sluttdatoen for 1L-terapi og startdatoen for 2L-terapi eller dødsdato.	Opptil omtrent 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til National Comprehensive Cancer Network (NCCN)-retningslinjene) ved diagnose Tidsramme: Utgangspunkt	Utgangspunkt
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til NCCN-retningslinjene) i 3-måneders intervaller etter oppstart av 1L- og 2L TKI-behandling til BCR::ABL1 ≤1% ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Etter innledning av 1L- og 2L TKI-behandling, antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til NCCN-retningslinjer) i 3-måneders intervaller innen 2 år etter at BCR::ABL1 ≤1% ble oppnådd Tidsramme: 2 år	2 år
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til NCCN-retningslinjene) mellom 1 og 3 måneder etter 2 år etter at BCR::ABL1 ≤1% ble oppnådd, etter initiering av 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil cirka 5 år	Opptil cirka 5 år
Antall BCR::ABL-tester (i henhold til NCCN-retningslinjene) etter start av 1. og 2. linje TKI-behandling til BCR::ABL1 ≤1% ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall BCR::ABL-tester (i henhold til NCCN-retningslinjer) innen 2 år etter oppnåelse av BCR::ABL1 ≤1 %, etter initiering av 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: 2 år	2 år
Antall BCR::ABL-tester (i henhold til NCCN-retningslinjer) utført etter 2 år med oppnådd BCR::ABL1 ≤1 %, etter initiering av 1L og 2L TKI-behandling Tidsramme: Opptil cirka 5 år	Opptil cirka 5 år
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til European LeukemiaNet (ELN)-retningslinjene) ved diagnose Tidsramme: Utgangspunkt	Utgangspunkt
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til ELN-retningslinjer) i 3-måneders intervaller etter start av 1L og 2L TKI-behandling til BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til ELN-retningslinjer) testet i 3-måneders intervaller etter start av 1L til BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd og testet mellom 2 til 6 måneder til CCyR ble oppnådd Tidsramme: 5 måneder	5 måneder
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til ELN-retningslinjer) testet i 3-måneders intervaller etter start av 2L til BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd, og testet mellom 2 til 6 måneder til CCyR ble oppnådd Tidsramme: 5 måneder	5 måneder
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til ELN-retningslinjer) testet i 3-måneders intervaller etter oppstart av 1L inntil BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd og testet hver 12. måned inntil CCyR ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter med BCR::ABL-testing (i henhold til ELN-retningslinjer) testet i 3-måneders intervaller etter oppstart av 2L til BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd og testet hver 12. måned til CCyR ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall BCR::ABL-tester (i henhold til ELN-retningslinjene) etter start av 1L- og 2L TKI-behandling til BCR::ABL1 ≤0,1% ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall BCR::ABL-tester (i henhold til ELN-retningslinjer) etter start av 1. og 2. linje TKI-behandling til CCyR ble oppnådd Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall molekylære tester per år etter påbegynnelse av 1. linje TKI-behandling der T315I-mutasjonen ble identifisert Tidsramme: Opptil omtrent 7 år	Opptil omtrent 7 år
Antall pasienter med T3151-mutasjonsanalyse under 1. og 2. linje TKI-behandling Tidsramme: Opptil cirka 7 år	Opptil cirka 7 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Link to study results

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

21. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene