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Schémas de traitement et critères d'évaluation clés chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique dans un contexte d'oncologie communautaire

29 janvier 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Schémas thérapeutiques et critères d'évaluation clés chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-PC) dans un contexte d'oncologie communautaire

Il s'agissait d'une étude observationnelle rétrospective visant à examiner les schémas thérapeutiques, les schémas de tests moléculaires, la réponse au traitement et les résultats cliniques chez les patients initiant un traitement de première ligne (1L) par inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) pour la LMC en phase chronique (LMC-CP) dans les pratiques du réseau d'oncologie des États-Unis.

Les patients ayant initié une thérapie de 1L entre le 1er janvier 2016 et le 31 décembre 2022 étaient éligibles pour être inclus dans l'étude. Les patients éligibles à l'étude ont été suivis longitudinalement après la date d'index jusqu'au décès (si le patient avait une documentation de décès pendant la période d'observation de l'étude) ou jusqu'à la dernière fiche patient disponible survenue au plus tard à la fin de la période d'observation de l'étude. La période d'observation de l'étude s'étendait du 1er janvier 2016 au 30 novembre 2023. La date d'index était définie comme la date de début du traitement de 1L pour la LMC-CP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Leucémie, myéloïde, phase chronique

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

1480

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- New Jersey
  - East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936
    - Novartis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il s'agissait d'une étude de cohorte rétrospective et non interventionnelle.

La description

Critères d'inclusion :

Patients dont les données étaient accessibles à des fins de recherche pendant la période d'observation de l'étude.
Patients diagnostiqués avec une LMC-CP lors du premier diagnostic enregistré de LMC.
Patients âgés de ≥ 18 ans lors du premier diagnostic enregistré de LMC.
Patients ayant initié un traitement qualifiant de première ligne pour la LMC-CP pendant la période d'identification de l'étude. Les traitements qualifiants de première ligne comprenaient l'imatinib, le dasatinib, le bosutinib ou le nilotinib en monothérapie.
Patients ayant eu ≥1 visite dans les pratiques du Réseau d'Oncologie Américain après l'initiation du traitement de première ligne et jusqu'à la fin de la période d'observation de l'étude.

Critères d'exclusion :

Patients inscrits dans des essais cliniques interventionnels pendant la période d'observation de l'étude.
Patients ayant reçu tout traitement systémique indiqué pour un autre cancer primaire pendant la période d'observation de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Groupe CML-CP Patients avec un diagnostic de LMC-CP ayant initié un traitement TKI de 1ère ligne dans les établissements du réseau américain d'oncologie entre le 1er janvier 2016 et le 31 décembre 2022.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Temps écoulé entre le diagnostic initial de LMC et le début du traitement par ITK de première ligne Délai: Référence		Référence
Nombre de patients ayant reçu une greffe de cellules souches (GCS) Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par type de traitement de première ligne (1L) et de seconde ligne (2L) par inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par dose initiale de chaque TKI dans les traitements de 1^re et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par séquence de traitement de la 1L TKI à la 2L TKI Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par modification de dose du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Les modifications de dose comprenaient l'escalade de dose, la réduction ou la suspension.	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par raison de modification de dose du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Les modifications de dose comprenaient une augmentation, une réduction ou une suspension de la dose.	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant interrompu le traitement par TKI de 1^re et de 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par raison d'interruption du traitement par TKI de 1^re et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans		Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par événement clinique d'intérêt pendant le traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Les événements cliniques d'intérêt comprenaient : Alopécie Anémie Arthralgie/Myalgie Diarrhée Élévation des enzymes hépatiques Élévation de la créatinine sérique Fatigue Neutropénie fébrile Infection secondaire à une neutropénie Événements de type pneumopathie interstitielle Leucopénie Nausées Neutropénie Douleur Prolongation de l'intervalle QT Thrombocytopénie Embolie veineuse (y compris embolie pulmonaire et/ou thrombose veineuse profonde) Vomissements	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients par meilleure réponse moléculaire globale (MR) obtenue pendant le traitement TKI de 1ère et 2ème ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	La MR était basée sur les résultats des tests qPCR BCR::ABL (Échelle Internationale [IS]). La réponse moléculaire était catégorisée comme suit : MR 2 : si BCR::ABL (IS) >0,1 % - ≤ 1 % MR majeure (MMR)/MR 3 : si BCR::ABL (IS) >0,01 % - ≤ 0,1 % MR 4 : si BCR::ABL1 (IS) >0,0032 % - ≤ 0,01 % MR 4,5 : si BCR::ABL (IS) ≤ 0,0032 % Non documentée	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients selon la meilleure réponse IRM globale obtenue dans les 12 mois suivant l'initiation du traitement par inhibiteur de tyrosine kinase en 1^ère et 2^e ligne Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois	La RM était basée sur les résultats des tests qPCR BCR::ABL (IS). La réponse moléculaire a été catégorisée comme suit : RM 2 : si BCR::ABL (IS) >0,1 % - ≤ 1 % RM majeure (RMM)/RM 3 : si BCR::ABL(IS) >0,01 % - ≤0,1 % RM 4 : si BCR::ABL1 (IS) >0,0032 % - ≤0,01 % RM 4,5 : si BCR::ABL (IS) ≤0,0032 % Non documenté	De la ligne de base jusqu'à 12 mois
Nombre de patients par rémission moléculaire obtenue après initiation du traitement par inhibiteur de tyrosine kinase de 1ère et 2ème ligne Délai: 6, 12, 18 et 24 mois	La MR était basée sur les résultats des tests qPCR BCR::ABL (IS). La réponse moléculaire a été catégorisée comme suit : MR 2 : si BCR::ABL (IS) >0,1 % - ≤ 1 % MR majeure (MMR)/MR 3 : si BCR::ABL (IS) >0,01 % - ≤ 0,1 % MR 4 : si BCR::ABL1 (IS) >0,0032 % - ≤ 0,01 % MR 4,5 : si BCR::ABL (IS) ≤ 0,0032 % Non documenté	6, 12, 18 et 24 mois
Nombre de patients ayant atteint un résultat BCR::ABL (IS) ≤10% dans les 6 mois suivant l'initiation du traitement TKI de 1ère et 2ème ligne Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à 6 mois		Depuis la ligne de base jusqu'à 6 mois
Nombre de patients ayant atteint ou maintenu un résultat BCR::ABL (IS) <1 % entre 6 et 12 mois après le début du traitement par inhibiteur de tyrosine kinase en première et deuxième lignes Délai: Du mois 6 au mois 12		Du mois 6 au mois 12
Nombre de patients ayant atteint ou maintenu un résultat BCR::ABL (IS) ≤0,1 % entre 13 et 24 mois après l'initiation du traitement par TKI de 1^ère et 2^e ligne Délai: Du mois 13 au mois 24		Du mois 13 au mois 24
Nombre de patients ayant atteint ou maintenu un résultat BCR::ABL (IS) ≤0,1 % après 24 mois suivant l'initiation du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne Délai: Du mois 24 jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 6 ans		Du mois 24 jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 6 ans
Nombre de patients ayant obtenu une réponse hématologique complète (RHC) pendant le traitement par ITK en 1^re et 2^e lignes Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Le CHR a été observé lorsque les globules blancs, l'hémoglobine et les plaquettes étaient tous dans leurs plages normales respectives.	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant atteint une CHR dans les 12 mois suivant le début du traitement par ITK de 1^re et 2^e ligne Délai: De la valeur initiale jusqu'à 12 mois	Le CHR a été observé lorsque les globules blancs, l'hémoglobine et le nombre de plaquettes se trouvaient tous dans leur plage normale de laboratoire respective.	De la valeur initiale jusqu'à 12 mois
Nombre de patients ayant obtenu une réponse cytogénétique complète (RCC) pendant le traitement par ITK de 1^ère et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	La réponse cytogénétique était basée sur les résultats du chromosome Philadelphie. La CCyR était définie comme l'absence de métaphases positives au chromosome Philadelphie.	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant atteint une RCgC dans les 12 mois suivant le début du traitement par ITK de 1^re et de 2^e ligne Délai: Depuis la valeur de base jusqu'à 12 mois	La réponse cytogénétique était basée sur les résultats du chromosome Philadelphie. La RCC était définie comme l'absence de métaphases positives pour le chromosome Philadelphie.	Depuis la valeur de base jusqu'à 12 mois
Durée du traitement (DOT) pour un traitement de première ligne par inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Le DOT était défini comme l'intervalle entre la date de début de la thérapie de 1^re ligne (date index) et la date de fin de la thérapie de 1^re ligne, incluant toute interruption de traitement ou autre pause.	Jusqu'à environ 7 ans
DOT pour le traitement par inhibiteur de tyrosine kinase de 2e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	DOT était défini comme l'intervalle entre la date de début du traitement de 2ème ligne et la date de fin du traitement de 2ème ligne, incluant toute interruption de traitement ou autres pauses.	Jusqu'à environ 7 ans
Survie sans progression (PFS) pour le traitement de première ligne par inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) Délai: Jusqu'à environ 7 ans	La PFS était définie comme une progression documentée par le médecin, une perte de MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, ou une augmentation des transcrits BCR::ABL1 à >1%, ou une augmentation d’un log des niveaux de transcrits BCR::ABL1 avec perte de MMR.	Jusqu'à environ 7 ans
PFS pour le traitement par TKI de 2^ème ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	La PFS était définie comme une progression documentée par le médecin, une perte de la MR2, un BCR::ABL (IS) ≤1%, ou une augmentation du transcrit BCR::ABL1 à >1%, ou une augmentation de 1 log des taux de transcrit BCR::ABL1 avec perte de la MMR.	Jusqu'à environ 7 ans
Survie globale (OS) pour le traitement TKI de 1^ère ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	L'OS a été défini comme l'intervalle entre la date de début du traitement de 1^re ligne (date index) et la date de décès (toute cause confondue).	Jusqu'à environ 7 ans
Survie globale (SG) pour le traitement par TKI de 2e ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	La survie globale était définie comme l'intervalle entre la date de début de la thérapie de 2^e ligne et la date du décès (toute cause confondue).	Jusqu'à environ 7 ans
Intervalle sans traitement (TFI) Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Le TFI a été défini comme l'intervalle entre la date d'arrêt du traitement de première ligne et la date de début du traitement de deuxième ligne ou la date du décès.	Jusqu'à environ 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Nombre de patients ayant bénéficié d'un test BCR::ABL (selon les directives du National Comprehensive Cancer Network (NCCN)) au moment du diagnostic Délai: Baseline	Baseline
Nombre de patients ayant bénéficié d'un test BCR::ABL (selon les recommandations NCCN) à intervalles de 3 mois après l'initiation du traitement TKI en 1L et 2L jusqu'à ce que BCR::ABL1 ≤1% soit atteint Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Après l'initiation du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne, nombre de patients avec test BCR::ABL (selon les recommandations NCCN) à intervalles de 3 mois dans les 2 ans après que BCR::ABL1 ≤1% a été atteint Délai: 2 ans	2 ans
Après l’initiation du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne, nombre de patients ayant bénéficié d’un test BCR::ABL (selon les recommandations NCCN) entre 1 et 3 mois après 2 ans d’obtention d’un BCR::ABL1 ≤1% Délai: Jusqu'à environ 5 ans	Jusqu'à environ 5 ans
Nombre de tests BCR::ABL (selon les recommandations du NCCN) après le début du traitement par TKI de 1^ère et 2^e ligne jusqu'à ce que BCR::ABL1 ≤1% soit atteint Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de tests BCR::ABL (selon les recommandations du NCCN) dans les 2 ans après avoir atteint BCR::ABL1 ≤1 % suite à l'initiation du traitement TKI de 1^re et 2^e ligne Délai: 2 ans	2 ans
Nombre de tests BCR::ABL (selon les directives NCCN) réalisés après 2 ans d’obtention d’un BCR::ABL1 ≤1 % suite à l’initiation des traitements TKI de 1^re et 2^e ligne Délai: Jusqu'à environ 5 ans	Jusqu'à environ 5 ans
Nombre de patients ayant bénéficié d'un test BCR::ABL (selon les recommandations de l'European LeukemiaNet (ELN)) au diagnostic Délai: Ligne de base	Ligne de base
Nombre de patients avec test BCR::ABL (selon les recommandations ELN) à intervalles de 3 mois après l'initiation du traitement TKI en 1^ère et 2^ème ligne jusqu'à l'obtention de BCR::ABL1 ≤0,1% Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant bénéficié d'un test BCR::ABL (selon les recommandations ELN) réalisé à intervalles de 3 mois après le début du traitement de 1^ère ligne jusqu'à l'obtention de BCR::ABL1 ≤0,1 % et testé entre 2 et 6 mois jusqu'à l'obtention de la CCyR Délai: 5 mois	5 mois
Nombre de patients ayant bénéficié d'un test BCR::ABL (selon les directives ELN) testés à intervalles de 3 mois après le début du traitement de 2L jusqu'à l'obtention d'un BCR::ABL1 ≤0,1% et testés entre 2 et 6 mois jusqu'à l'obtention d'une CCyR Délai: 5 mois	5 mois
Nombre de patients ayant subi un test BCR::ABL (selon les directives ELN) testés par intervalles de 3 mois après le début du traitement de 1re ligne jusqu'à l'obtention de BCR::ABL1 ≤0,1% et testés tous les 12 mois jusqu'à l'obtention de la CCyR Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant subi un test BCR::ABL (selon les directives ELN) testés à intervalles de 3 mois après l'initiation du traitement de 2e ligne jusqu'à ce que BCR::ABL1 ≤ 0,1 % soit atteint, et testés tous les 12 mois jusqu'à ce qu'une RCC soit obtenue Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de tests BCR::ABL (selon les directives ELN) après l'initiation du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne jusqu'à l'obtention de BCR::ABL1 ≤0,1% Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de tests BCR::ABL (selon les directives ELN) après le début du traitement TKI de 1^ère et 2^e ligne jusqu'à l'obtention de la CCyR Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de tests moléculaires par année suivant l'initiation du traitement par inhibiteur de tyrosine kinase de première ligne (1L TKI) au cours de laquelle la mutation T315I a été identifiée Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans
Nombre de patients ayant subi un test de mutation T3151 pendant le traitement par inhibiteur de tyrosine kinase de 1ère et 2ème ligne Délai: Jusqu'à environ 7 ans	Jusqu'à environ 7 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Link to study results

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2024

Achèvement primaire (Réel)

21 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

21 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité