Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelpatronen en belangrijke eindpunten bij patiënten met chronisch myeloïde leukemie in chronische fase in een community oncologie-setting

29 januari 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Behandelpatronen en belangrijke eindpunten bij patiënten met chronische fase chronische myeloïde leukemie (CML-CP) in een gemeenschapsoncologieomgeving

Dit was een retrospectief observationeel onderzoek naar behandelpatronen, moleculaire testpatronen, behandelrespons en klinische uitkomsten bij patiënten die een eerstelijns (1L) tyrosinekinaseremmer (TKI)-behandeling voor CML-CP startten in The United States (US) Oncology Network praktijken.

Patiënten die tussen 1 januari 2016 en 31 december 2022 met 1L-therapie begonnen, kwamen in aanmerking voor opname in het onderzoek. Onderzoeksgeschikte patiënten werden longitudinaal gevolgd na de indexdatum tot overlijden (als de patiënt tijdens de onderzoeksobservatieperiode overlijdensdocumentatie had) of tot het laatst beschikbare patiëntendossier dat op of vóór het einde van de onderzoeksobservatieperiode plaatsvond. De onderzoeksobservatieperiode liep van 1 januari 2016 tot 30 november 2023. De indexdatum werd gedefinieerd als de startdatum van de 1L-therapie voor CML-CP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Leukemie, myeloïde, chronische fase

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1480

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- New Jersey
  - East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
    - Novartis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Dit was een retrospectieve, niet-interventionele cohortstudie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten van wie de gegevens tijdens de studieobservatieperiode toegankelijk waren voor onderzoeksdoeleinden.
Patiënten bij wie CML-CP werd vastgesteld bij de eerste geregistreerde diagnose van CML.
Patiënten ≥ 18 jaar oud bij de eerste geregistreerde diagnose van CML.
Patiënten die tijdens de studieidentificatieperiode met een kwalificerende eerstelijnstherapie voor CML-CP zijn gestart. Kwalificerende eerstelijnstherapieën bestonden uit imatinib, dasatinib, bosutinib of nilotinib als monotherapie.
Patiënten met ≥1 bezoek binnen The US Oncology Network praktijken na start van de eerstelijnstherapie tot het einde van de studieobservatieperiode.

Exclusiecriteria:

Patiënten die tijdens de studieobservatieperiode deelnamen aan interventionele klinische onderzoeken.
Patiënten die tijdens de studieobservatieperiode enige systemische behandeling kregen die was geïndiceerd voor een andere primaire kanker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
CML-CP Groep Patiënten met een diagnose van CML-CP die tussen 1 januari 2016 en 31 december 2022 een 1L TKI-behandeling startten in The US Oncology Network praktijken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Tijd vanaf de initiële CML-diagnose tot de start van de eerstelijns TKI-behandeling Tijdsspanne: Baseline		Baseline
Aantal patiënten die een stamceltransplantatie (SCT) hebben ondergaan Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per type 1L en tweedelijns (2L) TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per initiële dosis van elke TKI in 1L- en 2L-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per behandelingsvolgorde van 1L TKI naar 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten volgens dosisaanpassing van 1L en 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Dosismodificaties omvatten dosisescalatie, -reductie of -onderbreking.	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per reden voor dosismodificatie van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Dosismodificaties omvatten dosisverhoging, -verlaging of -onderbreking.	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten die zijn gestopt met 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per reden voor het staken van de 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar		Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per klinisch relevante gebeurtenis tijdens 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Klinische gebeurtenissen van belang waren: Alopecia Anemie Artralgie/Myalgie Diarree Verhoogd leverenzym Verhoogd serumcreatinine Vermoeidheid Febriele neutropenie Infectie als gevolg van neutropenie Interstitiële longziekte-achtige gebeurtenissen Leukopenie Misselijkheid Neutropenie Pijn Verlenging van het QT-interval Trombocytopenie Veneuze embolie (inclusief longembolie en/of diepe veneuze trombose) Braken	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten per beste algehele moleculaire respons (MR) behaald tijdens 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	MR was gebaseerd op BCR::ABL (International Scale [IS]) qPCR-testresultaten. Moleculaire respons werd als volgt gecategoriseerd: MR 2: als BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Grote MR (MMR)/MR 3: als BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: als BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: als BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Niet gedocumenteerd	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten volgens het beste bereikte MR binnen 12 maanden na het starten van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 12 maanden	MR was gebaseerd op BCR::ABL (IS) qPCR testresultaten. Moleculaire respons werd als volgt gecategoriseerd: MR 2: als BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Grote MR (MMR)/MR 3: als BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: als BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: als BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Niet gedocumenteerd	Vanaf de basislijn tot 12 maanden
Aantal patiënten per MR bereikt na start 1L en 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: 6, 12, 18 en 24 maanden	MR was gebaseerd op BCR::ABL (IS) qPCR-testresultaten. Moleculaire respons werd als volgt gecategoriseerd: MR 2: indien BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% Grote MR (MMR)/MR 3: indien BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% MR 4: indien BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% MR 4,5: indien BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Niet gedocumenteerd	6, 12, 18 en 24 maanden
Aantal patiënten dat een BCR::ABL (IS)-resultaat ≤10% behaalde binnen 6 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 6 maanden		Vanaf baseline tot 6 maanden
Aantal patiënten dat een BCR::ABL (IS) resultaat <1% bereikte of behield tussen 6 en 12 maanden na start van 1L en 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Van maand 6 tot maand 12		Van maand 6 tot maand 12
Aantal patiënten dat een BCR::ABL (IS)-resultaat ≤0,1% bereikte of behield tussen 13 en 24 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Van maand 13 tot maand 24		Van maand 13 tot maand 24
Aantal patiënten dat een BCR::ABL (IS)-resultaat ≤0,1% bereikte of behield na 24 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Van maand 24 tot het einde van de studie, tot ongeveer 6 jaar		Van maand 24 tot het einde van de studie, tot ongeveer 6 jaar
Aantal patiënten dat een volledige hematologische respons (CHR) bereikte tijdens 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	CHR werd waargenomen wanneer witte bloedcellen, hemoglobine en bloedplaatjesaantallen allemaal binnen hun respectievelijke normale laboratoriumbereik lagen.	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten dat CHR bereikte binnen 12 maanden na start van 1L- en 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot 12 maanden	CHR werd waargenomen wanneer witte bloedcellen, hemoglobine en bloedplaatjesaantallen allemaal binnen hun respectievelijke normale laboratoriumbereik lagen.	Vanaf de basislijn tot 12 maanden
Aantal patiënten dat een volledige cytogenetische respons (CCyR) bereikte tijdens 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	De cytogenetische respons was gebaseerd op de resultaten van het Philadelphia-chromosoom. CCyR werd gedefinieerd als het hebben van geen Philadelphia-chromosoom-positieve metafasen.	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten die CCyR bereikten binnen 12 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden	Cytogenetische respons was gebaseerd op de resultaten van het Philadelphia-chromosoom. CCyR werd gedefinieerd als het hebben van geen Philadelphia-chromosoom-positieve metafasen.	Vanaf baseline tot 12 maanden
Duur van Therapie (DOT) voor 1L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	DOT werd gedefinieerd als het interval tussen de startdatum van de 1L-therapie (indexdatum) en de einddatum van de 1L-therapie, inclusief eventuele behandelingsonderbrekingen of andere pauzes.	Tot ongeveer 7 jaar
DOT voor 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	DOT werd gedefinieerd als het interval tussen de startdatum van de 2L-therapie en de einddatum van de 2L-therapie, inclusief eventuele behandelingsonderbrekingen of andere pauzes.	Tot ongeveer 7 jaar
Progressionvrije overleving (PFS) voor eerstelijns TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	PFS werd gedefinieerd als door een arts gedocumenteerde progressie, verlies van MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, of een toename van het BCR::ABL1-transcript naar >1%, of een 1-log toename van de BCR::ABL1-transcriptniveaus met verlies van MMR.	Tot ongeveer 7 jaar
PFS voor 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	PFS werd gedefinieerd als door een arts gedocumenteerde progressie, verlies van MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, of een toename van het BCR::ABL1-transcript tot >1%, of een 1-log toename van de BCR::ABL1-transcriptniveaus met verlies van MMR.	Tot ongeveer 7 jaar
Overall Survival (OS) voor 1L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	OS werd gedefinieerd als het interval tussen de startdatum van 1L-therapie (indexdatum) en de sterfdatum (door welke oorzaak dan ook).	Tot ongeveer 7 jaar
Algehele overleving (OS) voor 2L TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	OS werd gedefinieerd als het interval tussen de startdatum van 2L-therapie en de datum van overlijden (door welke oorzaak dan ook).	Tot ongeveer 7 jaar
Behandelingsvrije Interval (TFI) Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	TFI werd gedefinieerd als het interval tussen de stopdatum van de 1L-therapie en de startdatum van de 2L-therapie of de datum van overlijden.	Tot ongeveer 7 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Aantal patiënten met BCR::ABL-testing (volgens de National Comprehensive Cancer Network (NCCN)-richtlijnen) bij diagnose Tijdsspanne: Basislijn	Basislijn
Aantal patiënten met BCR::ABL-test (volgens NCCN-richtlijnen) in intervallen van 3 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling totdat BCR::ABL1 ≤1% werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Na initiatie van 1L- en 2L TKI-behandeling, aantal patiënten met BCR::ABL-testen (volgens NCCN-richtlijnen) in 3-maandsintervallen binnen 2 jaar nadat BCR::ABL1 ≤1% werd bereikt Tijdsspanne: 2 jaar	2 jaar
Na initiatie van 1L- en 2L-TKI-behandeling, aantal patiënten met BCR::ABL-testing (volgens NCCN-richtlijnen) tussen 1 en 3 maanden na 2 jaar nadat BCR::ABL1 ≤1% werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar	Tot ongeveer 5 jaar
Aantal BCR::ABL-tests (volgens NCCN-richtlijnen) na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling tot BCR::ABL1 ≤1% werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Na initiatie van 1L- en 2L-TKI-behandeling, aantal BCR::ABL-tests (volgens NCCN-richtlijnen) binnen 2 jaar na bereiken BCR::ABL1 ≤1% Tijdsspanne: 2 jaar	2 jaar
Aantal uitgevoerde BCR::ABL-tests (volgens NCCN-richtlijnen) na 2 jaar van het bereiken van BCR::ABL1 ≤1%, na initiatie van 1L- en 2L-TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar	Tot ongeveer 5 jaar
Aantal patiënten met BCR::ABL-test (volgens de richtlijnen van European LeukemiaNet (ELN)) bij diagnose Tijdsspanne: Baseline	Baseline
Aantal patiënten met BCR::ABL-testen (volgens ELN-richtlijnen) in intervallen van 3 maanden na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling totdat BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten met BCR::ABL-test (volgens ELN-richtlijnen) getest in intervallen van 3 maanden na start van 1L tot BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt en getest tussen 2 en 6 maanden tot CCyR werd bereikt Tijdsspanne: 5 maanden	5 maanden
Aantal patiënten bij wie BCR::ABL-testen (volgens ELN-richtlijnen) werden uitgevoerd in intervallen van 3 maanden na start van 2L totdat BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt en tussen 2 en 6 maanden werden getest totdat CCyR werd bereikt Tijdsspanne: 5 maanden	5 maanden
Aantal patiënten met BCR::ABL-test (volgens ELN-richtlijnen) getest in 3-maandsintervallen na start 1L totdat BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt en elke 12 maanden getest totdat CCyR werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten met BCR::ABL-testen (volgens ELN-richtlijnen) getest in 3-maandsintervallen na start van 2L totdat BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt en elke 12 maanden getest totdat CCyR werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal BCR::ABL-tests (volgens ELN-richtlijnen) na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling totdat BCR::ABL1 ≤0,1% werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal BCR::ABL-tests (volgens ELN-richtlijnen) na start van 1L- en 2L-TKI-behandeling totdat CCyR werd bereikt Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal moleculaire testen per jaar na start van 1L TKI-behandeling waarbij de T315I-mutatie werd geïdentificeerd Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar
Aantal patiënten met T315I-mutatiebepaling tijdens 1e- en 2e-lijns TKI-behandeling Tijdsspanne: Tot ongeveer 7 jaar	Tot ongeveer 7 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Link to study results

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria