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Padrões de Tratamento e Principais Endpoints em Doentes com Leucemia Mieloide Crónica em Fase Crónica num Contexto de Oncologia Comunitária

29 de janeiro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Padrões de Tratamento e Endpoints Principais Entre Pacientes com Leucemia Mieloide Crónica em Fase Crónica (LMC-FC) num Contexto de Oncologia Comunitária

Este foi um estudo observacional retrospetivo para examinar os padrões de tratamento, os padrões de testes moleculares, a resposta ao tratamento e os resultados clínicos entre os doentes que iniciaram tratamento de primeira linha (1L) com inibidores da tirosina quinase (TKI) para LMC-FC em práticas da The United States (US) Oncology Network.

Os doentes que iniciaram terapia de 1L entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de dezembro de 2022 eram elegíveis para inclusão no estudo. Os doentes elegíveis para o estudo foram acompanhados longitudinalmente após a data índice até à morte (se o doente tivesse documentação de morte durante o período de observação do estudo) ou ao último registo de doente disponível que ocorreu até ao final do período de observação do estudo. O período de observação do estudo foi de 1 de janeiro de 2016 a 30 de novembro de 2023. A data índice foi definida como a data de início da terapia de 1L para LMC-FC.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Leucemia Mielóide de Fase Crônica

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

1480

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- New Jersey
  - East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936
    - Novartis

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este foi um estudo de coorte retrospectivo e não intervencionista.

Descrição

Critérios de inclusão:

Pacientes cujos dados foram acessíveis para fins de investigação durante o período de observação do estudo.
Pacientes diagnosticados com LMC-FC no primeiro diagnóstico registado de LMC.
Pacientes com idade ≥ 18 anos no primeiro diagnóstico registado de LMC.
Pacientes que iniciaram uma terapia de 1ª linha qualificante para LMC-FC durante o período de identificação do estudo. Os tratamentos de terapia de 1ª linha qualificantes consistiram em imatinibe, dasatinibe, bosutinibe ou nilotinibe como monoterapia.
Pacientes com ≥1 consulta nas práticas da Rede de Oncologia dos EUA após o início da terapia de 1ª linha e até ao final do período de observação do estudo.

Critérios de exclusão:

Pacientes inscritos em ensaios clínicos interventivos durante o período de observação do estudo.
Pacientes que receberam qualquer tratamento sistémico indicado para outro cancro primário durante o período de observação do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Grupo CML-CP Pacientes com diagnóstico de CML-CP que iniciaram tratamento com TKI de 1ª linha nas práticas da The US Oncology Network entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de dezembro de 2022.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Tempo desde o diagnóstico inicial de LMC até ao início do tratamento com ITK de 1ª linha Prazo: Linha de Base		Linha de Base
Número de Pacientes que Receberam um Transplante de Células Estaminais (SCT) Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes por Tipo de Tratamento com TKI de 1ª Linha (1L) e de Segunda Linha (2L) Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes por Dose Inicial de Cada TKI em Tratamento de 1ª Linha e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes por Sequência de Tratamento Desde 1L TKI até 2L TKI Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes por Modificação da Dose do Tratamento com TKI de 1ª Linha e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	As modificações de dose incluíram escalonamento, redução ou suspensão da dose.	Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes por Motivo de Modificação de Dose do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	As modificações de dose incluíram escalada de dose, redução ou suspensão.	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes que Interromperam o Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes por Motivo de Descontinuação do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos		Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes por Eventos Clínicos de Interesse Durante o Tratamento com TKI de 1.ª e 2.ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Os eventos clínicos de interesse incluíram: Alopécia Anemia Artralgia/Mialgia Diarreia Elevação das enzimas hepáticas Elevação da creatinina sérica Fadiga Neutropenia febril Infeção secundária a neutropenia Eventos semelhantes a doença pulmonar intersticial Leucopenia Náuseas Neutropenia Dor Prolongação do intervalo QT Trombocitopenia Embolia venosa (incluindo embolia pulmonar e/ou trombose venosa profunda) Vómitos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes por Melhor Resposta Molecular Global (MR) Obtida Durante o Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	A RM foi baseada nos resultados dos testes de qPCR BCR::ABL (Escala Internacional [EI]). A resposta molecular foi categorizada como: RM 2: se BCR::ABL (EI) >0,1% - ≤ 1% RM Maior (RMM)/RM 3: se BCR::ABL (EI) >0,01% - ≤0,1% RM 4: se BCR::ABL1 (EI) >0,0032% - ≤0,01% RM 4,5: se BCR::ABL (EI) ≤0,0032% Não documentado	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes por Melhor Resposta Global de Ressonância Magnética (RM) Alcançada Dentro de 12 Meses após Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Desde a Linha de Base até 12 meses	A RM baseou-se nos resultados dos testes qPCR BCR::ABL (IS). A resposta molecular foi categorizada como: RM 2: se BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% RM Maior (RMM)/RM 3: se BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% RM 4: se BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% RM 4,5: se BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Não documentado	Desde a Linha de Base até 12 meses
Número de Doentes por RM Após Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: 6, 12, 18 e 24 meses	A RM foi baseada nos resultados dos testes de qPCR BCR::ABL (IS). A resposta molecular foi categorizada como: RM 2: se BCR::ABL (IS) >0,1% - ≤ 1% RM Maior (RMM)/RM 3: se BCR::ABL(IS) >0,01% - ≤0,1% RM 4: se BCR::ABL1 (IS) >0,0032% - ≤0,01% RM 4,5: se BCR::ABL (IS) ≤0,0032% Não documentado	6, 12, 18 e 24 meses
Número de Doentes que Alcançaram um Resultado BCR::ABL (IS) ≤10% Dentro de 6 Meses Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Da Linha de Base até 6 meses		Da Linha de Base até 6 meses
Número de Doentes que Alcançaram ou Mantiveram um Resultado BCR::ABL (IS) <1% Entre 6 e 12 Meses Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Do Mês 6 ao Mês 12		Do Mês 6 ao Mês 12
Número de Doentes que Alcançaram ou Mantiveram um Resultado BCR::ABL (IS) ≤0,1% Entre 13 e 24 Meses Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Do Mês 13 ao Mês 24		Do Mês 13 ao Mês 24
Número de Doentes que Alcançaram ou Mantiveram um Resultado BCR::ABL (IS) ≤0,1% Após 24 Meses Após Iniciar o Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Do Mês 24 até ao final do estudo, até aproximadamente 6 anos		Do Mês 24 até ao final do estudo, até aproximadamente 6 anos
Número de Doentes que Alcançaram Resposta Hematológica Completa (CHR) Durante o Tratamento com TKI em 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	A CHR foi observada quando os glóbulos brancos, a hemoglobina e as plaquetas estavam todos dentro dos respetivos intervalos normais de laboratório.	Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes que Alcançaram CHR nos 12 Meses Seguintes ao Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Desde a linha de base até 12 meses	A CHR foi observada quando os glóbulos brancos, a hemoglobina e as contagens de plaquetas estavam todos dentro dos respectivos intervalos normais do laboratório.	Desde a linha de base até 12 meses
Número de Doentes que Alcançaram Resposta Citogenética Completa (CCyR) Durante o Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	A resposta citogenética baseou-se nos resultados do cromossoma Filadélfia. CCyR foi definido como a ausência de metáfases positivas para o cromossoma Filadélfia.	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes que Alcançaram CCyR Dentro de 12 Meses Após Iniciar Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Desde a linha de base até 12 meses	A resposta citogenética foi baseada nos resultados do cromossoma Filadélfia. CCyR foi definido como não tendo metáfases positivas para o cromossoma Filadélfia.	Desde a linha de base até 12 meses
Duração da Terapia (DOT) para Tratamento com TKI de 1ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	O DOT foi definido como o intervalo entre a data de início da terapia de 1ª linha (data de índice) e a data de fim da terapia de 1ª linha, incluindo quaisquer interrupções de tratamento ou outras pausas.	Até aproximadamente 7 anos
DOT para Tratamento TKI de 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	O DOT foi definido como o intervalo entre a data de início da terapia de 2ª linha e a data de fim da terapia de 2ª linha, incluindo quaisquer interrupções do tratamento ou outras pausas.	Até aproximadamente 7 anos
Sobrevivência Livre de Progressão (SLP) para Tratamento de 1ª Linha com TKI Prazo: Até aproximadamente 7 anos	O PFS foi definido como progressão documentada pelo médico, perda de MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, ou um aumento do transcrito BCR::ABL1 para >1%, ou um aumento de 1-log nos níveis de transcrito BCR::ABL1 com perda de MMR.	Até aproximadamente 7 anos
PFS para Tratamento com TKI de 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	A PFS foi definida como progressão documentada pelo médico, perda de MR2, BCR::ABL (IS) ≤1%, ou um aumento no transcrito BCR::ABL1 para >1%, ou um aumento de 1-log nos níveis de transcrito BCR::ABL1 com perda de MMR.	Até aproximadamente 7 anos
Sobrevivência Global (OS) para Tratamento de 1ª Linha com TKI Prazo: Até aproximadamente 7 anos	O OS foi definido como o intervalo entre a data de início da terapia de 1.ª linha (data de referência) e a data de óbito (por qualquer causa).	Até aproximadamente 7 anos
Sobrevivência Global (SG) para Tratamento TKI de 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	O OS foi definido como o intervalo entre a data de início da terapia de 2.ª linha e a data de óbito (por qualquer causa).	Até aproximadamente 7 anos
Intervalo Livre de Tratamento (TFI) Prazo: Até aproximadamente 7 anos	TFI foi definido como o intervalo entre a data de descontinuação da terapia de 1ª linha e a data de início da terapia de 2ª linha ou a data de óbito.	Até aproximadamente 7 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Prazo
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (conforme as Diretrizes da Rede Nacional de Cancro Abrangente (NCCN)) no Momento do Diagnóstico Prazo: Linha de Base	Linha de Base
Número de Pacientes com Teste BCR::ABL (de acordo com as Diretrizes NCCN) em Intervalos de 3 Meses Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha até BCR::ABL1 ≤1% ser Alcançado Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha, Número de Doentes com Teste de BCR::ABL (conforme as Orientações da NCCN) em Intervalos de 3 Meses nos 2 Anos Após BCR::ABL1 ≤1% ter sido Alcançado Prazo: 2 anos	2 anos
Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha, Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Orientações NCCN) entre 1 e 3 Meses após 2 Anos de BCR::ABL1 ≤1% Alcançado Prazo: Até aproximadamente 5 anos	Até aproximadamente 5 anos
Número de Testes BCR::ABL (segundo as Diretrizes NCCN) Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha até ser Alcançado BCR::ABL1 ≤1% Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Testes BCR::ABL (conforme as Orientações NCCN) Dentro de 2 Anos Após Alcançar BCR::ABL1 ≤1%, Após o Início do Tratamento com TKI em 1ª e 2ª Linha Prazo: 2 anos	2 anos
Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha, Número de Testes BCR::ABL (conforme Diretrizes NCCN) Realizados Após 2 Anos de Alcançar BCR::ABL1 ≤1% Prazo: Até aproximadamente 5 anos	Até aproximadamente 5 anos
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Diretrizes da European LeukemiaNet (ELN)) no Momento do Diagnóstico Prazo: Linha de base	Linha de base
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Orientações da ELN) em Intervalos de 3 Meses Após Início do Tratamento com TKI de 1.ª e 2.ª Linha Até Ser Alcançado BCR::ABL1 ≤0,1% Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Diretrizes ELN) Testados em Intervalos de 3 Meses Após o Início da 1L até que BCR::ABL1 ≤0,1% fosse Alcançado e Testados Entre 2 a 6 Meses até que a CCyR fosse Alcançada Prazo: 5 meses	5 meses
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Orientações ELN) Realizado em Intervalos de 3 Meses Após Início da 2ª Linha Até se Alcançar BCR::ABL1 ≤0,1% e Testado Entre 2 a 6 Meses Até se Alcançar RCcC Prazo: 5 meses	5 meses
Número de Doentes com Teste BCR::ABL (segundo as Diretrizes ELN) Testados em Intervalos de 3 Meses Após o Início da 1L Até BCR::ABL1 ≤0,1% ser Alcançado e Testados a Cada 12 Meses Até CCyR ser Alcançado Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Pacientes com Teste BCR::ABL (conforme as Orientações ELN) Testados em Intervalos de 3 Meses Após o Início da 2L Até Ser Alcançado BCR::ABL1 ≤0,1% e Testados a Cada 12 Meses Até Ser Alcançado CCyR Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Testes BCR::ABL (segundo as Orientações ELN) Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha até se Alcançar BCR::ABL1 ≤0,1% Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Testes BCR::ABL (conforme as Diretrizes ELN) Após o Início do Tratamento com TKI de 1.ª e 2.ª Linha até à Obtenção de CCyR Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Testes Moleculares por Ano Após o Início do Tratamento com TKI de 1ª Linha Durante o Qual a Mutação T315I foi Identificada Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos
Número de Doentes com Teste de Mutação T3151 Durante o Tratamento com TKI de 1ª e 2ª Linha Prazo: Até aproximadamente 7 anos	Até aproximadamente 7 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Link to study results

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

21 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

21 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ