Aikuispotilaiden allogeenisen kantasolusiirron (SCT) yhteydessä esiintyvän transplanttaatioon liittyvän trombotisen mikroangiopatian (TA-TMA) esiintyvyyden arviointi
maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Transplantoinnin yhteydessä esiintyvän trombotisen mikroangiopatian (TA-TMA) merkkiaineiden prospektiivinen arviointi korkean riskin aikuiskohortissa, joka saa allogeenista kantasolusiirtoa (SCT)
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on saada tietoa Transplant-Associated Thrombotich Microangiopathyn (TA-TMA) esiintyvyydestä, joka on tunnettu mutta aliraportoitu Allogeneisen kantasolusiirron (SCT) komplikaatio. Tutkimuksen keskeinen kysymys on:
Mikä on TA-TMA:n esiintyvyys aikuisilla, joille suoritetaan SCT? Miten TA-TMA-diagnoosi vaikuttaa selviytymiseen ja muihin tuloksiin? SCT:hen osallistuvat potilaat ovat oikeutettuja tähän tutkimukseen, joka koostuu biologisten näytteiden keräämisestä ja tavallisesta kliinisestä seurannasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen ei-interventiivinen tutkimus, joka sisältää allogeeniseen kantasolusiirtoon (SCT) joutuvat potilaat, joilla katsotaan olevan korkea riski kehittää siirtoon liittyvä trombotinen mikroangiopatia (TA-TMA).
Kaikilta potilailta kerätään prospektiivisia biologisia näytteitä tutkimuksen aikataulun mukaisesti ennen SCT:tä.
Biologiset näytteet kerätään käytettäväksi translatiivisessa testauksessa ja lähetetään Viracorille kaupallista testausta varten.
Kaupallisen testauksen tulokset tehdään saatavilla hoitaville lääkäreille.
TA-TMA:n diagnoosi tehdään kliinisten ja laboratoriarvojen perusteella olemassa olevien konsensusohjeiden mukaisesti, mutta hoitopäätökset jätetään hoitavan kliinisen tiimin harkittavaksi.
Potilaita seurataan kliinisten lopputulosten osalta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
85
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Puhelinnumero: 205-975-2576
- Sähköposti: mgutarra@uabmc.edu
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuispotilaat, jotka ovat allogeenisen kantasolusiirron (SCT) alla ja joilla on korkea riski kehittää siirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (TA-TMA) sisällytyskriteerien mukaan.
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
Ottamiskriteerit
- Aikuinen mies tai nainen, ikä ≥18
- Allogeeninen kantasolusiirto UAB:ssa mihin tahansa indikaatioon ja mistä tahansa luovuttajalähteestä.
Potilaille kohortissa 1: Potilaat, joilla katsotaan olevan korkea riski kehittää korkean riskin TA-TMA, mikä ilmenee seuraavista kriteereistä*:
- BMI > 35[42]
- Yhteensä sopimaton luovuttaja (joko haploidentaalinen tai yhteensä sopimaton sukua olemattoman luovuttaja)[18, 29]
- Ei-pahanlaatuinen siirtoindikaatio (vakava aplastinen anemia tai sirppisoluanemia)[18, 43]
- Akuutti lymfoblastinen leukemia (mikä tahansa tyyppi)[18, 31]
- Afrikkalaisamerikkalainen, latinalaisamerikkalainen, aasialainen tai alkuperäiskansojen etninen tausta [44]
- Myeloablatiivinen konditionointiregimeeni[18]
- Aiempi munuaissairaus** (määritelty joksikin seuraavista: 24 h kreatiniinipuhdistus <60, peruskreatiniini > 1.2, 24 h proteiinin eritys >150mg tai satunnainen proteiini-kreatiniinisuhde > 150mg/g)[20, 45]
- TBI-pitoinen konditionointiregimeeni >400cGy [46]
Aiempi autologinen tai allogeeninen kantasolusiirto[45]
- *Osa näistä kriteereistä on sovitettu lastentautikirjallisuudesta johtuen suuremmasta julkaisumäärästä kyseisessä yhteydessä ja tapauksissa, joissa aikuisten data puuttuu tai on ristiriitainen.
- **Proteiinin erityksen kynnykset on saatu KDIGO-ohjeistuksista ja sisältävät kohtalaisen ja vakavan proteiinin erityksen tasot[47].
- Lastensynnyttämiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen virtsa- tai seerumi raskaus testi ennen osallistumista.
Potilaille kohortissa 2: Potilaat, joille kehittyy GVHD millä tahansa seuraavista ominaisuuksista eivätkä ole mukana kohortissa 1
- Luokka III-IV aGVHD tai SR-aGVHD missä tahansa luokassa, kumpi tahansa tulee ensin
- Kohtalainen tai vakava cGVHD tai SR-cGVHD missä tahansa luokassa, kumpi tahansa tulee ensin
- Potilaille kohortissa 3: Potilaat, jotka sisältyvät joko kohorttiin 1 tai 2, joilla diagnosoidaan TA-TMA ja jotka saavat ekulizumabia
Poisottokriteerit:
Poisottokriteerit
- Mikä tahansa muu aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii hoitoa tai jonka odotettu elinaika ≤1 vuosi.
- Potilaat, joilla on psyykkinen sairaus tai sosiaaliset olosuhteet, jotka rajoittavat tutkimuksen vaatimusten noudattamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohortti 1
Päätutkimusryhmä potilaille, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit
|
|
Kohortti 2
Potilaat, joilla kehittyy GVHD ja joilla on jokin seuraavista ominaisuuksista eivätkä he ole mukana kohortissa 1
|
|
Kohortti 3
Potilaat, jotka kuuluvat joko kohorttiin 1 tai 2, joilla on diagnosoitu TA-TMA ja jotka saavat ekulizumabia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Primaariset tavoitteet
Aikaikkuna: Rekrytoinnista 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
Tutkimuksen ensisijainen tavoite on raportoida korkean riskin TA-TMA:n esiintyvyys korkean riskin potilaiden kohortissa, jotka saavat allogeenisen kantasolusiirron.
Korkean riskin TA-TMA määritellään ASTCT-harmonisointikriteerien mukaisesti, jotka sisältävät TMA-harmonisointipaneelin konsensussuositukset diagnostisista kriteereistä ja minkä tahansa korkean riskin TA-TMA:n piirteistä (Schoettler et al.
TCT maaliskuu 2023).
|
Rekrytoinnista 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
|
Pääasiallinen tavoite
Aikaikkuna: Osallistumisesta vuoden ajan kantasolusiirron jälkeen
|
Arvioida potilaiden, joilla on tai ei ole TA-TMA, kuolleisuutta ilman taudin uusiutumista (NRM).
NRM määritellään kuolleisuudeksi mistä tahansa syystä potilailla, joilla ei ole merkkejä hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumisesta tai etenemisestä.
|
Osallistumisesta vuoden ajan kantasolusiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaiset tavoitteet
Aikaikkuna: Rekrytoinnista 1 vuoteen siirtokirurgian jälkeen
|
|
Rekrytoinnista 1 vuoteen siirtokirurgian jälkeen
|
|
Toissijainen tavoite
Aikaikkuna: Rekrytoinnista aina 1 vuoteen siirron jälkeen
|
-Arvioida siirteen vastustajan vastaisen taudin ja uusiutumattoman selviytymisen (GFRS) määriä potilailla, joilla on ja joilla ei ole korkean riskin TA-TMA. GRFS määritellään ajanjaksona siirteenpäivämäärästä aina III–IV-asteisen aGVHD:n esiintymiseen, ja/tai cGVHD:n, joka vaatii systemaattista immuunipuutosta, ja/tai sairauden etenemiseen tai kuolemaan, kumpi tapahtuu ensin. |
Rekrytoinnista aina 1 vuoteen siirron jälkeen
|
|
Toissijainen tavoite
Aikaikkuna: Rekrytoinnista aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
- Aiemmin kuvattujen riskitekijöiden ja ennustepisteiden vahvistaminen korkean riskin TA-TMA:n kehittymiselle - Vertailemme muita kirjallisuudessa kuvattuja ennustemarkkereita, kuten EASIX-pisteytystä, proteiinurin astetta ja muita, arvioidaksemme niiden korrelaatiota TA-TMA:n esiintymistiheyden ja vakavuuden kanssa
|
Rekrytoinnista aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
|
Toissijainen tavoite
Aikaikkuna: Rekrytoinnista siirtoon jälkeiseen vuoteen asti
|
-Arvioida sC5b-9:n kinetiikkaa potilailla, joilla on ja joilla ei ole korkean riskin TA-TMA -Näytteet otetaan tutkimusmenettelyn mukaisesti, ja niiden muutoksia kuvataan.
|
Rekrytoinnista siirtoon jälkeiseen vuoteen asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimukselliset tavoitteet
Aikaikkuna: Rekrytoinnista aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
-Arvioida lääkäreiden tekemien terapeuttisten toimenpiteiden vaikutusta biomarkkereihin ja kliinisiin lopputuloksiin. Nämä analyytit saadaan tutkimusmenetelmän mukaisesti, ja niiden muutoksia kuvataan sekä erikseen että yhdessä ennalta määritettyjen muuttujien kanssa
|
Rekrytoinnista aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
|
Tutkimustavoite
Aikaikkuna: Rekrytoinnista aina vuoden verran siirron jälkeen
|
-Arvioida korkean riskin TA-TMA:n kehittymisen ja relapsin välistä yhteyttä.
Relapsi määritellään siten, että potilaiden taustalla olevan hematologisen maligniteetin relapsi tai eteneminen SCT:n jälkeen.
|
Rekrytoinnista aina vuoden verran siirron jälkeen
|
|
Tutkimuksellinen tavoite
Aikaikkuna: Osallistumisesta aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
Arvioida kohortin 3 avulla CH50-tasojen, eculizumabin pohjatason ja korkean riskin TA-TMA:n vastauksen välistä yhteyttä eculizumab-hoidossa.
Näytteet kerätään tutkimusmenettelyn mukaisesti, ja niiden muutoksia kuvataan sekä erikseen että yhdessä muiden, ennalta määritettyjen muuttujien kanssa.
|
Osallistumisesta aina 1 vuoteen kantasolusiirron jälkeen
|
|
Tutkimustavoite
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta aina vuoden kuluttua siirtohetkestä
|
-Arvioida potilaan raportoimia tuloksia (PRO) potilailla, joilla on ja joilla ei ole korkean riskin TA-TMA:ta. PRO-tulokset kerätään kaikilta tutkimuksen potilailta ennalta määrättyinä aikoina, ja tulokset raportoidaan kuvaavasti.
|
Ilmoittautumisesta aina vuoden kuluttua siirtohetkestä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 15. tammikuuta 2027
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 2. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Muu apuraha/rahoitusnumero: Robert A. Winn Career Development Award)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .