- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07381205
Avaliação da Incidência de Microangiopatia Trombótica Associada ao Transplante (TA-TMA) em Pacientes Adultos Submetidos a Transplante Alogénico de Células Estaminais (SCT)
Avaliação Prospectiva de Marcadores de Microangiopatia Trombótica Associada ao Transplante (TA-TMA) numa Coorte de Alto Risco de Adultos Submetidos a Transplante Alogénico de Células Estaminais (TCE)
O objetivo deste estudo observacional é aprender sobre a incidência da Microangiopatia Trombótica Associada ao Transplante (TA-TMA), que é uma complicação conhecida mas subnotificada do Transplante Alogénico de Células Estaminais (SCT). A principal questão que pretende responder é:
Qual é a incidência da TA-TMA em adultos submetidos a SCT? Como é que o diagnóstico de TA-TMA afeta a sobrevivência e outros resultados? Os doentes submetidos a SCT serão elegíveis para este estudo, que consistirá na recolha de amostras biológicas e no acompanhamento clínico padrão.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Número de telefone: 205-975-2576
- E-mail: mgutarra@uabmc.edu
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
Critérios de Inclusão
- Adulto do sexo masculino ou feminino, idade ≥18
- Submetido a transplante alogénico de células estaminais (TACE) na UAB por qualquer indicação e qualquer fonte de dador.
Para doentes na coorte 1: Doentes considerados de alto risco para desenvolver TA-TMA de alto risco, conforme definido por qualquer um dos seguintes critérios*:
- IMC > 35[42]
- Dador não compatível (dador haploidentico ou dador não aparentado não compatível)[18, 29]
- Indicação de Transplante Não Maligno (Anemia Aplástica Grave ou Anemia de Células Falciformes)[18, 43]
- Leucemia Linfoblástica Aguda (qualquer tipo)[18, 31]
- Etnia Afro-Americana, Hispânica, Asiática ou Nativa Americana [44]
- Regime de Condicionamento Mieloablativo[18]
- Doença Renal Pré-Existente** (definida como qualquer um dos seguintes: Clearance de Creatinina de 24 Hr <60, creatinina sérica basal > 1,2, proteinúria de 24 hr >150mg ou rácio Proteína/Creatinina em urina aleatória > 150mg/g)[20, 45]
- Regime de condicionamento contendo TBI >400cGy [46]
Transplante Autólogo ou Alogénico de Células Estaminais Prévio[45]
- *Alguns destes critérios foram adaptados da literatura pediátrica devido ao maior número de publicações nesse contexto e em casos onde os dados em adultos são escassos ou contraditórios.
- **Os limiares de proteinúria são obtidos das diretrizes KDIGO e incluem níveis moderados e graves de proteinúria[47].
- Mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez na urina ou no soro negativo antes da inclusão.
Para doentes na coorte 2: Doentes que desenvolvem DECH com qualquer uma das seguintes características e não foram incluídos na coorte 1
- DECHa grau III-IV, ou DECHa-RR de qualquer grau, o que ocorrer primeiro
- DECHc moderado a grave ou DECHc-RR de qualquer grau, o que ocorrer primeiro
- Para doentes na coorte 3: Doentes incluídos na coorte 1 ou 2 que são diagnosticados com TA-TMA e recebem eculizumab
Critérios de Exclusão:
Critérios de Exclusão
- Qualquer outra neoplasia maligna ativa que necessite de tratamento ou com sobrevida esperada ≤1 ano.
- Doentes com doença psiquiátrica ou situações sociais que limitem a adesão aos requisitos do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Cohorte 1
Cohorte Principal de pacientes que cumprem os Critérios de Inclusão
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Cohorte 2
Pacientes que desenvolvem GVHD com qualquer uma das seguintes características e não foram incluídos na coorte 1
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Cohorte 3
Pacientes incluídos na coorte 1 ou 2 que são diagnosticados com TA-TMA e recebem eculizumab
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Objetivos Primários
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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O objetivo principal do estudo é reportar as taxas de TA-TMA de alto risco numa coorte de doentes de alto risco submetidos a SCT alogénico.
A TA-TMA de alto risco será definida de acordo com os Critérios de Harmonização da ASTCT, que incluirão os critérios de diagnóstico recomendados pelo painel de consenso de Harmonização da TMA e quaisquer das características de TA-TMA de alto risco (Schoettler et al.
TCT março 2023).
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Coprimário
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Para avaliar as taxas de Mortalidade Sem Recidiva (NRM) em pacientes com e sem TA-TMA.
A NRM é definida como a taxa de morte por qualquer causa em pacientes que não apresentam qualquer sinal de recidiva ou progressão da sua neoplasia hematológica subjacente
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Objetivos Secundários
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Secundário
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCE
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- Avaliar as taxas de Sobrevivência Livre de Recidiva e de Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (GFRS) em doentes com e sem TA-TMA de alto risco. O GRFS é definido como o tempo decorrido desde a data do TCTH até à ocorrência de aGVHD grau III-IV, e/ou cGVHD que necessite de imunossupressão sistémica, e/ou progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro. |
Desde a inscrição até 1 ano após o TCE
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Objetivo Secundário
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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-Para validar os fatores de risco e os scores prognósticos previamente descritos para o desenvolvimento de TA-TMA de alto risco -Vamos comparar outros marcadores prognósticos que foram descritos na literatura, como o score EASIX, o grau de proteinúria, entre outros, para avaliar a sua correlação com a taxa e a gravidade da TA-TMA
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Secundário
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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-Para avaliar a cinética de sC5b-9 em doentes com e sem TA-TMA de alto risco -Estes analitos serão obtidos de acordo com o procedimento do estudo e as suas alterações serão descritas.
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Objetivos Exploratórios
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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-Para avaliar o impacto das intervenções terapêuticas por parte dos médicos tratantes nos biomarcadores e resultados clínicos. Estes analitos serão obtidos de acordo com o procedimento do estudo e as suas alterações serão descritas tanto isoladamente como em associação com variáveis pré-especificadas
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Exploratório
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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-Avaliar a associação entre o desenvolvimento de TA-TMA de alto risco e a recidiva.
A recidiva é definida como a taxa de pacientes que apresentam recidiva ou progressão da sua neoplasia hematológica subjacente após o TCT
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Exploratório
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Para avaliar, usando a coorte 3, a associação entre os níveis de CH50, os níveis de eculizumab e a resposta da TA-TMA de alto risco ao tratamento com eculizumab.
Estes analitos serão obtidos conforme o procedimento do estudo e as suas alterações serão descritas isoladamente e em associação com outras variáveis pré-definidas.
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Objetivo Exploratório
Prazo: Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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-Para avaliar os Resultados Reportados pelos Doentes (PROs) em doentes com e sem TA-TMA de alto risco, os PROs serão obtidos em momentos pré-determinados para todos os doentes do estudo, os resultados serão relatados descritivamente.
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Desde a inscrição até 1 ano após o TCT
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Número de outro subsídio/financiamento: Robert A. Winn Career Development Award)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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