Beoordeling van de incidentie van transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA) bij volwassen patiënten die een allogene stamceltransplantatie (SCT) ondergaan
14 september 2026 bijgewerkt door: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Prospectieve Evaluatie van Transplant-geassocieerde Trombocytische Microangiopathie (TA-TMA) Markers in een Hoogrisicogroep van Volwassenen die Allogene Stamceltransplantatie (SCT) Onderwerpen
Het doel van deze observationele studie is om meer te leren over de incidentie van Transplantatie-geassocieerde Trombotische Microangiopathie (TA-TMA), een bekende maar ondergerapporteerde complicatie van Allogene Stamceltransplantatie (SCT). De belangrijkste vraag die het probeert te beantwoorden is:
Wat is de incidentie van TA-TMA bij volwassenen die SCT ondergaan? Hoe beïnvloedt de diagnose TA-TMA de overleving en andere uitkomsten? Patiënten die SCT ondergaan komen in aanmerking voor deze studie, die zal bestaan uit het verzamelen van biologische monsters en standaard klinische follow-up.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Gedetailleerde beschrijving
Dit zal een prospectieve non-interventionele studie zijn die patiënten zal omvatten die een allogene stamceltransplantatie (SCT) ondergaan en die als hoog risico worden beschouwd voor het ontwikkelen van Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy (TA-TMA).
Alle patiënten zullen prospectief biologische monsters laten verzamelen volgens het studieschema, te beginnen vóór de SCT.
Biologische monsters worden verzameld voor gebruik in translationele testen en worden naar Viracor gestuurd voor commerciële testen.
De resultaten van de commerciële testen worden beschikbaar gesteld aan de behandelende artsen.
De diagnose van TA-TMA wordt gesteld op basis van klinische en laboratoriumwaarden volgens bestaande consensusrichtlijnen, maar therapeutische beslissingen blijven de verantwoordelijkheid van het behandelende klinische team.
Patiënten worden gevolgd voor klinische uitkomsten.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
85
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Telefoonnummer: 205-975-2576
- E-mail: mgutarra@uabmc.edu
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen patiënten die een allogene stamceltransplantatie (SCT) ondergaan en die volgens de inclusiecriteria een hoog risico hebben op het ontwikkelen van Transplantatie-geassocieerde Trombotische Microangiopathie (TA-TMA).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inclusiecriteria
- Volwassen man of vrouw, leeftijd ≥18
- Onder allogene stamceltransplantatie (SCT) in UAB voor elke indicatie en elke donor.
Voor patiënten in cohort 1: Patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van hoog-risico TA-TMA volgens een van de volgende criteria*:
- BMI > 35[42]
- Niet-overeenkomende donor (ofwel haplo-identiek of niet-overeenkomende onverwante donor)[18, 29]
- Niet-kwaadaardige transplantatie-indicatie (ernstige aplastische anemie of sikkelcelziekte)[18, 43]
- Acute lymfatische leukemie (elk type)[18, 31]
- Afro-Amerikaanse, Spaanse, Aziatische of inheems-Amerikaanse etniciteit[44]
- Myeloablatieve conditieringsregime[18]
- Reeds bestaande nierziekte** (gedefinieerd als een van de volgende: 24-uurs creatinineklaring <60, basale serumcreatinine > 1,2, 24-uurs proteïnurie >150 mg of willekeurige spot-urine proteïne-creatinine-ratio > 150 mg/g)[20, 45]
- Bestralingsbevattend conditieringsregime >400 cGy[46]
Eerdere autologe of allogene SCT[45]
- *Sommige van deze criteria zijn aangepast uit pediatrische literatuur vanwege een groter aantal publicaties in die setting en in gevallen waar volwassen gegevens ontbreken of tegenstrijdig zijn.
- **Proteïnurie-drempels zijn verkregen uit KDIGO-richtlijnen en omvatten matige en ernstige niveaus van proteïnurie[47].
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten voor insluiting een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben.
Voor patiënten in cohort 2: Patiënten die GVHD ontwikkelen met een van de volgende kenmerken en niet waren opgenomen in cohort 1
- Graad III-IV aGVHD, of SR-aGVHD van elke graad, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
- Matige tot ernstige cGVHD of SR-cGVHD van elke graad, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
- Voor patiënten in cohort 3: Patiënten opgenomen in cohort 1 of 2 bij wie TA-TMA is vastgesteld en die eculizumab krijgen
Exclusiecriteria:
Exclusiecriteria
- Elke andere actieve maligniteit die behandeling vereist of met een verwachte overleving ≤1 jaar.
- Patiënten met psychiatrische aandoeningen of sociale situaties die de naleving van de studie-eisen zouden beperken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Cohort 1
Hoofdcohort van patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria
|
|
Cohort 2
Patiënten die GVHD ontwikkelen met een van de volgende kenmerken en niet waren opgenomen in cohort 1
|
|
Cohort 3
Patiënten opgenomen in cohort 1 of 2 die zijn gediagnosticeerd met TA-TMA en eculizumab krijgen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primaire doelstellingen
Tijdsspanne: Van inclusie tot 1 jaar na SCT
|
Het primaire doel van de studie is om de prevalentie van hoogrisico TA-TMA te rapporteren in een cohort van hoogrisicopatiënten die een allogene SCT ondergaan. Hoogrisico TA-TMA wordt gedefinieerd volgens de ASTCT-harmonisatiecriteria, die de door de TMA-harmonisatiepanel aanbevolen diagnostische criteria en een van de hoogrisico TA-TMA-kenmerken omvatten (Schoettler et al. TCT maart 2023).
|
Van inclusie tot 1 jaar na SCT
|
|
Co-primaire doelstelling
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
Om de percentages van niet-relapsemortaliteit (NRM) te evalueren bij patiënten met en zonder TA-TMA.
NRM wordt gedefinieerd als het percentage sterfgevallen door welke oorzaak dan ook bij patiënten die geen enkel teken van terugval of progressie van hun onderliggende hematologische maligniteit vertonen
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secundaire Doelstellingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Secundair doel
Tijdsspanne: Van inclusie tot 1 jaar na SCT
|
-Om de percentages van Graft Versus Host Free Relapse Free Survival (GFRS) te evalueren bij patiënten met en zonder hoog-risico TA-TMA. GRFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van SCT tot het optreden van graad III-IV aGVHD, en/of cGVHD die systemische immuunsuppressie vereist, en/of ziekteprogressie of overlijden, wat zich het eerst voordoet. |
Van inclusie tot 1 jaar na SCT
|
|
Secundair doel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
-Om eerder beschreven risicofactoren en prognostische scores voor de ontwikkeling van hoog-risico TA-TMA te valideren -We zullen andere prognostische markers die in de literatuur zijn beschreven, zoals EASIX-score, mate van proteïnurie onder andere, vergelijken om hun correlatie met de snelheid en ernst van TA-TMA te evalueren
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Secundair doel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
-Om de kinetiek van sC5b-9 te evalueren bij patiënten met en zonder hoogrisico TA-TMA -Deze analyses zullen worden verkregen volgens de studievoorafspraken en hun veranderingen zullen worden beschreven.
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Exploratorische Doelstellingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
-Om de impact van therapeutische interventies door behandelende artsen op biomarkers en klinische uitkomsten te evalueren. Deze analieten worden verkregen volgens de studieprocedure en hun veranderingen worden zowel afzonderlijk als in samenhang met vooraf gespecificeerde variabelen beschreven
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Verkennd Doel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
-Om de associatie tussen de ontwikkeling van hoogrisico TA-TMA en terugval te evalueren.
Terugval wordt gedefinieerd als het percentage patiënten bij wie de onderliggende hematologische maligniteit terugkeert of voortschrijdt na SCT
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Exploratief doel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
Om, met behulp van cohort 3, de associatie tussen CH50-niveaus, eculizumab-spiegels en de respons van hoog-risico TA-TMA op eculizumabbehandeling te evalueren.
Deze analyten zullen worden verkregen volgens de studieprocedure en hun veranderingen zullen zowel geïsoleerd als in associatie met andere, vooraf gespecificeerde, variabelen worden beschreven.
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
|
Exploratief Doel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
-Om door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's) te evalueren bij patiënten met en zonder hoog-risico TA-TMA, worden PRO's op vooraf bepaalde tijdstippen verkregen voor alle patiënten in de studie, de resultaten zullen beschrijvend worden gerapporteerd.
|
Van inschrijving tot 1 jaar na SCT
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
15 januari 2027
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 november 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 januari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Ander subsidie-/financieringsnummer: Robert A. Winn Career Development Award)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .