Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdering av forekomsten av transplantasjonsassosiert trombotsisk mikroangiopati (TA-TMA) hos voksne pasienter som gjennomgår allogen stamcelletransplantasjon (SCT)

14. september 2026 oppdatert av: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra

Prospektiv evaluering av Transplantassosiert trombotsk mikroangiopati (TA-TMA)-markører i en høyrisikokohort av voksne som gjennomgår allogen stamcelletransplantasjon (SCT)

Målet med denne observasjonsstudien er å lære mer om forekomsten av transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (TA-TMA), som er en kjent, men underrapportert komplikasjon av allogen stamcelletransplantasjon (SCT). Hovedspørsmålet den tar sikte på å besvare er:

Hva er forekomsten av TA-TMA hos voksne som gjennomgår SCT? Hvordan påvirker TA-TMA-diagnosen overlevelse og andre utfall? Pasienter som gjennomgår SCT vil være kvalifisert for denne studien, som vil bestå av innsamling av biologiske prøver og standard klinisk oppfølging.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en prospektiv ikke-intervensjonell studie som vil inkludere pasienter som gjennomgår allogen stamcelletransplantasjon (SCT) som anses å ha høy risiko for å utvikle transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (TA-TMA). Alle pasienter vil få prospektive bioprøver samlet inn i henhold til studietidsplanen, med start før SCT. Bioprøver vil bli samlet inn for bruk i translasjonsmessige tester og sendt til Viracor for kommersielle tester. Resultatene av de kommersielle testene vil bli gjort tilgjengelige for behandlende leger. Diagnosen TA-TMA vil bli stilt basert på kliniske og laboratorieverdier i henhold til eksisterende konsensusretningslinjer, men terapeutiske beslutninger vil overlates til det behandlende kliniske teamet. Pasientene vil bli fulgt opp for kliniske utfall.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

85

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
  • Telefonnummer: 205-975-2576
  • E-post: mgutarra@uabmc.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter som gjennomgår allogen stamcelletransplantasjon (SCT) og anses å ha høy risiko for å utvikle transplantasjonsassosiert trombocytopenisk mikroangiopati (TA-TMA) i henhold til inklusjonskriteriene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Inklusjonskriterier

    1. Voksen mann eller kvinne, alder ≥18 år
    2. Under allogen stamcelletransplantasjon (SCT) ved UAB for enhver indikasjon og enhver donorkilde.

    3. For pasienter i kohort 1: Pasienter som anses som høyt risikable for å utvikle høyt risiko TA-TMA etter følgende kriterier*:

      1. BMI > 35[42]
      2. Uoverensstemmende donor (enten haploidentisk eller uoverensstemmende ubeslektet donor)[18, 29]
      3. Ikke-malig transplantasjonsindikasjon (alvorlig aplastisk anemi eller sigdcelleanemi)[18, 43]
      4. Akutt lymfatisk leukemi (enhver type)[18, 31]
      5. Afrikansk-amerikansk, hispanisk, asiatisk eller indiansk etnisitet[44]
      6. Myeloablativ kondisjoneringsregime[18]
      7. Eksisterende nyresykdom** (definert som ett av følgende: 24-timers kreatininklarering <60, basis serumkreatinin > 1,2, 24-timers proteinuri >150mg eller tilfeldig spot-urin protein-kreatinin-forhold > 150mg/g)[20, 45]
      8. TBI-innholdende kondisjoneringsregime >400cGy[46]

      9. Tidligere autolog eller allogen SCT[45]

        • *Noen av disse kriteriene er tilpasset fra pediatrisk litteratur på grunn av flere publikasjoner i den settingen og i tilfeller hvor voksendata mangler eller er motstridende.
        • **Proteinuriterskler er hentet fra KDIGO-retningslinjer og inkluderer moderate og alvorlige nivåer av proteinuri[47].
    4. Kvinner i fertil alder må ha negativ urin- eller serumgraviditetstest før inkludering.

    5. For pasienter i kohort 2: Pasienter som utvikler GVHD med noen av følgende egenskaper og ikke var inkludert i kohort 1

      1. Grad III-IV aGVHD, eller SR-aGVHD av enhver grad, avhengig av hva som inntreffer først
      2. Moderat til alvorlig cGVHD eller SR-cGVHD av enhver grad, avhengig av hva som inntreffer først
    6. For pasienter i kohort 3: Pasienter inkludert i enten kohort 1 eller 2 som får diagnosen TA-TMA og behandles med eculizumab

Eksklusjonskriterier:

  • Eksklusjonskriterier

    1. Enhver annen aktiv kreft som krever behandling eller med forventet overlevelse ≤1 år.
    2. Pasienter med psykisk sykdom eller sosiale forhold som vil begrense etterlevelse av studiekravene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Kohort 1
Hovedkohort av pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene
Kohort 2

Pasienter som utvikler GVHD med noen av følgende egenskaper og som ikke var inkludert i kohort 1

  1. Grad III-IV aGVHD, eller SR-aGVHD av hvilken som helst grad, avhengig av hva som skjer først
  2. Moderat til alvorlig cGVHD eller SR-cGVHD av hvilken som helst grad, avhengig av hva som skjer først
Kohort 3
Pasienter inkludert i enten kohort 1 eller 2 som er diagnostisert med TA-TMA og mottar eculizumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primære mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter SCT
Hovedmålet med studien er å rapportere forekomsten av høyrisiko TA-TMA i en kohort av høyrisikopasienter som gjennomgår allogen stamcelletransplantasjon (SCT). Høyrisiko TA-TMA vil bli definert i henhold til ASTCT Harmoniseringskriteriene, som vil inkludere TMA Harmoniseringspanelets konsensus-anbefalte diagnostiske kriterier og noen av høyrisiko TA-TMA-egenskapene (Schoettler et al. TCT mars 2023).
Fra inkludering til 1 år etter SCT
Co-Primary Objective
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon
For å evaluere forekomsten av Non-Relapse Mortality (NRM) hos pasienter med og uten TA-TMA. NRM er definert som dødsraten fra enhver årsak hos pasienter som ikke viser tegn på tilbakefall eller progresjon av deres underliggende hematologiske malignitet
Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære mål
Tidsramme: Fra påmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon
  • Å evaluere forekomsten av total overlevelse (OS) hos pasienter med og uten høyrisiko TA-TMA
  • OS er definert som tiden fra dato for SCT til død.
Fra påmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon
Sekundært mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon

-Å evaluere forekomsten av Graft Versus Host Free Relapse Free Survival (GFRS) hos pasienter med og uten høyrisiko TA-TMA.

GRFS er definert som tiden fra datoen for SCT til forekomst av grad III-IV aGVHD, og/eller cGVHD som krever systemisk immunsuppresjon, og/eller sykdomsprogresjon eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon
Sekundært mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter stamcellebehandling
-Å validere tidligere beskrevet risikofaktorer og prognostiske skårer for utvikling av høyrisiko TA-TMA -Vi vil sammenligne andre prognostiske markører som er beskrevet i litteraturen, som EASIX-skår, grad av proteinuri blant annet, for å evaluere deres korrelasjon med forekomst og alvorlighetsgrad av TA-TMA
Fra inkludering til 1 år etter stamcellebehandling
Sekundært mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon
- For å evaluere kinetikken av sC5b-9 hos pasienter med og uten høyrisiko TA-TMA - Disse analyttene vil bli innhentet i henhold til studieprosedyren, og deres endringer vil bli beskrevet.
Fra inkludering til 1 år etter stamcelletransplantasjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter SCT
-Å evaluere innvirkningen av terapeutiske inngrep utført av behandlende leger på biomarkører og kliniske utfall Disse analysene vil bli innhentet i henhold til studieprosedyren, og deres endringer vil bli beskrevet både isolert og i sammenheng med forhåndsspesifiserte variabler
Fra inkludering til 1 år etter SCT
Utforskende mål
Tidsramme: Fra inkludering til 1 år etter SCT
-Å evaluere sammenhengen mellom utvikling av høyrisiko TA-TMA og tilbakefall. Tilbakefall er definert som andelen pasienter som får tilbakefall eller progresjon av underliggende hematologisk malignitet etter stamcelletransplantasjon
Fra inkludering til 1 år etter SCT
Utforskningsmål
Tidsramme: Fra innmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon
For å vurdere, ved bruk av kohort 3, sammenhengen mellom CH50-nivåer, eculizumab-trough-nivåer og høyrisiko TA-TMA-respons på eculizumab-behandling. Disse analyttene vil bli innhentet i henhold til studiefremgangsmåten, og endringene vil bli beskrevet både isolert og i sammenheng med andre, forhåndsspesifiserte variabler.
Fra innmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon
Utforskningsmål
Tidsramme: Fra innmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon
-For å evaluere pasientrapporterte utfall (PRO) hos pasienter med og uten høyrisiko TA-TMA, vil PRO hentes inn på forhånd bestemte tidspunkter for alle pasienter i studien, resultatene vil bli rapportert deskriptivt.
Fra innmelding til 1 år etter stamcelletransplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra

Samarbeidspartnere

Viracor Eurofins
BMS Foundation
Robert A. Winn Diversity in Clinical Trials Award Program

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

15. januar 2027

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

2. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • IRB-30005854 (2537)
  • Robert A. Winn CDA (Annet stipend/finansieringsnummer: Robert A. Winn Career Development Award)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere