Évaluation de l'incidence de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA) chez les patients adultes subissant une greffe de cellules souches allogénique (SCT)
14 septembre 2026 mis à jour par: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Évaluation prospective des marqueurs de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (MA-TAT) dans une cohorte à haut risque d'adultes subissant une transplantation de cellules souches allogéniques (TCS)
L'objectif de cette étude observationnelle est d'en apprendre davantage sur l'incidence de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA), qui est une complication connue mais sous-déclarée de la greffe de cellules souches allogénique (SCT). La principale question à laquelle elle vise à répondre est :
Quelle est l'incidence de la TA-TMA chez les adultes subissant une SCT ? Comment le diagnostic de TA-TMA impacte-t-il la survie et d'autres résultats ? Les patients subissant une SCT seront éligibles pour cette étude, qui consistera en la collecte d'échantillons biologiques et un suivi clinique standard.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Description détaillée
Ce sera une étude prospective non interventionnelle incluant des patients subissant une greffe de cellules souches allogénique (GCS) considérés comme présentant un risque élevé de développer une microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (MA-TA).
Tous les patients auront des biospecimens prélevés de manière prospective selon le calendrier de l'étude, commençant avant la GCS.
Les biospecimens seront collectés pour être utilisés dans des tests translationnels et envoyés à Viracor pour des tests commerciaux.
Les résultats des tests commerciaux seront mis à la disposition des médecins traitants.
Le diagnostic de MA-TA sera établi sur la base des valeurs cliniques et de laboratoire selon les directives de consensus existantes, cependant, les décisions thérapeutiques seront laissées à l'équipe clinique traitante.
Les patients seront suivis pour les résultats cliniques.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
85
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Numéro de téléphone: 205-975-2576
- E-mail: mgutarra@uabmc.edu
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients adultes subissant une greffe de cellules souches allogénique (SCT) considérés comme présentant un risque élevé de développer une microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA) selon les critères d'inclusion.
La description
Critères d'inclusion :
Critères d'inclusion
- Homme ou femme adulte, âgé(e) de ≥18 ans
- Subissant une greffe de cellules souches allogénique (SCT) à l'UAB pour toute indication et toute source de donneur.
Pour les patients de la cohorte 1 : Patients considérés à haut risque de développer un TA-TMA à haut risque selon l'un des critères suivants* :
- IMC > 35 [42]
- Donneur incompatible (soit haploidentique, soit donneur non apparenté incompatible) [18, 29]
- Indication de transplantation non maligne (anémie aplasique sévère ou drépanocytose) [18, 43]
- Leucémie aiguë lymphoblastique (tout type) [18, 31]
- Ethnie afro-américaine, hispanique, asiatique ou amérindienne [44]
- Régime de conditionnement myéloablatif [18]
- Maladie rénale préexistante** (définie par l'une des conditions suivantes : clairance de la créatinine sur 24 h <60, créatinine sérique basale > 1,2, protéinurie sur 24 h >150 mg ou rapport protéine/créatinine urinaire aléatoire > 150 mg/g) [20, 45]
- Régime de conditionnement contenant une irradiation corporelle totale (TBI) >400 cGy [46]
Greffe de cellules souches autologue ou allogénique antérieure [45]
- *Certains de ces critères ont été adaptés de la littérature pédiatrique en raison d'un plus grand nombre de publications dans ce contexte et dans les cas où les données adultes sont manquantes ou contradictoires.
- **Les seuils de protéinurie sont tirés des recommandations KDIGO et incluent les niveaux modérés et sévères de protéinurie [47].
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif avant l'inclusion.
Pour les patients de la cohorte 2 : Patients qui développent une GVHD avec l'une des caractéristiques suivantes et qui n'étaient pas inclus dans la cohorte 1
- GVHD aiguë de grade III-IV, ou GVHD aiguë stéroïdo-résistante (SR-aGVHD) de tout grade, selon la première occurrence
- GVHD chronique modérée à sévère ou GVHD chronique stéroïdo-résistante (SR-cGVHD) de tout grade, selon la première occurrence
- Pour les patients de la cohorte 3 : Patients inclus soit dans la cohorte 1, soit dans la cohorte 2, qui sont diagnostiqués avec un TA-TMA et reçoivent de l'éculizumab
Critères d'exclusion :
Critères d'exclusion
- Toute autre tumeur maligne active nécessitant un traitement ou avec une espérance de vie ≤1 an.
- Patients présentant une maladie psychiatrique ou des situations sociales qui limiteraient l'observance des exigences de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte 1
Cohorte principale de patients répondant aux critères d'inclusion
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Cohorte 2
Patients qui développent une GVHD avec l'une des caractéristiques suivantes et qui n'ont pas été inclus dans la cohorte 1
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Cohorte 3
Patients inclus dans la cohorte 1 ou 2 diagnostiqués avec un TA-TMA et recevant de l'éculizumab
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectifs principaux
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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L'objectif principal de l'étude est de rapporter les taux de TA-TMA à haut risque dans une cohorte de patients à haut risque subissant une SCT allogénique.
Le TA-TMA à haut risque sera défini selon les critères d'harmonisation de l'ASTCT, qui incluront les critères diagnostiques recommandés par consensus du panel d'harmonisation TMA et l'une quelconque des caractéristiques du TA-TMA à haut risque (Schoettler et al.
TCT mars 2023).
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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Objectif Co-primaire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Évaluer les taux de mortalité sans rechute (NRM) chez les patients avec et sans TA-TMA.
La NRM est définie comme le taux de décès, quelle qu'en soit la cause, chez les patients qui ne présentent aucun signe de rechute ou de progression de leur hémopathie maligne sous-jacente
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectifs secondaires
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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Objectif secondaire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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-Évaluer les taux de survie sans rechute et sans greffon contre l'hôte (GFRS) chez les patients avec et sans TA-TMA à haut risque. La GRFS est définie comme le temps écoulé entre la date de la SCT et la survenue d'une aGVHD de grade III-IV, et/ou d'une cGVHD nécessitant une immunosuppression systémique, et/ou d'une progression de la maladie ou d'un décès, selon la première éventualité. |
De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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Objectif secondaire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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-Valider les facteurs de risque et les scores pronostiques précédemment décrits pour le développement d'une TA-TMA à haut risque -Nous comparerons d'autres marqueurs pronostiques décrits dans la littérature tels que le score EASIX, le degré de protéinurie entre autres pour évaluer leur corrélation avec le taux et la sévérité de la TA-TMA
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Objectif secondaire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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-Évaluer la cinétique du sC5b-9 chez les patients avec et sans TA-TMA à haut risque -Ces analyses seront obtenues selon la procédure de l'étude et leurs modifications seront décrites.
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Objectifs exploratoires
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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-Pour évaluer l'impact des interventions thérapeutiques par les médecins traitants sur les biomarqueurs et les résultats cliniques. Ces analytes seront obtenus conformément à la procédure de l'étude et leurs modifications seront décrites à la fois isolément et en association avec des variables prédéfinies
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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Objectif exploratoire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la SCT
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-Évaluer l'association entre le développement d'une TA-TMA à haut risque et la rechute.
La rechute est définie comme le taux de patients dont la malignité hématologique sous-jacente rechute ou progresse après une greffe de cellules souches
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la SCT
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Objectif exploratoire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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Évaluer, en utilisant la cohorte 3, l'association entre les taux de CH50, les taux résiduels d'éculizumab et la réponse du TA-TMA à haut risque au traitement par éculizumab.
Ces analyses seront obtenues conformément à la procédure de l'étude et leurs variations seront décrites à la fois isolément et en association avec d'autres variables prédéfinies.
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches
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Objectif exploratoire
Délai: De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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-Pour évaluer les résultats rapportés par les patients (PRO) chez les patients avec et sans TA-TMA à haut risque, les PRO seront obtenus à des moments prédéterminés pour tous les patients de l'étude, et les résultats seront rapportés de manière descriptive.
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De l'inclusion jusqu'à 1 an après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
15 janvier 2027
Achèvement primaire (Estimé)
1 février 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 janvier 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 janvier 2026
Première publication (Réel)
2 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Autre subvention/numéro de financement: Robert A. Winn Career Development Award)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .