Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af incidensen af transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) hos voksne patienter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation (SCT)

9. marts 2026 opdateret af: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra

Prospektiv evaluering af Transplantationsassocieret Trombotisk Mikroangiopati (TA-TMA) markører i en højrisiko-kohorte af voksne, der gennemgår allogen stamcelletransplantation (SCT)

Målet med denne observationsstudie er at lære om forekomsten af Transplantationsassocieret Trombotisk Mikroangiopati (TA-TMA), som er en kendt men underrapporteret komplikation ved allogen stamcelletransplantation (SCT). Det vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:

Hvad er forekomsten af TA-TMA hos voksne, der gennemgår SCT? Hvordan påvirker TA-TMA-diagnosen overlevelse og andre resultater? Patienter, der gennemgår SCT, vil være berettigede til denne undersøgelse, som vil bestå af indsamling af biologiske prøver og standard klinisk opfølgning.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et prospektivt, ikke-interventionelt studie, som vil inkludere patienter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation (SCT), som anses for at have høj risiko for at udvikle transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA). Alle patienter vil have prospektive bioprøver indsamlet i henhold til studietidsplanen, startende før SCT. Bioprøver vil blive indsamlet til brug i translationel testning og sendt til Viracor til kommerciel testning. Resultaterne af den kommercielle testning vil blive gjort tilgængelige for de behandlende læger. Diagnosen af TA-TMA vil blive stillet på baggrund af kliniske og laboratoriemæssige værdier i henhold til eksisterende konsensusretningslinjer, men terapeutiske beslutninger vil overlades til det behandlende kliniske team. Patienterne vil blive fulgt op for kliniske resultater.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

85

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
  • Telefonnummer: 205-975-2576
  • E-mail: mgutarra@uabmc.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation (SCT), som anses for at have høj risiko for at udvikle transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) ifølge inklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier

    1. Voksen mand eller kvinde, alder ≥18 år
    2. Under allogen stamcelletransplantation (SCT) på UAB for enhver indikation og enhver donor-kilde.

    3. For patienter i kohorte 1: Patienter vurderet til høj risiko for at udvikle højrisiko TA-TMA som angivet ved et af følgende kriterier*:

      1. BMI > 35[42]
      2. Umatchet donor (enten haploidentisk eller umatchet upårorende donor)[18, 29]
      3. Ikke-malign transplantationsindikation (svær aplastisk anæmi eller seglcelleanæmi)[18, 43]
      4. Akut lymfatisk leukæmi (enhver type)[18, 31]
      5. Afroamerikansk, hispansk, asiatisk eller indfødt amerikansk etnicitet[44]
      6. Myeloablativ konditioneringsregime[18]
      7. Eksisterende nyresygdom** (defineret som et af følgende: 24-timers kreatinin clearance <60, baseline serumkreatinin > 1,2, 24-timers proteinuri >150mg eller tilfældigt spot-urin protein-kreatinin ratio > 150mg/g)[20, 45]
      8. TBI-indeholdende konditioneringsregime >400cGy[46]

      9. Tidligere autolog eller allogen SCT[45]

        • *Nogle af disse kriterier er tilpasset fra pædiatrisk litteratur på grund af et højere antal publikationer i den sammenhæng og i tilfælde hvor voksendata mangler eller er modstridende.
        • **Proteinuritærskler er hentet fra KDIGO-retningslinjer og inkluderer moderate og svære niveauer af proteinuri[47].
    4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest før inddrageise.

    5. For patienter i kohorte 2: Patienter som udvikler GVHD med et af følgende kendetegn og ikke var inkluderet i kohorte 1

      1. Grad III-IV aGVHD, eller SR-aGVHD af enhver grad, alt efter hvad der indtræffer først
      2. Moderat til svær cGVHD eller SR-cGVHD af enhver grad, alt efter hvad der indtræffer først
    6. For patienter i kohorte 3: Patienter inkluderet i enten kohorte 1 eller 2 som diagnosticeres med TA-TMA og modtager eculizumab

Eksklusionskriterier:

  • Eksklusionskriterier

    1. Enhver anden aktiv malignitet som kræver behandling eller med forventet overlevelse ≤1 år.
    2. Patienter med psykisk sygdom eller sociale forhold som ville begrænse overholdelse af studiekravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kohorte 1
Hovedkohorten af patienter, der opfylder inklusionskriterierne
Kohorte 2

Patienter, der udvikler GVHD med en af følgende karakteristika og ikke var inkluderet i kohorte 1

  1. Grad III-IV aGVHD eller SR-aGVHD af enhver grad, alt efter hvad der opstår først
  2. Moderat til svær cGVHD eller SR-cGVHD af enhver grad, alt efter hvad der opstår først
Kohorte 3
Patienter inkluderet i enten kohorte 1 eller 2, som er diagnosticeret med TA-TMA og modtager eculizumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primære Mål
Tidsramme: Fra indskrivning indtil 1 år efter stamcelletransplantation
Studiets primære formål er at rapportere forekomsten af højrisiko TA-TMA i en kohorte for højrisikopatienter, der gennemgår allogen stamcelletransplantation.
Højrisiko TA-TMA vil blive defineret i henhold til ASTCT-harmoniseringskriterierne, som vil omfatte TMA-harmoniseringspanelkonsensusens anbefalede diagnostiske kriterier og eventuelle højrisiko TA-TMA-funktioner (Schoettler et al.
TCT marts 2023).
Fra indskrivning indtil 1 år efter stamcelletransplantation
Co-Primær Målsætning
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation
At evaluere hyppigheden af Non-Relapse Mortality (NRM) hos patienter med og uden TA-TMA.
NRM defineres som hyppigheden af død af enhver årsag hos patienter, der ikke udviser tegn på tilbagefald eller progression af deres underliggende hematologiske malignitet
Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære mål
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation
  • At evaluere hyppigheden af samlet overlevelse (OS) hos patienter med og uden højrisiko TA-TMA
  • OS defineres som tiden fra datoen for SCT til død.
Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation
Sekundært mål
Tidsramme: Fra indmelding til 1 år efter stamcelletransplantation

-At evaluere hyppigheden af Graft Versus Host Fri Relapsfri Overlevelse (GFRS) hos patienter med og uden højrisiko TA-TMA.

GRFS defineres som tiden fra datoen for SCT indtil forekomst af grad III-IV aGVHD, og/eller cGVHD, der kræver systemisk immunsuppression, og/eller sygdomsprogression eller død, hvad end der kommer først.
Fra indmelding til 1 år efter stamcelletransplantation
Sekundært mål
Tidsramme: Fra tilmelding til 1 år efter SCT
-For at validere tidligere beskrevet risikofaktorer og prognostiske scores for udvikling af høj-risiko TA-TMA -Vi vil sammenligne andre prognostiske markører, der er beskrevet i litteraturen, såsom EASIX-score, grad af proteinuri blandt andre, for at evaluere deres korrelation med hyppighed og sværhedsgrad af TA-TMA
Fra tilmelding til 1 år efter SCT
Sekundært mål
Tidsramme: Fra tilmelding indtil 1 år efter stamcelletransplantation
-At evaluere kinetikken af sC5b-9 hos patienter med og uden højrisiko TA-TMA -Disse analyser vil blive opnået i henhold til studieproceduren, og deres ændringer vil blive beskrevet.
Fra tilmelding indtil 1 år efter stamcelletransplantation

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgende mål
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation
-At evaluere effekten af terapeutiske indgreb fra behandlende læger på biomarkører og kliniske resultater Diske analyser vil blive opnået i henhold til studieproceduren, og deres ændringer vil blive beskrevet både isoleret og i forbindelse med foruddefinerede variabler
Fra indskrivning til 1 år efter stamcelletransplantation
Eksplorativt mål
Tidsramme: Fra indmelding indtil 1 år efter SCT
-At evaluere sammenhængen mellem udvikling af højrisiko TA-TMA og recidiv. Recidiv defineres som frekvensen af patienter, hvis underliggende hæmatologiske malignitet recidiverer eller progresserer efter stamcelletransplantation
Fra indmelding indtil 1 år efter SCT
Eksplorativt mål
Tidsramme: Fra indskrivning indtil 1 år efter SCT
At evaluere, ved hjælp af kohorte 3, sammenhængen mellem CH50-niveauer, eculizumab-trough-niveauer og højrisiko TA-TMA-respons på eculizumab-behandling. Disse analyser vil blive indhentet i henhold til studieproceduren, og deres ændringer vil blive beskrevet både isoleret og i sammenhæng med andre, forhåndsdefinerede variabler
Fra indskrivning indtil 1 år efter SCT
Undersøgelsesmæssigt formål
Tidsramme: Fra tilmelding indtil 1 år efter stamcelletransplantation
-At evaluere Patient Reported Outcomes (PROs) hos patienter med og uden højrisiko TA-TMA. PROs vil blive indsamlet på forudbestemte tidspunkter for alle patienter i studiet, resultaterne vil blive rapporteret deskriptivt.
Fra tilmelding indtil 1 år efter stamcelletransplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra

Samarbejdspartnere

Viracor Eurofins
BMS Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

2. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • UAB2537

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transplantationskomplikation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner