Hodnocení incidence transplantací asociované trombotické mikroangiopatie (TA-TMA) u dospělých pacientů podstupujících alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT)
9. března 2026 aktualizováno: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Prospektivní vyhodnocení markerů transplantací asociované trombotické mikroangiopatie (TA-TMA) ve vysoce rizikové kohortě dospělých pacientů podstupujících alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT)
Cílem této observační studie je zjistit výskyt transplantací asociované trombotické mikroangiopatie (TA-TMA), což je známá, ale nedostatečně hlášená komplikace alogenní transplantace kmenových buněk (SCT). Hlavní otázky, na které studie hledá odpověď, jsou:
Jaký je výskyt TA-TMA u dospělých pacientů podstupujících SCT? Jak diagnóza TA-TMA ovlivňuje přežití a další výsledky léčby? Pacienti podstupující SCT budou mít nárok na zařazení do této studie, která bude spočívat v odběru biologických vzorků a standardním klinickém sledování.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Detailní popis
Toto bude prospektivní neintervenční studie, která zahrne pacienty podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT), u kterých se předpokládá vysoké riziko vzniku transplantací asociované trombotické mikroangiopatie (TA-TMA).
Všem pacientům budou prospektivně odebírány biologické vzorky podle harmonogramu studie, počínaje před SCT.
Biologické vzorky budou odebrány pro použití v translačním testování a odeslány společnosti Viracor pro komerční testování.
Výsledky komerčního testování budou zpřístupněny ošetřujícím lékařům.
Diagnóza TA-TMA bude stanovena na základě klinických a laboratorních hodnot podle stávajících konsenzuálních doporučení, terapeutická rozhodnutí však budou ponechána na uvážení ošetřujícího klinického týmu.
Pacienti budou sledováni pro klinické výsledky.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
85
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Telefonní číslo: 205-975-2576
- E-mail: mgutarra@uabmc.edu
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí pacienti podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT), kteří jsou podle kritérií pro zařazení považováni za vysoce rizikové pro rozvoj transplantací asociované trombotické mikroangiopatie (TA-TMA).
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kritéria pro zařazení
- Dospělý muž nebo žena, věk ≥18 let
- Podstupující alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT) na UAB z jakéhokoli důvodu a od jakéhokoli dárce.
Pro pacienty v kohortě 1: Pacienti považovaní za vysoce rizikové pro rozvoj vysokorizikové TA-TMA podle kterýchkoli z následujících kritérií*:
- BMI > 35 [42]
- Neshodný dárce (buď haploidenický nebo neshodný nepříbuzný dárce) [18, 29]
- Netumorová indikace transplantace (těžká aplastická anémie nebo srpkovitá anémie) [18, 43]
- Akutní lymfoblastická leukémie (jakýkoli typ) [18, 31]
- Afroamerická, hispánská, asijská nebo původní americká etnicita [44]
- Myeloablativní kondicionační režim [18]
- Předchozí onemocnění ledvin** (definováno jako kterékoliv z následujícího: 24hodinová clearance kreatininu <60, bazální sérový kreatinin > 1,2, 24hodinová proteinurie >150 mg nebo náhodný poměr bílkoviny/kreatininu v moči > 150 mg/g) [20, 45]
- Kondicionační režim obsahující TBI >400 cGy [46]
Předchozí autologní nebo alogenní transplantace SCT [45]
- *Některá z těchto kritérií byla převzata z pediatrické literatury kvůli většímu počtu publikací v tomto prostředí a v případech, kdy data pro dospělé chybí nebo jsou protichůdná.
- **Prahové hodnoty proteinurie jsou převzaty z pokynů KDIGO a zahrnují střední a těžkou úroveň proteinurie [47].
- Ženy v reprodukčním věku musí mít před zařazením do studie negativní těhotenský test z moči nebo séra.
Pro pacienty v kohortě 2: Pacienti, u kterých se rozvine GVHD s některou z následujících charakteristik a nebyli zařazeni do kohorty 1
- aGVHD stupně III–IV nebo SR-aGVHD jakéhokoli stupně, podle toho, co nastane dříve
- Středně těžká až těžká cGVHD nebo SR-cGVHD jakéhokoli stupně, podle toho, co nastane dříve
- Pro pacienty v kohortě 3: Pacienti zařazení do kohorty 1 nebo 2, u kterých je diagnostikována TA-TMA a kteří dostávají eculizumab
Kritéria pro vyloučení:
Kritéria pro vyloučení
- Jakýkoli jiný aktivní maligní nádor vyžadující léčbu nebo s očekávaným přežitím ≤1 rok.
- Pacienti s psychiatrickým onemocněním nebo sociální situací, která by omezila dodržování požadavků studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Hlavní kohorta pacientů splňujících kritéria pro zařazení
|
|
Kohorta 2
Pacienti, u kterých se vyvine GVHD s některou z následujících charakteristik a nebyli zařazeni do kohorty 1
|
|
Kohorta 3
Pacienti zařazení do kohorty 1 nebo 2, kterým je diagnostikována TA-TMA a kteří dostávají eculizumab
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primární cíle
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci kostní dřeně (SCT)
|
Primárním cílem studie je vyhodnotit výskyt vysokorizikové TA-TMA v kohortě pacientů s vysokým rizikem podstupujících alogenní transplantaci kmenových buněk hematopoetického systému (SCT).
Vysokoriziková TA-TMA bude definována podle harmonizačních kritérií ASTCT, která zahrnují konsenzuálně doporučená diagnostická kritéria harmonizačního panelu pro TMA a jakýkoli z rysů vysokorizikové TA-TMA (Schoettler et al.
TCT březen 2023).
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci kostní dřeně (SCT)
|
|
Ko-primární cíl
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
Vyhodnotit míry mortality bez relapsu (NRM) u pacientů s TA-TMA a bez TA-TMA.
NRM je definována jako míra úmrtí z jakékoli příčiny u pacientů, kteří nevykazují žádné známky relapsu nebo progrese jejich základního hematologického maligního onemocnění.
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sekundární cíle
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk (SCT)
|
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk (SCT)
|
|
Sekundární cíl
Časové okno: Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci krvetvorných buněk (SCT)
|
-Vyhodnotit míry přežití bez relapsu a bez reakce štěpu proti hostiteli (GFRS) u pacientů s vysokorizikovým TA-TMA a bez něj. GRFS je definováno jako doba od data transplantace kmenových buněk do výskytu aGVHD stupně III–IV a/nebo cGVHD vyžadující systémovou imunosupresi a/nebo progrese onemocnění nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve. |
Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci krvetvorných buněk (SCT)
|
|
Sekundární cíl
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
- Ověřit dříve popsané rizikové faktory a prognostické skóre pro rozvoj vysokorizikové TA-TMA - Porovnáme další prognostické markery popsané v literatuře, jako je skóre EASIX, stupeň proteinurie a další, abychom vyhodnotili jejich korelaci s výskytem a závažností TA-TMA
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
|
Sekundární cíl
Časové okno: Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
-Vyhodnotit kinetiku sC5b-9 u pacientů s vysokorizikovým TA-TMA a bez něj -Tyto analytické látky budou získány v souladu se studijním postupem a jejich změny budou popsány.
|
Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Exploratorní cíle
Časové okno: Od zařazení do studie až do 1 roku po transplantaci kmenových buněk (SCT)
|
-Vyhodnotit vliv terapeutických zásahů ošetřujících lékařů na biomarkery a klinické výsledky. Tyto analyty budou získány podle studijního postupu a jejich změny budou popsány jak samostatně, tak ve vztahu k předem stanoveným proměnným
|
Od zařazení do studie až do 1 roku po transplantaci kmenových buněk (SCT)
|
|
Explorační cíl
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci krvetvorných buněk
|
-Vyhodnotit souvislost mezi rozvojem vysoce rizikové TA-TMA a relapsem.
Relaps je definován jako podíl pacientů, u kterých došlo k relapsu nebo progresi základního hematologického maligního onemocnění po SCT
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci krvetvorných buněk
|
|
Explorační cíl
Časové okno: Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
Vyhodnotit pomocí kohorty 3 asociaci mezi hladinami CH50, hladinami eculizumabu a odpovědí vysoce rizikového TA-TMA na léčbu eculizumabem.
Tyto analyty budou získány podle studijního postupu a jejich změny budou popsány jak izolovaně, tak ve vztahu k jiným, předem stanoveným proměnným.
|
Od zápisu do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
|
Explorační cíl
Časové okno: Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
-Vyhodnotit výsledky hlášené pacienty (PROs) u pacientů s a bez vysoce rizikového TA-TMA. PROs budou získány v předem stanovených časech u všech pacientů ve studii, výsledky budou popsány deskriptivně.
|
Od zařazení do studie do 1 roku po transplantaci kmenových buněk
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. července 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
2. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- UAB2537
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Transplantační komplikace
-
Assiut UniversityDokončeno
-
Abramson Cancer Center of the University of PennsylvaniaStaženoPacienti s rakovinou podstupující transplantaci kmenových buněk (RCT of ACP for Transplant)
-
Baylor College of MedicinePatient-Centered Outcomes Research Institute; M.D. Anderson Cancer Center; The... a další spolupracovníciDokončenoSrdeční selhání v konečné fázi | Bridge-to-Transplant LVAD Placement (BTT) | Umístění cílové terapie LVAD (DT) | Odmítnutí umístění LVAD (odmítači) | Pečovatelé LVADSpojené státy