Valutazione dell'incidenza della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) in pazienti adulti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali (SCT)

Criteri di inclusione:

• Criteri di inclusione

  1. Maschio o femmina adulto, età ≥18
  2. Sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali (SCT) presso UAB per qualsiasi indicazione e qualsiasi fonte donatrice.

  3. Per i pazienti nella coorte 1: Pazienti considerati ad alto rischio di sviluppare TA-TMA ad alto rischio secondo uno qualsiasi dei seguenti criteri*:

     1. BMI > 35[42]
     2. Donatore non compatibile (sia donatore aploidentico che donatore non correlato non compatibile)[18, 29]
     3. Indicazione al trapianto non maligna (anemia aplastica grave o anemia falciforme)[18, 43]
     4. Leucemia linfoblastica acuta (qualsiasi tipo)[18, 31]
     5. Etnia afroamericana, ispanica, asiatica o nativa americana [44]
     6. Regime di condizionamento mieloablativo[18]
     7. Malattia renale preesistente** (definita come uno dei seguenti: clearance della creatinina delle 24 ore <60, creatinina sierica basale > 1,2, proteinuria delle 24 ore >150mg o rapporto proteine/creatinina nelle urine spot casuali > 150mg/g)[20, 45]
     8. Regime di condizionamento contenente TBI >400cGy [46]

     9. Trapianto autologo o allogenico precedente[45]

        • *Alcuni di questi criteri sono stati adattati dalla letteratura pediatrica a causa del maggior numero di pubblicazioni in quel contesto e nei casi in cui i dati sugli adulti siano carenti o contraddittori.
        • **Le soglie di proteinuria sono ottenute dalle linee guida KDIGO e includono livelli moderati e gravi di proteinuria[47].
  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario o sierico negativo prima dell'arruolamento.

  5. Per i pazienti nella coorte 2: Pazienti che sviluppano GVHD con una delle seguenti caratteristiche e non erano inclusi nella coorte 1

     1. GVHD acuta di grado III-IV, o GVHD acuta steroido-resistente di qualsiasi grado, a seconda di quale si verifichi per primo
     2. GVHD cronica da moderata a grave o GVHD cronica steroido-resistente di qualsiasi grado, a seconda di quale si verifichi per primo
  6. Per i pazienti nella coorte 3: Pazienti inclusi nella coorte 1 o 2 a cui viene diagnosticata TA-TMA e che ricevono eculizumab

Criteri di esclusione:

• Criteri di esclusione

  1. Qualsiasi altra neoplasia maligna attiva che richiede trattamento o con sopravvivenza attesa ≤1 anno.
  2. Pazienti con malattia psichiatrica o situazioni sociali che limiterebbero l'adesione ai requisiti dello studio.