Evaluación de la Incidencia de Microangiopatía Trombótica Asociada a Trasplante (TA-TMA) en Pacientes Adultos Sometidos a Trasplante Alogénico de Células Madre (SCT)
14 de septiembre de 2026 actualizado por: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Evaluación Prospectiva de los Marcadores de Microangiopatía Trombótica Asociada al Trasplante (TA-TMA) en una Cohorte de Alto Riesgo de Adultos Sometidos a Trasplante Alogénico de Células Madre (SCT)
El objetivo de este estudio observacional es conocer la incidencia de la Microangiopatía Trombótica Asociada al Trasplante (TA-TMA), que es una complicación conocida pero infradiagnosticada del Trasplante Alogénico de Células Madre (SCT). La pregunta principal que pretende responder es:
¿Cuál es la incidencia de TA-TMA en adultos sometidos a SCT? ¿Cómo afecta el diagnóstico de TA-TMA a la supervivencia y otros resultados? Los pacientes sometidos a SCT serán elegibles para este estudio, que consistirá en la recolección de muestras biológicas y seguimiento clínico estándar.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Descripción detallada
Este será un estudio prospectivo no intervencional que incluirá a pacientes sometidos a trasplante alogénico de células madre (TCMH) considerados de alto riesgo de desarrollar microangiopatía trombótica asociada al trasplante (MA-TA).
Todos los pacientes tendrán muestras biológicas prospectivas recolectadas según el cronograma del estudio, comenzando antes del TCMH.
Las muestras biológicas se recolectarán para su uso en pruebas traslacionales y se enviarán a Viracor para pruebas comerciales.
Los resultados de las pruebas comerciales estarán disponibles para los médicos tratantes.
El diagnóstico de MA-TA se realizará según los valores clínicos y de laboratorio de acuerdo con las pautas de consenso existentes; sin embargo, las decisiones terapéuticas quedarán a criterio del equipo clínico tratante.
Los pacientes serán seguidos para evaluar los resultados clínicos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
85
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Número de teléfono: 205-975-2576
- Correo electrónico: mgutarra@uabmc.edu
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos sometidos a trasplante alogénico de células madre (TCMH) considerados de alto riesgo de desarrollar microangiopatía trombótica asociada al trasplante (MA-TAT) según los criterios de inclusión.
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión
- Adulto de sexo masculino o femenino, edad ≥18
- Sometido a trasplante alogénico de células madre (SCT) en UAB por cualquier indicación y cualquier fuente de donante.
Para pacientes en la cohorte 1: Pacientes considerados de alto riesgo para desarrollar TA-TMA de alto riesgo según cualquiera de los siguientes criterios*:
- IMC > 35[42]
- Donante no compatible (ya sea Haploidentico o Donante no emparentado no compatible)[18, 29]
- Indicación de trasplante no maligno (Anemia aplásica grave o Enfermedad de células falciformes)[18, 43]
- Leucemia linfoblástica aguda (cualquier tipo)[18, 31]
- Etnia afroamericana, hispana, asiática o nativa americana [44]
- Régimen de acondicionamiento mieloablativo[18]
- Enfermedad renal preexistente** (definida como cualquiera de los siguientes: Aclaramiento de creatinina en 24 horas <60, creatinina sérica basal > 1.2, proteinuria en 24 horas >150mg o relación proteína/creatinina en orina aleatoria > 150mg/g)[20, 45]
- Régimen de acondicionamiento que contenga TCI >400cGy [46]
SCT autólogo o alogénico previo[45]
- *Algunos de estos criterios se han adaptado de la literatura pediátrica debido a un mayor número de publicaciones en ese ámbito y en casos donde los datos en adultos son escasos o contradictorios.
- **Los umbrales de proteinuria se obtienen de las guías KDIGO e incluyen niveles moderados y graves de proteinuria[47].
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa antes de la inclusión.
Para pacientes en la cohorte 2: Pacientes que desarrollan EICH con cualquiera de las siguientes características y no fueron incluidos en la cohorte 1
- EICH agudo grado III-IV, o EICH agudo resistente a esteroides de cualquier grado, el que ocurra primero
- EICH crónico moderado a grave o EICH crónico resistente a esteroides de cualquier grado, el que ocurra primero
- Para pacientes en la cohorte 3: Pacientes incluidos en la cohorte 1 o 2 que son diagnosticados con TA-TMA y reciben eculizumab
Criterios de exclusión:
Criterios de exclusión
- Cualquier otra malignidad activa que requiera tratamiento o con supervivencia esperada ≤1 año.
- Pacientes con enfermedad psiquiátrica o situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte 1
Cohorte principal de pacientes que cumplen los Criterios de Inclusión
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Cohorte 2
Pacientes que desarrollan EICH con cualquiera de las siguientes características y no fueron incluidos en la cohorte 1
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Cohorte 3
Pacientes incluidos en cualquiera de las cohortes 1 o 2 que sean diagnosticados con TA-TMA y reciban eculizumab
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Objetivos principales
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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El objetivo principal del estudio es reportar las tasas de TA-TMA de alto riesgo en una cohorte de pacientes de alto riesgo sometidos a SCT alogénico.
El TA-TMA de alto riesgo se definirá según los Criterios de Armonización de la ASTCT, que incluirán el consenso del panel de Armonización de TMA sobre los criterios diagnósticos recomendados y cualquiera de las características de TA-TMA de alto riesgo (Schoettler et al.
TCT marzo de 2023).
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Objetivo Coprimario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Para evaluar las tasas de mortalidad sin recaída (NRM) en pacientes con y sin TA-TMA.
La NRM se define como la tasa de muerte por cualquier causa en pacientes que no presentan ningún signo de recaída o progresión de su neoplasia hematológica subyacente
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Objetivos Secundarios
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Objetivo Secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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-Evaluar las tasas de Supervivencia Libre de Recaída y Libre de Enfermedad del Injerto contra el Huésped (GFRS) en pacientes con y sin TA-TMA de alto riesgo. GRFS se define como el tiempo desde la fecha del TCH hasta la aparición de EICH de grado III-IV, y/o EICHc que requiera inmunosupresión sistémica, y/o progresión de la enfermedad o muerte, lo que ocurra primero. |
Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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Objetivo Secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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-Para validar los factores de riesgo y las puntuaciones pronósticas previamente descritos para el desarrollo de TA-TMA de alto riesgo -Compararemos otros marcadores pronósticos que se han descrito en la literatura, como la puntuación EASIX, el grado de proteinuria, entre otros, para evaluar su correlación con la tasa y la gravedad de la TA-TMA
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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Objetivo Secundario
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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-Evaluar la cinética de sC5b-9 en pacientes con y sin TA-TMA de alto riesgo -Estos analitos se obtendrán según el procedimiento del estudio y se describirán sus cambios.
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TPH
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Objetivos Exploratorios
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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-Evaluar el impacto de las intervenciones terapéuticas por parte de los médicos tratantes sobre los biomarcadores y los resultados clínicos. Estos analitos se obtendrán según el procedimiento del estudio y sus cambios se describirán tanto de forma aislada como en asociación con las variables preespecificadas
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TCMH
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Objetivo Exploratorio
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 1 año después del TCH
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-Evaluar la asociación entre el desarrollo de TA-TMA de alto riesgo y la recaída.
La recaída se define como la tasa de pacientes cuya malignidad hematológica subyacente recae o progresa después del TCT
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Desde la inscripción hasta 1 año después del TCH
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Objetivo Exploratorio
Periodo de tiempo: Desde la inclusión hasta 1 año después del TPH
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Para evaluar, utilizando la cohorte 3, la asociación entre los niveles de CH50, los niveles de eculizumab y la respuesta del TA-TMA de alto riesgo al tratamiento con eculizumab.
Estos analitos se obtendrán según el procedimiento del estudio y sus cambios se describirán tanto de forma aislada como en asociación con otras variables preespecificadas.
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Desde la inclusión hasta 1 año después del TPH
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Objetivo Exploratorio
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inclusión hasta 1 año después del TCH
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-Para evaluar los Resultados Informados por los Pacientes (PROs) en pacientes con y sin TA-TMA de alto riesgo, los PROs se obtendrán en momentos predeterminados para todos los pacientes del estudio y los resultados se informarán de manera descriptiva.
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Desde el momento de la inclusión hasta 1 año después del TCH
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
15 de enero de 2027
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
2 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Otro número de subvención/financiamiento: Robert A. Winn Career Development Award)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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