Ocena częstości występowania transplantacyjnej zakrzepowej mikroangiopatii (TA-TMA) u dorosłych pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych (SCT)
14 września 2026 zaktualizowane przez: Manuel Ricardo Espinoza-Gutarra
Prospektywna ocena markerów transplantacyjnej zakrzepowej mikroangiopatii (TA-TMA) w grupie wysokiego ryzyka dorosłych pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych (SCT)
Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie częstości występowania Transplant Associated Thrombotich Microangiopathy (TA-TMA), która jest znanym, ale niedostatecznie zgłaszanym powikłaniem allogenicznego przeszczepienia komórek macierzystych (SCT). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:
Jaka jest częstość występowania TA-TMA u dorosłych poddawanych SCT? W jaki sposób diagnoza TA-TMA wpływa na przeżycie i inne wyniki? Pacjenci poddawani SCT będą kwalifikować się do tego badania, które będzie obejmować pobranie próbek biologicznych i standardową obserwację kliniczną.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Szczegółowy opis
Będzie to prospektywne badanie nieinterwencyjne, które obejmie pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych (SCT), uznanych za wysokie ryzyko rozwoju transplantacyjnej zakrzepowej mikroangiopatii (TA-TMA).
Wszyscy pacjenci będą mieli pobierane prospektywne próbki biologiczne zgodnie z harmonogramem badania, rozpoczynając przed SCT.
Próbki biologiczne będą zbierane do wykorzystania w testach translacyjnych i wysyłane do Viracor do komercyjnych badań.
Wyniki badań komercyjnych będą udostępniane lekarzom prowadzącym.
Rozpoznanie TA-TMA będzie ustalane na podstawie wartości klinicznych i laboratoryjnych zgodnie z obowiązującymi wytycznymi konsensusowymi, jednak decyzje terapeutyczne pozostaną w gestii zespołu klinicznego prowadzącego.
Pacjenci będą monitorowani pod kątem wyników klinicznych.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
85
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Manuel R Espinoza Gutarra, M.D.
- Numer telefonu: 205-975-2576
- E-mail: mgutarra@uabmc.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- O'Neal Comprehensive Cancer Center at UAB
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli pacjenci poddawani alogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych (SCT), u których według kryteriów włączenia istnieje wysokie ryzyko rozwoju mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem (TA-TMA).
Opis
Kryteria włączenia:
Kryteria włączenia
- Dorosły mężczyzna lub kobieta, wiek ≥18 lat
- Poddawanie się allogenicznemu SCT w UAB z jakiegokolwiek wskazania i z dowolnego źródła dawcy.
Dla pacjentów w kohorcie 1: Pacjenci uznani za wysokie ryzyko rozwoju wysokiego ryzyka TA-TMA według któregokolwiek z następujących kryteriów*:
- BMI > 35[42]
- Niezgodny dawca (haploidentyczny lub niezgodny niespokrewniony dawca)[18, 29]
- Wskazanie do transplantacji niezłośliwe (ciężka niedokrwistość aplastyczna lub anemia sierpowata)[18, 43]
- Ostra białaczka limfoblastyczna (dowolnego rodzaju)[18, 31]
- Pochodzenie etniczne: Afroamerykanin, Latynos, Azjata lub rdzenny Amerykanin [44]
- Mieloablacyjny schemat kondycjonowania[18]
- Wcześnie istniejąca choroba nerek** (zdefiniowana jako jedno z poniższych: klirens kreatyniny w 24 godziny <60, wyjściowe stężenie kreatyniny w surowicy > 1,2, białkomocz w 24 godziny >150 mg lub losowy stosunek białka do kreatyniny w moczu > 150 mg/g)[20, 45]
- Schemat kondycjonowania zawierający TBI >400 cGy [46]
Wcześniejsze autologiczne lub allogeniczne SCT[45]
- *Niektóre z tych kryteriów zostały zaadaptowane z literatury pediatrycznej ze względu na większą liczbę publikacji w tym obszarze oraz w przypadkach, gdy dane dotyczące dorosłych są niewystarczające lub sprzeczne.
- **Progi białkomoczu zostały zaczerpnięte z wytycznych KDIGO i obejmują umiarkowany i ciężki poziom białkomoczu[47].
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy z moczu lub surowicy przed włączeniem do badania.
Dla pacjentów w kohorcie 2: Pacjenci, u których rozwija się GVHD z którąkolwiek z poniższych cech i nie byli włączeni do kohorty 1
- aGVHD stopnia III-IV lub SR-aGVHD dowolnego stopnia, w zależności od tego, co wystąpi pierwsze
- Umiarkowane do ciężkie cGVHD lub SR-cGVHD dowolnego stopnia, w zależności od tego, co wystąpi pierwsze
- Dla pacjentów w kohorcie 3: Pacjenci włączeni do kohorty 1 lub 2, u których zdiagnozowano TA-TMA i otrzymują eculizumab
Kryteria wyłączenia:
Kryteria wyłączenia
- Jakakolwiek inna aktywna choroba nowotworowa wymagająca leczenia lub z oczekiwanym przeżyciem ≤1 rok.
- Pacjenci z chorobą psychiczną lub sytuacjami społecznymi, które ograniczałyby przestrzeganie wymagań badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Główna Kohorta pacjentów spełniających Kryteria Włączenia
|
|
Kohorta 2
Pacjenci, u których rozwija się GVHD z którąkolwiek z poniższych cech i nie zostali włączeni do kohorty 1
|
|
Kohorta 3
Pacjenci włączani do kohorty 1 lub 2, u których zdiagnozowano TA-TMA i otrzymują eculizumab
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Główne Cele
Ramy czasowe: Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
Głównym celem badania jest przedstawienie wskaźników występowania wysokiego ryzyka TA-TMA w kohorcie pacjentów wysokiego ryzyka poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (SCT).
Wysokie ryzyko TA-TMA będzie definiowane zgodnie z kryteriami harmonizacji ASTCT, które obejmą konsensus panelu harmonizacji TMA dotyczący zalecanych kryteriów diagnostycznych oraz wszelkie cechy wysokiego ryzyka TA-TMA (Schoettler i in.
TCT marzec 2023).
|
Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
|
Główny cel współpierwotny
Ramy czasowe: Od momentu zakwalifikowania do 1 rok po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych
|
Do oceny wskaźników śmiertelności niezwiązanej z nawrotem choroby (NRM) u pacjentów z TA-TMA i bez TA-TMA.
NRM definiuje się jako wskaźnik zgonu z jakiejkolwiek przyczyny u pacjentów, którzy nie wykazują żadnych oznak nawrotu lub progresji ich podstawowego nowotworu hematologicznego
|
Od momentu zakwalifikowania do 1 rok po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cele drugorzędne
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek macierzystych
|
|
Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek macierzystych
|
|
Cel drugorzędny
Ramy czasowe: Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
-Ocena wskaźników przeżycia wolnego od nawrotu choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GFRS) u pacjentów z wysokim ryzykiem TA-TMA i bez niego. GRFS definiuje się jako czas od daty przeszczepienia komórek macierzystych (SCT) do wystąpienia aGVHD stopnia III-IV i/lub cGVHD wymagającego ogólnoustrojowego leczenia immunosupresyjnego, i/lub postępu choroby lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpi pierwsze. |
Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
|
Cel drugorzędny
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 1 roku po SCT
|
-W celu potwierdzenia wcześniej opisanych czynników ryzyka i wyników prognostycznych dla rozwoju wysokiego ryzyka TA-TMA -Porównamy inne markery prognostyczne opisane w literaturze, takie jak wynik EASIX, stopień białkomoczu, między innymi, aby ocenić ich korelację z częstością i ciężkością TA-TMA
|
Od momentu włączenia do badania do 1 roku po SCT
|
|
Cel drugorzędny
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do 1 roku po przeszczepie komórek macierzystych
|
-Ocena kinetyki sC5b-9 u pacjentów z wysokim ryzykiem TA-TMA i bez niego -Te anality będą pobierane zgodnie z procedurą badania, a ich zmiany zostaną opisane.
|
Od momentu rekrutacji do 1 roku po przeszczepie komórek macierzystych
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cele eksploracyjne
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (SCT)
|
-Ocena wpływu interwencji terapeutycznych przeprowadzanych przez lekarzy prowadzących na biomarkery i wyniki kliniczne. Analizaty te będą pobierane zgodnie z procedurą badania, a ich zmiany zostaną opisane zarówno osobno, jak i w powiązaniu z wcześniej określonymi zmiennymi.
|
Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (SCT)
|
|
Cel eksploracyjny
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek macierzystych
|
-Ocena związku między rozwojem wysokiego ryzyka TA-TMA a nawrotem choroby.
Nawrót definiuje się jako odsetek pacjentów, u których doszło do nawrotu lub progresji pierwotnej choroby hematologicznej po SCT
|
Od momentu włączenia do badania do 1 roku po przeszczepieniu komórek macierzystych
|
|
Cel eksploracyjny
Ramy czasowe: Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
Aby ocenić, wykorzystując kohortę 3, związek między poziomami CH50, stężeniami eculizumabu a odpowiedzią na leczenie eculizumabem w wysokim ryzyku TA-TMA.
Te anality będą uzyskiwane zgodnie z procedurą badania, a ich zmiany zostaną opisane zarówno osobno, jak i w powiązaniu z innymi, wcześniej określonymi zmiennymi.
|
Od rekrutacji do 1 roku po SCT
|
|
Cel eksploracyjny
Ramy czasowe: Od rejestracji do 1 roku po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (SCT)
|
-Do oceny zgłaszanych przez pacjentów wyników (PRO) u pacjentów z wysokim ryzykiem TA-TMA i bez niego PRO będą uzyskiwane w ustalonych terminach dla wszystkich pacjentów w badaniu, a wyniki będą raportowane opisowo.
|
Od rejestracji do 1 roku po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (SCT)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
15 stycznia 2027
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 stycznia 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 lutego 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-30005854 (2537)
- Robert A. Winn CDA (Inny numer grantu/finansowania: Robert A. Winn Career Development Award)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .