Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Daxibotulinumtoksiini A blefarospasmia varten (BLEXI)

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: University of Pennsylvania

BLEXI: Tutkimus blefarospasmin hoidosta daXIbotulinumtoksiiniA:lla

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota käytännön tietoa Daxibotulinumtoksiini A:n (myös nimellä DAXI) hoidon kestosta, turvallisuudesta ja kokonaisvaltaisesta hyödystä aikuisilla, joilla on blefarospasmi (BSP), tilanne, joka aiheuttaa hallitsemattomia silmänräpäytyksiä tai lihaskouristuksia silmien ympärillä, mikä voi häiritä näköä ja päivittäisiä toimintoja. Tarkemmin sanottuna tutkimusta tehdään saadakseen lisätietoa siitä, kuinka hyvin ja kuinka kauan DAXI toimii blefarospasmin hoidossa aikuisilla.

Tämä on yksittäiskeskuksessa suoritettava avoimen leimainen yksihaaraistutkimus, mikä tarkoittaa, että kaikki tutkimukseen osallistuvat saavat DAXI:n, ja sekä osallistujat että tutkijat tietävät, mitä hoitoa annetaan. Tutkimukseen osallistuu 20 aikuista osallistujaa.

Osallistujat saattavat saada kahdesta kolmeen DAXI-injektiohoitokierrosta noin 12 kuukauden aikana. Hoidon välinen aika riippuu siitä, kuinka kauan kukin injektio kestää kullakin henkilöllä. Injektioita annetaan vähintään 90 päivän (3 kuukauden) välein, mutta viimeistään 180 päivän (6 kuukauden) välein. Osallistujat ja heidän lääkärinsä päättävät, milloin toinen injektio on tarpeen oireiden hallinnan perusteella käyttäen Blefarospasmin Vakavuuden Seurantalomaketta (BSTF). Injektioiden mukavuuden parantamiseksi osallistujat voivat käyttää paikallista lidokaiinivoiteetta, jäähdytyssprayta tai toista paikallispuudutusta ennen injektiota.

DAXI valmistetaan injektoivan kliinikon tai koulutetun henkilökunnan toimesta juuri ennen käyttöä. Lääke valmistetaan sekoittamalla mitattu määrä DAXI-jauhetta pieneen määrään steriiliä suolaliuosta (suolavettä) saavuttaakseen oikean pitoisuuden. Tarkan injektiotekniikan (mukaan lukien annos, sijainti ja injektiokohtien määrä) valitsee injektoija kunkin osallistujan tarpeiden perusteella, mutta hoitoa annetaan vain tietyissä kasvolihaksissa (corrugator, procerus, orbicularis oculi ja nasalis). Kuvantamistyökalujen, kuten elektromyografian (EMG) tai ultraäänen käyttö on valinnainen, eikä niitä yleensä tarvita silmien ympäristön injektioissa.

Aloitus-DAXI-annos perustuu kunkin osallistujan nykyiseen tai aiempaan botulinumtoksiinihoitoon:

  • Jos osallistujaa on aiemmin hoidettu onabotulinumtoksiini A:lla (Botox®), käytetään samaa "yksikkö" määrää DAXI:lle (1:1 muunnos).
  • Jos osallistujaa on aiemmin hoidettu inkobotulinumtoksiini A:lla (Xeomin®), DAXI-annosta säädetään noin kahteen kolmasosaan aiemmasta inkobotulinumtoksiini A-annoksesta (1.5:1 muunnos).

Jos osallistujalla on aiemmissa hoidoissa esiintynyt sivuvaikutuksia, kuten roikkuvia silmäluomia (ptooosi), kaksoisnäköä (diplopia) tai kuivia silmiä, tämä tieto auttaa ohjaamaan annospäätöksiä. Myöhemmillä injektiokierroilla injektoija voi säätää annosta tai injektioiden kuvioita sen perusteella, kuinka hyvin osallistuja reagoi. Mikäli mahdollista, sama injektoija suorittaa kaikki osallistujan hoidot tulosten yhdenmukaisuuden säilyttämiseksi.

Osallistujat tulevat klinikalle henkilökohtaisiin tapaamisiin useimpia tutkimusarviointeja varten. Jokaisen DAXI-injektion jälkeen huippuvaikutus (paras vastaus) arvioidaan noin kuukauden kuluttua, BSTF:n ohjaamana. Nämä tapaamiset voidaan suorittaa etänä (puhelimitse tai videon välityksellä), kun se on sopivaa. Samaa aikataulua noudatetaan tulevilla kierroilla. Viimeisellä hoidolla tämä kuukauden tarkistus suoritetaan, ellei osallistuja ilmoita, että hoidon täysi vaikutus tapahtui aikaisemmin.

Tutkimuksen päätavoite (ensisijainen päätepiste) on mitata, kuinka kauan DAXI:n vaikutukset kestävät, erityisesti seurataan mediaaniaikaa seuraavaan injektioon tarvittavaan aikaan.

Muut keskeiset tavoitteet (toissijaiset päätepisteet) sisältävät:

  • Kuinka kauan osallistujat kokevat hoidon toimivan
  • Kuinka vakavia heidän blefarospasmi-oireensa ovat ajan myötä
  • Mitä sivuvaikutuksia tai turvallisuusongelmia esiintyy (epätoivottavat tapahtumat)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on avoimen selkäpuolen, yksikeskuksinen, yksihaarainen, pitkittäinen kliininen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan daxibotulinumtoksiini A:n (DAXI) käyttöä pistoksena kahdessakymmenessä aikuisessa osallistujassa, joilla on blefarospasmi (BSP). Jokainen osallistuja voi olla oikeutettu saamaan kahden ja kolmen DAXI-hoidon syklin välillä kahdentoista kuukauden aikana. Uudelleenpistoksen ajoitus riippuu jokaisen osallistujan hyödyn kestosta, joka määritetään Blefarospasmin Vakavuuden Seurantalomakkeen (BSTF) avulla. Hoidot on suoritettava vähintään yhdeksänkymmenen päivän välein, mutta enintään sadan kahdeksankymmenen päivän välein. Osallistujat päättävät, milloin he saavat toisen pistoksen, ja he voivat käyttää paikallista lidokaiinivoiteita, jäähdytyssumutetta tai muita anestesiamenetelmiä vähentääkseen kipua toimenpiteen aikana.

Tutkimukseen otetaan mukaan aikuisia kaikista rotu- ja sukupuoliryhmistä, jotka ovat vähintään kahdeksantoistavuotiaita, ovat yleisesti hyvässä kunnossa ja joilla on kliininen diagnoosi blefarospasmista. Kelpoiset osallistujat voivat sairastaa joko eristettyä blefarospasmia, joka voi olla fokaalinen tai osa segmentaalista tai yleistynyttä dystoniaa, tai blefarospasmia parkinsonismin komplikaationa. Kelpoisuuden saamiseksi osallistujilla on oltava vähintään kahden pisteen perustaso blefarospasmin vakavuusluokituksessa Blefarospasmin Vakavuuden Arviointiasteikolla (BSRS) ja heidän on jo saatava joko onabotulinumtoksiini A:ta tai inkobotulinumtoksiini A:ta, josta hyöty kestää alle kaksitoista viikkoa.

Jokaisessa pistostilaisuudessa tutkimuslääke valmistetaan pistäjän tai pätevän henkilökunnan jäsenen laimentamalla yksi millilitra Bakteriostaattista Natriumkloridipistosta (0,9 %) sadalla DAXI-yksiköllä, jotta saadaan lopullinen pitoisuus kymmenen yksikköä 0,1 millilitraa kohti lihaspistosta varten. Tarkan annoksen, pistettävien lihasten ja pistospaikkojen määrän määrittää pistäjä. Vain neljää lihasta voidaan hoitaa: corrugator-, procerus-, orbicularis oculi- ja nasalislihasta. Elektromyografian tai ultraääniohjauksen käyttö ohjauksena on valinnaista, mutta yleensä tarpeetonta kasvopistoksissa.

Alkuperäinen DAXI-annos perustuu osallistujan edelliseen pistossykliin. Niille, joita hoidetaan tällä hetkellä onabotulinumtoksiini A:lla, muunnos tehdään yksikkö kerrallaan, kun taas niille, joita hoidetaan inkobotulinumtoksiini A:lla, käytetään 1,5:1 muunnossuhdetta, mikä tarkoittaa, että 1,5 yksikköä inkobotulinumtoksiini A:ta vastaa yhtä DAXI-yksikköä. Jos edellinen annos aiheutti liiallista heikkoutta tai siihen liittyviä sivuvaikutuksia, kuten luomen pudotusta, kaksoisnäköä tai kuivaa silmää, annosta säädetään vastaavasti. Seuraavaa DAXI-annostusta voidaan edelleen muokata pistäjän harkinnan mukaan, ja pyritään siihen, että jokainen osallistuja hoidetaan saman pistäjän toimesta koko tutkimuksen ajan.

Jokaisen hoidon jälkeen tehokkuutta arvioidaan huippuvasteaikana, joka yleensä tapahtuu noin kuukauden kuluttua pistoksesta. Ensimmäinen DAXI-annos annetaan noin päivänä 95 (vierailu kolme), ja tämä ajoitus määrittää, milloin seuranta-arvioinnit, yleensä etävierailuina, suoritetaan. Tulevat pistossyklit noudattavat samanlaista ajoitusta, vaikka tarkat aikavälit vaihtelevat yksilöllisten vasteiden mukaan. Jokaisen osallistujan kokonaistutkimusaika kestää noin vuoden ja päättyy joko tutkimuksen päättymis- tai ennenaikaiseen päättymisvierailuun päivien 365 ja 460 välillä.

Tehokkuuden ensisijainen mittari on keskimääräinen aika uudelleenpistokseen, joka toimii indikaattorina DAXI:n terapeuttisen vaikutuksen kestosta. Toissijaisia tuloksia ovat osallistujan koettu hyödyn kesto, muutokset blefarospasmin vakavuudessa, elämänlaadun parantuminen ja kokonaishoidon tyytyväisyys. Erityisiä arviointityökaluja ovat Blefarospasmin Vakavuuden Seurantalomake (BSTF), Blefarospasmin Vakavuuden Arviointiasteikko (BSRS), Kranioservikaalisen Dystonian Kysely (CDQ-24), Kliininen Yleisvaikutelman Muutos (CGIC), Potilaan Yleisvaikutelman Muutos (PGIC) ja Hoidon Tyydyttävyyskysely.

Turvallisuuden seuranta on kriittinen osa tutkimusta. Arviointeihin kuuluvat raskaustestit hedelmällisille naisille, fysikaaliset ja neurologiset tutkimukset, Columbia-itsemurhan vakavuusasteikko (C-SSRS), elintoimintojen merkit ja pistospaikkojen tarkastus. Tutkijat tallentavat myös samanaikaisesti käytettävät lääkkeet ja seuraavat kaikkia haittatapahtumia, mukaan lukien kaikkia, joita pidetään erityisen kiinnostavina.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • Aikuiset (18-vuotiaat tai sitä vanhemmat)
  • Kliininen blefarospasmin diagnoosi, joka on häiritsevä siinä määrin, että se vaatii jatkuvia kliinisiä botuliinitoksiini-injektioita ja pistemäärä ≥2 BSRS:ssä seulonnan aikana. Blefarospasmi voi olla fokaalinen (eli hyvänlaatuinen olennaisblefarospasmi), liittyä ei-lääkeaineiden aiheuttamaan toissijaiseen syyhyn (esim. tyypillinen tai epätyypillinen parkinsonismi) tai osa segmentaalisen tai yleistyneen dystonian diagnoosia, joka koskee yläkraniaalialuetta, jos blefarospasmi on ainoa indikaatio, joka vaatii botuliinitoksiini-injektioita.
  • Saa tällä hetkellä onabotuliinitoksiinia A:ta tai inkobotuliinitoksiinia A:ta blefarospasmin hoitoon seuraavin ehdoin: 1) dokumentoitu hyödyn kesto <12 viikkoa viimeisimmästä injektiosta; ja 2) ei mahdollista tai suositeltavaa lisäannostelua sivuvaarojen (esim. ptoosi, diplopia jne.) vuoksi, kuten hoitava neurologi on määritellyt; ja 3) kyky antaa tietoon perustuva suostumus ja noudattaa tutkimusmenettelyjä, tai kohteella on luotettava hoitaja/edustaja.
  • Kirjallinen tietoon perustuva suostumus, mukaan lukien lupa terveystietojen luovuttamiseen.

Poisottokriteerit:

  • Tardiivi- tai lääkeaineiden aiheuttama blefarospasmi sekä psykogeeninen/funktionaalinen blefarospasmi.
  • Aktiivinen silmäpatologia, joka häiritsee arviointia tai injektioturvallisuutta.
  • Hermoliitos- tai motorineuronihäiriöt (esim. myasthenia gravis, Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä, amyotrofinen lateraaliskleroosi jne.).
  • Tunnettu yliherkkyys botuliinitoksiinille tai muodostusaineille.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset (mukaan lukien ne, jotka todetaan raskaaksi positiivisen raskaustestin jälkeen seulonnassa), naiset, jotka toivovat tulevan 15 kuukauden aikana, tai hedelmällisiä naisia, jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä BLEXI-tutkimukseen osallistuessaan.
  • Mikä tahansa merkki aktiivisesta itsemurha-ajattelusta C-SSRS:n mukaan seulonnassa.
  • Kohteet, jotka ovat käyneet läpi syväaivostimulaatioleikkauksen (DBS) blefarospasmin hoidossa eivätkä ole halukkaita pitämään DBS-asetuksia muuttumattomina koko tutkimuksen ajan.
  • Ensisijaisen tai toissijaisen ei-vastauksen historia BoNT-A-injektioihin, erityisesti niillä, joilla tiedetään olevan neutralisoivia vasta-aineita BoNT-A:ta vastaan.
  • Kohteet, jotka käyttävät dystonian suun kautta otettavia lääkkeitä (esim. antikolinergit, lihasrelaksantit, bentsodiatsepiinit, dopamiinin vähentäjät) ja joiden hoitosuunnitelma ei ole ollut vakio vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa tai jotka eivät ole halukkaita pitämään niitä vakaina koko tutkimuksen ajan.
  • Aminoglykosidi-antibioottien, polymyksiinien, linkosamideiden (esim. klindamysiini) tai muiden hermoliitosta häiritsevien aineiden (esim. kuraarimaiset lääkkeet, kinidiini, magnesiumsulfaatti, antikolinesteraasit, suksinyyliholikloridi) käyttö 14 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  • Vakavan (vaihe 3) kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden tai epävakaan keuhkosairauden historia 30 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  • Kroonisen tai toistuvan hypokalemian historia.
  • Kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (New Yorkin sydänyhdistyksen luokka III tai IV), Torsade de Pointen (TdP) ja/tai pitkän QT-oireyhtymän historia.
  • Kohteet, jotka ovat olleet tutkittavan lääkeaineen tai laitteen tutkimuksessa viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontaa.
  • Aktiiviset ihotulehdukset injektioalueilla, jotka altistaisivat kohteen lisääntyneelle sairastuvuuden riskille BoNT-injektioiden yhteydessä.
  • Veren hyytymishäiriön historia, joka tekee kasvojen injektiosta ehdottoman vasta-aiheen.
  • Mikä tahansa akuutti sairaus tai lääketieteellinen tila, mukaan lukien kognitiivinen heikentymä (esim. dementia), merkittävä psykiatrinen sairaus (esim. vakava depressio tai kaksisuuntainen mielialahäiriö) tai oireet (esim. itsemurha-ajatukset, psykoottisuus), jotka eivät ole vakaita ja tutkijan mielestä voisivat altistaa kohteen lisääntyneelle sairastuvuuden riskille, hämärtää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi kohteen osallistumista tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoimen leiman ryhmä
Tutkimuskohortti koostuu aikuisista, joilla on blefarospasmi ja jotka ovat aiemmin saaneet onabotuliinutoksiinia A:ta tai inkobotuliinutoksiinia A:ta ja jotka siirtyvät DAXI:hin 12 viikkoa viimeisimmän botuliinutoksiinihoidon jälkeen. Jokainen osallistuja saa DAXI-annoksen, joka vastaa heidän aiempaa hoitoaan, käyttäen 1:1-muunnosta onabotuliinutoksiini A:lle tai 1,5:1-muunnosta inkobotuliinutoksiini A:lle, jota säädetään, jos aiempi hoito aiheutti liiallista heikkoutta tai muita sivuvaikutuksia. Injektiot rajoitetaan blefarospasmille suoraan osallistuviin lihaksiin (orbicularis oculi, corrugator, procerus ja nasalis), ja niissä käytetään laimennusta 10 yksikköä per 0,1 ml. Koehenkilöt voivat käyttää paikallisia anestetikumeja injektioiden kivun lievittämiseksi, ja pyritään varmistamaan, että sama injektorin antaja suorittaa kaikki hoidot yhdenmukaisuuden säilyttämiseksi.
Lääke: Botuliinin neurotoksiini tyyppi A
DaxibotulinumtoksiiniA (DAXI) injektioon on steriili, liofilisoitu jauhe, joka sisältää 100 yksikköä aktiivista daxibotulinumtoksiiniaA pulloa kohden sekä inaktiivisia aineosia, kuten RTP004, trehaloosidihydraatti, L-histidiini, L-histidiinihydrokloridi ja polysorbaatti 20. Se rekonstituoidaan bakteriostaattisella natriumkloridinjektio 0,9%:lla (Pfizer) ja säilytetään 2–8°C:ssa. DAXI:n valmistavat koulutetut injektiohenkilöt tai henkilökunta, ja kaikki valmistukset dokumentoidaan. Kokeneet liikehäiriöneurologit antavat injektiot, pääasiassa UPennin Parkinsonin taudin ja liikehäiriöiden keskuksesta. Annostelu noudattaa aiempaa hoitokäytäntöä käyttäen 1:1 muunnosta onabotulinumtoksiiniA:sta tai 1,5:1 muunnosta inkobotulinumtoksiiniA:sta, säädettynä aiemmista haittavaikutuksista. Injektioalueet valitaan kliinisen esityksen perusteella, ja valinnaisesti voidaan käyttää EMG:tä tai kuvantamista ohjauksena.
Muut nimet:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoksiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensimmäinen aika uudelleenhoitoon
Aikaikkuna: Tulosta arvioidaan käynnin 5 aikana (toinen tutkimusruiskeen annostelukäynti) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 5 toteutetaan jokaiselle yksittäiselle koehenkilölle päivien 180 ja 280 välillä.
Aika uudelleenhoitoon (päivinä) DAXI:lla ensimmäisen ja toisen tutkimusruiskejakson välillä.
Tulosta arvioidaan käynnin 5 aikana (toinen tutkimusruiskeen annostelukäynti) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 5 toteutetaan jokaiselle yksittäiselle koehenkilölle päivien 180 ja 280 välillä.
Viimeinen aika uudelleenhoitoon
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnistyksen 7 aikana (3. tutkimusruiskeen käynti) ja raportoidaan tutkimuksen lopussa. Käynti 7 toteutetaan jokaiselle tutkimushenkilölle päivien 270 ja 280 välillä.
Potilaille, jotka saavat 3 tutkimusinjektiosykliä DAXI:lla 12 kuukauden aikana, toinen ensisijainen päätepiste on hoidon uusimiseen kuluva aika (päivinä) toiseksi viimeisen ja viimeisen injektiosyklin välillä (eli DAXI-syklien 2 ja 3 välillä).
Tulos arvioidaan käynnistyksen 7 aikana (3. tutkimusruiskeen käynti) ja raportoidaan tutkimuksen lopussa. Käynti 7 toteutetaan jokaiselle tutkimushenkilölle päivien 270 ja 280 välillä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero ensimmäisen DAXI-kierroksen jälkeen oireiden paluun ajassa
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan tutkimuskäynnin 3 aikana (ensimmäinen tutkimusruiskeen antokäynti) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Tutkimuskäynti 3 suoritetaan jokaiselle yksittäiselle tutkimushenkilölle päivien 90 ja 100 välisenä aikana.
Aika (päivinä) oireiden paluun alkuperäiseen tasoon, dokumentoitu Blepharospasmin vakavuuden seuranta -lomakkeella, viimeisen kliinisen injektiosyklin ja ensimmäisen DAXI-tutkimusinjektiosyklin välillä.
Tulos arvioidaan tutkimuskäynnin 3 aikana (ensimmäinen tutkimusruiskeen antokäynti) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Tutkimuskäynti 3 suoritetaan jokaiselle yksittäiselle tutkimushenkilölle päivien 90 ja 100 välisenä aikana.
Ero oireiden paluun ajassa viimeisen DAXI-syklin jälkeen
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnillä 5 (päivät 180–280) vain kahden injektion saaneille osallistujille ja käynnillä 7 (päivät 270–280) kolmen injektion saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos ajan (päivinä) palaamisessa perustason BSP-oireisiin, kuten dokumentoitu Blepharospasm Severity Tracker -lomakkeessa viimeisen seulan edeltävän kliinisen injektiosyklin ja viimeisen DAXI-tutkimusinjektiosyklin välisissä tiedoissa.
Tulos arvioidaan käynnillä 5 (päivät 180–280) vain kahden injektion saaneille osallistujille ja käynnillä 7 (päivät 270–280) kolmen injektion saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos vakavuudessa ensimmäisen DAXI-injektiosyklin jälkeen
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäinen tutkimusruiskeen huippuvaikutuksen arviointi) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 4 toteutetaan kullekin tutkimushenkilölle päivien 114 ja 156 välillä.
Muutos Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) -kokonaispisteissä käynnin 2 (edellisen kliinisen pistoksen huipputehokkuuden arviointi) ja käynnin 4 (ensimmäisen DAXI-pistoksen huipputehokkuuden arviointi) välillä. BSRS on validoitu asteikko, jonka pisteet vaihtelevat 0:sta 18:aan, ja korkeammat luvut heijastavat pahenevan blefarospasmin vakavuutta.
Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäinen tutkimusruiskeen huippuvaikutuksen arviointi) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 4 toteutetaan kullekin tutkimushenkilölle päivien 114 ja 156 välillä.
Vakavuuden muutos viimeisen DAXI-injektiosyklin jälkeen
Aikaikkuna: BSRS:ää arvioidaan käynnin 6 aikana (päivät 200-340) vain kahden ruiskutuksen saaneille osallistujille ja käynnin 8 aikana (päivät 294-336) kolmen ruiskutuksen saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos Blepharospasm-vaikeusasteikon (BSRS) kokonaispisteissä tapaamisen 2 (edellisen kliinisen pistoksen huipputehokkuusarvio) ja koehenkilön viimeisen DAXI-tutkimuspistoksen jälkeisen huipputehokkuusarvion välillä (joka voi tapahtua joko toisen tai kolmannen pistoskierron aikana riippuen siitä, kuinka kauan yksittäinen koehenkilö valitsee odottaa ennen DAXI:n uudelleenpistosta).
BSRS on validoitu asteikko, joka vaihtelee 0–18, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa blefarospasmivaikeutta.
BSRS:ää arvioidaan käynnin 6 aikana (päivät 200-340) vain kahden ruiskutuksen saaneille osallistujille ja käynnin 8 aikana (päivät 294-336) kolmen ruiskutuksen saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Ensimmäinen muutos potilaan yleisvaikutuksen muutoksessa (PGIC)
Aikaikkuna: Tulosarviointi suoritetaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimus-DAXI-injektion huipputehokkuuden arviointi) päivinä 114–156, ja siitä raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Potilaan kokemuksen muutoksen (PGIC) pistemäärän muutos V2:n (viimeisen kliinisen injektion huipputehokkuusarvio) ja V4:n (ensimmäisen tutkimuksen DAXI-injektion huipputehokkuusarvio) välillä.
PGIC on potilaan raportoima tulos, joka toimii 7-pisteen Likert-asteikkona, jonka arvot vaihtelevat -3:sta (paljon huonompi) +3:een (paljon parempi).
Tulosarviointi suoritetaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimus-DAXI-injektion huipputehokkuuden arviointi) päivinä 114–156, ja siitä raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Potilaan kokemuksen muutoksen lopputilanne (PGIC)
Aikaikkuna: PGIC arvioidaan käynnin 6 aikana (päivät 200-340) vain niille osallistujille, jotka saavat 2 ruiskutusta tutkimuksen aikana, ja käynnin 8 aikana (päivät 294-336) niille osallistujille, jotka saavat 3 ruiskutusta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Potilaan kokemuksen muutoksen (PGIC) pistemäärän muutos V2:n (edellisen kliinisen injektion huipputehon arviointi) ja tutkimushenkilön viimeisen DAXI-tutkimusinjektion huipputehon arvioinnin välillä (joka voi tapahtua joko toisessa tai kolmannessa injektiosyklissä riippuen siitä, kuinka kauan yksittäinen tutkimushenkilö päättää odottaa ennen DAXI:n uudelleen injektointia). PGIC on potilaan raportoima lopputulos, joka toimii 7-pisteen Likert-asteikkona arvoilla -3 (paljon huonompi) - +3 (paljon parempi).
PGIC arvioidaan käynnin 6 aikana (päivät 200-340) vain niille osallistujille, jotka saavat 2 ruiskutusta tutkimuksen aikana, ja käynnin 8 aikana (päivät 294-336) niille osallistujille, jotka saavat 3 ruiskutusta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Ensimmäinen muutos Kliinisessä kokonaismuutoksessa (CGIC)
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimus-DAXI-injektion huipputehokkuuden arviointi), joka tapahtuu päivinä 114–156, ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos Clinical Global Impression of Change (CGIC) -pisteessä V2:n (viimeisen kliinisen injektion huipputehokkuusarviointi) ja V4:n (ensimmäisen DAXI-injektion huipputehokkuusarviointi) välillä. CGIC on validoitu kliininen lopputulosmittari, joka toimii 7-pisteen Likert-asteikkona, jonka arvot vaihtelevat -3 (paljon huonompi) - +3 (paljon parempi).
Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimus-DAXI-injektion huipputehokkuuden arviointi), joka tapahtuu päivinä 114–156, ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Viimeinen muutos Kliinisessä kokonaisarvion muutoksessa (CGIC)
Aikaikkuna: CGIC arvioidaan käynnillä 6 (päivät 200–340) vain kahden ruiskutuksen saaneille osallistujille ja käynnillä 8 (päivät 294–336) kolmen ruiskutuksen saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos Kliinisessä kokonaisarvioinnin muutos (CGIC) -pisteessä V2:n (edellisen kliinisen injektion huipputehokkuusarvioinnin) ja tutkimushenkilön viimeisen DAXI-tutkimusinjektion huipputehokkuusarvioinnin välillä (joka voi tapahtua joko toisessa tai kolmannessa injektiosyklissä riippuen siitä, kuinka kauan yksittäinen tutkimushenkilö päättää odottaa ennen DAXI:n uudelleenruiskutusta).

CGIC on validoitu kliininen lopputulosmittari, joka toimii 7-pisteisenä Likert-asteikkona, arvoilla vaihdellen -3 (paljon huonompi) - +3 (paljon parempi).
CGIC arvioidaan käynnillä 6 (päivät 200–340) vain kahden ruiskutuksen saaneille osallistujille ja käynnillä 8 (päivät 294–336) kolmen ruiskutuksen saaneille osallistujille. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Ensimmäinen muutos tyytyväisyydessä
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan vierailun 5 aikana (päivät 180-280). Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos hoitotyydytyksen kyselylomakkeen pisteissä V3:n (ensimmäisen DAXI-tutkimusruiskeen päivä) ja V5:n (toisen DAXI-tutkimusruiskeen päivä) välillä. Hoitotyydytyksen kyselylomake on potilasarviointi, joka toimii 7-pisteen Likert-asteikolla, arvojen ollessa välillä -3 (erittäin tyytymätön) - +3 (erittäin tyytyväinen).
Tulos arvioidaan vierailun 5 aikana (päivät 180-280). Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Loppuun saakka tapahtunut tyytyväisyyden muutos
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan tapaamisen 7 aikana (päivät 270-280) ja tapaamisen 9 aikana (päivät 365-460). Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Hoitotyydytyksen kyselylomakkeen (TSQ) pistemäärän muutos V3:n (ensimmäisen DAXI-tutkimusruiskutuksen päivä) ja EOS/ET:n (tutkimuksen viimeinen päivä) välillä. Hoitotyydytyksen kyselylomake on potilaan raportoima lopputulos, joka toimii 7-portaisen Likert-asteikon mukaisesti, arvojen vaihdellessa -3:sta (erittäin tyytymätön) +3:een (erittäin tyytyväinen).
Tulos arvioidaan tapaamisen 7 aikana (päivät 270-280) ja tapaamisen 9 aikana (päivät 365-460). Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Hoidosta johtuvien haittatapahtumien esiintyvyys (itsetuhoisuus, toksiiniin liittyvät sivuvaikutukset ja pistospaikkareaktiot)
Aikaikkuna: Tulokset arvioidaan käynnin 1 aikana (päivä 0), käynnin 2 aikana (päivä 30 +/-5), käynnin 3 aikana (päivä 95 +/-5), käynnin 4 aikana (päivä 135 +/- 21), käynnin 5 aikana (päivä 180-280), käynnin 6 aikana (päivä 200-340), käynnin 7 aikana (päivä 275 +/-5), käynnin 8 aikana (päivä 315 +/- 21), käynnin 9 aikana (päivä 365-460).
Turvallisuus, joka sisältää itsemurhariskin seulonnan (C-SSRS) ja haittatapahtumat (AEs), erityisesti erityisen kiinnostuksen kohteena olevat haittatapahtumat: diplopia (tai muut näköhäiriöt), kuivat silmät, ptoosi, pistospaikan reaktiot ja toksiinin leviäminen alaosaan.
Tulokset arvioidaan käynnin 1 aikana (päivä 0), käynnin 2 aikana (päivä 30 +/-5), käynnin 3 aikana (päivä 95 +/-5), käynnin 4 aikana (päivä 135 +/- 21), käynnin 5 aikana (päivä 180-280), käynnin 6 aikana (päivä 200-340), käynnin 7 aikana (päivä 275 +/-5), käynnin 8 aikana (päivä 315 +/- 21), käynnin 9 aikana (päivä 365-460).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensimmäinen muutos kraniokervikaalisen dystonian kyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimusruiskeen huippuvaikutuksen arviointi) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 4 toteutetaan jokaiselle yksittäiselle tutkimushenkilölle päivien 114 ja 156 välisenä aikana.
Muutos Craniocervical dystonia -kyselylomakkeen (CDQ-24) kokonaispisteissä V2:n (viimeisen kliinisen injektion huipputehon arviointi) ja V4:n (ensimmäisen DAXI-injektion huipputehon arviointi) välillä. CDQ-24 on validoitu asteikko, joka seuraa potilaan ilmoittamia tuloksia, ja pisteet vaihtelevat välillä 0–96. Korkeammat pisteet osoittavat dystoniaoireiden pahenemista.
Tulos arvioidaan käynnin 4 aikana (ensimmäisen tutkimusruiskeen huippuvaikutuksen arviointi) ja raportoidaan tutkimuksen päättyessä. Käynti 4 toteutetaan jokaiselle yksittäiselle tutkimushenkilölle päivien 114 ja 156 välisenä aikana.
Kranioservikaalikyselyn lopullinen muutos
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan kohderyhmän 6:n (päivät 200–340) aikana vain niille osallistujille, jotka saavat 2 pistosta tutkimuksen aikana, ja kohderyhmän 8:n (päivät 294–336) aikana niille osallistujille, jotka saavat 3 pistosta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Muutos Craniocervical dystonia -kyselyn (CDQ-24) kokonaispisteissä V2:n (edellisen kliinisen injektion huipputehokkuusarvio) ja kohteen viimeisen DAXI-tutkimusinjektion jälkeisen huipputehokkuusarvion välillä (joka voi tapahtua joko toisen tai kolmannen injektiosyklin aikana riippuen siitä, kuinka kauan yksittäinen koehenkilö päättää odottaa ennen DAXI:n uutta injektointia). CDQ-24 on validioitu asteikko, joka seuraa potilaan raportoimia tuloksia, ja pisteet vaihtelevat 0:sta 96:een. Korkeammat pisteet osoittavat dystoniaoireiden pahenemista.
Tulos arvioidaan kohderyhmän 6:n (päivät 200–340) aikana vain niille osallistujille, jotka saavat 2 pistosta tutkimuksen aikana, ja kohderyhmän 8:n (päivät 294–336) aikana niille osallistujille, jotka saavat 3 pistosta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Keskimääräinen DAXI-annosten kokonaismäärä ensimmäisessä ja viimeisessä tutkimussyklissä
Aikaikkuna: Tulos arvioidaan käynnillä 5 (päivät 180–280) vain niille osallistujille, jotka saavat 2 pistosta tutkimuksen aikana, ja käynnillä 7 (päivät 270–280) niille osallistujille, jotka saavat 3 pistosta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.
Keskimääräinen kokonaisannos yksiköissä (keskihajonta) daxibotulinumtoksiini A:lle kullekin eri kasvolihakselle, johon ruiskutettiin ensimmäisen ja viimeisen tutkimusruiskutussyklien aikana.
Tulos arvioidaan käynnillä 5 (päivät 180–280) vain niille osallistujille, jotka saavat 2 pistosta tutkimuksen aikana, ja käynnillä 7 (päivät 270–280) niille osallistujille, jotka saavat 3 pistosta. Tulokset raportoidaan tutkimuksen päättyessä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Pennsylvania

Yhteistyökumppanit

Revance Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Revance Therapeutics)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä on tutkijan aloittama koe (IIT), ja minä olen sponsori ja ainoa tutkija, joka on vastuussa kaikista kokeen tiedoista ja jolla on pääsy niihin.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa