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DaxibotulinumtoxinA para el Blefaroespasmo (BLEXI)

20 de agosto de 2026 actualizado por: University of Pennsylvania

BLEXI: Un estudio sobre el manejo del blefaroespasmo con daXIbotulinumtoxinaA

Este estudio tiene como objetivo proporcionar información del mundo real sobre la duración, seguridad y beneficio general del tratamiento con DaxibotulinumtoxinaA (también llamada DAXI) para adultos que viven con blefaroespasmo (BSP), una afección que provoca parpadeo incontrolado o espasmos musculares alrededor de los ojos, lo que puede interferir con la visión y las actividades diarias. Específicamente, se realiza para aprender más sobre qué tan bien y cuánto tiempo funciona DAXI para tratar a adultos con blefaroespasmo.

Este es un estudio de centro único, abierto y de un solo brazo, lo que significa que todos en el estudio recibirán DAXI, y tanto los participantes como los investigadores sabrán qué tratamiento se está administrando. El estudio incluirá a 20 participantes adultos.

Los participantes pueden recibir de dos a tres ciclos de tratamiento con inyecciones de DAXI durante aproximadamente 12 meses. El tiempo entre tratamientos dependerá de cuánto tiempo funcione cada inyección para cada persona. Las inyecciones se administrarán al menos cada 90 días (3 meses) pero no más tarde de cada 180 días (6 meses). Los participantes y sus médicos decidirán cuándo se necesita otra inyección según el control de los síntomas utilizando una herramienta llamada Formulario de Seguimiento de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSTF). Para que las inyecciones sean más cómodas, los participantes pueden usar crema de lidocaína tópica, spray refrescante u otro anestésico local antes de la inyección.

DAXI será preparado por el clínico inyector o personal capacitado justo antes de su uso. El medicamento se prepara mezclando una cantidad medida de polvo de DAXI con una pequeña cantidad de solución salina estéril (agua salada) para alcanzar la concentración correcta. La técnica de inyección exacta (incluyendo la dosis, ubicación y número de sitios de inyección) será elegida por el inyector según las necesidades de cada participante, pero el tratamiento solo se administrará en músculos faciales específicos (corrugador, procerus, orbicular del ojo y nasal). El uso de herramientas de imagen como electromiografía (EMG) o ultrasonido es opcional y generalmente no se requiere para inyecciones alrededor de los ojos.

La dosis inicial de DAXI se basará en el tratamiento actual o previo con toxina botulínica de cada participante:

  • Si el participante fue tratado previamente con onabotulinumtoxinaA (Botox®), se utilizará el mismo número de "unidades" para DAXI (una conversión 1:1).
  • Si el participante fue tratado previamente con incobotulinumtoxinaA (Xeomin®), la dosis de DAXI se ajustará a aproximadamente dos tercios de la dosis previa de incobotulinumtoxinaA (una conversión 1.5:1).

Si un participante experimentó efectos secundarios como párpados caídos (ptosis), visión doble (diplopía) u ojos secos con tratamientos previos, esa información ayudará a guiar las decisiones de dosificación. Para ciclos de inyección posteriores, el inyector puede ajustar la dosis o el patrón de inyección según qué tan bien responda el participante. Siempre que sea posible, el mismo inyector realizará todos los tratamientos de un participante para mantener los resultados consistentes.

Los participantes acudirán a la clínica para visitas presenciales para la mayoría de las evaluaciones del estudio. Después de cada inyección de DAXI, el efecto máximo (mejor respuesta) se evaluará aproximadamente un mes después, guiado por el BSTF. Estas visitas pueden realizarse de forma remota (por teléfono o video) cuando sea apropiado. Se seguirá el mismo horario para ciclos futuros. Para el tratamiento final, esta revisión de un mes se realizará a menos que el participante informe que el efecto completo del tratamiento ocurrió antes.

El objetivo principal (criterio de valoración primario) del estudio es medir cuánto tiempo duran los efectos de DAXI, específicamente rastreando el tiempo mediano hasta que se necesita la siguiente inyección.

Otros objetivos clave (criterios de valoración secundarios) incluyen:

  • Cuánto tiempo sienten los participantes que funciona el tratamiento
  • Qué tan graves son sus síntomas de blefaroespasmo a lo largo del tiempo
  • Qué efectos secundarios o preocupaciones de seguridad ocurren (eventos adversos)

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un ensayo clínico longitudinal, de etiqueta abierta, de centro único y de brazo único diseñado para evaluar el uso de daxibotulinumtoxinaA (DAXI) para inyección en veinte participantes adultos con blefaroespasmo (BSP). Cada sujeto será elegible para recibir entre dos y tres ciclos de tratamiento con DAXI durante un período de doce meses. El momento de la reinyección dependerá de la duración del beneficio de cada participante, según se determine mediante el Formulario de Seguimiento de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSTF). Los tratamientos deben estar espaciados al menos noventa días, pero no más de ciento ochenta días. Los participantes decidirán cuándo recibir otra inyección y podrán usar crema de lidocaína tópica, spray refrescante u otros métodos anestésicos para reducir el dolor durante el procedimiento.

El estudio incluirá adultos de cualquier raza o género, de dieciocho años o más, que estén en general en buen estado de salud y tengan un diagnóstico clínico de blefaroespasmo. Los participantes elegibles pueden tener blefaroespasmo aislado, que podría ser focal o parte de una distonía segmentaria o generalizada, o blefaroespasmo como complicación de una condición parkinsoniana. Para calificar, los participantes deben tener una calificación de gravedad basal del blefaroespasmo de al menos dos puntos en la Escala de Calificación de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSRS) y ya deben estar recibiendo onabotulinumtoxinaA o incobotulinumtoxinaA con menos de doce semanas de beneficio de ese tratamiento.

Para cada sesión de inyección, el fármaco del estudio será preparado por el inyector o un miembro del personal cualificado diluyendo un mililitro de Inyección de Cloruro de Sodio Bacteriostático (0,9%) con cien unidades de DAXI para crear una concentración final de diez unidades por 0,1 mililitro para inyección intramuscular. La dosis específica, los músculos inyectados y el número de sitios de inyección serán determinados por el inyector. Solo se pueden tratar cuatro músculos: el corrugador, el procero, el orbicular del ojo y el nasal. El uso de electromiografía o ultrasonografía para guía es opcional pero generalmente innecesario para inyecciones faciales.

La dosis inicial de DAXI se basará en el ciclo de inyección previo del participante. Aquellos tratados actualmente con onabotulinumtoxinaA se convertirán en una base de unidad uno a uno, mientras que aquellos tratados con incobotulinumtoxinaA usarán una relación de conversión de 1,5:1, lo que significa que 1,5 unidades de incobotulinumtoxinaA equivalen a una unidad de DAXI. Si la dosis previa resultó en debilidad excesiva o efectos secundarios relacionados como caída del párpado, visión doble u ojo seco, la dosificación se ajustará en consecuencia. La dosificación posterior de DAXI puede modificarse aún más a discreción del inyector, y se harán esfuerzos para que cada sujeto sea tratado por el mismo inyector durante todo el estudio.

Después de cada tratamiento, la eficacia se evaluará en el momento de la respuesta máxima, que generalmente ocurre aproximadamente un mes después de la inyección. La primera administración de DAXI ocurre alrededor del día noventa y cinco (visita tres), y este momento determina cuándo se realizan las evaluaciones de seguimiento, generalmente por visita remota. Los ciclos de inyección futuros seguirán un momento similar, aunque los intervalos exactos variarán dependiendo de las respuestas individuales. El período total del estudio para cada sujeto abarca aproximadamente un año, terminando con una visita de fin de estudio o terminación temprana entre los días 365 y 460.

La medida principal de eficacia es el tiempo mediano hasta la reinyección, que sirve como indicador de la duración del efecto terapéutico de DAXI. Los resultados secundarios incluyen la duración percibida del beneficio por parte del participante, los cambios en la gravedad del blefaroespasmo, las mejoras en la calidad de vida y la satisfacción general con el tratamiento. Las herramientas de evaluación específicas incluyen el Formulario de Seguimiento de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSTF), la Escala de Calificación de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSRS), el Cuestionario de Distonía Craneocervical (CDQ-24), la Impresión Clínica Global del Cambio (CGIC), la Impresión del Paciente Global del Cambio (PGIC) y un Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento.

La monitorización de la seguridad es un componente crítico del ensayo. Las evaluaciones incluirán pruebas de embarazo para mujeres en edad fértil, exámenes físicos y neurológicos, la Escala de Calificación de la Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS), signos vitales e inspección de los sitios de inyección. Los investigadores también registrarán los medicamentos concomitantes y monitorizarán todos los eventos adversos, incluidos aquellos considerados de especial interés.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adultos (18 años de edad o más)
  • Diagnóstico clínico de blefaroespasmo que sea lo suficientemente disruptivo como para justificar inyecciones clínicas continuas de toxina botulínica y una puntuación ≥2 en la BSRS durante el cribado. El blefaroespasmo puede ser focal (p. ej., blefaroespasmo esencial benigno), asociado a una causa secundaria no inducida por fármacos (p. ej., parkinsonismo típico o atípico) o como parte de un diagnóstico de distonía segmentaria o generalizada que afecte a la región craneal superior, si el blefaroespasmo es la única indicación que requiere inyecciones de toxina botulínica.
  • Actualmente reciben onabotulinumtoxinaA o incobotulinumtoxinaA para el tratamiento del blefaroespasmo con: 1) duración documentada del beneficio <12 semanas desde la inyección más reciente; y 2) sin posibilidad de mayor escalada de dosis o no recomendada debido al riesgo de efectos secundarios (p. ej., ptosis, diplopía, etc.), según lo determine el neurólogo tratante; y 3) capacidad para proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio, o el sujeto tiene un cuidador/proxy confiable.
  • Consentimiento informado por escrito, incluida la autorización para divulgar información de salud.

Criterios de exclusión:

  • Blefaroespasmo tardío o inducido por medicamentos, así como blefaroespasmo psicógeno/funcional.
  • Patología ocular activa que interfiera con la evaluación o la seguridad de la inyección.
  • Trastornos de la unión neuromuscular o de la neurona motora (p. ej., miastenia gravis, síndrome miasténico de Lambert-Eaton, esclerosis lateral amiotrófica, etc.).
  • Hipersensibilidad conocida a la toxina botulínica o a los componentes de la formulación.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia (incluidas aquellas que se descubra que están embarazadas después de una prueba de embarazo positiva en el Cribado), mujeres que esperan quedar embarazadas en los próximos 15 meses, o mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a usar anticonceptivos mientras participen en el estudio BLEXI.
  • Cualquier señal sugestiva de suicidio activo, según la C-SSRS en el cribado.
  • Sujetos que se hayan sometido a cirugía de Estimulación Cerebral Profunda (ECP) para el manejo del blefaroespasmo y no estén dispuestos a mantener los ajustes de la ECP sin cambios durante la duración del ensayo.
  • Antecedentes de falta de respuesta primaria o secundaria a las inyecciones de BoNT-A, particularmente aquellos con anticuerpos neutralizantes conocidos contra BoNT-A.
  • Sujetos que toman medicamentos orales para la distonía (p. ej., anticolinérgicos, relajantes musculares, benzodiacepinas, depletadores de dopamina) que no han estado estables en su régimen durante al menos 4 semanas antes del Cribado, o que no están dispuestos a mantenerlos estables durante la duración del ensayo.
  • Uso de antibióticos aminoglucósidos, polimixinas, lincosamidas (p. ej., clindamicina) u otros agentes que puedan interferir con la transmisión neuromuscular (p. ej., fármacos tipo curare, quinidina, sulfato de magnesio, anticolinesterasas, cloruro de succinilcolina) dentro de los 14 días anteriores al Cribado.
  • Antecedentes de enfermedad pulmonar obstructiva crónica grave (estadio 3) o enfermedad pulmonar inestable dentro de los 30 días anteriores al Cribado.
  • Antecedentes de hipopotasemia crónica o recurrente.
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva (Clase III o IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York), Torsade de Pointes (TdP) y/o Síndrome de QT Largo.
  • Sujetos que hayan participado en un estudio de fármaco o dispositivo en investigación dentro de los últimos 30 días antes del Cribado.
  • Infecciones cutáneas activas en los sitios de inyección que aumentarían el riesgo de morbilidad del sujeto con las inyecciones de BoNT.
  • Antecedentes de trastorno de la coagulación sanguínea que haga de la inyección facial una contraindicación absoluta.
  • Cualquier enfermedad aguda o afección médica, incluido deterioro cognitivo (p. ej., demencia), enfermedades psiquiátricas significativas (p. ej., trastorno depresivo mayor o bipolar) o síntomas (p. ej., ideación suicida, psicosis) que no estén estables y que, en opinión del Investigador, puedan poner al sujeto en mayor riesgo de morbilidad, confundir los resultados del estudio o interferir significativamente con la participación del sujeto en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de etiqueta abierta
La cohorte del estudio estará compuesta por adultos con blefaroespasmo que previamente recibieron onabotulinumtoxinA o incobotulinumtoxinA y pasarán a DAXI 12 semanas después de su último tratamiento con toxina botulínica. Cada participante recibirá una dosis de DAXI equivalente a su terapia previa, utilizando una conversión 1:1 para onabotulinumtoxinA o una conversión 1,5:1 para incobotulinumtoxinA, ajustada si el tratamiento previo causó debilidad excesiva u otros efectos secundarios. Las inyecciones se limitarán a los músculos directamente involucrados en el blefaroespasmo (el orbicular de los párpados, corrugadores, procerus y nasalis) y utilizarán una dilución de 10 unidades por 0,1 mL. Los sujetos podrán usar anestésicos tópicos para reducir el dolor de la inyección, y se harán esfuerzos para garantizar que el mismo inyector administre todos los tratamientos para mantener la coherencia.
Droga: Toxina Botulínica Tipo A
DaxibotulinumtoxinA (DAXI) para inyección es un polvo estéril y liofilizado que contiene 100 unidades de daxibotulinumtoxinA activa por vial, junto con ingredientes inactivos que incluyen RTP004, trehalosa dihidratada, L-histidina, clorhidrato de L-histidina y polisorbato 20. Se reconstituye con Inyección de Cloruro de Sodio Bacteriostático al 0,9% (Pfizer) y se almacena a 2-8°C. DAXI será preparado por inyectores o personal capacitado, documentándose todas las preparaciones. Neurólogos expertos en trastornos del movimiento administrarán las inyecciones, principalmente del Centro de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento de UPenn. La dosificación seguirá los patrones de tratamiento previos utilizando una conversión 1:1 de onabotulinumtoxinA o 1,5:1 de incobotulinumtoxinA, ajustada por efectos adversos previos. Los sitios de inyección se seleccionarán según la presentación clínica, con guía opcional de EMG o imágenes.
Otros nombres:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoxinA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Primera vez hasta la retratamiento
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 5 (segunda visita de inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 5 tendrá lugar para cada sujeto individual entre los días 180 y 280.
Tiempo hasta el nuevo tratamiento (en días) con DAXI entre el primer y el segundo ciclo de inyección del estudio.
El resultado se evaluará durante la Visita 5 (segunda visita de inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 5 tendrá lugar para cada sujeto individual entre los días 180 y 280.
Tiempo final hasta el retratamiento
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 7 (3ª visita de inyección del estudio) y se informará al concluir el estudio. La Visita 7 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 270 y 280.
Para los pacientes que reciban 3 ciclos de inyección del estudio con DAXI durante 12 meses, un segundo criterio de valoración principal será el tiempo hasta el retratamiento (en días) entre el penúltimo y el último ciclo de inyección (es decir, entre los ciclos 2 y 3 de DAXI).
El resultado se evaluará durante la Visita 7 (3ª visita de inyección del estudio) y se informará al concluir el estudio. La Visita 7 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 270 y 280.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia en el tiempo hasta la reaparición de los síntomas después del primer ciclo de DAXI
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 3 (primera visita de inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 3 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 90 y 100.
Cambio en el tiempo (en días) para el regreso de los síntomas de blefaroespasmo basales, según se documenta en el Formulario de Seguimiento de la Gravedad del Blefaroespasmo entre los datos relativos al último ciclo de inyección clínica previo al cribado y el primer ciclo de inyección del estudio DAXI.
El resultado se evaluará durante la Visita 3 (primera visita de inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 3 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 90 y 100.
Diferencia en el tiempo de reaparición de los síntomas tras el último ciclo de DAXI
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280) únicamente para los sujetos que reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 7 (días 270-280) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se comunicarán al finalizar el estudio.
Cambio en el tiempo (en días) hasta la reaparición de los síntomas basales de BSP, según se documenta en el Formulario de Seguimiento de la Gravedad del Blefaroespasmo entre los datos relativos al último ciclo de inyección clínica previo al cribado y el último ciclo de inyección del estudio DAXI.
El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280) únicamente para los sujetos que reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 7 (días 270-280) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se comunicarán al finalizar el estudio.
Cambio en la gravedad tras el primer ciclo de inyección de DAXI
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación del efecto máximo de la primera inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 4 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 114 y 156.
Cambio en la puntuación total de la Escala de Valoración de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSRS) entre la Visita 2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y la Visita 4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI). La BSRS es una escala validada con puntuaciones que van de 0 a 18, donde números más altos reflejan un empeoramiento de la gravedad del blefaroespasmo.
El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación del efecto máximo de la primera inyección del estudio) y se informará al finalizar el estudio. La Visita 4 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 114 y 156.
Cambio en la gravedad después del ciclo final de inyección de DAXI
Periodo de tiempo: La BSRS se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se comunicarán al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación total de la Escala de Valoración de la Gravedad del Blefaroespasmo (BSRS) entre la Visita 2 (la evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y la evaluación de la eficacia máxima tras la inyección final del estudio DAXI del sujeto (que puede ocurrir durante el segundo o tercer ciclo de inyección, dependiendo de cuánto tiempo el sujeto individual decida esperar antes de la reinyección con DAXI). La BSRS es una escala validada que va de 0 a 18, donde puntuaciones más altas indican mayor gravedad del blefaroespasmo.
La BSRS se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se comunicarán al finalizar el estudio.
Primer cambio en la Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGIC)
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI del estudio) que tendrá lugar entre los días 114 y 156, y se informará al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación de la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC) entre la V2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y la V4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI del estudio). La PGIC es un resultado reportado por el paciente que actúa como una escala de Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (mucho peor) hasta +3 (mucho mejor).
El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI del estudio) que tendrá lugar entre los días 114 y 156, y se informará al finalizar el estudio.
Cambio final en la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: La PGIC se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) solo para los sujetos que reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación de la Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGIC) entre la V2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y durante la evaluación de la eficacia máxima de la inyección final de DAXI del sujeto del estudio (que puede ocurrir durante el segundo o tercer ciclo de inyección, dependiendo de cuánto tiempo decida esperar el sujeto individual antes de reinyectarse con DAXI). La PGIC es un resultado comunicado por el paciente que actúa como una escala Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (mucho peor) hasta +3 (mucho mejor).
La PGIC se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) solo para los sujetos que reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Primer cambio en la Impresión Clínica Global del Cambio (CGIC)
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI del estudio) que tendrá lugar entre los días 114 y 156, y se informará al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación de la Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC) entre V2 (evaluación de eficacia máxima de la última inyección clínica) y V4 (evaluación de eficacia máxima de la primera inyección de DAXI). La CGIC es una medida de resultado clínico validada que actúa como una escala de Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (mucho peor) hasta +3 (mucho mejor).
El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI del estudio) que tendrá lugar entre los días 114 y 156, y se informará al finalizar el estudio.
Cambio final en la Impresión Clínica Global del Cambio (CGIC)
Periodo de tiempo: La CGIC se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación de la Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC) entre V2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y durante la evaluación de la eficacia máxima de la inyección final de DAXI del sujeto de estudio (que puede ocurrir durante el segundo o tercer ciclo de inyección, dependiendo de cuánto tiempo el sujeto individual elija esperar antes de reinyectarse con DAXI). La CGIC es una medida validada de resultados clínicos que actúa como una escala Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (mucho peor) hasta +3 (mucho mejor).
La CGIC se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Primer cambio en la satisfacción
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280). Los resultados se informarán al concluir el estudio.
Cambio en la puntuación del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento entre la V3 (día de la primera inyección del estudio DAXI) y la V5 (día de la segunda inyección del estudio DAXI). El Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento es un resultado comunicado por el paciente que actúa como una escala Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (muy insatisfecho) hasta +3 (muy satisfecho).
El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280). Los resultados se informarán al concluir el estudio.
Cambio final en la satisfacción
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 7 (días 270-280) y la Visita 9 (días 365-460). Los resultados se reportarán al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento (TSQ) entre V3 (día de la primera inyección del estudio DAXI) y EOS/ET (último día del estudio). El Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento es un resultado reportado por el paciente que actúa como una escala Likert de 7 puntos, con valores que van desde -3 (muy insatisfecho) hasta +3 (muy satisfecho).
El resultado se evaluará durante la Visita 7 (días 270-280) y la Visita 9 (días 365-460). Los resultados se reportarán al finalizar el estudio.
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (suicidalidad, efectos secundarios relacionados con toxinas y reacciones en el lugar de la inyección)
Periodo de tiempo: Los resultados se evaluarán durante la Visita 1 (día 0), la Visita 2 (día 30 +/-5), la Visita 3 (día 95 +/-5), la Visita 4 (día 135 +/- 21), la Visita 5 (día 180-280), la Visita 6 (día 200-340), la Visita 7 (día 275 +/-5), la Visita 8 (día 315 +/- 21), la Visita 9 (día 365-460).
Seguridad, que incluye la detección de suicidabilidad (C-SSRS) y eventos adversos (EA), particularmente eventos adversos de interés especial: diplopía (u otras alteraciones visuales), ojos secos, ptosis, reacciones en el lugar de la inyección y propagación del efecto de la toxina a la parte inferior de la cara.
Los resultados se evaluarán durante la Visita 1 (día 0), la Visita 2 (día 30 +/-5), la Visita 3 (día 95 +/-5), la Visita 4 (día 135 +/- 21), la Visita 5 (día 180-280), la Visita 6 (día 200-340), la Visita 7 (día 275 +/-5), la Visita 8 (día 315 +/- 21), la Visita 9 (día 365-460).

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Primer cambio en el cuestionario de distonía craneocervical
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación del efecto máximo de la primera inyección del estudio) y se informará al final del estudio. La Visita 4 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 114 y 156.
Cambio en la puntuación total del cuestionario de distonía craneocervical (CDQ-24) entre V2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y V4 (evaluación de la eficacia máxima de la primera inyección de DAXI). El CDQ-24 es una escala validada que registra los resultados comunicados por los pacientes, con puntuaciones que van de 0 a 96. Las puntuaciones más altas indican un empeoramiento de los síntomas de la distonía.
El resultado se evaluará durante la Visita 4 (evaluación del efecto máximo de la primera inyección del estudio) y se informará al final del estudio. La Visita 4 tendrá lugar para cada sujeto de estudio individual entre los días 114 y 156.
Cambio final en el cuestionario craneocervical
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Cambio en la puntuación total del cuestionario de distonía craneocervical (CDQ-24) entre la V2 (evaluación de la eficacia máxima de la última inyección clínica) y la evaluación de la eficacia máxima tras la inyección final del estudio DAXI del sujeto (que puede ocurrir durante el segundo o tercer ciclo de inyección, dependiendo de cuánto tiempo el sujeto individual decida esperar antes de la reinyección con DAXI). El CDQ-24 es una escala validada que registra los resultados reportados por los pacientes, con puntuaciones que van de 0 a 96. Las puntuaciones más altas indican un empeoramiento de los síntomas de la distonía.
El resultado se evaluará durante la Visita 6 (días 200-340) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 8 (días 294-336) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al finalizar el estudio.
Dosis promedio total de DAXI en el primer y último ciclo del estudio
Periodo de tiempo: El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 7 (días 270-280) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al concluir el estudio.
Dosis total promedio en unidades (con desviación estándar) de daxibotulinumtoxinA para cada uno de los diferentes músculos faciales inyectados durante el primer y último ciclo de inyección del estudio.
El resultado se evaluará durante la Visita 5 (días 180-280) para los sujetos que solo reciban 2 inyecciones durante su participación en el estudio, y durante la Visita 7 (días 270-280) para los sujetos que reciban 3. Los resultados se informarán al concluir el estudio.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Pennsylvania

Colaboradores

Revance Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Otro número de subvención/financiamiento: Revance Therapeutics)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Este es un ensayo iniciado por el investigador (IIT), y yo seré el patrocinador y único investigador responsable de y con acceso a todos los datos del ensayo.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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