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DaxibotulinumtoxineA pour le blépharospasme (BLEXI)

20 août 2026 mis à jour par: University of Pennsylvania

BLEXI : Une étude sur la gestion de la blépharospasme avec le daXIbotulinumtoxinA

Cette étude vise à fournir des informations en conditions réelles sur la durée, la sécurité et les bénéfices globaux du traitement par DaxibotulinumtoxineA (également appelée DAXI) chez les adultes atteints de blépharospasme (BSP), une affection qui provoque des clignements incontrôlés ou des spasmes musculaires autour des yeux, pouvant gêner la vision et les activités quotidiennes. Plus précisément, elle est réalisée pour en savoir plus sur l'efficacité et la durée d'action de DAXI dans le traitement du blépharospasme chez l'adulte.

Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte et à bras unique, ce qui signifie que tous les participants recevront DAXI, et tant les participants que les chercheurs sauront quel traitement est administré. L'étude inclura 20 participants adultes.

Les participants pourront recevoir deux à trois cycles de traitement par injections de DAXI sur environ 12 mois. L'intervalle entre les traitements dépendra de la durée d'action de chaque injection pour chaque personne. Les injections seront administrées au moins tous les 90 jours (3 mois) mais pas au-delà de 180 jours (6 mois). Les participants et leurs médecins décideront du moment d'une nouvelle injection en fonction du contrôle des symptômes à l'aide d'un outil appelé Blepharospasm Severity Tracker Form (BSTF). Pour plus de confort, les participants pourront utiliser une crème de lidocaïne topique, un spray rafraîchissant ou un autre anesthésique local avant l'injection.

DAXI sera préparée par le clinicien injecteur ou du personnel formé juste avant utilisation. Le médicament est obtenu en mélangeant une quantité mesurée de poudre de DAXI avec une petite quantité de solution saline stérile (eau salée) pour atteindre la concentration correcte. La technique d'injection exacte (dose, localisation et nombre de sites d'injection) sera choisie par l'injecteur en fonction des besoins de chaque participant, mais le traitement ne sera administré que dans des muscles faciaux spécifiques (corrugateur, procerus, orbiculaire de l'œil et nasalis). L'utilisation d'outils d'imagerie comme l'électromyographie (EMG) ou l'échographie est facultative et généralement non requise pour les injections autour des yeux.

La dose initiale de DAXI sera basée sur le traitement actuel ou antérieur par toxine botulique de chaque participant :

  • Si le participant a été précédemment traité par onabotulinumtoxineA (Botox®), le même nombre d'« unités » sera utilisé pour DAXI (conversion 1:1).
  • Si le participant a été précédemment traité par incobotulinumtoxineA (Xeomin®), la dose de DAXI sera ajustée à environ deux tiers de la dose précédente d'incobotulinumtoxineA (conversion 1,5:1).

Si un participant a présenté des effets secondaires comme une paupière tombante (ptosis), une vision double (diplopie) ou des yeux secs avec des traitements antérieurs, ces informations aideront à guider les décisions de dosage. Pour les cycles d'injection ultérieurs, l'injecteur pourra ajuster la dose ou le schéma d'injection en fonction de la réponse du participant. Dans la mesure du possible, le même injecteur réalisera tous les traitements d'un participant pour assurer la cohérence des résultats.

Les participants se rendront à la clinique pour des visites en personne pour la plupart des évaluations de l'étude. Après chaque injection de DAXI, l'effet maximal (meilleure réponse) sera évalué environ un mois plus tard, guidé par le BSTF. Ces visites pourront être réalisées à distance (par téléphone ou vidéo) lorsque cela est approprié. Le même calendrier sera suivi pour les cycles futurs. Pour le dernier traitement, cette vérification à un mois aura lieu sauf si le participant signale que l'effet complet du traitement est survenu plus tôt.

L'objectif principal (critère d'évaluation principal) de l'étude est de mesurer la durée des effets de DAXI, en particulier en suivant le temps médian jusqu'à la nécessité d'une injection suivante.

Les autres objectifs clés (critères d'évaluation secondaires) incluent :

  • La durée pendant laquelle les participants estiment que le traitement est efficace
  • La sévérité de leurs symptômes de blépharospasme au fil du temps
  • Les effets secondaires ou problèmes de sécurité survenant (événements indésirables)

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai clinique longitudinal, ouvert, monocentrique et à bras unique conçu pour évaluer l'utilisation de la daxibotulinumtoxineA (DAXI) en injection chez vingt participants adultes atteints de blépharospasme (BSP). Chaque sujet sera éligible pour recevoir entre deux et trois cycles de traitement avec la DAXI sur une période de douze mois. Le moment de la réinjection dépendra de la durée du bénéfice pour chaque participant, déterminée à l'aide du formulaire de suivi de la sévérité du blépharospasme (BSTF). Les traitements doivent être espacés d'au moins quatre-vingt-dix jours, mais pas plus de cent quatre-vingts jours. Les participants décideront du moment de recevoir une autre injection et pourront utiliser de la crème de lidocaïne topique, un spray rafraîchissant ou d'autres méthodes anesthésiques pour réduire la douleur pendant la procédure.

L'étude inclura des adultes de toute race ou genre, âgés de dix-huit ans ou plus, en bonne santé générale et ayant un diagnostic clinique de blépharospasme. Les participants éligibles peuvent avoir soit un blépharospasme isolé, qui peut être focal ou faire partie d'une dystonie segmentaire ou généralisée, soit un blépharospasme comme complication d'une condition parkinsonienne. Pour être éligibles, les participants doivent avoir une cotation de sévérité du blépharospasme de base d'au moins deux points sur l'échelle de cotation de la sévérité du blépharospasme (BSRS) et doivent déjà recevoir soit de l'onabotulinumtoxineA, soit de l'incobotulinumtoxineA avec moins de douze semaines de bénéfice de ce traitement.

Pour chaque session d'injection, le médicament de l'étude sera préparé par l'injecteur ou un membre qualifié du personnel en diluant un millilitre de chlorure de sodium bactériostatique pour injection (0,9 %) avec cent unités de DAXI pour créer une concentration finale de dix unités par 0,1 millilitre pour injection intramusculaire. La dose spécifique, les muscles injectés et le nombre de sites d'injection seront déterminés par l'injecteur. Seuls quatre muscles peuvent être traités : les corrugateurs, le procerus, l'orbiculaire des paupières et le nasalis. L'utilisation de l'électromyographie ou de l'échographie pour le guidage est facultative mais généralement inutile pour les injections faciales.

La dose initiale de DAXI sera basée sur le cycle d'injection précédent du participant. Ceux actuellement traités avec l'onabotulinumtoxineA convertiront sur une base unité pour unité, tandis que ceux traités avec l'incobotulinumtoxineA utiliseront un ratio de conversion de 1,5:1, ce qui signifie que 1,5 unité d'incobotulinumtoxineA équivaut à une unité de DAXI. Si la dose précédente a entraîné une faiblesse excessive ou des effets secondaires associés tels qu'un ptosis palpébral, une diplopie ou une sécheresse oculaire, la posologie sera ajustée en conséquence. La posologie ultérieure de la DAXI pourra être modifiée davantage à la discrétion de l'injecteur, et des efforts seront faits pour que chaque sujet soit traité par le même injecteur tout au long de l'étude.

Après chaque traitement, l'efficacité sera évaluée au moment de la réponse maximale, qui se produit généralement environ un mois après l'injection. La première administration de DAXI a lieu vers le jour quatre-vingt-quinze (visite trois), et ce calendrier détermine quand les évaluations de suivi, généralement par visite à distance, sont effectuées. Les cycles d'injection futurs suivront un calendrier similaire, bien que les intervalles exacts varieront en fonction des réponses individuelles. La période d'étude globale pour chaque sujet s'étend sur environ un an, se terminant soit par une visite de fin d'étude, soit par une visite d'arrêt précoce entre les jours 365 et 460.

La mesure principale de l'efficacité est le temps médian jusqu'à la réinjection, servant d'indicateur de la durée de l'effet thérapeutique de la DAXI. Les critères secondaires incluent la durée perçue du bénéfice par le participant, les changements dans la sévérité du blépharospasme, les améliorations de la qualité de vie et la satisfaction globale du traitement. Les outils d'évaluation spécifiques incluent le formulaire de suivi de la sévérité du blépharospasme (BSTF), l'échelle de cotation de la sévérité du blépharospasme (BSRS), le questionnaire de dystonie cranio-cervicale (CDQ-24), l'impression clinique globale de changement (CGIC), l'impression globale de changement du patient (PGIC) et un questionnaire de satisfaction du traitement.

La surveillance de la sécurité est une composante critique de l'essai. Les évaluations incluront un test de grossesse pour les femmes en âge de procréer, des examens physiques et neurologiques, l'échelle de cotation de la sévérité suicidaire de Columbia (C-SSRS), les signes vitaux et l'inspection des sites d'injection. Les investigateurs enregistreront également les médicaments concomitants et surveilleront tous les événements indésirables, y compris ceux considérés comme étant d'intérêt particulier.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Adultes (âgés de 18 ans ou plus)
  • Diagnostic clinique de blépharospasme suffisamment perturbateur pour justifier des injections continues de toxine botulique clinique et un score ≥2 sur l'échelle BSRS lors du dépistage. Le blépharospasme peut être focal (c'est-à-dire blépharospasme essentiel bénin), associé à une cause secondaire non induite par des médicaments (par exemple, parkinsonisme typique ou atypique) ou faire partie d'un diagnostic de dystonie segmentaire ou généralisée impliquant la région crânienne supérieure, si le blépharospasme est la seule indication nécessitant des injections de toxine botulique.
  • Actuellement sous traitement par onabotulinumtoxineA ou incobotulinumtoxineA pour le blépharospasme avec : 1) une durée documentée de bénéfice <12 semaines depuis la dernière injection ; et 2) aucune possibilité d'augmentation de dose supplémentaire possible ou conseillée en raison du risque d'effets secondaires (par exemple, ptose, diplopie, etc.), tel que déterminé par le neurologue traitant ; et 3) capacité à donner un consentement éclairé et à respecter les procédures de l'étude, ou le sujet dispose d'un aidant/procuration fiable.
  • Consentement éclairé écrit incluant l'autorisation de divulguer les informations de santé.

Critères d'exclusion :

  • Blépharospasme tardif ou induit par des médicaments, ainsi que blépharospasme psychogène/fonctionnel.
  • Pathologie oculaire active interférant avec l'évaluation ou la sécurité des injections.
  • Troubles de la jonction neuromusculaire ou des neurones moteurs (par exemple, myasthénie grave, syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, sclérose latérale amyotrophique, etc.).
  • Hypersensibilité connue à la toxine botulique ou aux composants de la formulation.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (y compris celles qui se révèlent enceintes après un test de grossesse positif au dépistage), femmes souhaitant devenir enceintes dans les 15 prochains mois, ou femmes en âge de procréer qui refusent d'utiliser une contraception pendant leur participation à l'étude BLEXI.
  • Tout signal suggérant une suicidalité active, selon le C-SSRS au dépistage.
  • Sujets ayant subi une chirurgie de stimulation cérébrale profonde (DBS) pour la prise en charge du blépharospasme et qui ne sont pas disposés à maintenir les paramètres DBS inchangés pendant la durée de l'essai.
  • Antécédents de réponse primaire ou secondaire négative aux injections de BoNT-A, en particulier ceux connus pour avoir des anticorps neutralisants contre BoNT-A.
  • Sujets sous médicaments oraux pour la dystonie (par exemple, anticholinergiques, myorelaxants, benzodiazépines, dépléteurs de dopamine) qui n'ont pas été stables sous leur régime pendant au moins 4 semaines avant le dépistage, ou qui ne sont pas disposés à les maintenir stables pendant la durée de l'essai.
  • Utilisation d'antibiotiques aminoglycosides, polymyxines, lincosamides (par exemple, clindamycine) ou d'autres agents susceptibles d'interférer avec la transmission neuromusculaire (par exemple, médicaments de type curare, quinidine, sulfate de magnésium, anticholinestérasiques, chlorure de succinylcholine) dans les 14 jours précédant le dépistage.
  • Antécédents de maladie pulmonaire obstructive chronique sévère (stade 3) ou de maladie pulmonaire instable dans les 30 jours précédant le dépistage.
  • Antécédents d'hypokaliémie chronique ou récurrente.
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque congestive (Classe III ou IV de la New York Heart Association), de torsade de pointes (TdP) et/ou de syndrome du QT long.
  • Sujets ayant participé à une étude de médicament ou de dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage.
  • Infections cutanées actives au niveau des sites d'injection qui exposeraient le sujet à un risque accru de morbidité avec les injections de BoNT.
  • Antécédents de trouble de la coagulation sanguine rendant l'injection faciale une contre-indication absolue.
  • Toute maladie aiguë ou condition médicale, y compris les troubles cognitifs (par exemple, démence), les maladies psychiatriques significatives (par exemple, trouble dépressif majeur ou bipolaire) ou les symptômes (par exemple, idées suicidaires, psychose) qui ne sont pas stables et qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient exposer le sujet à un risque accru de morbidité, fausser les résultats de l'étude ou interférer significativement avec la participation du sujet à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras ouvert
La cohorte d'étude sera composée d'adultes atteints de blépharospasme ayant précédemment reçu de l'onabotulinumtoxineA ou de l'incobotulinumtoxineA et qui passeront au DAXI 12 semaines après leur dernier traitement par toxine botulique. Chaque participant recevra une dose de DAXI équivalente à son traitement antérieur, en utilisant une conversion de 1:1 pour l'onabotulinumtoxineA ou de 1,5:1 pour l'incobotulinumtoxineA, ajustée si le traitement antérieur a provoqué une faiblesse excessive ou d'autres effets secondaires. Les injections seront limitées aux muscles directement impliqués dans le blépharospasme (l'orbiculaire des paupières, les corrugateurs, le procerus et le nasalis) et utiliseront une dilution de 10 unités pour 0,1 mL. Les sujets pourront utiliser des anesthésiques topiques pour réduire la douleur de l'injection, et des efforts seront faits pour que le même injecteur administre tous les traitements afin de maintenir la cohérence.
Médicament: Toxine Botulique de Type A
DaxibotulinumtoxinA (DAXI) pour injection est une poudre lyophilisée stérile contenant 100 unités de daxibotulinumtoxinA actif par flacon, ainsi que des ingrédients inactifs incluant RTP004, tréhalose dihydraté, L-histidine, chlorhydrate de L-histidine et polysorbate 20. Il est reconstitué avec de l'injection de chlorure de sodium bactériostatique à 0,9 % (Pfizer) et stocké à 2-8 °C. Le DAXI sera préparé par des injecteurs ou du personnel formé, avec toutes les préparations documentées. Des neurologues expérimentés en troubles du mouvement administreront les injections, principalement du Centre des maladies de Parkinson et des troubles du mouvement de l'UPenn. Le dosage suivra les schémas de traitement antérieurs en utilisant une conversion 1:1 de l'onabotulinumtoxinA ou 1,5:1 de l'incobotulinumtoxinA, ajustée en fonction des effets indésirables antérieurs. Les sites d'injection seront sélectionnés en fonction de la présentation clinique, avec un guidage optionnel par EMG ou imagerie.
Autres noms:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoxineA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Première fois jusqu'à la retraitement
Délai: L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la Visite 5 (2ème visite d'injection de l'étude) et rapportée à la conclusion de l'étude. La Visite 5 aura lieu pour chaque sujet individuel entre les jours 180 et 280.
Délai avant retraitement (en jours) avec DAXI entre le premier et le deuxième cycle d'injection de l'étude.
L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la Visite 5 (2ème visite d'injection de l'étude) et rapportée à la conclusion de l'étude. La Visite 5 aura lieu pour chaque sujet individuel entre les jours 180 et 280.
Délai jusqu'à la retraitement
Délai: L'issue sera évaluée lors de la Visite 7 (3e visite d'injection de l'étude) et rapportée à la conclusion de l'étude. La Visite 7 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 270 et 280.
Pour les patients qui reçoivent 3 cycles d'injection de l'étude avec DAXI sur 12 mois, un second critère d'évaluation principal sera le délai avant retraitement (en jours) entre l'avant-dernier et le dernier cycle d'injection (c'est-à-dire entre les cycles 2 et 3 de DAXI).
L'issue sera évaluée lors de la Visite 7 (3e visite d'injection de l'étude) et rapportée à la conclusion de l'étude. La Visite 7 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 270 et 280.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence de temps avant le retour des symptômes après le premier cycle de DAXI
Délai: Le critère d'évaluation sera évalué lors de la Visite 3 (première visite d'injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 3 aura lieu pour chaque sujet d'étude individuel entre les jours 90 et 100.
Modification du délai (en jours) avant le retour des symptômes de base du blépharospasme, tel que documenté dans le Formulaire de Suivi de la Sévérité du Blépharospasme entre les données relatives au dernier cycle d'injection clinique avant le dépistage et le premier cycle d'injection de l'étude DAXI.
Le critère d'évaluation sera évalué lors de la Visite 3 (première visite d'injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 3 aura lieu pour chaque sujet d'étude individuel entre les jours 90 et 100.
Différence dans le délai de retour des symptômes après le dernier cycle de DAXI
Délai: Le résultat sera évalué lors de la Visite 5 (jours 180-280) uniquement pour les sujets recevant 2 injections durant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 7 (jours 270-280) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Changement du délai (en jours) avant le retour des symptômes de BSP de base, tel que documenté dans le formulaire de suivi de la sévérité du blépharospasme entre les données relatives au dernier cycle d'injection clinique avant le dépistage et le dernier cycle d'injection de l'étude DAXI.
Le résultat sera évalué lors de la Visite 5 (jours 180-280) uniquement pour les sujets recevant 2 injections durant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 7 (jours 270-280) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Changement de sévérité après le premier cycle d'injection de DAXI
Délai: Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation du pic d'effet de la première injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 4 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 114 et 156.
Variation du score total de l'échelle d'évaluation de la sévérité du blépharospasme (BSRS) entre la visite 2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et la visite 4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection DAXI). La BSRS est une échelle validée avec des scores allant de 0 à 18, les nombres plus élevés reflétant une aggravation de la sévérité du blépharospasme.
Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation du pic d'effet de la première injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 4 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 114 et 156.
Changement de sévérité après le dernier cycle d'injection de DAXI
Délai: Le BSRS sera évalué lors de la Visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Changement du score total de l'échelle d'évaluation de la sévérité du blépharospasme (BSRS) entre la visite 2 (l'évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et l'évaluation de l'efficacité maximale suivant l'injection finale DAXI de l'étude chez le sujet (qui peut survenir lors du deuxième ou troisième cycle d'injection, selon la durée que le sujet individuel choisit d'attendre avant la réinjection avec DAXI). La BSRS est une échelle validée allant de 0 à 18, des scores plus élevés indiquant une sévérité plus importante du blépharospasme.
Le BSRS sera évalué lors de la Visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Premier changement dans l'Impression Globale du Patient sur le Changement (PGIC)
Délai: Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection de DAXI de l'étude) qui a lieu entre les jours 114 et 156, et rapporté à la conclusion de l'étude.
Évolution du score d'impression globale du changement par le patient (PGIC) entre la V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et la V4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection d'étude DAXI). Le PGIC est un résultat rapporté par le patient qui fonctionne comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (beaucoup plus mauvais) à +3 (beaucoup meilleur).
Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection de DAXI de l'étude) qui a lieu entre les jours 114 et 156, et rapporté à la conclusion de l'étude.
Changement final dans l'Impression globale du patient sur le changement (PGIC)
Délai: Le PGIC sera évalué lors de la Visite 6 (jours 200-340) uniquement pour les sujets recevant 2 injections durant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Changement du score d'impression globale de changement par le patient (PGIC) entre V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et pendant l'évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection d'étude DAXI du sujet de l'étude (qui peut se produire pendant le deuxième ou le troisième cycle d'injection, selon la durée que le sujet individuel choisit d'attendre avant la réinjection avec DAXI). Le PGIC est un résultat rapporté par le patient qui fonctionne comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (beaucoup plus mauvais) à +3 (beaucoup mieux).
Le PGIC sera évalué lors de la Visite 6 (jours 200-340) uniquement pour les sujets recevant 2 injections durant leur participation à l'étude, et lors de la Visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Première modification de l'impression clinique globale du changement (CGIC)
Délai: Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection de DAXI de l'étude) qui aura lieu entre les jours 114 et 156, et sera rapporté à la conclusion de l'étude.
Évolution du score de l'Impression Clinique Globale du Changement (CGIC) entre V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et V4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection DAXI). Le CGIC est une mesure validée de résultats cliniques qui fonctionne comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (beaucoup plus mauvais) à +3 (beaucoup mieux).
Le résultat sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection de DAXI de l'étude) qui aura lieu entre les jours 114 et 156, et sera rapporté à la conclusion de l'étude.
Changement final dans l'impression clinique globale du changement (CGIC)
Délai: La CGIC sera évaluée lors de la visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant la participation à l'étude, et lors de la visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Évolution du score de l'impression clinique globale du changement (CGIC) entre la V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et pendant l'évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection de l'étude DAXI du sujet de l'étude (qui peut survenir soit pendant le deuxième, soit pendant le troisième cycle d'injection, selon la durée que le sujet individuel choisit d'attendre avant la réinjection avec DAXI). Le CGIC est une mesure validée des résultats cliniques qui agit comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (beaucoup plus mauvais) à +3 (beaucoup mieux).
La CGIC sera évaluée lors de la visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant la participation à l'étude, et lors de la visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Premier changement en matière de satisfaction
Délai: L'issue sera évaluée pendant la Visite 5 (jours 180-280). Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Modification du score du Questionnaire de Satisfaction au Traitement entre V3 (jour de la première injection de l'étude DAXI) et V5 (jour de la deuxième injection de l'étude DAXI). Le Questionnaire de Satisfaction au Traitement est un résultat rapporté par le patient qui fonctionne comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (très insatisfait) à +3 (très satisfait).
L'issue sera évaluée pendant la Visite 5 (jours 180-280). Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Changement final de la satisfaction
Délai: Le résultat sera évalué lors de la Visite 7 (jours 270-280) et de la Visite 9 (jours 365-460). Les résultats seront rapportés à la fin de l'étude.
Évolution du score du Questionnaire de satisfaction du traitement (TSQ) entre la V3 (jour de la première injection de l'étude DAXI) et la fin de l'étude/arrêt prématuré (dernier jour de l'étude). Le Questionnaire de satisfaction du traitement est un critère d'évaluation rapporté par le patient qui fonctionne comme une échelle de Likert à 7 points, avec des valeurs allant de -3 (très insatisfait) à +3 (très satisfait).
Le résultat sera évalué lors de la Visite 7 (jours 270-280) et de la Visite 9 (jours 365-460). Les résultats seront rapportés à la fin de l'étude.
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (suicidalité, effets secondaires liés aux toxines et réactions au site d'injection)
Délai: Les résultats seront évalués lors de la Visite 1 (jour 0), de la Visite 2 (jour 30 ±5), de la Visite 3 (jour 95 ±5), de la Visite 4 (jour 135 ±21), de la Visite 5 (jour 180-280), de la Visite 6 (jour 200-340), de la Visite 7 (jour 275 ±5), de la Visite 8 (jour 315 ±21), de la Visite 9 (jour 365-460).
Sécurité, qui comprend le dépistage de la suicidabilité (C-SSRS) et des événements indésirables (EI), en particulier des événements indésirables d'intérêt spécial : diplopie (ou autres troubles visuels), sécheresse oculaire, ptosis, réactions au site d'injection et propagation de l'effet de la toxine au visage inférieur.
Les résultats seront évalués lors de la Visite 1 (jour 0), de la Visite 2 (jour 30 ±5), de la Visite 3 (jour 95 ±5), de la Visite 4 (jour 135 ±21), de la Visite 5 (jour 180-280), de la Visite 6 (jour 200-340), de la Visite 7 (jour 275 ±5), de la Visite 8 (jour 315 ±21), de la Visite 9 (jour 365-460).

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Premier changement dans le questionnaire sur la dystonie craniocervicale
Délai: Le critère d'évaluation sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'effet maximal de la première injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 4 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 114 et 156.
Changement du score total du questionnaire de dystonie craniocervicale (CDQ-24) entre V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et V4 (évaluation de l'efficacité maximale de la première injection DAXI). Le CDQ-24 est une échelle validée qui suit les résultats rapportés par les patients, avec des scores allant de 0 à 96. Des scores plus élevés indiquent une aggravation des symptômes de dystonie.
Le critère d'évaluation sera évalué lors de la Visite 4 (évaluation de l'effet maximal de la première injection de l'étude) et rapporté à la conclusion de l'étude. La Visite 4 aura lieu pour chaque sujet individuel de l'étude entre les jours 114 et 156.
Changement final du questionnaire craniocervical
Délai: L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la fin de l'étude.
Variation du score total du questionnaire de dystonie craniocervicale (CDQ-24) entre la visite V2 (évaluation de l'efficacité maximale de la dernière injection clinique) et l'évaluation de l'efficacité maximale suivant l'injection finale de DAXI dans le cadre de l'étude (qui peut survenir lors du deuxième ou troisième cycle d'injection, selon la durée choisie par chaque sujet avant la réinjection avec DAXI). Le CDQ-24 est une échelle validée qui suit les résultats rapportés par les patients, avec des scores allant de 0 à 96. Des scores plus élevés indiquent une aggravation des symptômes de la dystonie.
L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la visite 6 (jours 200-340) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la visite 8 (jours 294-336) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la fin de l'étude.
Doses moyennes totales de DAXI aux premier et dernier cycles de l'étude
Délai: L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la visite 5 (jours 180-280) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la visite 7 (jours 270-280) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.
Dose totale moyenne en unités (avec écart type) de daxibotulinumtoxineA pour chacun des différents muscles faciaux injectés lors du premier et du dernier cycle d'injection de l'étude.
L'évaluation des résultats sera effectuée lors de la visite 5 (jours 180-280) pour les sujets ne recevant que 2 injections pendant leur participation à l'étude, et lors de la visite 7 (jours 270-280) pour les sujets en recevant 3. Les résultats seront rapportés à la conclusion de l'étude.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Pennsylvania

Collaborateurs

Revance Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2026

Première publication (Réel)

24 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Autre subvention/numéro de financement: Revance Therapeutics)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Il s'agit d'un essai initié par un investigateur (IIT), et je serai le promoteur et l'unique investigateur responsable de toutes les données de l'essai et seul à y avoir accès.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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