Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DaxibotulinumtoxinA voor Blefarospasme (BLEXI)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: University of Pennsylvania

BLEXI: Een onderzoek naar de behandeling van blefarospasme met daXIbotulinumtoxineA

Dit onderzoek heeft als doel om real-world informatie te verschaffen over de duur, veiligheid en algehele voordelen van DaxibotulinumtoxinA (ook wel DAXI genoemd) behandeling voor volwassenen met blefarospasme (BSP), een aandoening die ongecontroleerd knipperen of spierspasmen rond de ogen veroorzaakt, wat het zicht en dagelijkse activiteiten kan beïnvloeden. Specifiek wordt dit gedaan om meer te weten te komen over hoe goed en hoe lang DAXI werkt voor de behandeling van volwassenen met blefarospasme.

Dit is een single-center, open-label, single-arm studie, wat betekent dat iedereen in de studie DAXI zal ontvangen, en zowel deelnemers als onderzoekers zullen weten welke behandeling wordt gegeven. De studie omvat 20 volwassen deelnemers.

Deelnemers kunnen twee tot drie behandelcycli van DAXI-injecties ontvangen gedurende ongeveer 12 maanden. De timing tussen behandelingen hangt af van hoe lang elke injectie voor elke persoon werkt. Injecties worden minstens elke 90 dagen (3 maanden) gegeven, maar niet later dan elke 180 dagen (6 maanden). Deelnemers en hun artsen beslissen wanneer een volgende injectie nodig is op basis van symptoomcontrole met behulp van een instrument genaamd het Blefarospasme Ernst Tracker Formulier (BSTF). Om de injecties comfortabeler te maken, kunnen deelnemers voorafgaand aan de injectie topische lidocaïnecrème, koelspray of een ander plaatselijk verdovingsmiddel gebruiken.

DAXI wordt vlak voor gebruik bereid door de injecterende clinicus of getraind personeel. Het medicijn wordt gemaakt door een afgemeten hoeveelheid DAXI-poeder te mengen met een kleine hoeveelheid steriele zoutoplossing om de juiste concentratie te bereiken. De exacte injectietechniek (inclusief de dosis, locatie en aantal injectieplaatsen) wordt gekozen door de injector op basis van de behoeften van elke deelnemer, maar behandeling wordt alleen gegeven in specifieke gezichtsspieren (corrugator, procerus, orbicularis oculi en nasalis). Het gebruik van beeldvormingstools zoals elektromyografie (EMG) of echografie is optioneel en meestal niet nodig voor injecties rond de ogen.

De startdosis DAXI is gebaseerd op de huidige of eerdere botulinumtoxinebehandeling van elke deelnemer:

  • Als de deelnemer eerder is behandeld met onabotulinumtoxinA (Botox®), wordt hetzelfde aantal "units" gebruikt voor DAXI (een 1:1 conversie).
  • Als de deelnemer eerder is behandeld met incobotulinumtoxinA (Xeomin®), wordt de DAXI-dosis aangepast tot ongeveer tweederde van de vorige incobotulinumtoxinA-dosis (een 1,5:1 conversie).

Als een deelnemer bij eerdere behandelingen bijwerkingen ervoer zoals hangende oogleden (ptosis), dubbelzien (diplopie) of droge ogen, helpt die informatie bij het bepalen van de doseringsbeslissingen. Voor latere injectiecycli kan de injector de dosis of het injectiepatroon aanpassen op basis van hoe goed de deelnemer reageert. Waar mogelijk zal dezelfde injector alle behandelingen van een deelnemer uitvoeren om de resultaten consistent te houden.

Deelnemers komen naar de kliniek voor persoonlijke bezoeken voor de meeste studiebeoordelingen. Na elke DAXI-injectie wordt het piekeffect (beste respons) ongeveer een maand later geëvalueerd, onder leiding van het BSTF. Deze bezoeken kunnen indien passend op afstand (via telefoon of video) worden gedaan. Hetzelfde schema wordt gevolgd voor toekomstige cycli. Voor de laatste behandeling vindt deze eenmaandscontrole plaats, tenzij de deelnemer meldt dat het volledige effect van de behandeling eerder optrad.

Het hoofddoel (primaire eindpunt) van de studie is om te meten hoe lang de effecten van DAXI duren, specifiek door de mediane tijd tot de volgende injectie nodig is te volgen.

Andere belangrijke doelen (secundaire eindpunten) zijn onder meer:

  • Hoe lang deelnemers vinden dat de behandeling werkt
  • Hoe ernstig hun blefarospasmesymptomen zijn in de loop van de tijd
  • Welke bijwerkingen of veiligheidsproblemen optreden (ongewenste voorvallen)

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label, single-center, single-arm, longitudinale klinische studie die is ontworpen om het gebruik van daxibotulinumtoxineA (DAXI) voor injectie bij twintig volwassen deelnemers met blefarospasme (BSP) te evalueren. Elke deelnemer komt in aanmerking om tussen de twee en drie behandelcycli met DAXI te ontvangen gedurende een periode van twaalf maanden. De timing van herinjectie hangt af van de duur van het voordeel van elke deelnemer, zoals bepaald met behulp van het Blefarospasme Ernst Tracker Formulier (BSTF). Behandelingen moeten minstens negentig dagen uit elkaar liggen, maar niet meer dan honderdtachtig dagen. Deelnemers beslissen zelf wanneer ze een andere injectie willen ontvangen en kunnen topische lidocaïnecrème, koelspray of andere anesthesiemethoden gebruiken om pijn tijdens de procedure te verminderen.

De studie zal volwassenen van elk ras of geslacht inschrijven, van achttien jaar of ouder, die over het algemeen in goede gezondheid zijn en een klinische diagnose van blefarospasme hebben. In aanmerking komende deelnemers kunnen geïsoleerd blefarospasme hebben, dat focaal kan zijn of deel uitmaakt van segmentale of gegeneraliseerde dystonie, of blefarospasme als complicatie van een parkinsonische aandoening. Om in aanmerking te komen, moeten deelnemers een baseline blefarospasme-ernstscore hebben van minstens twee punten op de Blefarospasme Ernst Beoordelingsschaal (BSRS) en moeten ze al behandeld worden met onabotulinumtoxineA of incobotulinumtoxineA met minder dan twaalf weken voordeel van die behandeling.

Voor elke injectiesessie wordt het studiegeneesmiddel bereid door de injector of een gekwalificeerd personeelslid door één milliliter Bacteriostatisch Natriumchloride-injectie (0,9%) te verdunnen met honderd eenheden DAXI om een eindconcentratie van tien eenheden per 0,1 milliliter te creëren voor intramusculaire injectie. De specifieke dosis, geïnjecteerde spieren en het aantal injectieplaatsen worden bepaald door de injector. Er mogen slechts vier spieren worden behandeld: de corrugatoren, procerus, orbicularis oculi en nasalis. Het gebruik van elektromyografie of echografie voor begeleiding is optioneel maar over het algemeen niet nodig voor gezichtsinjecties.

De initiële DAXI-dosis is gebaseerd op de vorige injectiecyclus van de deelnemer. Degenen die momenteel worden behandeld met onabotulinumtoxineA converteren op een één-op-één eenhedenbasis, terwijl degenen die worden behandeld met incobotulinumtoxineA een 1,5:1 conversieratio gebruiken, wat betekent dat 1,5 eenheden incobotulinumtoxineA gelijk is aan één eenheid DAXI. Als de vorige dosis overmatige zwakte of gerelateerde bijwerkingen veroorzaakte zoals ooglidhangen, dubbelzien of droge ogen, wordt de dosering dienovereenkomstig aangepast. Verdere DAXI-dosering kan naar goeddunken van de injector verder worden aangepast, en er wordt gestreefd naar behandeling van elke deelnemer door dezelfde injector gedurende de hele studie.

Na elke behandeling wordt de effectiviteit geëvalueerd op het moment van piekrespons, wat doorgaans ongeveer één maand na injectie optreedt. De eerste DAXI-toediening vindt plaats rond dag vijfennegentig (bezoek drie), en deze timing bepaalt wanneer follow-up evaluaties, meestal via een afstandsbezoek, worden uitgevoerd. Toekomstige injectiecycli volgen een vergelijkbare timing, hoewel exacte intervallen variëren afhankelijk van individuele responsen. De totale studieduur voor elke deelnemer beslaat ongeveer één jaar en eindigt met een eind-van-studie of vroegtijdige beëindigingsbezoek tussen dag 365 en 460.

De primaire maatstaf voor effectiviteit is de mediane tijd tot herinjectie, die dient als indicator voor de duur van het therapeutische effect van DAXI. Secundaire uitkomsten omvatten de door de deelnemer waargenomen duur van het voordeel, veranderingen in blefarospasme-ernst, kwaliteit-van-leven verbeteringen en algemene behandelings tevredenheid. Specifieke evaluatie-instrumenten omvatten het Blefarospasme Ernst Volgformulier (BSTF), de Blefarospasme Ernst Beoordelingsschaal (BSRS), de Craniocervicale Dystonie Vragenlijst (CDQ-24), de Clinical Global Impression of Change (CGIC), de Patient Global Impression of Change (PGIC) en een Behandeling Tevredenheidsvragenlijst.

Veiligheidsmonitoring is een kritieke component van de studie. Beoordelingen omvatten zwangerschapstesten voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd, lichamelijk en neurologisch onderzoek, de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), vitale functies en inspectie van injectieplaatsen. Onderzoekers zullen ook gelijktijdige medicatie registreren en alle bijwerkingen monitoren, inclusief die welke als bijzonder belang worden beschouwd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen (18 jaar of ouder)
  • Klinische diagnose van Blefarospasme die zo ernstig is dat voortdurende klinische botulinetoxine-injecties gerechtvaardigd zijn en een score van ≥2 op de BSRS tijdens de screening. Blefarospasme kan focaal zijn (d.w.z. benigne essentieel blefarospasme), geassocieerd met een niet-geneesmiddel-geïnduceerde secundaire oorzaak (bijv. typisch of atypisch parkinsonisme) of onderdeel zijn van een diagnose van segmentale of gegeneraliseerde dystonie die het bovenste craniale gebied betreft, mits blefarospasme de enige indicatie is die botulinetoxine-injecties vereist.
  • Momenteel behandeling met onabotulinumtoxineA of incobotulinumtoxineA voor blefarospasme met: 1) gedocumenteerde werkingsduur <12 weken vanaf de meest recente injectie; en 2) geen verdere dosisescalatie mogelijk of geadviseerd vanwege risico op bijwerkingen (bijv. ptosis, diplopie, enz.), zoals bepaald door de behandelend neuroloog; en 3) vermogen om geïnformeerde toestemming te geven en zich aan de onderzoeksprocedures te houden, of de proefpersoon heeft een betrouwbare zorgverlener/vertegenwoordiger.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming inclusief autorisatie voor het vrijgeven van gezondheidsinformatie.

Exclusiecriteria:

  • Tardief of geneesmiddel-geïnduceerd blefarospasme, evenals psychogeen/functioneel blefarospasme.
  • Actieve oculaire pathologie die de evaluatie of injectieveiligheid belemmert.
  • Neuromusculaire junctie- of motoneuronstoornissen (bijv. myasthenia gravis, Lambert-Eaton Myasthenisch Syndroom, Amyotrofische Laterale Sclerose, enz.).
  • Bekende overgevoeligheid voor botulinetoxine of formuleringcomponenten.
  • Zwangere of borstvoeding gevende vrouwen (inclusief degenen bij wie tijdens de screening een positieve zwangerschapstest wordt vastgesteld), vrouwen die in de komende 15 maanden zwanger willen worden, of vrouwen in de vruchtbare leeftijd die tijdens deelname aan de BLEXI-studie geen anticonceptie willen gebruiken.
  • Enig signaal dat wijst op actieve suïcidaliteit, volgens de C-SSRS tijdens de screening.
  • Proefpersonen die een Deep Brain Stimulation (DBS)-operatie hebben ondergaan voor de behandeling van blefarospasme en niet bereid zijn de DBS-instellingen gedurende de proefperiode ongewijzigd te houden.
  • Geschiedenis van primaire of secundaire non-respons op BoNT-A-injecties, in het bijzonder degenen bij wie neutraliserende antilichamen tegen BoNT-A bekend zijn.
  • Proefpersonen die orale medicatie gebruiken voor dystonie (bijv. anticholinergica, spierverslappers, benzodiazepinen, dopamine-depletors) die niet minimaal 4 weken voor de screening stabiel zijn geweest in hun regime, of die niet bereid zijn deze gedurende de proefperiode stabiel te houden.
  • Gebruik van aminoglycoside-antibiotica, polymyxinen, lincosamiden (bijv. clindamycine) of andere middelen die de neuromusculaire transmissie kunnen verstoren (bijv. curare-achtige medicijnen, kinidine, magnesiumsulfaat, anticholinesterasen, succinylcholinechloride) binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Geschiedenis van ernstige (stadium 3) chronische obstructieve longziekte, of instabiele longziekte binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Geschiedenis van chronische of recidiverende hypokaliëmie.
  • Geschiedenis van congestief hartfalen (New York Heart Association Klasse III of IV), Torsade de Pointes (TdP) en/of Long QT-syndroom.
  • Proefpersonen die deelnemen aan een onderzoek met een experimenteel geneesmiddel of apparaat in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Actieve huidinfecties op de injectieplaatsen die het risico op morbiditeit bij BoNT-injecties voor de proefpersoon zouden verhogen.
  • Geschiedenis van bloedstollingsstoornis waardoor gezichtsinjecties een absolute contra-indicatie zijn.
  • Enige acute ziekten of medische aandoeningen, waaronder cognitieve stoornissen (bijv. dementie), significante psychiatrische aandoeningen (bijv. ernstige depressieve of bipolaire stoornis) of symptomen (bijv. suïcidale gedachten, psychose) die niet stabiel zijn en naar het oordeel van de onderzoeker het risico op morbiditeit voor de proefpersoon kunnen verhogen, de onderzoeksresultaten kunnen verstoren of de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek significant kunnen belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label arm
De onderzoekscohort zal bestaan uit volwassenen met blefarospasme die eerder onabotulinumtoxineA of incobotulinumtoxineA kregen en zullen overstappen op DAXI 12 weken na hun laatste behandeling met botulinumtoxine. Elke deelnemer krijgt een DAXI-dosis die overeenkomt met hun eerdere therapie, met een 1:1-conversie voor onabotulinumtoxineA of een 1,5:1-conversie voor incobotulinumtoxineA, aangepast als de eerdere behandeling overmatige zwakte of andere bijwerkingen veroorzaakte. Injecties zullen beperkt blijven tot spieren die direct betrokken zijn bij blefarospasme (de orbicularis oculi, corrugator, procerus en nasalis) en zullen een verdunning van 10 eenheden per 0,1 ml gebruiken. Proefpersonen mogen plaatselijke verdovingsmiddelen gebruiken om injectiepijn te verminderen, en er wordt gestreefd naar dezelfde injector voor alle behandelingen om consistentie te waarborgen.
Geneesmiddel: Botulinum Neurotoxine Type A
DaxibotulinumtoxinA (DAXI) voor injectie is een steriel, gevriesdroogd poeder dat 100 eenheden actief daxibotulinumtoxinA per flesje bevat, samen met inactieve ingrediënten zoals RTP004, trehalose dihydraat, L-histidine, L-histidinehydrochloride en polysorbaat 20. Het wordt gereconstitueerd met Bacteriostatische Natriumchloride-injectie 0,9% (Pfizer) en bewaard bij 2-8°C. DAXI wordt bereid door getrainde injecteurs of personeel, waarbij alle bereidingen worden gedocumenteerd. Ervaren bewegingsstoornisneurologen zullen de injecties toedienen, voornamelijk vanuit het Parkinson's Disease and Movement Disorders Center van UPenn. De dosering volgt eerdere behandelingspatronen met een 1:1-conversie van onabotulinumtoxinA of 1,5:1 van incobotulinumtoxinA, aangepast voor eerdere bijwerkingen. Injectieplaatsen worden geselecteerd op basis van klinische presentatie, met optionele EMG- of beeldvormingsbegeleiding.
Andere namen:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoxinA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eerste keer tot herbehandeling
Tijdsspanne: De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 5 (2e studie-injectiebezoek) en gerapporteerd bij afronding van de studie. Bezoek 5 vindt plaats voor elke individuele proefpersoon tussen dag 180 en 280.
Tijd tot herbehandeling (in dagen) met DAXI tussen de eerste en tweede onderzoeksinjectiecyclus.
De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 5 (2e studie-injectiebezoek) en gerapporteerd bij afronding van de studie. Bezoek 5 vindt plaats voor elke individuele proefpersoon tussen dag 180 en 280.
Eindtijd tot herbehandeling
Tijdsspanne: De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 7 (3e onderzoeksinjectiebezoek) en gerapporteerd bij afsluiting van het onderzoek. Bezoek 7 vindt plaats voor elke individuele onderzoeksdeelnemer tussen dag 270 en 280.
Voor patiënten die gedurende 12 maanden 3 DAXI-injectiecycli van de studie ontvangen, zal een tweede primair eindpunt de tijd tot herbehandeling (in dagen) zijn tussen de voorlaatste en laatste injectiecyclus (d.w.z. tussen DAXI-cycli 2 en 3).
De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 7 (3e onderzoeksinjectiebezoek) en gerapporteerd bij afsluiting van het onderzoek. Bezoek 7 vindt plaats voor elke individuele onderzoeksdeelnemer tussen dag 270 en 280.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in tijd tot terugkeer van symptomen na de eerste DAXI-cyclus
Tijdsspanne: De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 3 (eerste studie-injectiebezoek) en gerapporteerd bij afsluiting van de studie. Bezoek 3 vindt plaats voor elke individuele studiedeelnemer tussen dag 90 en 100.
Verandering in tijd (in dagen) tot terugkeer van basale blefarospasme-symptomen, zoals vastgelegd in het Blefarospasme Ernst Tracker Formulier tussen gegevens met betrekking tot de laatste klinische injectiecyclus vóór screening en de eerste DAXI-studie injectiecyclus.
De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 3 (eerste studie-injectiebezoek) en gerapporteerd bij afsluiting van de studie. Bezoek 3 vindt plaats voor elke individuele studiedeelnemer tussen dag 90 en 100.
Verschil in tijd tot terugkeer van symptomen na laatste DAXI-cyclus
Tijdsspanne: De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens de deelname aan het onderzoek, en tijdens Bezoek 7 (dagen 270-280) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. De uitkomsten worden gerapporteerd bij de afronding van het onderzoek.
Verandering in tijd (in dagen) tot terugkeer van baseline BSP-symptomen, zoals gedocumenteerd in het Blepharospasm Severity Tracker Formulier tussen gegevens met betrekking tot de laatste klinische injectiecyclus vóór screening en de laatste DAXI-studie injectiecyclus.
De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens de deelname aan het onderzoek, en tijdens Bezoek 7 (dagen 270-280) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. De uitkomsten worden gerapporteerd bij de afronding van het onderzoek.
Verandering in ernst na eerste DAXI-injectiecyclus
Tijdsspanne: De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 4 (beoordeling van het piekeffect van de eerste studie-injectie) en gerapporteerd bij afsluiting van de studie. Bezoek 4 vindt plaats voor elke individuele studiedeelnemer tussen dag 114 en 156.
Verandering in de totale score van de Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) tussen Bezoek 2 (piekwerkzaamheidsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en Bezoek 4 (piekwerkzaamheidsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie). De BSRS is een gevalideerde schaal met scores variërend van 0 tot 18, waarbij hogere getallen een verslechtering van de blepharospasm-ernst weerspiegelen.
De uitkomst wordt beoordeeld tijdens Bezoek 4 (beoordeling van het piekeffect van de eerste studie-injectie) en gerapporteerd bij afsluiting van de studie. Bezoek 4 vindt plaats voor elke individuele studiedeelnemer tussen dag 114 en 156.
Verandering in ernst na laatste DAXI-injectiecyclus
Tijdsspanne: BSRS wordt beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dag 200-340) voor proefpersonen die alleen 2 injecties krijgen tijdens deelname aan het onderzoek, en tijdens Bezoek 8 (dag 294-336) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten worden gerapporteerd bij afronding van het onderzoek.
Verandering in de totale score op de Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) tussen bezoek 2 (de piekwerkzaamheidsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en de piekwerkzaamheidsbeoordeling na de laatste DAXI-studie-injectie van de proefpersoon (die kan plaatsvinden tijdens de tweede of derde injectiecyclus, afhankelijk van hoe lang de individuele proefpersoon ervoor kiest te wachten voordat hij/zij opnieuw wordt geïnjecteerd met DAXI). De BSRS is een gevalideerde schaal die loopt van 0 tot 18, waarbij hogere scores wijzen op een ernstiger blepharospasme.
BSRS wordt beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dag 200-340) voor proefpersonen die alleen 2 injecties krijgen tijdens deelname aan het onderzoek, en tijdens Bezoek 8 (dag 294-336) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten worden gerapporteerd bij afronding van het onderzoek.
Eerste verandering in de Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie van de studie) dat plaatsvindt op dagen 114-156, en gerapporteerd bij de conclusie van de studie.
Verandering in de Patient Global Impression of Change (PGIC)-score tussen V2 (piek-effectiviteitsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en V4 (piek-effectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-studie-injectie). De PGIC is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die functioneert als een 7-punts Likertschaal, met waarden variërend van -3 (veel slechter) tot +3 (veel beter).
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie van de studie) dat plaatsvindt op dagen 114-156, en gerapporteerd bij de conclusie van de studie.
Laatste verandering in de Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: PGIC zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens studieparticipatie, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. Resultaten zullen worden gerapporteerd bij studieafsluiting.
Verandering in de Patient Global Impression of Change (PGIC)-score tussen V2 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en tijdens de piekeffectiviteitsbeoordeling van de laatste DAXI-studie-injectie van de proefpersoon (die kan plaatsvinden tijdens de tweede of derde injectiecyclus, afhankelijk van hoe lang de individuele proefpersoon ervoor kiest te wachten voor herinjectie met DAXI). De PGIC is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst die fungeert als een 7-punts Likertschaal, met waarden variërend van -3 (veel slechter) tot +3 (veel beter).
PGIC zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens studieparticipatie, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. Resultaten zullen worden gerapporteerd bij studieafsluiting.
Eerste verandering in de Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie in de studie) dat plaatsvindt op dagen 114-156, en gerapporteerd aan het einde van de studie.
Verandering in Clinical Global Impression of Change (CGIC) score tussen V2 (piek werkzaamheidsbeoordeling van laatste klinische injectie) en V4 (piek werkzaamheidsbeoordeling van eerste DAXI-injectie). De CGIC is een gevalideerde klinische uitkomstmaat die fungeert als een 7-punts Likertschaal, met waarden variërend van -3 (veel slechter) tot +3 (veel beter).
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie in de studie) dat plaatsvindt op dagen 114-156, en gerapporteerd aan het einde van de studie.
Definitieve verandering in de Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: CGIC zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens de deelname aan de studie, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. De resultaten zullen aan het einde van de studie worden gerapporteerd.
Verandering in Clinical Global Impression of Change (CGIC)-score tussen V2 (piekwerkzaamheidsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en tijdens de piekwerkzaamheidsbeoordeling van de laatste DAXI-studie-injectie van de proefpersoon (die kan plaatsvinden tijdens de tweede of derde injectiecyclus, afhankelijk van hoe lang de individuele proefpersoon ervoor kiest te wachten voordat hij/zij opnieuw wordt geïnjecteerd met DAXI). De CGIC is een gevalideerde klinische uitkomstmaat die fungeert als een 7-punts Likertschaal, met waarden variërend van -3 (veel slechter) tot +3 (veel beter).
CGIC zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties ontvangen tijdens de deelname aan de studie, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 ontvangen. De resultaten zullen aan het einde van de studie worden gerapporteerd.
Eerste verandering in tevredenheid
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280). Uitkomsten zullen worden gerapporteerd bij afsluiting van de studie.
Verandering in de score van de Behandelingsvoldoende-vragenlijst tussen V3 (dag van eerste DAXI-studie-injectie) en V5 (dag van tweede DAXI-studie-injectie). De Behandelingsvoldoende-vragenlijst is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die als een 7-punts Likertschaal fungeert, met waarden variërend van -3 (zeer ontevreden) tot +3 (zeer tevreden).
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280). Uitkomsten zullen worden gerapporteerd bij afsluiting van de studie.
Laatste verandering in tevredenheid
Tijdsspanne: Resultaat wordt beoordeeld tijdens Bezoek 7 (dag 270-280) en Bezoek 9 (dag 365-460). Resultaten worden gerapporteerd bij afronding van de studie.
Verandering in Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQ)-score tussen V3 (dag van eerste DAXI-studie-injectie) en EOS/ET (laatste dag van de studie). De Treatment Satisfaction Questionnaire is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst die als een 7-punts Likertschaal fungeert, met waarden variërend van -3 (zeer ontevreden) tot +3 (zeer tevreden).
Resultaat wordt beoordeeld tijdens Bezoek 7 (dag 270-280) en Bezoek 9 (dag 365-460). Resultaten worden gerapporteerd bij afronding van de studie.
Incidentie van Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen (suïcidaliteit, toxinegerelateerde bijwerkingen en injectieplaatsreacties)
Tijdsspanne: De resultaten worden beoordeeld tijdens Bezoek 1 (dag 0), Bezoek 2 (dag 30 +/-5), Bezoek 3 (dag 95 +/-5), Bezoek 4 (dag 135 +/- 21), Bezoek 5 (dag 180-280), Bezoek 6 (dag 200-340), Bezoek 7 (dag 275 +/-5), Bezoek 8 (dag 315 +/- 21), Bezoek 9 (dag 365-460).
Veiligheid, waaronder screening voor suïcidaliteit (C-SSRS) en bijwerkingen (AE's), met name bijwerkingen van speciaal belang: diplopie (of andere visuele stoornissen), droge ogen, ptosis, injectieplaatsreacties en spreiding van toxine-effect naar het onderste gelaat.
De resultaten worden beoordeeld tijdens Bezoek 1 (dag 0), Bezoek 2 (dag 30 +/-5), Bezoek 3 (dag 95 +/-5), Bezoek 4 (dag 135 +/- 21), Bezoek 5 (dag 180-280), Bezoek 6 (dag 200-340), Bezoek 7 (dag 275 +/-5), Bezoek 8 (dag 315 +/- 21), Bezoek 9 (dag 365-460).

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eerste verandering in craniocervicale dystonie vragenlijst
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (1e studie-injectie piekeffectbeoordeling) en gerapporteerd aan het einde van de studie. Bezoek 4 zal voor elke individuele studiedeelnemer plaatsvinden tussen dag 114 en 156.
Verandering in de totale score van de Craniocervicale dystonie vragenlijst (CDQ-24) tussen V2 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en V4 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de eerste DAXI-injectie). De CDQ-24 is een gevalideerde schaal die door patiënten gerapporteerde uitkomsten volgt, met scores variërend van 0 tot 96. Hogere scores duiden op verergering van dystonie symptomen.
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 4 (1e studie-injectie piekeffectbeoordeling) en gerapporteerd aan het einde van de studie. Bezoek 4 zal voor elke individuele studiedeelnemer plaatsvinden tussen dag 114 en 156.
Definitieve verandering in craniocervicale vragenlijst
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties krijgen tijdens studie deelname, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten zullen worden gerapporteerd bij studie afsluiting.
Verandering in de totale score van de Craniocervicale dystonie-vragenlijst (CDQ-24) tussen V2 (piekeffectiviteitsbeoordeling van de laatste klinische injectie) en de piekeffectiviteitsbeoordeling na de laatste DAXI-studie-injectie van de proefpersoon (die kan plaatsvinden tijdens de tweede of derde injectiecyclus, afhankelijk van hoe lang de individuele proefpersoon ervoor kiest te wachten voordat hij/zij opnieuw wordt geïnjecteerd met DAXI). De CDQ-24 is een gevalideerde schaal die door patiënten gerapporteerde uitkomsten volgt, met scores variërend van 0 tot 96. Hogere scores duiden op verslechterende dystonie-symptomen.
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 6 (dagen 200-340) voor proefpersonen die slechts 2 injecties krijgen tijdens studie deelname, en tijdens Bezoek 8 (dagen 294-336) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten zullen worden gerapporteerd bij studie afsluiting.
Gemiddeld totaal aantal DAXI-doses in de eerste en laatste studieronde
Tijdsspanne: De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280) voor proefpersonen die slechts 2 injecties krijgen tijdens de deelname aan de studie, en tijdens Bezoek 7 (dagen 270-280) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten zullen aan het einde van de studie worden gerapporteerd.
Gemiddelde totale dosis in eenheden (met standaarddeviatie) van daxibotulinumtoxineA voor elk van de verschillende geïnjecteerde gezichtsspieren tijdens de eerste en laatste onderzoeksinjectiecyclus.
De uitkomst zal worden beoordeeld tijdens Bezoek 5 (dagen 180-280) voor proefpersonen die slechts 2 injecties krijgen tijdens de deelname aan de studie, en tijdens Bezoek 7 (dagen 270-280) voor proefpersonen die er 3 krijgen. De uitkomsten zullen aan het einde van de studie worden gerapporteerd.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pennsylvania

Medewerkers

Revance Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Revance Therapeutics)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Dit is een door onderzoekers geïnitieerde proef (IIT), en ik zal de sponsor en enige onderzoeker zijn die verantwoordelijk is voor en op de hoogte is van alle proefgegevens.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren