Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

DaxibotulinumtoxinA pro blefarospasmus (BLEXI)

17. března 2026 aktualizováno: University of Pennsylvania

BLEXI: Studie managementu blefarospasmu s daXIbotulinumtoxinA

Tato studie si klade za cíl poskytnout reálné informace o délce trvání, bezpečnosti a celkovém přínosu léčby Daxibotulinumtoxinem A (také nazývaným DAXI) pro dospělé trpící blefarospazmem (BSP), což je stav způsobující nekontrolované mrkání nebo svalové křeče kolem očí, které mohou narušovat zrak a každodenní činnosti. Konkrétně se provádí, aby se zjistilo více o tom, jak dobře a jak dlouho DAXI funguje při léčbě dospělých s blefarospazmem.

Jedná se o jednocentrickou, otevřenou, jednoramennou studii, což znamená, že všichni účastníci studie obdrží DAXI a jak účastníci, tak výzkumníci budou vědět, jaká léčba je podávána. Studie zahrne 20 dospělých účastníků.

Účastníci mohou během přibližně 12 měsíců obdržet dva až tři léčebné cykly injekcí DAXI. Načasování mezi léčbami bude záviset na tom, jak dlouho každá injekce u každého člověka funguje. Injekce budou podávány nejméně každých 90 dní (3 měsíce), ale ne později než každých 180 dní (6 měsíců). Účastníci a jejich lékaři rozhodnou, kdy je potřeba další injekce, na základě kontroly příznaků pomocí nástroje zvaného Blefarospazmus Severity Tracker Form (BSTF). Aby byly injekce pohodlnější, mohou účastníci před injekcí použít lokální lidokainový krém, chladicí sprej nebo jiné lokální anestetikum.

DAXI bude připraven vstřikujícím klinikem nebo proškoleným personálem těsně před použitím. Lék je vyroben smícháním odměřeného množství DAXI prášku s malým množstvím sterilního fyziologického roztoku (slané vody), aby bylo dosaženo správné koncentrace. Přesná injekční technika (včetně dávky, umístění a počtu míst vpichu) bude zvolena aplikátorem na základě potřeb každého účastníka, ale léčba bude podávána pouze do specifických obličejových svalů (m. corrugator, m. procerus, m. orbicularis oculi a m. nasalis). Použití zobrazovacích nástrojů, jako je elektromyografie (EMG) nebo ultrazvuk, je volitelné a obvykle není pro injekce kolem očí vyžadováno.

Počáteční dávka DAXI bude založena na současné nebo předchozí léčbě botulotoxinem každého účastníka:

  • Pokud byl účastník dříve léčen onabotulinumtoxinem A (Botox®), bude pro DAXI použito stejné množství „jednotek“ (konverze 1:1).
  • Pokud byl účastník dříve léčen incobotulinumtoxinem A (Xeomin®), bude dávka DAXI upravena na přibližně dvě třetiny předchozí dávky incobotulinumtoxinu A (konverze 1,5:1).

Pokud účastník zaznamenal vedlejší účinky, jako jsou pokleslá víčka (ptóza), dvojité vidění (diplopie) nebo suché oči při předchozích léčbách, tyto informace pomohou při rozhodování o dávkování. Pro pozdější injekční cykly může aplikátor upravit dávku nebo vzor injekce na základě toho, jak dobře účastník reaguje. Kdykoli je to možné, stejný aplikátor provede všechny léčby účastníka, aby byly výsledky konzistentní.

Účastníci přijdou do kliniky na osobní návštěvy pro většinu hodnocení studie. Po každé injekci DAXI bude vrcholný účinek (nejlepší odpověď) hodnocen přibližně o měsíc později, s vedením BSTF. Tyto návštěvy mohou být vhodně prováděny vzdáleně (telefonicky nebo videohovorem). Stejný rozvrh bude dodržován pro budoucí cykly. Pro poslední léčbu bude tento měsíční kontrolní bod proveden, pokud účastník nehlásí, že plný účinek léčby nastal dříve.

Hlavním cílem (primárním bodem) studie je změřit, jak dlouho účinky DAXI trvají, konkrétně sledováním mediánu času do potřeby další injekce.

Další klíčové cíle (sekundární body) zahrnují:

  • Jak dlouho účastníci pociťují, že léčba funguje
  • Jak závažné jsou jejich příznaky blefarospazmu v průběhu času
  • Jaké vedlejší účinky nebo bezpečnostní problémy se vyskytnou (nežádoucí události)

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je otevřená, jednocentrová, jednoramenná, longitudinální klinická studie navržená k vyhodnocení použití daxibotulinumtoxinu A (DAXI) pro injekční aplikaci u dvaceti dospělých účastníků s blefarospasmem (BSP). Každý subjekt bude mít nárok na dvě až tři léčebné cykly s DAXI v průběhu dvanáctiměsíčního období. Načasování opětovné injekce bude záviset na délce přínosu u každého účastníka, stanovené pomocí formuláře pro sledování závažnosti blefarospasmu (BSTF). Ošetření musí být od sebe vzdálena nejméně devadesát dní, ale ne více než sto osmdesát dní. Účastníci se rozhodnou, kdy obdrží další injekci, a mohou použít lokální krém s lidokainem, chladicí sprej nebo jiné anestetické metody ke snížení bolesti během zákroku.

Studie bude zahrnovat dospělé jakékoliv rasy nebo pohlaví, starší osmnácti let, kteří jsou obecně v dobrém zdravotním stavu a mají klinickou diagnózu blefarospasmu. Způsobilí účastníci mohou mít buď izolovaný blefarospasmus, který může být fokální nebo součástí segmentální nebo generalizované dystonie, nebo blefarospasmus jako komplikaci parkinsonského stavu. Pro zařazení musí mít účastníci základní hodnocení závažnosti blefarospasmu alespoň dva body na škále závažnosti blefarospasmu (BSRS) a musí již být léčeni buď onabotulinumtoxinem A nebo incobotulinumtoxinem A s přínosem z této léčby kratším než dvanáct týdnů.

Pro každou injekční seanci bude studijní léčivo připraveno aplikátorem nebo kvalifikovaným členem personálu naředěním jednoho mililitru injekčního roztoku bakteriostatického chloridu sodného (0,9%) se stem jednotkami DAXI, čímž vznikne konečná koncentrace deset jednotek na 0,1 mililitru pro intramuskulární injekci. Konkrétní dávka, vpichované svaly a počet míst vpichu budou určeny aplikátorem. Lze ošetřit pouze čtyři svaly: corrugator, procerus, orbicularis oculi a nasalis. Použití elektromyografie nebo ultrasonografie pro vedení je volitelné, ale pro obličejové injekce obecně není nutné.

Počáteční dávka DAXI bude založena na předchozím injekčním cyklu účastníka. U těch, kteří jsou v současnosti léčeni onabotulinumtoxinem A, bude konverze provedena na bázi jedna ku jedné jednotce, zatímco u těch léčených incobotulinumtoxinem A bude použit konverzní poměr 1,5:1, což znamená, že 1,5 jednotky incobotulinumtoxinu A odpovídá jedné jednotce DAXI. Pokud předchozí dávka vedla k nadměrné slabosti nebo souvisejícím vedlejším účinkům, jako je pokles víčka, dvojité vidění nebo suché oko, bude dávkování odpovídajícím způsobem upraveno. Následné dávkování DAXI může být dále upraveno dle uvážení aplikátora a bude usilováno o to, aby každý subjekt byl během studie ošetřován stejným aplikátorem.

Po každém ošetření bude účinnost vyhodnocena v době vrcholné odpovědi, která obvykle nastává přibližně jeden měsíc po injekci. První podání DAXI proběhne kolem devadesátého pátého dne (návštěva tři) a toto načasování určuje, kdy jsou prováděna následná hodnocení, obvykle formou vzdálené návštěvy. Budoucí injekční cykly budou následovat podobné načasování, ačkoli přesné intervaly se budou lišit v závislosti na individuálních reakcích. Celkové období studie pro každého subjektu trvá přibližně jeden rok a končí buď závěrečnou návštěvou nebo návštěvou při předčasném ukončení mezi dny 365 a 460.

Primárním měřítkem účinnosti je medián doby do opětovné injekce, sloužící jako ukazatel délky terapeutického účinku DAXI. Sekundární výsledky zahrnují vnímanou délku přínosu účastníkem, změny v závažnosti blefarospasmu, zlepšení kvality života a celkovou spokojenost s léčbou. Mezi specifické hodnoticí nástroje patří formulář pro sledování závažnosti blefarospasmu (BSTF), škála závažnosti blefarospasmu (BSRS), dotazník pro kranio-cervikální dystonii (CDQ-24), klinický globální dojem změny (CGIC), pacientův globální dojem změny (PGIC) a dotazník spokojenosti s léčbou.

Monitorování bezpečnosti je klíčovou součástí studie. Hodnocení bude zahrnovat těhotenský test u žen v reprodukčním věku, fyzikální a neurologické vyšetření, škálu závažnosti sebevražednosti Columbia (C-SSRS), vitální funkce a kontrolu míst vpichu. Zkoušející budou také zaznamenávat souběžně užívané léky a monitorovat všechny nežádoucí události, včetně těch považovaných za zvláštního zájmu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Dospělí (18 let a starší)
  • Klinická diagnóza blefarospazmu, který je natolik rušivý, že vyžaduje pravidelné klinické injekce botulotoxinem a skóre ≥2 na BSRS během screeningu. Blefarospazmus může být fokální (tj. Benigní esenciální blefarospazmus), spojený s nedrogově indukovanou sekundární příčinou (např. typická nebo atypická parkinsonova nemoc) nebo jako součást diagnózy segmentální nebo generalizované dystonie zahrnující horní kraniální oblast, pokud je blefarospazmus jedinou indikací vyžadující injekce botulotoxinu.
  • Aktuálně léčení onabotulinumtoxinemA nebo incobotulinumtoxinemA pro léčbu blefarospazmu s: 1) dokumentovanou dobou trvání účinku <12 týdnů od poslední injekce; a 2) není možné nebo doporučeno další zvyšování dávky kvůli riziku vedlejších účinků (např. ptóza, diplopie atd.), jak stanoví ošetřující neurolog; a 3) schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy, nebo subjekt má spolehlivého pečovatele/zástupce.
  • Písemný informovaný souhlas včetně povolení k poskytnutí zdravotních informací.

Vylučovací kritéria:

  • Tardivní nebo léky indukovaný blefarospazmus, stejně jako psychogenní/funkční blefarospazmus.
  • Aktivní oční patologie narušující hodnocení nebo bezpečnost injekce.
  • Poruchy nervosvalové ploténky nebo motorických neuronů (např. myasthenia gravis, Lambert-Eatonův myastenický syndrom, amyotrofická laterální skleróza atd.).
  • Známá přecitlivělost na botulotoxin nebo složky formulace.
  • Těhotné nebo kojící ženy (včetně těch, u kterých se zjistí těhotenství po pozitivním těhotenském testu při screeningu), ženy, které plánují otěhotnět v nadcházejících 15 měsících, nebo ženy v reprodukčním věku, které nejsou ochotny používat antikoncepci během účasti ve studii BLEXI.
  • Jakýkoli signál naznačující aktivní sebevražednost podle C-SSRS při screeningu.
  • Subjekty, které podstoupily operaci hluboké mozkové stimulace (DBS) pro léčbu blefarospazmu a nejsou ochotny udržovat nastavení DBS nezměněné po dobu trvání studie.
  • Historie primární nebo sekundární nereakce na injekce BoNT-A, zejména u těch, u kterých jsou známy neutralizující protilátky proti BoNT-A.
  • Subjekty užívající perorální léky na dystonii (např. anticholinergika, svalová relaxancia, benzodiazepiny, dopaminové depletory), které neměly stabilní režim alespoň 4 týdny před screeningem, nebo které nejsou ochotny udržovat je stabilní po dobu trvání studie.
  • Užívání aminoglykosidových antibiotik, polymyxinů, linkosamidů (např. klindamycin) nebo jiných látek, které by mohly interferovat s nervosvalovým přenosem (např. kurare podobné léky, chinidin, síran hořečnatý, anticholinesterázy, chlorid sukcinylcholinu) do 14 dnů před screeningem.
  • Historie těžké (stupeň 3) chronické obstrukční plicní nemoci nebo nestabilní plicní nemoci do 30 dnů před screeningem.
  • Historie chronické nebo recidivující hypokalémie.
  • Historie městnavého srdečního selhání (Newyorská srdeční asociace třída III nebo IV), Torsade de Pointe (TdP) a/nebo syndromu dlouhého QT intervalu.
  • Subjekty účastnící se studie s experimentálním léčivem nebo zařízením do 30 dnů před screeningem.
  • Aktivní kožní infekce v místech injekcí, které by zvýšily riziko morbidity u subjektu při injekcích BoNT.
  • Historie poruchy srážlivosti krve, která činí injekce do obličeje absolutní kontraindikací.
  • Jakákoli akutní onemocnění nebo zdravotní stavy včetně kognitivní poruchy (např. demence), významných psychiatrických onemocnění (např. velká depresivní nebo bipolární porucha) nebo příznaků (např. sebevražedné myšlenky, psychóza), které nejsou stabilní a podle názoru vyšetřovatele by mohly zvýšit riziko morbidity u subjektu, zkreslit výsledky studie nebo významně narušit účast subjektu ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřená větev
Studijní kohorta bude sestávat z dospělých osob s blefarospasmem, kteří dříve dostávali onabotulinumtoxinA nebo incobotulinumtoxinA a přejdou na DAXI 12 týdnů po poslední léčbě botulotoxinem. Každý účastník dostane dávku DAXI odpovídající předchozí terapii, přičemž se použije převod 1:1 pro onabotulinumtoxinA nebo 1,5:1 pro incobotulinumtoxinA, s úpravou v případě, že předchozí léčba způsobila nadměrnou slabost nebo jiné vedlejší účinky. Injekce budou omezeny na svaly přímo zapojené do blefarospasmu (m. orbicularis oculi, m. corrugator, m. procerus a m. nasalis) a budou použity v ředění 10 jednotek na 0,1 ml. Subjekty mohou použít lokální anestetika ke snížení bolesti při injekci a bude se dbát na to, aby všechny léčby podával stejný aplikátor, aby byla zachována konzistence.
Lék: Botulotoxin typu A
DaxibotulinumtoxinA (DAXI) k injekčnímu podání je sterilní, lyofilizovaný prášek obsahující 100 jednotek aktivního daxibotulinumtoxinA na lahvičku spolu s neaktivními složkami včetně RTP004, trehalózy dihydrátu, L-histidinu, L-histidin hydrochloridu a polysorbátu 20. Rekonstituuje se pomocí Bakteriostatické injekce chloridu sodného 0,9 % (Pfizer) a skladuje se při teplotě 2–8 °C. DAXI bude připravován vyškolenými aplikátory nebo personálem, přičemž všechny přípravy budou dokumentovány. Injekce budou podávány zkušenými neurology specializujícími se na pohybové poruchy, převážně z Centra pro Parkinsonovu chorobu a pohybové poruchy UPenn. Dávkování bude následovat předchozí léčebné vzorce s použitím převodu 1:1 z onabotulinumtoxinA nebo 1,5:1 z incobotulinumtoxinA, upraveného podle předchozích nežádoucích účinků. Místa vpichu budou vybrána na základě klinického obrazu s volitelným vedením pomocí EMG nebo zobrazovacích metod.
Ostatní jména:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoxinA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
První doba do opětovného léčení
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (2. návštěva aplikace studie) a hlášen na konci studie. Návštěva 5 proběhne u každého jednotlivého subjektu mezi 180. a 280. dnem.
Čas do opětovné léčby (ve dnech) přípravkem DAXI mezi prvním a druhým cyklem injekčního podání ve studii.
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (2. návštěva aplikace studie) a hlášen na konci studie. Návštěva 5 proběhne u každého jednotlivého subjektu mezi 180. a 280. dnem.
Konečný čas do opětovné léčby
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 7 (3. návštěva aplikace studie) a bude hlášen na závěr studie. Návštěva 7 proběhne pro každého jednotlivého účastníka studie mezi dny 270 a 280.
U pacientů, kteří během 12 měsíců obdrží 3 injekční cykly studie s přípravkem DAXI, bude druhým primárním cílovým parametrem doba do opětovné léčby (ve dnech) mezi předposledním a posledním injekčním cyklem (tj. mezi cykly DAXI 2 a 3).
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 7 (3. návštěva aplikace studie) a bude hlášen na závěr studie. Návštěva 7 proběhne pro každého jednotlivého účastníka studie mezi dny 270 a 280.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v čase do návratu příznaků po prvním cyklu DAXI
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 3 (návštěva 1. injekce studie) a nahlášen po ukončení studie. Návštěva 3 proběhne u každého jednotlivého účastníka studie mezi 90. a 100. dnem.
Změna času (ve dnech) do návratu k základním příznakům blefarospazmu, zaznamenaná v Dotazníku závažnosti blefarospazmu, mezi údaji souvisejícími s posledním klinickým injekčním cyklem před screeningem a prvním injekčním cyklem studie DAXI.
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 3 (návštěva 1. injekce studie) a nahlášen po ukončení studie. Návštěva 3 proběhne u každého jednotlivého účastníka studie mezi 90. a 100. dnem.
Rozdíl v době návratu příznaků po posledním cyklu DAXI
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180-280) pouze u subjektů, které během studie dostaly 2 injekce, a během návštěvy 7 (dny 270-280) u subjektů, které dostaly 3. Výsledky budou hlášeny na závěr studie.
Změna času (ve dnech) do návratu k výchozím příznakům BSP, jak je zaznamenáno ve formuláři pro sledování závažnosti blefarospazmu mezi údaji týkajícími se posledního klinického cyklu injekcí před screeningem a posledního cyklu injekcí ve studii DAXI.
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180-280) pouze u subjektů, které během studie dostaly 2 injekce, a během návštěvy 7 (dny 270-280) u subjektů, které dostaly 3. Výsledky budou hlášeny na závěr studie.
Změna závažnosti po prvním cyklu injekce DAXI
Časové okno: Výsledek bude vyhodnocen během návštěvy 4 (hodnocení vrcholového účinku první studie) a nahlášen na závěr studie. Návštěva 4 proběhne u každého jednotlivého účastníka studie mezi dny 114 a 156.
Změna celkového skóre Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) mezi návštěvou 2 (hodnocení maximální účinnosti poslední klinické injekce) a návštěvou 4 (hodnocení maximální účinnosti první injekce DAXI). BSRS je validovaná škála se skóre v rozmezí 0 až 18, přičemž vyšší čísla odrážejí zhoršení závažnosti blefarospasmu.
Výsledek bude vyhodnocen během návštěvy 4 (hodnocení vrcholového účinku první studie) a nahlášen na závěr studie. Návštěva 4 proběhne u každého jednotlivého účastníka studie mezi dny 114 a 156.
Změna závažnosti po posledním cyklu injekcí DAXI
Časové okno: BSRS bude hodnoceno během návštěvy 6 (dny 200–340) pouze u subjektů, které obdrží 2 injekce během účasti ve studii, a během návštěvy 8 (dny 294–336) u subjektů, které obdrží 3. Výsledky budou hlášeny na závěr studie.
Změna celkového skóre stupnice závažnosti blefarospasmu (BSRS) mezi návštěvou 2 (hodnocení maximální účinnosti poslední klinické injekce) a hodnocením maximální účinnosti po poslední injekci DAXI ve studii (která může nastat během druhého nebo třetího cyklu injekcí, v závislosti na tom, jak dlouho se jednotlivý subjekt rozhodne čekat před opětovnou injekcí DAXI). BSRS je validovaná stupnice v rozmezí 0 až 18, přičemž vyšší skóre indikuje větší závažnost blefarospasmu.
BSRS bude hodnoceno během návštěvy 6 (dny 200–340) pouze u subjektů, které obdrží 2 injekce během účasti ve studii, a během návštěvy 8 (dny 294–336) u subjektů, které obdrží 3. Výsledky budou hlášeny na závěr studie.
První změna v globálním dojmu změny pacienta (PGIC)
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 4 (vyhodnocení maximální účinnosti první injekce DAXI ve studii), která proběhne ve dnech 114–156, a bude hlášen na závěr studie.
Změna v hodnocení Patient Global Impression of Change (PGIC) mezi V2 (hodnocení vrcholové účinnosti poslední klinické injekce) a V4 (hodnocení vrcholové účinnosti první studie DAXI injekce). PGIC je výsledek hlášený pacientem, který funguje jako 7bodová Likertova škála, s hodnotami od -3 (mnohem horší) do +3 (mnohem lepší).
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 4 (vyhodnocení maximální účinnosti první injekce DAXI ve studii), která proběhne ve dnech 114–156, a bude hlášen na závěr studie.
Konečná změna v Celkovém dojmu pacienta ze změny (PGIC)
Časové okno: PGIC bude hodnoceno během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které během studie obdržely 2 injekce, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdržely 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Změna skóre pacientova globálního dojmu změny (PGIC) mezi V2 (hodnocení maximální účinnosti poslední klinické injekce) a během hodnocení maximální účinnosti poslední studie DAXI injekce studovaného subjektu (která může nastat během druhého nebo třetího cyklu injekce, v závislosti na tom, jak dlouho se jednotlivý subjekt rozhodne čekat před opětovnou injekcí s DAXI). PGIC je výsledkem hlášeným pacientem, který funguje jako 7bodová Likertova škála s hodnotami od -3 (mnohem horší) do +3 (mnohem lepší).
PGIC bude hodnoceno během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které během studie obdržely 2 injekce, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdržely 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
První změna v Klinickém globálním dojmu změny (CGIC)
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 4 (hodnocení maximální účinnosti první injekce DAXI ve studii), která proběhne ve dnech 114–156, a bude nahlášen po ukončení studie.
Změna skóre klinického celkového dojmu změny (CGIC) mezi V2 (hodnocení vrcholné účinnosti poslední klinické injekce) a V4 (hodnocení vrcholné účinnosti první injekce DAXI). CGIC je ověřený klinický výsledkový ukazatel, který funguje jako 7bodová Likertova škála s hodnotami od -3 (mnohem horší) do +3 (mnohem lepší).
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 4 (hodnocení maximální účinnosti první injekce DAXI ve studii), která proběhne ve dnech 114–156, a bude nahlášen po ukončení studie.
Konečná změna v klinickém celkovém dojmu ze změny (CGIC)
Časové okno: CGIC bude hodnocena během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které obdrží 2 injekce během účasti ve studii, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdrží 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Změna v hodnocení Clinical Global Impression of Change (CGIC) mezi V2 (hodnocení vrcholné účinnosti poslední klinické injekce) a během hodnocení vrcholné účinnosti poslední injekce DAXI u účastníka studie (což může nastat během druhého nebo třetího cyklu injekcí, v závislosti na tom, jak dlouho se jednotlivý účastník rozhodne čekat před opětovnou injekcí s DAXI). CGIC je ověřená klinická výsledková míra, která funguje jako 7bodová Likertova škála s hodnotami od -3 (mnohem horší) do +3 (mnohem lepší).
CGIC bude hodnocena během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které obdrží 2 injekce během účasti ve studii, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdrží 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
První změna v uspokojení
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180–280). Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Změna skóre Dotazníku spokojenosti s léčbou mezi V3 (den první injekce studie DAXI) a V5 (den druhé injekce studie DAXI). Dotazník spokojenosti s léčbou je pacientem uváděný výsledek, který funguje jako 7bodová Likertova škála s hodnotami od -3 (velmi nespokojen) do +3 (velmi spokojen).
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180–280). Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Konečná změna v uspokojení
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 7 (den 270-280) a návštěvy 9 (den 365-460). Výsledky budou nahlášeny po ukončení studie.
Změna skóre Dotazníku spokojenosti s léčbou (TSQ) mezi V3 (den první injekce studie DAXI) a EOS/ET (poslední den studie). Dotazník spokojenosti s léčbou je výsledek hlášený pacientem, který funguje jako 7bodová Likertova škála s hodnotami od -3 (velmi nespokojen) do +3 (velmi spokojen).
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 7 (den 270-280) a návštěvy 9 (den 365-460). Výsledky budou nahlášeny po ukončení studie.
Incidence léčebných nežádoucích účinků (sebevražednost, vedlejší účinky související s toxiny a reakce v místě vpichu)
Časové okno: Výsledky budou hodnoceny během Návštěvy 1 (den 0), Návštěvy 2 (den 30 ±5), Návštěvy 3 (den 95 ±5), Návštěvy 4 (den 135 ±21), Návštěvy 5 (den 180-280), Návštěvy 6 (den 200-340), Návštěvy 7 (den 275 ±5), Návštěvy 8 (den 315 ±21), Návštěvy 9 (den 365-460).
Bezpečnost, která zahrnuje screening sebevražedného chování (C-SSRS) a nežádoucích příhod (AEs), zejména nežádoucích příhod zvláštního zájmu: diplopie (nebo jiné poruchy zraku), suché oči, ptóza, reakce v místě vpichu a rozšíření účinku toxinu do dolní části obličeje.
Výsledky budou hodnoceny během Návštěvy 1 (den 0), Návštěvy 2 (den 30 ±5), Návštěvy 3 (den 95 ±5), Návštěvy 4 (den 135 ±21), Návštěvy 5 (den 180-280), Návštěvy 6 (den 200-340), Návštěvy 7 (den 275 ±5), Návštěvy 8 (den 315 ±21), Návštěvy 9 (den 365-460).

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
První změna v dotazníku kranio-cervikální dystonie
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během Návštěvy 4 (hodnocení vrcholového účinku první studie injekce) a bude hlášen na závěr studie. Návštěva 4 proběhne u každého jednotlivého studijního subjektu mezi dny 114 a 156.
Změna celkového skóre v dotazníku kraniocervikální dystonie (CDQ-24) mezi V2 (hodnocení vrcholné účinnosti poslední klinické injekce) a V4 (hodnocení vrcholné účinnosti první injekce DAXI). CDQ-24 je ověřená škála sledující výsledky hlášené pacienty, se skóre v rozmezí od 0 do 96. Vyšší skóre indikuje zhoršení příznaků dystonie.
Výsledek bude hodnocen během Návštěvy 4 (hodnocení vrcholového účinku první studie injekce) a bude hlášen na závěr studie. Návštěva 4 proběhne u každého jednotlivého studijního subjektu mezi dny 114 a 156.
Konečná změna v dotazníku týkajícím se kraniocervikální oblasti
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které během studie obdržely 2 injekce, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdržely 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Změna celkového skóre dotazníku kranio-cervikální dystonie (CDQ-24) mezi V2 (hodnocení maximální účinnosti poslední klinické injekce) a hodnocením maximální účinnosti po poslední injekci DAXI ve studii (což může nastat během druhého nebo třetího injekčního cyklu v závislosti na tom, jak dlouho se jednotlivý subjekt rozhodne čekat před reinjekcí s DAXI). CDQ-24 je validovaná škála sledující výsledky hlášené pacienty, s rozsahem skóre od 0 do 96. Vyšší skóre indikuje zhoršení symptomů dystonie.
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 6 (dny 200-340) pouze u subjektů, které během studie obdržely 2 injekce, a během návštěvy 8 (dny 294-336) u subjektů, které obdržely 3 injekce. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Průměrné celkové dávky DAXI v prvním a posledním cyklu studie
Časové okno: Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180-280) pouze u subjektů, které během studie dostaly 2 injekce, a během návštěvy 7 (dny 270-280) u subjektů, které dostaly 3. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.
Průměrná celková dávka v jednotkách (se směrodatnou odchylkou) daxibotulinumtoxinu A pro každý z různých obličejových svalů injikovaných během prvního a posledního cyklu injekce ve studii.
Výsledek bude hodnocen během návštěvy 5 (dny 180-280) pouze u subjektů, které během studie dostaly 2 injekce, a během návštěvy 7 (dny 270-280) u subjektů, které dostaly 3. Výsledky budou hlášeny po ukončení studie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pennsylvania

Spolupracovníci

Revance Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Jiné číslo grantu/financování: Revance Therapeutics)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Toto je klinické hodnocení iniciované zkoušejícím (IIT) a já budu zadavatelem a jediným zkoušejícím zodpovědným za všechna data z hodnocení a budu k nim mít přístup.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Botulotoxin typu A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit