Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DaxibotulinumtoxinA for Blefarospasme (BLEXI)

20. august 2026 oppdatert av: University of Pennsylvania

BLEXI: En studie om BLEpharospasme-behandling med daXIbotulinumtoksinA

Denne studien har som mål å gi informasjon fra den virkelige verden om varigheten, sikkerheten og den samlede nytten av DaxibotulinumtoksinA (også kalt DAXI) behandling for voksne som lever med blefarospasme (BSP), en tilstand som forårsaker ukontrollert blinking eller muskelkramper rundt øynene, som kan forstyrre synet og daglige aktiviteter. Spesifikt gjennomføres den for å lære mer om hvor godt og hvor lenge DAXI fungerer for å behandle voksne med blefarospasme.

Dette er en enkelt-senter, åpen merket, enkelt-arm studie, noe som betyr at alle i studien vil motta DAXI, og både deltakere og forskere vil vite hvilken behandling som gis. Studien vil inkludere 20 voksne deltakere.

Deltakere kan motta to til tre behandlingssykluser med DAXI-injeksjoner over omtrent 12 måneder. Tiden mellom behandlingene vil avhenge av hvor lenge hver injeksjon virker for hver person. Injeksjoner vil bli gitt minst hver 90. dag (3 måneder) men ikke senere enn hver 180. dag (6 måneder). Deltakere og deres leger vil avgjøre når en ny injeksjon er nødvendig basert på symptomkontroll ved hjelp av et verktøy kalt Blefarospasme Alvorlighetssporingsskjema (BSTF). For å gjøre injeksjonene mer behagelige, kan deltakere bruke lokal lidokainsalve, kjølespray eller et annet lokalt bedøvelsesmiddel før injeksjon.

DAXI vil bli tilberedt av den injiserende klinikeren eller trent personale rett før bruk. Medisinen lages ved å blande en målt mengde DAXI-pulver med en liten mengde steril saltoppløsning (saltvann) for å oppnå riktig konsentrasjon. Den nøyaktige injeksjonsteknikken (inkludert dose, plassering og antall injeksjonssteder) vil bli valgt av injektøren basert på hver deltakers behov, men behandling vil bare gis i spesifikke ansiktsmuskler (corrugator, procerus, orbicularis oculi og nasalis). Bruk av bildeverktøy som elektromyografi (EMG) eller ultralyd er valgfritt og vanligvis ikke nødvendig for injeksjoner rundt øynene.

Startdosen for DAXI vil være basert på hver deltakers nåværende eller tidligere botulinumtoksinbehandling:

  • Hvis deltakeren tidligere ble behandlet med onabotulinumtoksinA (Botox®), vil samme antall "enheter" bli brukt for DAXI (en 1:1 konvertering).
  • Hvis deltakeren tidligere ble behandlet med incobotulinumtoksinA (Xeomin®), vil DAXI-dosen justeres til omtrent to tredjedeler av den forrige incobotulinumtoksinA-dosen (en 1,5:1 konvertering).

Hvis en deltaker opplevde bivirkninger som hengende øyelokk (ptose), dobbeltsyn (diplopi) eller tørre øyne med tidligere behandlinger, vil den informasjonen bidra til å veilede doseringsbeslutninger. For senere injeksjonssykluser kan injektøren justere dosen eller injeksjonsmønsteret basert på hvor godt deltakeren responderer. Når det er mulig, vil den samme injektøren utføre alle av en deltakers behandlinger for å holde resultatene konsistente.

Deltakere vil komme til klinikken for personlige besøk for de fleste studievurderinger. Etter hver DAXI-injeksjon vil toppeffekten (beste respons) bli evaluert omtrent en måned senere, veiledet av BSTF. Disse besøkene kan gjøres på avstand (via telefon eller video) når det er passende. Den samme tidsplanen vil bli fulgt for fremtidige sykluser. For den siste behandlingen vil denne en-måneders sjekken finne sted med mindre deltakeren rapporterer at behandlingens fulle effekt skjedde tidligere.

Hovedmålet (primært endepunkt) for studien er å måle hvor lenge DAXI-effektene varer, spesifikt ved å spore mediantiden til neste injeksjon er nødvendig.

Andre nøkkelmål (sekundære endepunkter) inkluderer:

  • Hvor lenge deltakere føler behandlingen virker
  • Hvor alvorlige deres blefarospasmesymptomer er over tid
  • Hvilke bivirkninger eller sikkerhetsproblemer som oppstår (uønskede hendelser)

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en åpen, enkelt-senter, enkelt-arm, longitudinell klinisk studie designet for å evaluere bruken av daxibotulinumtoksinA (DAXI) for injeksjon hos tjue voksne deltakere med blefarospasme (BSP). Hver deltaker vil være kvalifisert til å motta mellom to og tre behandlingssykluser med DAXI over en tolv måneders periode. Tidspunktet for reinjeksjon vil avhenge av hver deltakers varighet av nytte, som bestemmes ved hjelp av Blefarospasme Alvorlighets Sporingsskjema (BSTF). Behandlinger må være minst nitti dager fra hverandre, men ikke mer enn hundre og åtti dager. Deltakerne vil avgjøre når de skal motta en ny injeksjon og kan bruke topisk lidokainkrem, kjølespray eller andre anestesimetoder for å redusere smerte under prosedyren.

Studien vil inkludere voksne av alle raser eller kjønn, atten år eller eldre, som er generelt i god helse og har en klinisk diagnose av blefarospasme. Kvalifiserte deltakere kan ha enten isolert blefarospasme, som kan være fokal eller en del av segmentell eller generalisert dystoni, eller blefarospasme som en komplikasjon av en parkinsonsykdom. For å kvalifisere seg må deltakerne ha en baseline blefarospasme alvorlighetsvurdering på minst to poeng på Blefarospasme Alvorlighets Vurderingsskala (BSRS) og må allerede motta enten onabotulinumtoksinA eller incobotulinumtoksinA med mindre enn tolv uker med nytte av den behandlingen.

For hver injeksjonsøkt vil studiemidlet bli tilberedt av injektøren eller en kvalifisert ansatt ved å fortynne en milliliter bakteriestatisk natriumkloridinjeksjon (0,9%) med hundre enheter DAXI for å oppnå en endelig konsentrasjon på ti enheter per 0,1 milliliter for intramuskulær injeksjon. Den spesifikke dosen, muskler injisert, og antall injeksjonssteder vil bli bestemt av injektøren. Kun fire muskler kan behandles: corrugator, procerus, orbicularis oculi og nasalis. Bruk av elektromyografi eller ultralyd for veiledning er valgfritt, men vanligvis unødvendig for ansiktsinjektioner.

Den innledende DAXI-dosen vil basere seg på deltakerens forrige injeksjonssyklus. De som for tiden behandles med onabotulinumtoksinA vil konvertere på en en-til-en enhetsbasis, mens de som behandles med incobotulinumtoksinA vil bruke et 1,5:1 konverteringsforhold, noe som betyr at 1,5 enheter incobotulinumtoksinA tilsvarer en enhet DAXI. Hvis forrige dose resulterte i overdreven svakhet eller relaterte bivirkninger som øyelokkshenging, dobbeltsyn eller tørre øyne, vil doseringen justeres tilsvarende. Påfølgende DAXI-dosering kan videre endres etter injektørens skjønn, og det vil bli gjort en innsats for at hver deltaker skal behandles av samme injektør gjennom hele studien.

Etter hver behandling vil effekten bli evaluert på tidspunktet for topprespons, som vanligvis oppstår omtrent en måned etter injeksjon. Den første DAXI-administrasjonen skjer rundt dag nittifem (besøk tre), og dette tidspunktet bestemmer når oppfølgingsevalueringer, vanligvis via fjernbesøk, utføres. Fremtidige injeksjonssykluser vil følge lignende timing, selv om nøyaktige intervaller vil variere avhengig av individuelle responser. Den totale studieperioden for hver deltaker strekker seg over omtrent ett år, og avsluttes med enten et sluttsstudie- eller tidlig avslutningsbesøk mellom dag 365 og 460.

Den primære effektmålingen er median tid til reinjeksjon, som tjener som en indikator på varigheten av DAXIs terapeutiske effekt. Sekundære utfall inkluderer deltakerens opplevde varighet av nytte, endringer i blefarospasme alvorlighet, livskvalitetsforbedringer og generell behandlingstilfredshet. Spesifikke evalueringsverktøy inkluderer Blefarospasme Alvorlighets Sporingsskjema (BSTF), Blefarospasme Alvorlighets Vurderingsskala (BSRS), Kranio-cervikal Dystoni Spørreskjema (CDQ-24), Klinisk Global Inntrykk av Endring (CGIC), Pasient Global Inntrykk av Endring (PGIC) og et Behandlingstilfredshet Spørreskjema.

Sikkerhetsovervåking er en kritisk komponent i forsøket. Vurderinger vil inkludere graviditetstesting for kvinner i fruktbar alder, fysiske og nevrologiske undersøkelser, Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), vitale tegn og inspeksjon av injeksjonssteder. Forskerne vil også registrere samtidige medikamenter og overvåke alle uønskede hendelser, inkludert de som anses som av spesiell interesse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne (18 år eller eldre)
  • Klinisk diagnose med blefarospasme som er så forstyrrende at den rettferdiggjør pågående kliniske botulinumtoksininjeksjoner og som scorer ≥2 på BSRS under screening. Blefarospasme kan være fokal (dvs. benign essensiell blefarospasme), assosiert med ikke-medikamentindusert sekundær årsak (f.eks. typisk eller atypisk parkinsonisme) eller som en del av en diagnose med segmentell eller generalisert dystoni som involverer den øvre kranialregionen, dersom blefarospasme er den eneste indikasjonen som krever botulinumtoksininjeksjoner.
  • For tiden mottar onabotulinumtoksinA eller incobotulinumtoksinA for behandling av blefarospasme med: 1) dokumentert varighet av nytte <12 uker fra siste injeksjon; og 2) ingen ytterligere doseøkning mulig eller anbefalt på grunn av bivirkningsrisiko (f.eks. ptose, diplopi, etc.), som fastslått av behandlende nevrolog; og 3) evne til å gi informert samtykke og følge studiens prosedyrer, eller forsøkspersonen har en pålitelig omsorgsperson/fullmektig.
  • Skriftlig informert samtykke inkludert autorisasjon for frigivelse av helseinformasjon.

Eksklusjonskriterier:

  • Tardiv eller medikamentindusert blefarospasme, samt psykogen/funksjonell blefarospasme.
  • Aktiv okulær patologi som forstyrrer evaluering eller injeksjonssikkerhet.
  • Neuromuskulær junction- eller motornevronsykdommer (f.eks. myasthenia gravis, Lambert-Eaton Myasthenisk Syndrom, amyotrofisk lateral sklerose, etc.).
  • Kjent overfølsomhet for botulinumtoksin eller formuleringens komponenter.
  • Gravide eller ammende kvinner (inkludert de som viser seg å være gravide etter en positiv graviditetstest ved screening), kvinner som håper å bli gravide i løpet av de kommende 15 månedene, eller kvinner i fruktbar alder som ikke er villige til å bruke prevensjon mens de er med i BLEXI-studien.
  • Ethvert signal som tyder på aktiv suicidalitet, ifølge C-SSRS ved screening.
  • Forsøkspersoner som har gjennomgått Deep Brain Stimulation (DBS)-kirurgi for behandling av blefarospasme og ikke er villige til å holde DBS-innstillingene uendret i løpet av studien.
  • Historie med primær eller sekundær ikke-respons på BoNT-A-injeksjoner, spesielt de som er kjent for å ha nøytraliserende antistoffer mot BoNT-A.
  • Forsøkspersoner på orale medikamenter for dystoni (f.eks. antikolinergika, muskelavslappende midler, benzodiazepiner, dopamindepletorer) som ikke har vært stabile på sitt regime i minst 4 uker før screening, eller som ikke er villige til å holde dem stabile i løpet av studien.
  • Bruk av aminoglykosidantibiotika, polymyxiner, lincosamider (f.eks. klindamycin) eller andre midler som kan forstyrre neuromuskulær overføring (f.eks. curarelignende medikamenter, kinidin, magnesiumsulfat, antikolinesteraser, suksinylkolinklorid) innen 14 dager før screening.
  • Historie med alvorlig (stadium 3) kronisk obstruktiv lungesykdom, eller ustabil lungsykdom innen 30 dager før screening.
  • Historie med kronisk eller tilbakevendende hypokalemi.
  • Historie med kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse III eller IV), Torsade de Pointes (TdP), og/eller Long QT-syndrom.
  • Forsøkspersoner i en undersøkelsesmedikament- eller enhetsstudie innen de siste 30 dagene før screening.
  • Aktive hudinfeksjoner på injeksjonsstedene som ville utsatt forsøkspersonen for økt risiko for morbiditet med BoNT-injeksjoner.
  • Historie med blodkoagulasjonsforstyrrelse som gjør ansiktsinjeksjon til en absolutt kontraindikasjon.
  • Eventuelle akutte sykdommer eller medisinske tilstander inkludert kognitiv svikt (f.eks. demens), betydelige psykiske lidelser (f.eks. major depresjon eller bipolar lidelse) eller symptomer (f.eks. suicidal ideasjon, psykose) som ikke er stabile, og som etter forskerens mening kan utsette forsøkspersonen for økt risiko for morbiditet, forvirre studieresultatene eller forstyrre betydelig forsøkspersonens deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett arm
Studiekohorten vil bestå av voksne med blefarospasme som tidligere har mottatt onabotulinumtoxinA eller incobotulinumtoxinA og vil overgå til DAXI 12 uker etter sin siste botulinumtoksinbehandling. Hver deltaker vil motta en DAXI-dose tilsvarende sin tidligere behandling, med en 1:1-konvertering for onabotulinumtoxinA eller en 1,5:1-konvertering for incobotulinumtoxinA, justert hvis tidligere behandling forårsaket overdreven svakhet eller andre bivirkninger. Injeksjoner vil bli begrenset til muskler direkte involvert i blefarospasme (orbicularis oculi, corrugator, procerus og nasalis) og vil bruke en fortynning på 10 enheter per 0,1 ml. Deltakere kan bruke topiske anestetika for å redusere injeksjonssmerte, og det vil bli gjort en innsats for å sikre at samme injektor administrerer alle behandlinger for å opprettholde konsistens.
Legemiddel: Botulinumnevrotoksin type A
DaxibotulinumtoxinA (DAXI) til injeksjon er et sterilt, lyofilisert pulver som inneholder 100 enheter aktiv daxibotulinumtoxinA per flaske, sammen med inaktive ingredienser inkludert RTP004, trehalosedihydrat, L-histidin, L-histidinhydroklorid og polysorbat 20. Det rekonstitueres med Bakteriostatisk Natriumkloridinjeksjon 0,9% (Pfizer) og oppbevares ved 2-8°C. DAXI vil bli tilberedt av opplærte injektører eller personale, med all tilberedning dokumentert. Erfarne bevegelsesforstyrrelsesnevrologer vil administrere injeksjonene, primært fra UPenns Parkinson-sykdoms- og bevegelsesforstyrrelsesenter. Dosering vil følge tidligere behandlingsmønstre ved bruk av en 1:1-konvertering fra onabotulinumtoxinA eller 1,5:1 fra incobotulinumtoxinA, justert for tidligere bivirkninger. Injeksjonssteder vil bli valgt basert på klinisk presentasjon, med valgfri EMG- eller bildeveiledning.
Andre navn:
  • DAXI
  • daxibotulinumtoksinA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Første gang til gjenbehandling
Tidsramme: Utfallet vil bli vurdert under besøk 5 (2. studieinjeksjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 5 vil finne sted for hver enkelt deltaker mellom dag 180 og 280.
Tid til rettbehandling (i dager) med DAXI mellom første og andre studieinnsprøytningssyklus.
Utfallet vil bli vurdert under besøk 5 (2. studieinjeksjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 5 vil finne sted for hver enkelt deltaker mellom dag 180 og 280.
Siste tid til rebehandling
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under besøk 7 (3. studieinjektjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 7 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 270 og 280.
For pasienter som mottar 3 studieinjektjonssykluser med DAXI over 12 måneder, vil et sekundært primært endepunkt være tiden til ny behandling (i dager) mellom den nest siste og siste injeksjonssyklusen (dvs. mellom DAXI-syklus 2 og 3).
Resultatet vil bli vurdert under besøk 7 (3. studieinjektjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 7 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 270 og 280.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell i tid til tilbakekomst av symptomer etter første DAXI-syklus
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under Besøk 3 (1. studieinjektjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 3 vil finne sted for hver enkelt studiedeltaker mellom dag 90 og 100.
Endring i tid (i dager) til tilbakekomst av baseline blefarospasme-symptomer, som dokumentert i Blefarospasme Alvorlighetsgrad Sporingsskjema mellom data relatert til den siste kliniske injeksjonssyklusen før screening og den første DAXI-studie injeksjonssyklusen.
Resultatet vil bli vurdert under Besøk 3 (1. studieinjektjonsbesøk) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 3 vil finne sted for hver enkelt studiedeltaker mellom dag 90 og 100.
Forskjell i tid til tilbakekomst av symptomer etter siste DAXI-syklus
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under besøk 5 (dag 180-280) for subjekter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 7 (dag 270-280) for subjekter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i tid (i dager) til tilbakekomst av baseline BSP-symptomer, som dokumentert i Blepharospasm Severity Tracker-skjemaet mellom data knyttet til den siste kliniske injeksjonssyklusen før screening og den siste DAXI-studieinjeksjonssyklusen.
Resultatet vil bli vurdert under besøk 5 (dag 180-280) for subjekter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 7 (dag 270-280) for subjekter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i alvorlighetsgrad etter første DAXI-injeksjonssyklus
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under Besøk 4 (1. studieinjektjons toppeffektvurdering) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 4 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 114 og 156.
Endring i totalpoengsummen på Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) mellom Besøk 2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og Besøk 4 (topp effektvurdering av første DAXI-injeksjon).
BSRS er en validert skala med poengsummer fra 0 til 18, hvor høyere tall reflekterer forverret blepharospasm alvorlighetsgrad.
Resultatet vil bli vurdert under Besøk 4 (1. studieinjektjons toppeffektvurdering) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 4 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 114 og 156.
Endring i alvorlighetsgrad etter siste DAXI-injeksjonssyklus
Tidsramme: BSRS vil bli vurdert under besøk 6 (dag 200-340) for subjekter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 8 (dag 294-336) for subjekter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i totalpoengsum på Blepharospasm Severity Rating Scale (BSRS) mellom besøk 2 (topp effektvurdering av den siste kliniske injeksjonen) og topp effektvurderingen etter den siste DAXI-studieinjeksjonen (som kan forekomme enten i den andre eller tredje injeksjonssyklusen, avhengig av hvor lenge den enkelte forsøksperson velger å vente før reinjeksjon med DAXI). BSRS er en validert skala fra 0 til 18, der høyere poengsummer indikerer større alvorlighetsgrad av blefarospasme.
BSRS vil bli vurdert under besøk 6 (dag 200-340) for subjekter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 8 (dag 294-336) for subjekter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Første endring i Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Utfallet vil bli vurdert under Besøk 4 (toppeffektvurdering av første DAXI-injeksjon i studien) som finner sted på dag 114-156, og rapportert ved studiens avslutning.
Endring i pasientens globale inntrykk av forandring (PGIC)-poengsum mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og V4 (topp effektvurdering av første studie DAXI-injeksjon). PGIC er et pasientrapportert resultatmål som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (mye verre) til +3 (mye bedre).
Utfallet vil bli vurdert under Besøk 4 (toppeffektvurdering av første DAXI-injeksjon i studien) som finner sted på dag 114-156, og rapportert ved studiens avslutning.
Endelig endring i Pasientens Globale Inntrykk av Endring (PGIC)
Tidsramme: PGIC vil bli vurdert under besøk 6 (dag 200-340) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studieperioden, og under besøk 8 (dag 294-336) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i Patient Global Impression of Change (PGIC)-skår mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og under topp effektvurderingen av studiedeltakerens siste DAXI-studieinjeksjon (som kan forekomme enten under den andre eller tredje injeksjonssyklusen, avhengig av hvor lenge den enkelte deltakeren velger å vente før reinjeksjon med DAXI). PGIC er et pasientrapportert resultat som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (mye verre) til +3 (mye bedre).
PGIC vil bli vurdert under besøk 6 (dag 200-340) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studieperioden, og under besøk 8 (dag 294-336) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Første endring i Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Utfallet vil bli vurdert under Besøk 4 (topp effektvurdering av første studie-DAXI-injeksjon) som finner sted på dag 114-156, og rapportert ved studiens avslutning.
Endring i Clinical Global Impression of Change (CGIC)-skåre mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og V4 (topp effektvurdering av første DAXI-injeksjon). CGIC er et validert klinisk utfallsmål som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (mye verre) til +3 (mye bedre).
Utfallet vil bli vurdert under Besøk 4 (topp effektvurdering av første studie-DAXI-injeksjon) som finner sted på dag 114-156, og rapportert ved studiens avslutning.
Endelig endring i Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: CGIC vil bli vurdert under Besøk 6 (dag 200-340) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under Besøk 8 (dag 294-336) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i Clinical Global Impression of Change (CGIC)-skåren mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og under topp effektvurderingen av studieobjektets siste DAXI-studieinjeksjon (som kan forekomme enten i den andre eller tredje injeksjonssyklusen, avhengig av hvor lenge det enkelte studieobjektet velger å vente før reinjeksjon med DAXI). CGIC er en validert klinisk resultatmåling som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (mye verre) til +3 (mye bedre).
CGIC vil bli vurdert under Besøk 6 (dag 200-340) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under Besøk 8 (dag 294-336) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Første endring i tilfredshet
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under besøk 5 (dag 180-280). Resultater vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i Behandlingstilfredshetsskjemaet mellom V3 (dagen for første DAXI-studieinnsprøyting) og V5 (dagen for andre DAXI-studieinnsprøyting).
Behandlingstilfredshetsskjemaet er et pasientrapportert utfallsmål som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (veldig misfornøyd) til +3 (veldig fornøyd).
Resultatet vil bli vurdert under besøk 5 (dag 180-280). Resultater vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endelig endring i tilfredshet
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under Besøk 7 (dag 270-280) og Besøk 9 (dag 365-460). Resultater vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQ)-skår mellom V3 (dagen for første DAXI-studieinjeksjon) og EOS/ET (siste dag av studien). Treatment Satisfaction Questionnaire er et pasientrapportert resultatmål som fungerer som en 7-punkts Likert-skala, med verdier fra -3 (svært misfornøyd) til +3 (svært fornøyd).
Resultatet vil bli vurdert under Besøk 7 (dag 270-280) og Besøk 9 (dag 365-460). Resultater vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (selvmordstanker, toksinrelaterte bivirkninger og injeksjonsstedsreaksjoner)
Tidsramme: Resultater vil bli vurdert under Besøk 1 (dag 0), Besøk 2 (dag 30 ±5), Besøk 3 (dag 95 ±5), Besøk 4 (dag 135 ±21), Besøk 5 (dag 180-280), Besøk 6 (dag 200-340), Besøk 7 (dag 275 ±5), Besøk 8 (dag 315 ±21), Besøk 9 (dag 365-460).
Sikkerhet, som inkluderer screening for selvmordstanker (C-SSRS) og bivirkninger (AEs), spesielt spesielt interessante bivirkninger: dobbeltsyn (eller andre synsforstyrrelser), tørre øyne, ptose, injeksjonsstedsreaksjoner og spredning av toksineffekt til den nedre delen av ansiktet.
Resultater vil bli vurdert under Besøk 1 (dag 0), Besøk 2 (dag 30 ±5), Besøk 3 (dag 95 ±5), Besøk 4 (dag 135 ±21), Besøk 5 (dag 180-280), Besøk 6 (dag 200-340), Besøk 7 (dag 275 ±5), Besøk 8 (dag 315 ±21), Besøk 9 (dag 365-460).

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Første endring i kranioservikal dystoni-spørreskjema
Tidsramme: Resultatet vil bli vurdert under Besøk 4 (1. studieinnsprøytning toppeffektvurdering) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 4 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 114 og 156.
Endring i Craniocervical dystonia spørreskjema (CDQ-24) totalsum mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og V4 (topp effektvurdering av første DAXI-injeksjon). CDQ-24 er en validert skala som følger pasientrapporterte resultater, med poengsummer fra 0 til 96. Høyere poengsummer indikerer forverring av dystonisymptomer.
Resultatet vil bli vurdert under Besøk 4 (1. studieinnsprøytning toppeffektvurdering) og rapportert ved studiens avslutning. Besøk 4 vil finne sted for hvert enkelt studiemedlem mellom dag 114 og 156.
Endelig endring i kranio-cervikal spørreskjema
Tidsramme: Utfallet vil bli vurdert under besøk 6 (dager 200-340) for forsøkspersoner som bare får 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 8 (dager 294-336) for forsøkspersoner som får 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Endring i totalpoengsum på Craniocervical dystonia spørreskjema (CDQ-24) mellom V2 (topp effektvurdering av siste kliniske injeksjon) og topp effektvurderingen etter subjektets siste DAXI-studieinjeksjon (som kan forekomme enten i den andre eller tredje injeksjonssyklusen, avhengig av hvor lenge det enkelte subjektet velger å vente før reinjeksjon med DAXI). CDQ-24 er en validert skala som sporer pasientrapporterte utfall, med poengsummer fra 0 til 96. Høyere poengsummer indikerer forverring av dystonisymptomer.
Utfallet vil bli vurdert under besøk 6 (dager 200-340) for forsøkspersoner som bare får 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under besøk 8 (dager 294-336) for forsøkspersoner som får 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Gjennomsnittlig totalt antall DAXI-doser i første og siste studieperiode
Tidsramme: Utfallet vil bli vurdert under Besøk 5 (dag 180-280) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under Besøk 7 (dag 270-280) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.
Gjennomsnittlig totaldose i enheter (med standardavvik) av daxibotulinumtoksinA for hver av de forskjellige ansiktsmusklene som ble injisert under den første og siste studieinjektjonssyklusen.
Utfallet vil bli vurdert under Besøk 5 (dag 180-280) for pasienter som kun mottar 2 injeksjoner under studiedeltakelsen, og under Besøk 7 (dag 270-280) for pasienter som mottar 3. Resultatene vil bli rapportert ved studiens avslutning.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pennsylvania

Samarbeidspartnere

Revance Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. oktober 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Annet stipend/finansieringsnummer: Revance Therapeutics)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Dette er en undersøkerinitiert studie (IIT), og jeg vil være sponsor og eneste undersøker ansvarlig for og kjent med alle studiedata.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere